Marché mondial du traitement de la thalassémie - Taille de l'industrie, part, tendances, opportunités et prévisions, 2018-2028F, segmenté par type (transfusions sanguines, thérapie par chélation du fer (Exjade/Jadenu (déférasirox), Ferriprox (défériprone) et Desferal (déféroxamine)), greffe de sang et de moelle osseuse et autres), par région et concurrence

On estime qu'environ 60 000 à 100 000 bébés naissent chaque année avec des formes sévères de bêta-thalassémie dans le monde, ce qui représente environ 1,5 % de la population mondiale, qu'environ 80 à 90 millions de personnes sont porteuses de thalassémie et que 60 000 personnes naissent chaque année avec une thalassémie.

Le marché du traitement de la thalassémie comprend différents types de thérapies telles que les transfusions sanguines, la thérapie par chélation du fer et la transplantation de moelle osseuse. Les transfusions sanguines sont le traitement le plus courant de la thalassémie, car elles aident à remplacer les globules rouges défectueux par des globules sains. Cependant, des transfusions sanguines fréquentes peuvent entraîner une accumulation excessive de fer dans l'organisme, ce qui peut entraîner des complications telles que des lésions organiques et une insuffisance cardiaque. La thérapie par chélation du fer est utilisée pour éliminer l'excès de fer de l'organisme, tandis que la greffe de moelle osseuse est considérée comme une option curative pour la thalassémie.

La croissance du marché du traitement de la thalassémie est confrontée à plusieurs défis, notamment le coût du traitement en raison des transfusions sanguines fréquentes, la thérapie par chélation du fer, la concurrence limitée et l'accès limité aux médicaments génériques et la tendance croissante à l'hésitation à se faire vacciner et à l'instabilité politique dans les zones thalassémiques. Le développement d'un vaccin nécessite l'approbation d'organismes de réglementation tels que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA). Ce processus peut être long et coûteux, et les exigences d'approbation peuvent être strictes, ce qui rend difficile pour les petites entreprises de s'y retrouver.

Prévalence croissante de la thalassémie

La prévalence croissante de la thalassémie est l'un des principaux moteurs du marché mondial du traitement de la thalassémie. La thalassémie est une maladie génétique que l'on retrouve le plus souvent dans les populations d'origine méditerranéenne, moyen-orientale et asiatique. La prévalence élevée de la thalassémie dans ces régions a entraîné une demande croissante d'options de traitement efficaces, ce qui pourrait être anticipé dans la croissance du marché mondial du traitement de la thalassémie.

Selon l'Organisation mondiale de la santé, la thalassémie est l'une des maladies génétiques les plus courantes dans le monde, avec environ 300 000 à 500 000 enfants nés avec la maladie chaque année.

Les sociétés pharmaceutiques investissent massivement dans la recherche et le développement de nouveaux traitements contre la thalassémie, notamment la thérapie génique et l'induction de l'hémoglobine fœtale. Ces traitements ont le potentiel de fournir une option curative pour les patients atteints de thalassémie, ce qui pourrait améliorer considérablement les résultats des patients et leur qualité de vie.

Bluebird Bio développe une thérapie génique appelée Zynteglo (cellules CD34+ autologues codant pour le gène βA-T87Q-globine) pour le traitement de la β-thalassémie dépendante des transfusions. Sangamo Therapeutics développe une thérapie génique appelée ST-400 pour le traitement de la β-thalassémie.

Les avancées technologiques de la science médicale promettent la croissance du marché

Les avancées technologiques de la science médicale ont joué un rôle important dans la croissance du marché mondial du traitement de la thalassémie. Le développement de technologies nouvelles et innovantes a permis le développement de traitements plus efficaces contre la thalassémie, l'amélioration des résultats des patients et la qualité de vie stimule le marché mondial du traitement de la thalassémie.

Le traitement par thérapie génique de la thalassémie approuvé par la FDA coûte 2,8 millions USD par patient.

Le coût médian du traitement est de 12 500 USD

Cas9 est une technologie révolutionnaire d'édition génétique qui permet une modification précise de l'ADN. Cette technologie a le potentiel de fournir une option curative pour les patients atteints de thalassémie en corrigeant le défaut génétique sous-jacent et devrait stimuler la croissance du marché mondial du traitement de la thalassémie.

Augmentation des besoins médicaux non satisfaits

L'augmentation des besoins médicaux non satisfaits a été l'un des facteurs moteurs de la croissance du marché mondial du traitement de la thalassémie. La thalassémie est une maladie génétique qui affecte la production d'hémoglobine, entraînant une anémie et d'autres complications. La gravité de la maladie peut varier considérablement et les patients atteints de formes sévères de thalassémie ont besoin de transfusions sanguines régulières et d'autres soins de soutien pour gérer leurs symptômes. La disponibilité de certains traitements contre la thalassémie, tels que le Luspatercept est un traitement de l'anémie chez les adultes atteints de β-thalassémie qui nécessitent des transfusions sanguines régulières, il reste un besoin médical non satisfait important dans cette population de patients. De nombreux patients ont encore besoin de transfusions fréquentes et souffrent des complications associées à la maladie. En outre, les traitements actuels peuvent être coûteux et nécessitent une surveillance et une gestion continues, ce qui peut être contraignant pour les patients et leurs familles. Il existe une demande croissante de traitements nouveaux et plus efficaces contre la thalassémie, en particulier ceux qui peuvent offrir une option curative aux patients. Cette demande a stimulé le développement de nouveaux traitements, tels que la thérapie génique et l'édition génétique, qui ont le potentiel de fournir un remède contre la thalassémie. Le développement de nouveaux traitements, l'augmentation des besoins médicaux non satisfaits a créé un marché croissant pour les traitements existants, tels que les transfusions sanguines et la thérapie par chélation. Alors que la prévalence de la thalassémie continue d'augmenter, en particulier dans les pays en développement, la demande pour ces traitements devrait augmenter, stimulant la croissance du marché mondial du traitement de la thalassémie.

Développements récents

En 2019, la FDA américaine a approuvé deux nouveaux traitements contre la thalassémie Reblozyl (luspatercept-aamt) et Oxbryta (voxelotor). Reblozyl est un médicament qui stimule la production de globules rouges, tandis qu'Oxbryta est un médicament qui aide à stabiliser l'hémoglobine.

En 2020, Vertex Pharmaceuticals a acquis Exonics Therapeutics, une société qui développe des thérapies d'édition génétique pour les maladies génétiques, dont la thalassémie. Français L'acquisition a été évaluée à 1 milliard USD, soulignant l'intérêt et l'investissement croissants dans les technologies d'édition génétique pour le traitement de la thalassémie.

Plusieurs entreprises développent des thérapies géniques pour la thalassémie, notamment Bluebird Bio, CRISPR Therapeutics et Sangamo Therapeutics. En 2021, Bluebird Bio a annoncé les résultats positifs d'un essai clinique de sa thérapie génique pour la thalassémie, qui a montré une réduction significative du besoin de transfusions sanguines.

En 2020, CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals ont formé une coentreprise pour développer des thérapies d'édition génétique pour les maladies génétiques, dont la thalassémie.

Segmentation du marché

Le marché mondial du traitement de la thalassémie peut être segmenté Par type et par région. En fonction du type, le marché mondial du traitement de la thalassémie peut être divisé en transfusions sanguines, thérapie par chélation du fer, greffe de sang et de moelle osseuse, et autres. Au niveau régional, le marché du traitement de la thalassémie peut être classé en Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Amérique du Sud, Moyen-Orient et Afrique.

Acteurs du marché

Bluebird bio, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Celgene Corporation, GlaxoSmithKline plc, Incyte Corporation, La Jolla Pharmaceutical Company, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Sanofi SA, Lonza Group Ltd. et ApoPharma Inc sont quelques-uns des principaux acteurs opérant sur le marché mondial du traitement de la thalassémie.