Marché des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises – Taille de l’industrie mondiale, part, tendances, opportunités et prévisions, 2018-2028 segmenté par thérapie (facteur recombinant, thérapie par perfusion d’immunoglobuline, concentré de complexe de prothrombine activé, agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine, autres), par indication de la maladie (agranulocytose acquise,
Published Date: November - 2024 | Publisher: MIR | No of Pages: 320 | Industry: Healthcare | Format: Report available in PDF / Excel Format
View Details Buy Now 2890 Download Sample Ask for Discount Request CustomizationMarché des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises – Taille de l’industrie mondiale, part, tendances, opportunités et prévisions, 2018-2028 segmenté par thérapie (facteur recombinant, thérapie par perfusion d’immunoglobuline, concentré de complexe de prothrombine activé, agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine, autres), par indication de la maladie (agranulocytose acquise,
| Période de prévision | 2024-2028 |
| Taille du marché (2022) | 7,95 milliards |
| TCAC (2024-2028) | 7,80 % |
| Segment à la croissance la plus rapide | Segment des pharmacies hospitalières |
| Marché le plus important | Amérique du Nord |
Aperçu du marché
Le marché mondial des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises est évalué à 7,95 milliards USD en 2022 et devrait connaître une croissance impressionnante au cours de la période de prévision avec un TCAC de 7,80 % jusqu'en 2028. Les maladies orphelines du sang acquises sont un terme qui englobe un groupe d'affections médicales rares et souvent mortelles qui affectent le sang et ses composants (par exemple, les globules rouges, les globules blancs, les plaquettes) et ne sont pas héréditaires mais acquises au cours de la vie d'une personne. Ces maladies du sang ne sont pas présentes à la naissance ou héritées par la génétique. Au lieu de cela, elles se développent ou sont acquises au cours de la vie d'une personne, souvent en raison de divers déclencheurs ou de problèmes de santé sous-jacents. Le diagnostic, le traitement et la prise en charge des maladies orphelines du sang acquises nécessitent souvent des soins spécialisés de la part d'hématologues ou d'autres professionnels de la santé spécialisés dans les maladies rares du sang. Les approches thérapeutiques peuvent inclure des transfusions sanguines, des thérapies immunosuppressives, des thérapies ciblées et, dans certains cas, une greffe de moelle osseuse.
Les progrès continus de la recherche médicale, notamment en génomique, en immunologie et en biologie moléculaire, ont approfondi notre compréhension de la pathogénèse de ces maladies. Ces connaissances soutiennent le développement de thérapies ciblées et d'innovations thérapeutiques. Les incitations réglementaires fournies par les désignations de médicaments orphelins, telles que l'exclusivité commerciale prolongée, les crédits d'impôt et la réduction des coûts de développement, encouragent les sociétés pharmaceutiques à investir dans la recherche et le développement pour les maladies rares. Les groupes et organisations de défense des patients jouent un rôle essentiel dans la conduite de la recherche, la sensibilisation et la défense d'un meilleur accès aux traitements. Leurs efforts contribuent à accélérer les progrès dans le domaine des maladies orphelines du sang acquises. L'émergence de nouvelles modalités de traitement, notamment les thérapies géniques, les anticorps monoclonaux et les agents immunomodulateurs, a élargi la gamme d'options thérapeutiques disponibles pour les maladies orphelines du sang acquises. Les progrès des techniques et technologies de diagnostic ont conduit à des diagnostics plus précis et plus rapides des maladies orphelines du sang acquises. Cela permet une intervention et un traitement précoces.
Principaux moteurs du marché
Progrès dans la recherche médicale
La recherche médicale a approfondi notre compréhension des mécanismes sous-jacents et de la physiopathologie des maladies orphelines du sang acquises. Ces connaissances aident à identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et des voies d'intervention. Les efforts de recherche ont conduit au développement de thérapies ciblées qui traitent les anomalies moléculaires et cellulaires spécifiques associées à ces maladies. Les traitements ciblés offrent souvent de meilleurs profils d'efficacité et de sécurité par rapport aux thérapies traditionnelles. La recherche a contribué à l'identification de biomarqueurs et de marqueurs génétiques associés à ces maladies. Les biomarqueurs permettent un diagnostic précoce, une surveillance de la maladie et des approches de traitement personnalisées. Les recherches en cours soutiennent les programmes de découverte et de développement de médicaments visant à créer des thérapies innovantes et plus efficaces. Cela comprend le développement d'anticorps monoclonaux, de thérapies géniques et de médicaments à petites molécules. Les progrès dans la conception et la méthodologie des essais cliniques, notamment les essais adaptatifs et les critères d'évaluation innovants, facilitent l'évaluation des thérapies potentielles. Les essais cliniques sont essentiels pour évaluer la sécurité et l'efficacité des traitements. La recherche médicale a conduit à la création de registres de patients et de bases de données pour les maladies rares. Ces registres facilitent la collecte de données, les études épidémiologiques et le recrutement pour les essais cliniques.
Les efforts de collaboration entre chercheurs et établissements de santé à l'échelle mondiale favorisent le partage des connaissances et accélèrent les progrès de la recherche. Ces collaborations peuvent conduire à la découverte de nouvelles thérapies. La recherche a fait progresser le concept de médecine de précision, permettant des approches de traitement personnalisées basées sur les caractéristiques individuelles des patients, y compris la génétique et les biomarqueurs. Le développement de modèles de maladies, tels que les cultures cellulaires in vitro et les modèles animaux, permet aux chercheurs de tester des thérapies potentielles et de mieux comprendre les mécanismes de la maladie. Les résultats de la recherche sont diffusés par le biais de publications scientifiques et de conférences, sensibilisant ainsi les prestataires de soins de santé, les patients et les sociétés pharmaceutiques aux options thérapeutiques potentielles. La recherche médicale implique activement les patients dans les essais cliniques et les initiatives de recherche. L'engagement des patients permet de garantir que les traitements répondent aux besoins et aux préférences des personnes touchées par ces maladies rares. Les progrès de la recherche éclairent souvent la compréhension des maladies rares par les organismes de réglementation et leur volonté de fournir des voies accélérées pour les désignations et les approbations de médicaments orphelins. Ce facteur contribuera au développement du marché mondial des thérapies contre les maladies orphelines acquises du sang.
Thérapies émergentes
Les thérapies émergentes représentent souvent des approches innovantes et révolutionnaires pour traiter les maladies orphelines acquises du sang. Ces thérapies peuvent inclure des thérapies géniques, des anticorps monoclonaux, des thérapies à base de cellules et des médicaments à petites molécules conçus pour cibler des mécanismes pathologiques spécifiques. De nombreuses thérapies émergentes sont conçues pour être plus efficaces que les traitements traditionnels. Elles peuvent offrir une meilleure gestion de la maladie, un meilleur contrôle des symptômes et des résultats globaux pour les patients, ce qui les rend très recherchées par la communauté médicale. Certaines thérapies émergentes ont le potentiel de modifier l'évolution de la maladie, d'arrêter sa progression ou même de fournir un remède. Cet impact transformateur sur la vie des patients génère une demande importante. De nombreuses thérapies émergentes sont conçues pour être plus ciblées, ce qui peut entraîner moins d’effets secondaires et un meilleur profil de sécurité par rapport aux traitements plus anciens. Cela peut améliorer l’observance du traitement par les patients et leur qualité de vie globale. Les thérapies émergentes adoptent souvent une approche centrée sur le patient, en adaptant les traitements à chaque patient en fonction de ses caractéristiques génétiques et moléculaires. Cette approche de médecine personnalisée est très attrayante tant pour les patients que pour les prestataires de soins de santé. Les organismes de réglementation peuvent accélérer le processus d’approbation des thérapies émergentes, en reconnaissant leur potentiel à répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans les maladies rares. Cela accélère leur mise sur le marché.
L’introduction de nouvelles thérapies peut élargir le marché global des thérapies acquises contre les maladies orphelines du sang, car davantage de prestataires de soins de santé et de patients recherchent ces traitements de pointe. La promesse des thérapies émergentes attire des investissements accrus de la part des sociétés pharmaceutiques et des sociétés de biotechnologie. Ces investissements stimulent les efforts de recherche et développement dans le domaine. Les patients et les groupes de défense des droits militent souvent en faveur de l’accès aux thérapies émergentes qui peuvent offrir de meilleurs résultats et une meilleure qualité de vie. Leur plaidoyer contribue à la demande pour ces traitements. À mesure que les thérapies émergentes démontrent leur efficacité, les prestataires de soins de santé sont plus susceptibles de les adopter dans leurs protocoles de traitement, ce qui stimule encore davantage la demande. Les thérapies émergentes peuvent conduire à une meilleure gestion des maladies et à une réduction des complications, ce qui se traduit par des économies de coûts pour les systèmes de santé à long terme. La présence de thérapies émergentes sur le marché favorise la concurrence entre les sociétés pharmaceutiques. Cette concurrence peut conduire à des considérations de prix et à des options de traitement potentiellement plus accessibles. Ce facteur accélérera la demande du marché mondial des thérapies pour les maladies orphelines acquises du sang.
Demande croissante de désignations de médicaments orphelins
Les désignations de médicaments orphelins offrent aux sociétés pharmaceutiques diverses incitations, telles qu'une exclusivité commerciale prolongée, des crédits d'impôt et des subventions de recherche. Ces incitations rendent plus attrayant pour les entreprises d'investir dans la recherche et le développement de traitements pour les maladies rares, y compris les maladies orphelines acquises du sang. Les organismes de réglementation, comme la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA), proposent souvent des processus d’examen et d’approbation accélérés pour les médicaments orphelins. Cela accélère le calendrier de développement, ce qui permet aux thérapies prometteuses d’atteindre le marché plus rapidement. Les désignations de médicaments orphelins accordent généralement une période d’exclusivité commerciale pendant laquelle les traitements concurrents ne peuvent pas entrer sur le marché pour la même indication. Cette exclusivité offre un avantage concurrentiel et encourage les sociétés pharmaceutiques à poursuivre le développement de médicaments orphelins. Les crédits d’impôt et les frais réglementaires réduits pour les médicaments orphelins peuvent réduire considérablement le coût global du développement des médicaments. Ce soutien financier rend plus viable financièrement pour les entreprises d’investir dans des thérapies contre les maladies rares.
Les incitations réglementaires conduisent souvent à des approbations plus rapides et à une réduction des charges réglementaires, facilitant ainsi l’accès au marché des médicaments orphelins. Les prestataires de soins de santé et les patients peuvent accéder à ces thérapies plus rapidement, ce qui augmente la demande. Les désignations de médicaments orphelins attirent des efforts de recherche accrus sur les maladies orphelines acquises du sang. Cette recherche élargie permet non seulement d’identifier des thérapies potentielles, mais aussi de sensibiliser à ces maladies rares. Les groupes de défense des patients et les organisations dédiées aux maladies rares promeuvent activement les avantages des désignations de médicaments orphelins. Ils plaident en faveur d'un financement accru, de la recherche et de l'accès aux médicaments orphelins, contribuant ainsi à la demande. La disponibilité de médicaments orphelins encourage les prestataires de soins de santé à améliorer les capacités de diagnostic, ce qui conduit à des diagnostics plus précoces et plus précis des maladies orphelines du sang acquises. Un diagnostic rapide stimule la demande de thérapies efficaces. Les organismes de réglementation du monde entier ont mis en œuvre des programmes et des désignations de médicaments orphelins, ce qui a conduit à une plus grande collaboration internationale dans la recherche et le développement sur les maladies rares. Cette harmonisation simplifie le chemin vers le marché des médicaments orphelins. À mesure que davantage de médicaments orphelins reçoivent des désignations et des approbations, le marché des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises s'étend. La disponibilité de multiples options de traitement contribue à la croissance du marché. La perspective de désignations de médicaments orphelins attire des investissements accrus de la part des sociétés pharmaceutiques et des investisseurs en capital-risque. Cet afflux de financement accélère les efforts de recherche et développement. Des médicaments orphelins efficaces peuvent améliorer considérablement la qualité de vie des patients atteints de maladies orphelines du sang acquises. Cette amélioration des résultats des patients stimule la demande pour ces traitements. Ce facteur accélérera la demande du marché mondial des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises.
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Principaux défis du marché
Accès au traitement
Les maladies rares, y compris les maladies orphelines du sang acquises, ont souvent un nombre limité d'options de traitement en raison de leur faible prévalence. Cette rareté des thérapies peut rendre difficile l'accès des patients aux traitements appropriés. De nombreux médicaments orphelins et thérapies émergentes sont associés à des coûts de traitement élevés. La rareté de ces maladies et les coûts de la recherche et du développement se traduisent souvent par des thérapies coûteuses, ce qui les rend financièrement lourdes pour les patients et les systèmes de santé. Les maladies orphelines du sang acquises ne sont pas toujours bien connues des prestataires de soins de santé et du public. Ce manque de sensibilisation peut entraîner des diagnostics retardés et des difficultés d'accès aux traitements spécialisés. L'accès aux traitements médicaux avancés peut varier considérablement en fonction de la situation géographique. Les patients des zones reculées ou mal desservies peuvent être confrontés à des difficultés pour accéder aux établissements de santé et aux thérapies spécialisés. Dans certaines régions, l'infrastructure de santé peut ne pas être suffisamment équipée pour diagnostiquer et gérer les maladies orphelines du sang acquises. Cela peut entraîner des retards dans le démarrage du traitement. La disponibilité et l'étendue de la couverture d'assurance pour les thérapies contre les maladies orphelines du sang peuvent varier considérablement. Dans certains cas, les régimes d'assurance peuvent ne pas couvrir entièrement le coût du traitement, laissant les patients avec des dépenses personnelles élevées. Les sociétés pharmaceutiques peuvent rencontrer des difficultés pour obtenir des autorisations de remboursement pour les médicaments orphelins, ce qui entraîne des retards dans l'accès des patients au traitement. Les centres de traitement spécialisés et les prestataires de soins de santé ayant une expertise dans les maladies orphelines du sang acquises peuvent être concentrés dans les zones urbaines, ce qui rend difficile l'accès aux soins pour les patients des régions rurales.
Pressions économiques et tarifaires
Le développement de traitements pour les maladies orphelines du sang acquises peut être exceptionnellement coûteux en raison de la population limitée de patients, des exigences de recherche complexes et du besoin de thérapies spécialisées. Ces coûts de développement élevés peuvent exercer une pression sur les sociétés pharmaceutiques pour qu'elles récupèrent leurs investissements par le biais de la tarification. Le petit nombre de patients atteints de maladies orphelines du sang acquises signifie que les sociétés pharmaceutiques ont un marché plus restreint à cibler. Pour que leurs traitements soient financièrement viables, ils peuvent être amenés à fixer des prix plus élevés par patient. La transparence des prix des médicaments orphelins est souvent contrôlée, et le public et les prestataires de soins de santé peuvent remettre en question la justification des prix élevés des médicaments, en particulier lorsque le rapport coût-bénéfice n'est pas clair. Les patients et les prestataires de soins de santé peuvent avoir du mal à obtenir une couverture d'assurance pour les médicaments orphelins coûteux. Les assureurs peuvent hésiter à couvrir ces thérapies en raison de leur coût élevé, ce qui laisse les patients avec des dépenses importantes à leur charge. Les prix élevés des médicaments peuvent créer des obstacles à l'accès pour les patients qui ne peuvent pas payer le coût du traitement, limitant potentiellement leur capacité à bénéficier de thérapies qui sauvent ou améliorent la vie. Les systèmes de santé et les payeurs ont souvent des contraintes budgétaires, et l'introduction de médicaments orphelins coûteux peut mettre à rude épreuve les budgets de santé. Cela peut entraîner des difficultés dans la négociation d'accords de prix avec les sociétés pharmaceutiques. Les disparités économiques au sein des pays et entre eux peuvent affecter l'accès des patients aux médicaments orphelins. Les patients des régions ou des pays plus riches peuvent avoir un meilleur accès, tandis que ceux des régions pauvres peuvent avoir du mal à obtenir un traitement.
Principales tendances du marché
Programmes d'accès élargi
(Programmes d'accès élargi) Les EAP donnent la priorité aux besoins des patients qui ont des options de traitement alternatives limitées ou inexistantes. Ces programmes donnent accès à des thérapies potentiellement vitales, reflétant une approche des soins de santé centrée sur le patient. Les EAP permettent aux patients d'accéder à des thérapies expérimentales ou émergentes qui sont encore en phase d'essai clinique ou d'approbation réglementaire. Cela peut être particulièrement précieux pour les patients atteints de maladies rares et potentiellement mortelles comme les maladies orphelines acquises du sang. Les EAP sont motivés par des considérations éthiques, reconnaissant l'urgence de fournir des traitements aux patients qui ne sont peut-être pas admissibles aux essais cliniques ou qui ne peuvent pas attendre les approbations réglementaires. Ils offrent de l'espoir et des avantages potentiels à ceux qui en ont besoin. Les patients qui ne répondent pas aux thérapies standard ou qui présentent des contre-indications aux traitements traditionnels peuvent trouver dans les PAE une option viable pour accéder à de nouveaux traitements adaptés à leur état spécifique. Les PAE permettent de recueillir des données et des preuves concrètes concernant la sécurité et l'efficacité des thérapies dans diverses populations de patients. Ces informations peuvent compléter les données des essais cliniques et éclairer les décisions de traitement. Les PAE impliquent une étroite collaboration entre les médecins, les patients, les sociétés pharmaceutiques et les autorités réglementaires. Cette collaboration garantit que les patients reçoivent les soins les plus appropriés et les plus personnalisés.
Informations sectorielles
Informations thérapeutiques
En 2022, la plus grande part du marché mondial des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises était détenue par le segment de la thérapie par perfusion d'immunoglobulines et devrait continuer à croître au cours des prochaines années.
Informations sur les indications des maladies
En 2022, la plus grande part du marché mondial des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises était détenue par le segment de l'hémophilie acquise et devrait continuer à croître au cours des prochaines années.
Informations sur les canaux de distribution
En 2022, la plus grande part du marché mondial des thérapies contre les maladies orphelines du sang acquises était détenue par
Informations régionales
La région Amérique du Nord domine le marché mondial des maladies orphelines du sang acquises Marché des thérapies en 2022.
Développements récents
- En février 2019, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l'injection de Cablivi (caplacizumab-yhdp). Il s'agit du premier traitement indiqué pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTT) chez l'adulte. Cablivi est approuvé pour une utilisation en association avec l'échange plasmatique et un traitement immunosuppresseur pour ce trouble rare et potentiellement mortel caractérisé par une coagulation sanguine anormale. Les personnes diagnostiquées avec un PTT subissent la formation de caillots sanguins généralisés dans les petits vaisseaux sanguins du corps. Ces caillots ont le potentiel d'obstruer l'apport d'oxygène et de sang aux organes vitaux, ce qui entraîne des accidents vasculaires cérébraux et des crises cardiaques pouvant entraîner des lésions cérébrales, voire la mort. Le développement d'un TTP peut être déclenché par des facteurs tels que le cancer, le VIH, la grossesse, le lupus, les infections ou à la suite d'interventions médicales telles qu'une intervention chirurgicale, une greffe de moelle osseuse ou une chimiothérapie.
- En octobre 2022, Pfizer Inc. a finalisé avec succès l'acquisition de Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), une société biopharmaceutique fortement axée sur la découverte, le développement et la fourniture de traitements transformateurs, en particulier pour les populations de patients mal desservies, à commencer par la drépanocytose (SCD). Cette acquisition souligne l'engagement de Pfizer dans la lutte contre la drépanocytose et renforce encore sa position dans le secteur de l'hématologie rare, en s'appuyant sur une histoire de 30 ans dans ce domaine. GBT dispose d'un portefeuille et d'un pipeline qui ont le potentiel de répondre aux besoins complets de cette communauté marginalisée. Parmi les réalisations de GBT figure la découverte et le développement d’Oxbryta (voxelotor), un médicament pionnier qui cible directement la cause profonde de la drépanocytose. En outre, GBT dispose d'une gamme prometteuse d'actifs expérimentaux précliniques et cliniques axés sur la drépanocytose, notamment le GBT021601 (GBT601) et l'inclaclumab, qui ont tous deux obtenu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Principaux acteurs du marché
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen, Inc.
- Celgene Corporation
- Eli Lilly and Company
- Sanofi SA
- GlaxoSmithKline plc,
- Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.
- Onconova Therapeutics, Inc.
- Incyte Corporation,
- CTI BioPharma Corp
| Par traitement | Par indication de maladie | Par canal de distribution | Par région |
| Facteur recombinant Thérapie par perfusion d'immunoglobulines Concentré de complexe de prothrombine activée Agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine Autres | Agranulocytose acquise Hémophilie acquise Syndrome de von Willebrand acquis Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) Syndrome myélodysplasique Autres | Pharmacie hospitalière Pharmacie de détail Autres | Amérique du Nord Asie-Pacifique Europe Amérique du Sud Moyen-Orient et Afrique |
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