Marché CDMO des thérapies à base d’acide nucléique – Taille de l’industrie mondiale, part, tendances, opportunités et prévisions, segmenté par type (thérapie génique, thérapies à base d’ARN), par service (développement et optimisation des processus, services de fabrication, services d’analyse et de contrôle de la qualité, autres), par application (oncologie, troubles génétiques, maladies infectieu

Aperçu du marché

Le marché mondial des CDMO thérapeutiques par acides nucléiques était évalué à 11,48 milliards USD en 2023 et devrait connaître une croissance impressionnante au cours de la période de prévision avec un TCAC de 8,14 % jusqu'en 2029.

Principaux moteurs du marché

Progrès dans le domaine des thérapies par acides nucléiques

Les vaccins à ARNm (ARN messager) ont suscité une attention généralisée en raison de leur développement rapide et de leur succès, en particulier dans le cas des vaccins contre la COVID-19. Ces vaccins fonctionnent en introduisant un petit morceau d'ARNm qui code une protéine virale, stimulant ainsi une réponse immunitaire. Cette technologie est actuellement explorée pour d'autres maladies infectieuses et le cancer. CRISPR-Cas9 et d'autres techniques d'édition génétique ont révolutionné la capacité de modifier les gènes avec précision. Ces technologies sont très prometteuses pour le traitement des troubles génétiques et la correction des mutations causant des maladies. La thérapie par interférence ARN (ARNi) est un mécanisme qui peut faire taire ou « désactiver » des gènes spécifiques. Des thérapies basées sur l'ARNi, telles que les petits ARN interférents (siRNA), sont en cours de développement pour traiter diverses maladies génétiques et chroniques en réduisant l'expression des gènes responsables de maladies.

Les oligonucléotides antisens (ASO) sont de courtes séquences d'acides nucléiques qui peuvent se lier à l'ARN et réguler l'expression des gènes. Ils ont été utilisés pour traiter des maladies comme l'atrophie musculaire spinale et la dystrophie musculaire de Duchenne. Le saut d'exon est une technique qui consiste à modifier l'épissage du pré-ARNm pour exclure des exons spécifiques. Il est utilisé dans le traitement de certaines maladies génétiques comme la dystrophie musculaire de Duchenne. Les immunothérapies anticancéreuses à base d'acide nucléique, comme la thérapie cellulaire CAR-T, sont en cours de développement pour améliorer la réponse immunitaire de l'organisme contre les cellules cancéreuses. Cette approche a montré un succès remarquable chez certains patients atteints de cancer. Les progrès des vecteurs viraux, tels que les virus adéno-associés (AAV) et les lentivirus, ont amélioré l'efficacité et la sécurité de l'administration des thérapies à base d'acide nucléique aux cellules cibles de l'organisme. Des méthodes d'administration non virales, notamment des nanoparticules lipidiques et d'autres nanotransporteurs, sont en cours de développement pour transporter les thérapies à base d'acide nucléique de manière sûre et efficace dans les cellules. Ces technologies sont essentielles pour réduire les réponses immunitaires potentielles et les effets secondaires. Les organismes de réglementation se sont adaptés aux caractéristiques uniques des thérapies à base d'acide nucléique, en créant des processus d'approbation simplifiés et en offrant un soutien pour leur développement. Cela a ouvert la voie à une adoption plus rapide de ces traitements. Les chercheurs explorent des combinaisons de thérapies à base d'acide nucléique avec d'autres médicaments et modalités de traitement pour améliorer leur efficacité et traiter des maladies complexes. Les ARN longs non codants (lncRNA) attirent l'attention pour leur rôle dans la régulation des gènes et les maladies. Des études sont en cours pour étudier leur potentiel en tant que cibles thérapeutiques. Ce facteur contribuera au développement de la

Augmentation du développement de vaccins et de la préparation aux pandémies

La pandémie de COVID-19 a mis en évidence la nécessité d'un développement rapide de vaccins en réponse aux maladies infectieuses émergentes. Les technologies des acides nucléiques, en particulier les vaccins à base d'ARNm, ont démontré leur potentiel pour accélérer la production de vaccins. Les CDMO spécialisées dans les thérapies par acides nucléiques ont joué un rôle central dans le développement et la fabrication de ces vaccins en un temps record. Les vaccins à base d'acide nucléique, en particulier les vaccins à ARNm, offrent une flexibilité dans la conception des vaccins. Cela permet une adaptation plus rapide aux nouvelles souches de virus, ce qui en fait des outils précieux pour la préparation aux pandémies. Les CDMO peuvent rapidement ajuster les processus de production pour répondre à l'évolution des exigences en matière de vaccins. Les plateformes de vaccins à base d'acide nucléique ont le potentiel de réduire considérablement les délais de développement des vaccins. Cette rapidité est essentielle pour faire face aux maladies infectieuses émergentes et garantir un accès rapide aux vaccins pour les populations mondiales. Les CDMO ont la capacité d’augmenter rapidement la production de vaccins à base d’acide nucléique. Cette évolutivité est essentielle dans les scénarios de pandémie où il est nécessaire de produire de grandes quantités de vaccins dans un court laps de temps. La menace permanente des maladies infectieuses et le risque de futures pandémies ont accru la prise de conscience de l’importance de la préparation et de la réponse rapide. Les thérapies à base d’acide nucléique, notamment les vaccins et les traitements antiviraux, sont au cœur de ces efforts.

Les gouvernements du monde entier ont lancé des financements et des partenariats pour soutenir le développement et la fabrication de vaccins à base d’acide nucléique pour la préparation aux pandémies. Les investissements publics et privés ont stimulé l’innovation et le renforcement des capacités dans ce domaine. Les organismes de réglementation ont joué un rôle dans l’accélération du développement et de l’approbation des vaccins à base d’acide nucléique en réponse aux urgences de santé publique. Des voies réglementaires simplifiées ont facilité le déploiement rapide de ces vaccins. La collaboration entre les gouvernements, les organisations et les sociétés pharmaceutiques a été cruciale pour coordonner les efforts de préparation aux pandémies. Le développement de vaccins à base d’acide nucléique est souvent un effort de collaboration avec des partenaires internationaux. Les vaccins à base d'acide nucléique offrent une approche prometteuse pour améliorer l'accessibilité des vaccins à l'échelle mondiale, car ils peuvent être fabriqués dans divers endroits, ce qui permet une distribution plus équitable dans les zones qui en ont besoin pendant une pandémie. Au-delà des vaccins contre les maladies infectieuses, les thérapies à base d'acide nucléique ont des applications dans le traitement du cancer et des maladies rares. L'expertise développée dans le développement de vaccins contre la pandémie peut également bénéficier à la recherche et au développement dans ces domaines. Ce facteur accélérera la demande de

Demande croissante de médecine personnalisée

La médecine personnalisée s'appuie sur des informations génétiques pour comprendre la sensibilité d'un individu aux maladies, sa réponse aux traitements et les mutations génétiques potentielles qui peuvent provoquer des maladies. Les thérapies à base d'acide nucléique, telles que les thérapies géniques et les traitements à base d'ARN, peuvent être conçues pour traiter des mutations et des variations génétiques spécifiques, ce qui les rend très pertinentes pour la médecine personnalisée. Les thérapies à base d'acide nucléique peuvent être personnalisées pour cibler les causes profondes des maladies au niveau génétique. En s'attaquant aux caractéristiques génétiques uniques de chaque patient, ces thérapies offrent le potentiel d'un traitement plus efficace et plus précis. La médecine personnalisée est particulièrement importante dans le traitement des maladies rares et génétiques. Les thérapies à base d'acide nucléique peuvent être adaptées pour traiter les mutations génétiques spécifiques responsables de ces affections. La demande pour de telles thérapies est motivée par le besoin de traitements plus ciblés et curatifs pour ces populations de patients. Le domaine de l'oncologie bénéficie grandement de la médecine personnalisée. Les thérapies à base d'acide nucléique, y compris les thérapies géniques ciblées, peuvent être conçues pour traiter des altérations génétiques spécifiques dans les cellules cancéreuses. Cette approche améliore l'efficacité des traitements tout en minimisant les effets secondaires.

Les patients recherchent de plus en plus des soins plus personnalisés et centrés sur le patient. Les thérapies à base d'acide nucléique s'alignent sur cette tendance en proposant des traitements adaptés à chaque patient, améliorant ainsi les résultats du traitement et la satisfaction du patient. En ciblant les thérapies sur la constitution génétique unique du patient, le risque d'effets indésirables et de non-réactivité au traitement peut être minimisé. Cela est particulièrement important dans les cas où les traitements traditionnels peuvent avoir des effets secondaires importants. La médecine personnalisée comprend souvent l'utilisation de diagnostics compagnons pour identifier le traitement le plus approprié pour un patient. Ces diagnostics peuvent impliquer des tests génétiques pour guider le choix des thérapies à base d'acide nucléique. La médecine personnalisée intègre des informations pharmacogénomiques pour déterminer les schémas thérapeutiques les plus efficaces et les plus sûrs pour les individus. Les thérapies à base d'acide nucléique peuvent être adaptées pour s'aligner sur ces schémas. La demande de développement de thérapies à base d'acide nucléique pour la médecine personnalisée a conduit à une augmentation de la recherche et des essais cliniques dans ce domaine. Les CDMO jouent un rôle essentiel dans ces essais en fournissant des services de développement et de fabrication pour ces traitements personnalisés. Les organismes de réglementation ont reconnu l'importance de la médecine personnalisée et des thérapies à base d'acide nucléique. Ils s'adaptent pour s'adapter à ces traitements par le biais de voies réglementaires et d'un soutien spécialisés. Ce facteur accélérera la demande du marché mondial des CDMO pour les thérapies à base d'acide nucléique.

Principaux défis du marché

Contrôle de la qualité et sécurité

Les thérapies à base d'acide nucléique impliquent des processus de fabrication complexes et complexes. La synthèse et la purification des acides nucléiques, ainsi que la production de vecteurs viraux pour les thérapies géniques, nécessitent précision et contrôle pour garantir la qualité et la sécurité des produits. Le risque de contamination des produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques est élevé, et même des contaminants mineurs peuvent compromettre la sécurité et l'efficacité du produit. Il est essentiel de garantir des environnements de fabrication aseptiques et stériles. Les produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques doivent être soigneusement caractérisés pour garantir leur identité, leur qualité et leur cohérence. Cela comprend la vérification de la séquence, de la structure, de la pureté et de la concentration des acides nucléiques. Les thérapies à base d'acides nucléiques nécessitent souvent des méthodes d'analyse spécialisées pour le contrôle de la qualité. Cela comprend des techniques avancées pour évaluer la stabilité, les impuretés et les structures secondaires. L'intensification de la production de produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques pour les essais cliniques et l'utilisation commerciale tout en maintenant la qualité du produit peut être difficile. Les CDMO doivent s'assurer que l'évolutivité des processus de fabrication ne compromet pas la qualité ou la sécurité.

Évolutivité de la fabrication

La fabrication de produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques implique des processus complexes et complexes, notamment la synthèse, la purification et la formulation de molécules d'ARN ou d'ADN. Il peut être difficile de mettre à l'échelle ces processus tout en maintenant la qualité et la cohérence du produit. Les produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques sont souvent personnalisés pour cibler des maladies spécifiques ou des variations génétiques chez les patients. Il peut être complexe de les mettre à l'échelle tout en préservant la nature individualisée de ces thérapies. Le maintien des mêmes normes rigoureuses de contrôle de la qualité à mesure que la production augmente est un défi crucial. Il est essentiel de s'assurer que le produit répond aux normes de sécurité et d'efficacité à des volumes plus importants. La stérilité et les conditions aseptiques sont primordiales dans la fabrication de produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques. Il est difficile de garantir que ces conditions sont maintenues à plus grande échelle et cela nécessite des installations et des équipements de pointe. Les thérapies géniques utilisent souvent des vecteurs viraux (par exemple, des virus adéno-associés) pour l'administration. Il est complexe d'augmenter la production de ces vecteurs et de garantir leur qualité et leur sécurité. L'intensification de la fabrication implique souvent des investissements en capital importants. La gestion des coûts tout en garantissant l'évolutivité est essentielle à la viabilité commerciale des thérapies par acides nucléiques.

Principales tendances du marché

Externalisation accrue

Les thérapies par acides nucléiques, y compris les thérapies géniques et les médicaments à base d'ARN, sont techniquement complexes à développer et à fabriquer. L'externalisation vers des CDMO spécialisés possédant une expertise dans ce domaine permet aux sociétés pharmaceutiques d'exploiter des connaissances et des capacités spécialisées. De nombreuses sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques manquent d'expertise interne en matière de thérapies par acides nucléiques. L'externalisation vers des CDMO ayant fait leurs preuves dans ce domaine est un moyen pratique d'accéder à l'expertise nécessaire. La transition de l'échelle du laboratoire à l'échelle clinique et à l'échelle commerciale de thérapies par acides nucléiques peut être difficile. Les CDMO ont souvent mis en place une infrastructure et des installations qui peuvent augmenter efficacement la production. L'externalisation peut contribuer à accélérer le développement et la production de thérapies à base d'acide nucléique, réduisant ainsi le délai de mise sur le marché. Les CDMO sont équipés pour gérer des aspects spécifiques du processus de développement, ce qui permet aux sociétés pharmaceutiques de se concentrer sur leurs activités principales. Les CDMO peuvent offrir des services flexibles qui répondent aux besoins spécifiques des clients pharmaceutiques. Ils peuvent personnaliser leurs services pour répondre aux exigences des projets individuels, qu'ils impliquent la production de vecteurs viraux, la synthèse d'ARN ou les tests analytiques.

Informations sectorielles

Informations sur les types

En 2023, la plus grande part du marché mondial des CDMO thérapeutiques par acides nucléiques était détenue par le segment des thérapies à base d'ARN et devrait continuer à croître au cours des prochaines années.

Informations sur les services

En 2023, la plus grande part du marché mondial des CDMO thérapeutiques par acides nucléiques était détenue par le segment des services de fabrication et devrait continuer à croître au cours des prochaines années.

Informations sur les applications

En 2023, la plus grande part du marché mondial des CDMO thérapeutiques par acides nucléiques était détenue par

Informations régionales

La région Amérique du Nord domine le marché mondial des CDMO thérapeutiques par acides nucléiques en 2023. L'Amérique du Nord, en particulier les États-Unis, abrite L’Amérique du Nord est un pays qui jouit d’une industrie biotechnologique et pharmaceutique robuste. De nombreuses grandes sociétés biopharmaceutiques, ainsi que de nombreuses startups innovantes, sont basées dans cette région. Ces entreprises ont souvent besoin de services CDMO pour le développement et la production de thérapies à base d’acide nucléique. L’Amérique du Nord a une longue histoire d’investissement dans la recherche et le développement, ce qui en fait un pôle d’innovation dans le secteur des sciences de la vie. Cette culture de l’innovation a conduit au développement de thérapies à base d’acide nucléique de pointe, ce qui, à son tour, stimule la demande de services CDMO. Les États-Unis disposent d’agences de réglementation bien établies comme la Food and Drug Administration (FDA) qui ont ouvert la voie au développement et à l’approbation de thérapies à base d’acide nucléique. Le cadre réglementaire offre un niveau de confiance aux entreprises qui cherchent à investir dans ce secteur. La région offre un accès à des ressources financières importantes, notamment du capital-risque et des financements publics. Ce soutien financier permet aux startups biotechnologiques et aux entreprises établies d'investir dans le développement thérapeutique des acides nucléiques, y compris l'externalisation vers des CDMO.

Développements récents

• En mai 2023, Exothera s'est associée à Quantoom et a lancé une unité commerciale ADN. Cette collaboration positionne Exothera comme la première CDMO au monde à proposer un processus prêt à l'emploi pour la production continue d'ARN en tant que service. La fabrication continue d'ARN offre des avantages notables, notamment une efficacité, une productivité, un contrôle qualité, une rentabilité et une évolutivité améliorés. Exothera fournira ce service par l'intermédiaire de sa nouvelle unité commerciale, Exothera Nucleic Acids. Cette unité est dédiée à l'accélération du développement des processus et de la fabrication de vaccins et de produits thérapeutiques à ARN.

Principaux acteurs du marché

• Catalent Inc.
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Lonza Group Ltd.
• FUJIFILM Diosynth Biotechnologies USA, Inc.
• Charles River Laboratories International, Inc.
• Eurofins Genomics
• Sirion Biotech GmbH
• Oxford Biomedica Plc.
• Danaher Corp.