Marché de la thérapie génique - Taille de l'industrie mondiale, part, tendances, opportunités et prévisions, 2018-2028, segmenté par type de vecteur (vecteur viral, vecteur non viral), par méthode d'administration (in vivo, ex vivo), par indication (maladies rares, cancer, maladies neurologiques, autres), par région, par prévision de concurrence

Aperçu du marché

Le marché mondial de la thérapie génique est évalué à 6,01 milliards USD en 2022 et devrait connaître une croissance robuste au cours de la période de prévision avec un TCAC de 9,26 % jusqu'en 2028. La thérapie génique est décrite comme le traitement d'une maladie en modifiant, en remplaçant ou en complétant une combinaison génétique manquante ou défectueuse responsable de la maladie. La thérapie génique est devenue l'un des objectifs de recherche les plus recherchés dans la lutte contre les maladies dégénératives. Le besoin de thérapie génique est motivé par l'augmentation du nombre de cas de cancer et d'autres maladies chroniques dans le monde entier. Les avancées en matière de thérapies géniques devraient être approuvées dans les années à venir, contribuant à la croissance du marché de la thérapie génique au cours de la période de prévision.

Principaux moteurs du marché

Progrès dans la recherche génétique

La compréhension croissante des bases génétiques des maladies a permis aux scientifiques d'identifier les gènes spécifiques responsables de divers troubles. Ces connaissances sont cruciales pour concevoir des thérapies géniques ciblées qui peuvent corriger ou remplacer les gènes défectueux, s'attaquant ainsi à la cause profonde des maladies.

Prévalence croissante des troubles génétiques

Le nombre croissant de personnes diagnostiquées avec des troubles génétiques met en évidence le besoin médical non satisfait de traitements efficaces. Les traitements conventionnels pour de nombreux troubles génétiques se concentrent souvent sur la gestion des symptômes plutôt que sur le traitement de la cause profonde. La thérapie génique offre la possibilité de proposer des solutions ciblées et durables à ces troubles.

Collaborations et partenariats

La thérapie génique implique une approche multidisciplinaire, incluant la biologie moléculaire, la génétique, la biotechnologie, la recherche clinique et les affaires réglementaires. Les collaborations rassemblent des experts de différents domaines, leur permettant de partager leurs connaissances, leurs idées et leurs meilleures pratiques. Cette expertise collective favorise l'innovation et favorise le développement de thérapies géniques plus avancées et plus efficaces.

Principaux défis du marché

Complexité technique

Le développement de thérapies géniques efficaces nécessite une compréhension approfondie de la génétique, de la biologie moléculaire et des processus cellulaires complexes. La complexité technique de la conception de thérapies qui ciblent et modifient avec précision des gènes spécifiques peut entraîner des délais de recherche et développement prolongés.

Coûts de développement élevés

La recherche initiale visant à identifier les gènes cibles, à développer des constructions thérapeutiques et à valider leur efficacité dans des modèles précliniques peut être coûteuse. Cette étape nécessite un investissement important dans les ressources de laboratoire, l'équipement et le personnel qualifié.

Principales tendances du marché

Élargissement des cibles thérapeutiques

L'identification de nouvelles cibles thérapeutiques signifie que la thérapie génique peut être appliquée à un éventail plus large de conditions médicales au-delà des troubles monogéniques traditionnels. Cette diversité inclut des maladies complexes comme le cancer, les maladies cardiovasculaires, les troubles neurodégénératifs et les maladies rares, élargissant ainsi la population de patients concernés.

Développement des thérapies basées sur CRISPR

La technologie CRISPR-Cas9 permet aux chercheurs de modifier les gènes avec une précision inégalée. Cette précision est cruciale pour corriger ou modifier des mutations génétiques spécifiques qui sous-tendent diverses maladies. La capacité de cibler et de modifier les gènes avec précision améliore l'efficacité et la sécurité des thérapies géniques.

Informations sectorielles

Type de vecteur

Sur la base du type de vecteur, le segment des vecteurs non viraux devrait connaître une croissance substantielle du marché tout au long de la période de prévision. Cette croissance peut être attribuée à plusieurs facteurs, tels que les vecteurs non viraux présentent généralement un risque plus faible d'induire des réponses immunitaires par rapport aux vecteurs viraux. Ce profil de sécurité amélioré réduit la probabilité d'effets indésirables et de problèmes réglementaires, facilitant le développement et l'approbation des thérapies géniques. Les vecteurs non viraux sont moins susceptibles de s'intégrer dans le génome de l'hôte, réduisant ainsi le risque de mutagenèse insertionnelle, une préoccupation associée à certains vecteurs viraux. Cet avantage en termes de sécurité favorise les applications thérapeutiques à long terme. Les vecteurs non viraux sont moins susceptibles de provoquer de fortes réponses immunitaires, ce qui permet des administrations répétées de thérapies géniques si nécessaire. Cela peut être particulièrement utile pour les maladies chroniques qui nécessitent plusieurs traitements. Les vecteurs non viraux ont souvent des processus de fabrication plus simples que les vecteurs viraux, ce qui réduit potentiellement les coûts de production et permet une fabrication plus évolutive à des fins cliniques et commerciales. Les avantages en termes de sécurité des vecteurs non viraux peuvent conduire à des voies réglementaires plus fluides, facilitant des approbations plus rapides et réduisant les obstacles au développement clinique et à l'entrée sur le marché. L'émergence des technologies de vecteurs non viraux attire un plus large éventail d'acteurs de l'industrie, notamment des sociétés de biotechnologie et des institutions universitaires. Cette diversification stimule la concurrence, l'innovation et la croissance du marché.

Informations sur les méthodes d'administration

Sur la base du segment des méthodes d'administration, le segment in vivo a été la force dominante du marché. La thérapie génique in vivo évite le recours à des procédures invasives telles que l'implantation chirurgicale. Cette nature non invasive la rend plus acceptable pour les patients et réduit les risques associés aux interventions chirurgicales. La thérapie génique in vivo peut être administrée par voie systémique, ce qui la rend accessible à un plus large éventail de patients. Cette approche est particulièrement bénéfique pour les patients atteints de maladies affectant plusieurs organes ou tissus. La thérapie génique in vivo a le potentiel d'affecter plusieurs cellules ou tissus cibles dans tout le corps. Cet effet systémique est avantageux pour les affections impliquant des anomalies génétiques généralisées ou des maladies affectant plusieurs organes. Une thérapie génique in vivo réussie peut entraîner des effets durables, car le matériel génétique lancé continue de s'exprimer dans le corps du patient. La thérapie génique in vivo peut cibler un large éventail de cibles thérapeutiques, des troubles monogéniques aux maladies complexes comme le cancer, les maladies cardiovasculaires et les maladies neurodégénératives. La nature non invasive et l'effet systémique de la thérapie génique in vivo peuvent influencer positivement l'acceptation des patients, facilitant le recrutement des essais cliniques et l'adoption par le marché. La polyvalence de la thérapie génique in vivo permet des applications dans une variété de domaines médicaux, attirant un plus large éventail de chercheurs, de développeurs et d'entreprises vers le marché de la thérapie génique.

Perspectives régionales

L'Amérique du Nord, en particulier le marché de la thérapie génique, a dominé le marché en 2022, principalement en raison du fait que l'Amérique du Nord, en particulier les États-Unis, dispose d'un écosystème de recherche et d'innovation robuste qui comprend des universités, des instituts de recherche et des sociétés de biotechnologie de premier plan. Cet environnement favorise la recherche et le développement de pointe en matière de thérapie génique.

Développements récents

• En juin 2023, Sangamo Therapeutics Inc. a conclu un accord de licence avec Voyager Therapeutics Inc. pour le développement du traitement de régulation épigénétique, une thérapie génique, pour le traitement des maladies à prions.
• En mai 2023, Oxford BioMedica Plc a lancé le système TetraVectaTM, qui est le système d'administration de vecteurs lentiviraux de 4e génération. Il est utile pour la thérapie génique pour introduire des gènes thérapeutiques dans les cellules cibles.
• En décembre 2022, la collaboration entre Cellectis SA et MayflowerBioventures a abouti au lancement de Primera Therapeutics. L'objectif était de développer des thérapies d'édition génétique pour le traitement des maladies mitochondriales.
• En juin 2022, l'alliance entre Bristol-Myers Squibb Company et Immatics NV s'est élargie pour le développement de plusieurs programmes TCR-T et CAR-T allogéniques prêts à l'emploi. Ces deux programmes de thérapie génique modifient les cellules T d'un patient pour cibler et attaquer les cellules cancéreuses.
• En janvier 2022, Novartis AG a collaboré avec Alnylam pour explorer des thérapies ciblées visant à restaurer la fonction hépatique. Dans le cadre de cette collaboration, Novartis a utilisé la technologie siRNA d'Alnylam, une thérapie génique, pour développer un traitement pour la repousse des foies fonctionnels.

Principaux acteurs du marché

• REGENXBIO Inc.
• Oxford Biomedica PLC.
• Voyager Therapeutics Inc.
• Human Stem Cells Institute
• Dimension Therapeutics, Inc.
• Bristol-Myers Squibb Société
• Sanofi-Aventis
• Société de technologies génétiques appliquées.
• F. Hoffmann-la roche ltd.
• Bluebird bio, inc.
• Novartis ag
• Uniqure nv