Marché de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) – Taille de l’industrie mondiale, part, tendances, opportunités et prévisions, 2018-2028 segmenté par type de médicament (Rilutek (Riluzole), Edaravone (Radicava)), par type de traitement (physiothérapie, orthophonie, médicaments, thérapie respiratoire, autres), par utilisateurs finaux (hôpitaux et cliniques, instituts de recherche et universitair

Aperçu du marché

Le marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) est évalué à 663,15 millions USD en 2022 et devrait connaître une croissance impressionnante au cours de la période de prévision avec un TCAC de 5,79 % jusqu'en 2028. La sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative progressive et dévastatrice qui affecte principalement les motoneurones, qui sont les cellules nerveuses responsables du contrôle des mouvements musculaires volontaires. La SLA entraîne la détérioration progressive et la mort de ces motoneurones, entraînant une perte de contrôle et de fonction musculaire. La SLA affecte principalement les motoneurones, qui se trouvent dans le cerveau et la moelle épinière. Ces neurones transmettent des signaux du cerveau aux muscles, permettant des mouvements musculaires volontaires tels que la marche, la parole et la déglutition. Dans la SLA, ces motoneurones dégénèrent progressivement et meurent. Le diagnostic de la SLA peut être difficile, car il n'existe pas de test unique pour la maladie. Le diagnostic repose généralement sur les symptômes cliniques, l'examen physique et l'exclusion d'autres causes potentielles de dysfonctionnement des motoneurones. L'électromyographie (EMG) et les études de conduction nerveuse sont souvent utilisées pour confirmer la présence d'anomalies des motoneurones.

Les recherches en cours sur la physiopathologie et la génétique de la SLA ont permis de mieux comprendre la maladie. Ces connaissances ont ouvert la voie au développement de thérapies ciblées et à des avancées potentielles. Le marché de la SLA bénéficie d'un solide pipeline de thérapies et de médicaments potentiels à divers stades d'essais cliniques. La participation active des sociétés pharmaceutiques et des instituts de recherche à la recherche et au développement sur la SLA stimule l'innovation. Les groupes et organisations de défense de la SLA jouent un rôle essentiel dans la sensibilisation à la maladie, le soutien aux patients et à leurs familles et la défense du financement de la recherche. Leurs efforts contribuent à accroître la sensibilisation du public et les initiatives de recherche. Les progrès technologiques, notamment la génétique, la découverte de biomarqueurs et la découverte de médicaments basée sur l'IA, ont le potentiel d'accélérer le développement de thérapies et d'outils de diagnostic contre la SLA.

Principaux moteurs du marché

Progrès dans la recherche et la compréhension de la SLA

Les chercheurs ont identifié plusieurs mutations génétiques associées à la SLA, notamment des mutations dans des gènes comme C9orf72, SOD1 et FUS. La compréhension de ces facteurs génétiques a permis de mieux comprendre les mécanismes de la SLA et les cibles potentielles pour le traitement. De plus, des études ont montré qu'une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux contribue probablement au risque de SLA. L'inflammation du système nerveux central (neuroinflammation) a été reconnue comme un contributeur important à la progression de la SLA. Les chercheurs étudient les réponses du système immunitaire et les voies d'inflammation dans la SLA, dans le but de développer des thérapies capables de moduler ces processus. L'agrégation anormale de protéines dans les motoneurones est une caractéristique de la SLA. Les recherches se sont concentrées sur la compréhension de la formation et de la propagation de ces agrégats de protéines, ce qui pourrait conduire au développement de traitements capables de perturber ou d'éliminer ces agrégats toxiques. La recherche de biomarqueurs fiables pour la SLA s'est intensifiée. Les biomarqueurs pourraient aider au diagnostic précoce, au suivi de la progression de la maladie et à l'évaluation de l'efficacité du traitement. Les niveaux de chaîne légère de neurofilaments (NfL) dans le liquide céphalorachidien et le sang se sont révélés prometteurs en tant que biomarqueurs potentiels. Les thérapies à base d'ARN, notamment les oligonucléotides antisens (ASO) et les petits ARN interférents (siRNA), sont apparues comme des approches prometteuses pour cibler des mutations génétiques spécifiques responsables de la SLA. Ces thérapies visent à réduire la production de protéines toxiques associées à la SLA.

Les progrès de la technologie des cellules souches, notamment des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), ont permis aux chercheurs de créer des modèles de maladies qui imitent la SLA en laboratoire. Cela permet de tester des candidats médicaments potentiels et d'étudier les mécanismes de la maladie. Des technologies comme CRISPR-Cas9 ont fourni des outils pour modifier précisément les gènes, offrant la possibilité de corriger les mutations génétiques associées à la SLA. La conception des essais cliniques pour les traitements de la SLA a évolué, mettant davantage l'accent sur les essais axés sur les biomarqueurs, les conceptions d'essais adaptatives et les mesures de résultats améliorées pour évaluer la progression de la maladie et les effets du traitement avec plus de précision. La recherche a mis en évidence l'hétérogénéité de la SLA, ce qui a conduit à des efforts pour stratifier les patients en fonction des profils génétiques, des caractéristiques cliniques et des taux de progression de la maladie. Des approches de médecine personnalisée sont à l'étude. Diverses cibles thérapeutiques potentielles ont émergé, notamment les facteurs neuroprotecteurs, les facteurs de croissance, la fonction mitochondriale et les voies liées à l'inflammation et au stress oxydatif. Ces cibles sont explorées dans le cadre d'études précliniques et cliniques. La création de registres de patients atteints de SLA a facilité la collecte de données longitudinales à grande échelle. Ces données sont précieuses pour comprendre la progression de la maladie, identifier les tendances et recruter des participants pour les essais cliniques. La collaboration entre chercheurs, institutions, sociétés pharmaceutiques et groupes de défense des patients a accéléré la recherche sur la SLA en favorisant le partage de données, de ressources et d'expertise. Ce facteur contribuera au développement du marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Avancées technologiques

Les technologies de séquençage d'ADN à haut débit, notamment le séquençage du génome entier et le séquençage de l'exome entier, ont permis aux chercheurs d'identifier les mutations génétiques associées à la SLA. Cela a élargi notre compréhension des fondements génétiques de la maladie et fourni des informations sur les cibles potentielles pour la thérapie. Des technologies telles que l'imagerie par résonance magnétique fonctionnelle (IRMf) et la tomographie par émission de positons (TEP) ont permis aux chercheurs de visualiser l'activité cérébrale et de suivre les changements dans les réseaux neuronaux chez les patients atteints de SLA. Ces outils donnent un aperçu des conséquences fonctionnelles de la maladie. L'électromyographie (EMG) et les études de conduction nerveuse, soutenues par des améliorations technologiques, aident à diagnostiquer la SLA en évaluant l'activité électrique des muscles et des nerfs. Ces tests aident à confirmer la présence d'un dysfonctionnement des motoneurones. Les progrès de la neuroimagerie, notamment l’imagerie par résonance magnétique (IRM) et l’imagerie par tenseur de diffusion (ITD), ont amélioré notre capacité à visualiser les changements structurels du cerveau et de la moelle épinière des patients atteints de SLA. Cette technologie aide à diagnostiquer la SLA et à suivre la progression de la maladie. Les technologies de télémédecine et de télésanté sont devenues de plus en plus importantes, en particulier dans le contexte de la pandémie de COVID-19. Ces technologies permettent des consultations à distance avec des prestataires de soins de santé, permettant aux patients atteints de SLA de recevoir des soins et un soutien tout en minimisant les visites en personne.

Les innovations technologiques ont conduit au développement d’appareils de communication assistée sophistiqués et de systèmes de suivi oculaire qui permettent aux personnes atteintes de SLA avancée de communiquer efficacement. Les fauteuils roulants motorisés et les appareils de mobilité équipés de technologies avancées de navigation et de contrôle améliorent la mobilité et l’indépendance des patients atteints de SLA. La ventilation non invasive (VNI) et d’autres appareils d’assistance respiratoire sont devenus plus avancés et accessibles, aidant les patients atteints de SLA à gérer les difficultés respiratoires et à maintenir leur qualité de vie. Les registres et bases de données numériques de patients permettent la collecte et l’analyse de données cliniques et génétiques des patients atteints de SLA à plus grande échelle. Cela soutient la recherche et facilite le recrutement de patients pour les essais cliniques. L'IA et l'apprentissage automatique sont utilisés pour analyser de grands ensembles de données dans la recherche sur la SLA. Ces technologies aident à identifier les candidats médicaments potentiels, à prédire la progression de la maladie et à personnaliser les approches thérapeutiques. Les outils informatiques et les technologies de criblage à haut débit accélèrent la découverte de médicaments et réorientent les efforts pour identifier les thérapies potentielles contre la SLA. Les appareils et capteurs portables permettent de surveiller à distance les signes et symptômes vitaux des patients atteints de SLA, fournissant aux prestataires de soins de santé des données en temps réel pour une meilleure gestion de la maladie. Ce facteur accélérera la demande du marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Augmenter la défense des patients et la sensibilisation

Les groupes de défense des patients et les campagnes de sensibilisation renseignent le public et les professionnels de la santé sur les signes et symptômes de la SLA. Cela conduit à un diagnostic et une intervention plus précoces, car les individus et les prestataires de soins de santé deviennent plus vigilants quant à la reconnaissance de la maladie. Un diagnostic précoce peut entraîner une plus grande demande de services de santé et de traitements liés à la SLA. Les organisations de défense des patients collaborent souvent avec les chercheurs et les sociétés pharmaceutiques pour recruter des participants aux essais cliniques. Leurs efforts de sensibilisation aux essais en cours peuvent augmenter le nombre de patients inscrits et accélérer le développement de thérapies potentielles contre la SLA. Cela, à son tour, stimule la demande de services et de traitements liés aux essais cliniques. Les groupes de défense des patients participent activement aux efforts de collecte de fonds et de plaidoyer pour obtenir un financement pour la recherche sur la SLA. La disponibilité du financement de la recherche alimente les découvertes scientifiques, conduisant au développement de nouveaux traitements et thérapies. L'augmentation de l'activité de recherche génère une demande de services et de produits liés à la recherche sur le marché de la SLA. Les efforts de défense des patients peuvent influencer les décideurs politiques, les systèmes de santé et les sociétés pharmaceutiques pour améliorer l'accès aux traitements existants contre la SLA. Cela peut inclure des mesures telles que la défense de la couverture d'assurance ou la réduction du fardeau financier pour les patients. L’amélioration de l’accès aux traitements peut entraîner une augmentation de la demande pour ces thérapies.

Les organisations de défense des patients se concentrent souvent sur l’amélioration de la qualité de vie et des soins des patients atteints de SLA. Cela peut impliquer le développement de programmes de soins de soutien, la fourniture d’appareils d’assistance et la création de centres de soins pour la SLA. Ces services contribuent à la demande globale de services de santé liés à la SLA. Les groupes de défense des patients plaident en faveur d’une augmentation de la recherche sur la SLA et du développement de traitements innovants. Leurs efforts peuvent inciter les sociétés pharmaceutiques et les chercheurs à investir dans le développement de médicaments contre la SLA et dans les technologies associées, stimulant ainsi la demande de services de recherche et développement. De nombreuses organisations de défense des patients collaborent à l’échelle mondiale, en partageant leurs connaissances, leurs ressources et leurs meilleures pratiques. Cette collaboration peut amplifier leur impact et conduire à des efforts plus coordonnés pour lutter contre la SLA, ce qui, à terme, stimule la demande de produits et de services liés à la SLA à plus grande échelle. Les groupes de défense des patients établissent souvent des partenariats avec les secteurs public et privé, notamment des agences gouvernementales, des instituts de recherche et des sociétés pharmaceutiques. Ces partenariats peuvent conduire à une augmentation du financement, à une collaboration en matière de recherche et au développement de nouvelles thérapies, qui contribuent tous à la demande du marché. Ce facteur va accélérer la demande du marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Principaux défis du marché

Complexité des mécanismes de la maladie

La SLA est une maladie neurodégénérative multifactorielle et complexe avec divers mécanismes sous-jacents. Malgré des décennies de recherche, la compréhension des causes et des moteurs précis de la maladie est encore limitée. Cette complexité entrave le développement de thérapies ciblées. La SLA n'est pas une maladie uniforme ; elle se caractérise par une hétérogénéité importante en termes de présentation clinique, de taux de progression et de facteurs génétiques. Certains cas sont sporadiques, tandis que d'autres ont une composante familiale. Cette hétérogénéité complique la conception des essais cliniques et l'identification des populations de patients adaptées à des thérapies spécifiques.

Les chercheurs ont identifié plusieurs voies pathogéniques potentielles dans la SLA, notamment l'excitotoxicité, le mauvais repliement et l'agrégation des protéines, le dysfonctionnement mitochondrial, la neuroinflammation, etc. Ces voies interagissent et se chevauchent souvent, ce qui rend difficile l'identification des principaux moteurs de la maladie. La SLA a une forte composante génétique, avec diverses mutations génétiques associées à la maladie. Différentes mutations génétiques peuvent conduire à des mécanismes pathologiques distincts, compliquant encore davantage le développement thérapeutique. L'absence de biomarqueurs fiables pour le diagnostic, le pronostic et le suivi de la maladie de la SLA constitue un défi majeur. Les biomarqueurs seraient d'une valeur inestimable pour évaluer l'efficacité du traitement et stratifier les patients pour les essais cliniques. La SLA progresse à des rythmes variables selon les individus. Il est difficile de comprendre les facteurs qui contribuent à cette variabilité et d'adapter les traitements en conséquence. La SLA implique une cascade d'événements neurodégénératifs, notamment la dégénérescence des motoneurones, le dysfonctionnement des cellules gliales et la perte synaptique. Cibler efficacement ces processus nécessite une compréhension approfondie de l'interaction complexe entre eux.

Coût de développement élevé

La SLA est une maladie rare, avec une population de patients relativement petite par rapport aux maladies plus courantes. Le développement de traitements pour les maladies rares peut être un défi économique en raison de la taille limitée du marché et du retour sur investissement potentiel. Comprendre les mécanismes complexes de la SLA et développer des thérapies efficaces nécessite des efforts de recherche et développement considérables. Cela implique de mener des études précliniques, des essais cliniques et un suivi à long terme, qui nécessitent tous des ressources importantes. Les essais cliniques sur les thérapies contre la SLA sont des efforts coûteux. Ces essais nécessitent souvent des échantillons de grande taille et des périodes prolongées pour observer des résultats significatifs, ce qui contribue à des dépenses élevées en recherche et développement. Le développement de traitements contre la SLA doit respecter des exigences réglementaires rigoureuses, en particulier celles d'agences telles que la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA). Le respect de ces réglementations ajoute à la fois du temps et des coûts au processus de développement des médicaments. La recherche sur la SLA implique souvent des approches innovantes, telles que la thérapie génique, la thérapie par cellules souches et les thérapies à base d'ARN. Le développement et le test de ces technologies innovantes peuvent être coûteux et nécessitent une expertise et des ressources spécialisées. L'identification de candidats médicaments potentiels et la validation de leur sécurité et de leur efficacité dans des études précliniques est un processus qui nécessite beaucoup de ressources. De nombreux candidats médicaments potentiels ne parviennent pas à progresser au-delà de ce stade, ce qui entraîne des coûts importants.

Principales tendances du marché

Découverte de biomarqueurs

Les biomarqueurs peuvent faciliter un diagnostic plus précoce et plus précis de la SLA. Cela est particulièrement important car une intervention précoce peut avoir un impact plus significatif sur la progression de la maladie et les résultats du traitement. Les biomarqueurs peuvent aider à prédire l'évolution probable de la SLA chez des patients individuels. Ils peuvent identifier ceux qui présentent un risque plus élevé de progression rapide ou ceux qui peuvent bénéficier d'approches thérapeutiques spécifiques. Les biomarqueurs permettent de surveiller en continu la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA. Cela permet aux cliniciens d’ajuster les plans de traitement en fonction des besoins et fournit des données précieuses pour les essais cliniques. Les biomarqueurs peuvent servir de mesures objectives de l’efficacité du traitement. Ils permettent aux chercheurs et aux cliniciens d’évaluer si une thérapie a l’effet souhaité sur les processus pathologiques sous-jacents. Les biomarqueurs peuvent être utilisés pour stratifier les patients atteints de SLA en groupes plus homogènes pour les essais cliniques. Cela peut améliorer la conception des essais et augmenter la probabilité de détecter les effets du traitement. La recherche sur les biomarqueurs peut révéler de nouvelles voies et cibles biologiques impliquées dans la SLA, ce qui pourrait conduire au développement de thérapies innovantes.

Informations sectorielles

Informations sur les types de médicaments

En 2022, la plus grande part du marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) était détenue par le segment Rilutek (Riluzole) et devrait continuer à croître au cours des prochaines années.

Informations sur les types de traitement

En 2022, la plus grande part du marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) était détenue par le segment de la physiothérapie et devrait continuer à croître au cours des prochaines années.

Informations sur les utilisateurs finaux

En 2022, la plus grande part du marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) était détenue par

Informations régionales

La région Amérique du Nord domine le marché mondial de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) en 2022.

Développements récents

• En avril 2023, Biogen Inc. a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour QALSODY, une injection de 100 mg/15 ml, comme traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes présentant une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). Cette approbation est accordée dans le cadre d'une approbation accélérée, sur la base de la réduction observée des taux plasmatiques de chaîne légère des neurofilaments (NfL) chez les patients traités par QALSODY. Le maintien de l'approbation pour cette indication dépendra de la confirmation des avantages cliniques dans les essais ultérieurs. L'étude ATLAS de phase 3 en cours sur le tofersen chez les personnes atteintes de SLA SOD1 présymptomatique servira d'essai de confirmation. Les protéines neurofilamentaires, libérées par les neurones endommagés, servent de marqueur de la neurodégénérescence.
• En mai 2022, MitsubishiTanabe Pharma America, Inc. (MTPA) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé RADICAVA ORS (édaravone), une forme orale d'édaravone, comme traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La SLA est une maladie neurodégénérative sans remède, et elle peut progresser rapidement. RADICAVA ORS est conçu pour offrir la même efficacité que RADICAVA (édaravone), qui est un traitement intraveineux (IV) approuvé par la FDA. Dans des essais pivots, il a été démontré que RADICAVA aidait à ralentir le déclin de la fonction physique chez les patients atteints de SLA. RADICAVA ORS est spécifiquement formulé pour les patients atteints de SLA, offrant une option d'administration flexible - il peut être pris par voie orale ou par sonde d'alimentation. Il est disponible dans une petite dose de 5 ml, un flacon portable, une seringue doseuse orale et ne nécessite pas de réfrigération ni de reconstitution avant utilisation. Avec les conseils appropriés d'un professionnel de la santé (PS), l'administration de RADICAVAORS peut ne prendre que quelques minutes les jours de traitement. Il est recommandé de prendre RADICAVA ORS le matin après avoir jeûné pendant la nuit.

Principaux acteurs du marché

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Pharmaceuticals
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA