Marché japonais de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques par thérapie (allogénique, autologue), par indication (trouble lymphoprolifératif, leucémie, lymphome non hodgkinien, lymphome de Hodgkin, troubles des plasmocytes et autres), par application (greffe de cellules souches de moelle osseuse, greffe de cellules souches du sang périphérique et greffe de sang de cordon), par util

Aperçu du marché

Le marché japonais de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques était évalué à 121,03 USD

Principaux moteurs du marché

Incidence croissante des troubles hématologiques

Selon une étude intitulée « Différences d'incidence et de tendances des hémopathies malignes au Japon et aux États-Unis », il s'agissait de la première étude exhaustive visant à évaluer l'incidence des hémopathies malignes chez les Asiatiques à l'aide de données basées sur la population. Les résultats révèlent des différences notables dans l'incidence et les tendances des maladies entre le Japon et les États-Unis. Bien que le Japon présente une incidence globale plus faible de malignités hématologiques par rapport aux États-Unis, on observe une tendance à la hausse significative, en particulier pour la leucémie myéloïde (ML). L'étude suggère que des facteurs étiologiques distincts peuvent contribuer à ces maladies, ce qui indique que des recherches épidémiologiques plus poussées par sous-types de maladies, prenant en compte les différences génétiques et environnementales, seront précieuses pour comprendre la tumorigenèse.

L'incidence croissante de ces maladies hématologiques parmi la population âgée du Japon crée une demande accrue d'options de traitement efficaces. La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est apparue comme une approche thérapeutique essentielle et souvent salvatrice pour la gestion de ces maladies. La GCSH implique la perfusion de cellules souches saines pour remplacer la moelle osseuse endommagée ou malade, offrant un remède potentiel ou une gestion importante de la maladie pour des maladies qui sont autrement difficiles à traiter, en particulier chez les personnes âgées.

L'un des défis du traitement des patients âgés est leur profil de santé souvent complexe. Les personnes âgées présentent fréquemment de multiples comorbidités, ce qui peut compliquer les plans de traitement et augmenter le risque d'effets indésirables. Il existe donc un besoin de modalités de traitement avancées capables de répondre à ces complexités tout en offrant une gestion efficace de la maladie. La greffe de cellules souches hématopoïétiques répond à cette exigence car elle offre une approche globale du traitement des troubles hématologiques graves, en inversant potentiellement les processus pathologiques sous-jacents devenus résistants aux thérapies conventionnelles. Les progrès des techniques de greffe de cellules souches hématopoïétiques et des soins de soutien ont rendu la procédure de plus en plus viable pour les patients âgés. Des innovations telles que l'amélioration du traitement des cellules souches, des régimes de conditionnement affinés et une meilleure gestion des complications liées à la transplantation ont amélioré la sécurité et l'efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Ces développements font de la greffe de cellules souches hématopoïétiques une option plus attrayante pour les patients âgés, contribuant à son adoption croissante et à l'expansion du marché.

Soins de soutien et thérapies post-transplantation améliorés

Les soins de soutien et les thérapies post-transplantation ont connu des avancées transformatrices qui ont considérablement amélioré les taux de réussite des procédures de transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Ces améliorations ont joué un rôle crucial dans l'atténuation des risques, l'amélioration des résultats des patients et la croissance du marché japonais de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. L'un des domaines critiques d'amélioration des soins de soutien pour les patients ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques est le contrôle des infections. Étant donné que les receveurs de greffe de cellules souches hématopoïétiques sont immunodéprimés en raison à la fois de la maladie sous-jacente et des régimes de conditionnement intensif, ils sont très sensibles aux infections. Les mesures avancées de contrôle des infections comprennent désormais des stratégies sophistiquées de prophylaxie antimicrobienne, adaptées aux risques spécifiques de chaque patient. Cela comprend l'utilisation d'antibiotiques à large spectre, d'agents antifongiques et de médicaments antiviraux pour traiter de manière préventive les infections potentielles.

Des innovations dans les contrôles environnementaux, tels que les systèmes de filtration de l'air à haute efficacité (HEPA) et les techniques de barrière stérile, sont mises en œuvre pour réduire le risque d'infections nosocomiales. Le développement d'outils de diagnostic rapide permet une détection précoce des infections, permettant un traitement rapide et ciblé, ce qui est essentiel pour prévenir les complications graves et améliorer les taux de survie.

La maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) est une complication importante de la greffe de cellules souches hématopoïétiques, où les cellules immunitaires du donneur attaquent les tissus du receveur. Les progrès dans la gestion de la GVHD ont considérablement amélioré les résultats des patients. De nouvelles thérapies immunosuppressives, telles que les anticorps monoclonaux ciblés et les inhibiteurs à petites molécules, offrent un contrôle plus précis de la réponse immunitaire tout en minimisant la toxicité systémique. Les approches personnalisées de prévention et de traitement de la GVHD sont devenues plus courantes. Par exemple, le profilage génétique du donneur et du receveur peut aider à prédire la probabilité de GVHD et à adapter les stratégies prophylactiques en conséquence. Les innovations dans les thérapies cellulaires, telles que l'utilisation de techniques de déplétion des lymphocytes T, aident à réduire l'incidence et la gravité de la GVHD, contribuant ainsi à de meilleurs résultats globaux de transplantation.

Investissement accru du secteur privé

L'investissement du secteur privé joue un rôle essentiel dans la croissance et le développement du marché de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) au Japon. Ce secteur comprend des sociétés de biotechnologie, des sociétés pharmaceutiques et des investisseurs privés, qui contribuent tous de manière substantielle à l'avancement des technologies et des services de GCSH.

L'investissement du secteur privé est essentiel pour financer la recherche et le développement (R&D) dans le domaine de la GCSH. Les sociétés de biotechnologie et pharmaceutiques investissent dans la recherche de pointe pour développer de nouvelles thérapies à base de cellules souches et améliorer les modalités de traitement existantes. Cet investissement soutient un large éventail d’activités, de la recherche fondamentale sur la biologie des cellules souches au développement de nouvelles stratégies thérapeutiques et d’essais cliniques. Le soutien financier fourni par des entités privées permet aux chercheurs d’explorer des approches innovantes, telles que la modification génétique des cellules souches, pour traiter des maladies jusqu’alors incurables. Par exemple, les progrès des technologies d’édition du génome comme CRISPR-Cas9 sont rendus possibles grâce à des investissements privés, ce qui conduit à des percées potentielles dans les thérapies personnalisées à base de cellules souches.

Les investissements du secteur privé jouent un rôle essentiel dans le développement de nouvelles technologies qui améliorent les capacités des procédures de greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cela comprend les avancées dans les technologies de traitement des cellules souches, telles que les séparateurs de cellules automatisés et les techniques de cryoconservation améliorées, qui garantissent la pureté et la viabilité des greffes de cellules souches. Les entreprises privées travaillent également au développement de nouveaux régimes de conditionnement et de technologies de soins de soutien qui réduisent le risque de complications et améliorent les résultats pour les patients. Ces innovations sont essentielles pour rendre les procédures de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) plus sûres et plus efficaces, en particulier à l’heure où la population de patients devient plus diversifiée et plus complexe.

Collaboration entre les prestataires de soins de santé et les institutions de recherche

La collaboration entre les prestataires de soins de santé et les institutions de recherche est essentielle à l’avancement des thérapies de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et à la croissance du marché. Au Japon, les partenariats entre les hôpitaux, les centres de recherche et les universités facilitent l’échange de connaissances, de ressources et d’expertise. Ces collaborations permettent la mise en œuvre des dernières découvertes de la recherche dans la pratique clinique, conduisant au développement de traitements de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) plus efficaces. Les initiatives conjointes favorisent également le partage de données et de meilleures pratiques, contribuant ainsi à l’amélioration des résultats des patients et à des protocoles de traitement plus efficaces. Français La synergie entre les communautés cliniques et de recherche stimule l'innovation dans la greffe de cellules souches hématopoïétiques et soutient l'expansion du marché en garantissant que les nouvelles thérapies et technologies sont rapidement transposées dans la pratique.

Principaux défis du marché

Coût élevé de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)

L'un des défis les plus importants auxquels est confronté le marché de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) au Japon est le coût élevé associé à la procédure. Le fardeau financier de la greffe de cellules souches hématopoïétiques est multiforme, englobant les dépenses de conditionnement avant la greffe, la procédure de greffe elle-même et les soins après la greffe. Ces coûts peuvent être prohibitifs pour de nombreux patients et systèmes de santé, affectant l'accessibilité et l'équité du traitement. Les coûts commencent par les régimes de conditionnement avant la greffe, qui impliquent une chimiothérapie ou une radiothérapie intensive pour préparer le corps du patient à la perfusion de cellules souches. Cette phase préparatoire est cruciale mais entraîne des dépenses importantes en raison de la nécessité de médicaments spécialisés et d’une surveillance. La procédure de transplantation implique des processus complexes tels que la collecte, le traitement et la perfusion de cellules souches, qui nécessitent tous des technologies avancées et un personnel médical qualifié. Chaque étape de ce processus entraîne des coûts liés à l’équipement médical, aux séjours à l’hôpital et aux honoraires professionnels. Les soins post-transplantation contribuent également aux dépenses globales. Les patients nécessitent une hospitalisation prolongée et une surveillance étroite pour gérer les complications potentielles telles que les infections, la maladie du greffon contre l’hôte (GVHD) et d’autres effets secondaires. Les soins de suivi à long terme, y compris les examens de routine et la médication continue, s’ajoutent au fardeau financier. Pour de nombreux patients, en particulier ceux qui ne bénéficient pas d’une couverture d’assurance adéquate, ces coûts peuvent être écrasants. Le problème des coûts s’étend aux systèmes de santé et aux assureurs, qui doivent équilibrer les implications financières de la greffe de cellules souches avec leurs ressources et leurs budgets. Les coûts élevés peuvent mettre à rude épreuve les systèmes d’assurance maladie publics et privés, ce qui peut entraîner une augmentation des primes ou des options de couverture limitées. Cette pression financière peut influencer la disponibilité des services de greffe de cellules souches hématopoïétiques et contribuer aux disparités d'accès, en particulier pour les patients des zones rurales ou à faible revenu.

Disponibilité limitée des donneurs

Un autre défi important sur le marché japonais de la greffe de cellules souches hématopoïétiques est la disponibilité limitée de donneurs de cellules souches appropriés. La greffe de cellules souches hématopoïétiques nécessite souvent un donneur compatible pour fournir des cellules souches saines, ce qui peut constituer un obstacle majeur à la recherche de correspondances compatibles, en particulier pour les patients présentant des profils génétiques rares ou complexes. Le processus de recherche d'un donneur compatible implique un typage tissulaire complexe pour garantir la compatibilité entre le donneur et le receveur. Cette compatibilité est cruciale pour minimiser le risque de rejet et d'autres complications. Cependant, le bassin de donneurs potentiels est limité et trouver une correspondance peut être particulièrement difficile pour les patients issus de minorités ou d'origines ethniques diverses.

Au Japon, la situation est encore compliquée par la taille relativement petite du registre national des donneurs de cellules souches par rapport à d'autres pays plus peuplés. Bien que le Japon ait fait des progrès significatifs dans l'élargissement de son registre de donneurs, le besoin de registres plus étendus et plus diversifiés reste crucial. L'élargissement du bassin de donneurs implique d'augmenter le nombre de donneurs enregistrés et de veiller à ce que le registre reflète la diversité génétique de la population. Les efforts visant à remédier à la pénurie de donneurs comprennent des initiatives visant à recruter davantage de donneurs, en particulier parmi les groupes ethniques sous-représentés, afin d'améliorer la probabilité de trouver des correspondances. La collaboration internationale et la participation à des registres mondiaux peuvent également améliorer l'accès à un bassin plus large de donneurs potentiels. Les progrès de la recherche sur les cellules souches, tels que le développement de banques de cellules souches et l'utilisation de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), offrent des solutions potentielles pour atténuer les pénuries de donneurs à l'avenir.

Principales tendances du marché

Progrès technologiques dans les thérapies à base de cellules souches

Les progrès technologiques ont profondément remodelé le domaine de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), conduisant à des améliorations significatives de son efficacité et de sa sécurité. Au Japon, pays connu pour son engagement en faveur de l’innovation médicale, plusieurs avancées clés ont contribué à transformer les procédures et les résultats de la greffe de cellules souches hématopoïétiques. L’une des avancées majeures de la greffe de cellules souches est l’amélioration des techniques de traitement des cellules souches. Les systèmes modernes de traitement automatisé des cellules ont révolutionné la préparation et le contrôle qualité des greffes de cellules souches. Ces systèmes automatisent la séparation, la purification et la collecte des cellules souches, minimisant ainsi les erreurs humaines et réduisant le risque de contamination. Le traitement automatisé des cellules garantit non seulement une pureté et une viabilité supérieures des cellules souches, mais rationalise également le flux de travail global, rendant le processus plus efficace et reproductible. La précision de ces systèmes améliore la qualité des greffes de cellules souches, ce qui contribue directement à de meilleurs résultats pour les patients. En fournissant un produit plus fiable et standardisé, ces avancées contribuent à améliorer les taux de réussite des procédures de greffe de cellules souches hématopoïétiques. La capacité à traiter les cellules souches avec une plus grande précision favorise le développement d’approches de traitement plus personnalisées, adaptées aux besoins spécifiques de chaque patient. La préservation des greffons est un autre domaine dans lequel les avancées technologiques ont eu un impact significatif. Les techniques de cryoconservation améliorées sont essentielles pour le stockage à long terme des cellules souches, permettant leur utilisation dans les transplantations même si les procédures sont retardées. Les innovations dans les cryoprotecteurs et les protocoles de congélation ont amélioré la viabilité et la fonctionnalité des cellules souches préservées.

Les protocoles de conditionnement avant la transplantation sont conçus pour préparer le corps du patient à la procédure de greffe de cellules souches hématopoïétiques en éradiquant les cellules malades et en supprimant le système immunitaire pour éviter le rejet. Les progrès technologiques ont conduit au développement de protocoles de conditionnement plus sophistiqués, notamment des thérapies ciblées et des agents moins toxiques. L'utilisation de nouveaux agents et protocoles de conditionnement permet un ciblage plus précis des cellules malignes tout en minimisant les dommages aux tissus sains. Cette approche ciblée réduit le risque de complications et améliore la sécurité globale de la procédure. Les schémas thérapeutiques personnalisés, basés sur les caractéristiques individuelles des patients et les profils de maladie, contribuent à de meilleurs résultats thérapeutiques et à une sécurité accrue des patients.

Élargissement des activités de recherche et développement

Selon une étude intitulée « Sélection d'unités pour la transplantation de sang de cordon ombilical pour les adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë en rémission complète une expérience japonaise »

Les essais cliniques sont un élément crucial de ce paysage de R&D. Ils testent de nouvelles thérapies et techniques dans des conditions réelles, fournissant des données précieuses sur leur efficacité et leur sécurité. L'investissement dans ces essais permet de valider de nouvelles approches thérapeutiques et facilite leur intégration dans la pratique clinique. Lorsque les nouvelles thérapies se révèlent prometteuses lors des essais, elles ouvrent la voie à leur adoption dans les soins cliniques de routine, ce qui conduit à de meilleurs résultats pour les patients. La recherche fondamentale pose les bases de ces avancées en approfondissant notre compréhension de la biologie des cellules souches et des mécanismes sous-jacents aux troubles hématologiques. Les connaissances acquises grâce à ces recherches éclairent le développement de thérapies ciblées et de plans de traitement personnalisés. Par exemple, les avancées dans la recherche génétique peuvent conduire à la création de nouvelles thérapies à base de cellules souches qui traitent des mutations génétiques spécifiques associées à divers cancers du sang.

Informations sectorielles

Informations sur la thérapie

Sur la base de la thérapie, la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique est actuellement l'approche dominante par rapport à la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologue en raison d'une combinaison de facteurs spécifiques à la maladie, de la disponibilité des donneurs et des avancées dans les techniques de transplantation. La greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique consiste à utiliser des cellules souches provenant d'un donneur sain, qui peut être un parent ou un individu non apparenté. Cette méthode est particulièrement efficace pour traiter les hémopathies malignes agressives telles que la leucémie, le lymphome et les syndromes myélodysplasiques. L'avantage principal de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques réside dans l'effet du greffon contre la leucémie (GVL), où les cellules immunitaires du donneur attaquent les cellules cancéreuses résiduelles, réduisant ainsi le risque de rechute. Ce bénéfice immunologique est crucial pour les cancers à haut risque ou récidivants, ce qui fait de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques un choix privilégié pour ces pathologies. La greffe de cellules souches autologue, qui utilise les propres cellules souches du patient, est généralement utilisée pour des maladies comme le myélome multiple et certains types de lymphomes. Cependant, elle n'a pas l'effet GVL, ce qui limite son efficacité pour certaines hémopathies malignes à haut risque. Pour les patients atteints de maladies plus agressives ou récidivantes, l'absence de ce bénéfice thérapeutique supplémentaire fait de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques une option plus favorable.

La disponibilité de donneurs appropriés influence considérablement la préférence pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques au Japon. Le pays dispose d'un registre de donneurs de cellules souches bien établi, soutenu par des organisations telles que le programme japonais de donneurs de moelle osseuse. Ce registre facilite l'identification des donneurs compatibles pour les greffes allogéniques, fournissant une ressource cruciale pour les patients ayant besoin d'un donneur. En revanche, la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologue repose sur la capacité du patient à collecter et à conserver ses propres cellules souches, ce qui peut être difficile pour les personnes atteintes d'une maladie avancée ou d'une mauvaise santé. Cette limitation peut faire de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique une option plus viable, en particulier pour les patients qui ne peuvent pas produire une quantité suffisante de leurs propres cellules souches.

Informations sur les indications

Sur la base des indications, la leucémie est le trouble dominant qui anime le marché japonais de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Cette importance est due à plusieurs facteurs, notamment l'incidence élevée de la leucémie, les besoins de traitement complexes associés à la maladie et les avantages potentiels importants de la greffe de cellules souches hématopoïétiques dans la gestion et la guérison potentielle de cette affection. La leucémie, qui englobe plusieurs types de cancers du sang caractérisés par la surproduction de globules blancs anormaux, est une préoccupation majeure du système de santé japonais. La maladie se présente sous diverses formes, notamment la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA), la leucémie myéloïde aiguë (LMA), la leucémie lymphoïde chronique (LLC) et la leucémie myéloïde chronique (LMC). L'incidence élevée de ces sous-types de leucémie et leur nature souvent agressive en font une cible principale pour la greffe de cellules souches hématologiques (GCSH). Au Japon, la leucémie est l'une des hémopathies malignes les plus courantes nécessitant une greffe de cellules souches hématologiques en raison de son potentiel de rechute et de sa résistance aux thérapies conventionnelles. La complexité du traitement de la leucémie, en particulier dans les cas réfractaires ou récidivants, stimule la demande de greffe de cellules souches hématologiques comme option de traitement plus intensive et potentiellement curative. La capacité de la greffe de cellules souches hématologiques à offrir un effet greffon contre leucémie (GVL), où les cellules immunitaires transplantées attaquent les cellules leucémiques résiduelles, est un facteur crucial de sa prédominance. Ce bénéfice thérapeutique peut améliorer considérablement les résultats pour les patients atteints de formes avancées ou à haut risque de leucémie. La greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) est particulièrement efficace pour traiter la leucémie en raison de son potentiel à réinitialiser complètement le système immunitaire. Pour les patients atteints de leucémie, en particulier ceux qui présentent des formes agressives ou récidivantes, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) offre une opportunité cruciale d'obtenir une rémission et potentiellement une guérison. Le processus implique soit une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologue, où les propres cellules souches du patient sont utilisées, soit une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique, où les cellules souches d'un donneur sont utilisées.

Informations régionales

La région de Kanto émerge comme la zone dominante. La région de Kanto, qui comprend de grandes zones métropolitaines telles que Tokyo et Yokohama, joue un rôle central dans le façonnement du paysage de la greffe de cellules souches hématopoïétiques en raison de plusieurs facteurs clés son infrastructure médicale avancée, la concentration d'établissements de santé spécialisés et une forte densité de population qui influence à la fois la demande et l'accès aux services de greffe de cellules souches hématopoïétiques. La région de Kanto abrite certaines des installations médicales et des institutions de recherche les plus avancées du Japon. Tokyo, en tant que capitale, abrite plusieurs hôpitaux et centres médicaux de premier plan spécialisés dans la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Des institutions telles que le National Cancer Center Hospital et le Keio University Hospital sont réputées pour leur expertise dans les troubles hématologiques et la transplantation de cellules souches. Ces installations sont équipées d'une technologie de pointe et dotées d'un personnel hautement qualifié, ce qui améliore la qualité et la disponibilité des services de greffe de cellules souches hématopoïétiques.

La concentration d'infrastructures médicales avancées dans le Kanto facilite non seulement la fourniture de greffes de cellules souches hématopoïétiques, mais également le développement et la mise en œuvre de nouvelles techniques et de nouveaux protocoles. Les institutions de recherche de la région contribuent de manière significative aux progrès de la greffe de cellules souches hématopoïétiques, notamment en améliorant les schémas de conditionnement, la gestion de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) et les soins post-transplantation. Cet environnement d'innovation et d'excellence attire des patients d'autres régions à la recherche des meilleurs soins possibles, renforçant encore la domination du Kanto sur le marché japonais de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. La forte densité de population de la région du Kanto, Tokyo étant l'une des villes les plus peuplées du monde, a un impact significatif sur la demande de services de greffe de cellules souches hématopoïétiques. Une base de population plus large signifie un nombre plus élevé de patients nécessitant des traitements avancés pour des maladies telles que la leucémie, le lymphome et d'autres troubles hématologiques. Cette demande accrue incite le système de santé de la région à maintenir et à étendre les services de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) afin de répondre aux besoins d'une population de patients diversifiée et étendue.

La concentration de patients dans la région de Kanto contribue également à un marché de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) plus robuste et plus compétitif. Avec un volume de patients plus élevé, les prestataires de soins de santé de Kanto sont incités à offrir des services spécialisés et à maintenir des normes de soins élevées. Cet environnement concurrentiel favorise les améliorations continues des techniques de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) et des stratégies de gestion des patients, améliorant ainsi l'efficacité globale du traitement et les résultats des patients.

Développements récents

• En janvier 2024, l'AbuDhabi Stem Cells Centre (ADSCC) a conclu un accord de recherche collaborative avec le Center for iPS Cell Research and Application (CiRA) de l'université de Kyoto et Rege Nephro, une société de biotechnologie basée au Japon spécialisée dans le traitement des maladies rénales. Ce partenariat vise à transformer le traitement du diabète en développant des thérapies innovantes utilisant des cellules bêta pancréatiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (cellules iPS). Ces cellules iPS, qui sont reprogrammées à partir de cellules cutanées ou sanguines dans des laboratoires de pointe, sont conçues pour imiter le tissu affecté par le diabète. Pour soutenir cette recherche révolutionnaire, l'ADSC a créé un laboratoire au sein des installations de l'Université de Kyoto au Japon. Selon un article intitulé « Traitement par éculizumab chez les patients pédiatriques diagnostiqués avec un SHUa après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques une série de cas de GCSH-TMA issus de la surveillance post-commercialisation du SHUa japonais », la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH-TMA) est une complication grave avec un taux de mortalité élevé. De plus en plus de preuves indiquent que la dysrégulation du complément peut jouer un rôle dans le développement de la GCSH-TMA. Nous avons effectué une analyse rétrospective de treize patients pédiatriques diagnostiqués avec un syndrome hémolytique et urémique atypique qui ont été traités par éculizumab pour gérer la GCSH-TMA lors de la surveillance post-commercialisation au Japon. L'intervalle médian entre la greffe de cellules souches hématopoïétiques et l'apparition de la MAT était de 31 jours (écart interquartile, IQR ; 21-58 jours) et le nombre médian de doses d'éculizumab administrées était de trois (IQR ; 2-5). Lors du dernier suivi, sept patients (54 %) étaient encore en vie, tandis que six étaient décédés des suites de complications liées à la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Sur les sept survivants, six avaient commencé à prendre de l'éculizumab après une réponse inadéquate au traitement plasmatique. Le traitement par éculizumab a entraîné des améliorations significatives de la numération plaquettaire médiane et des taux de LDH chez tous les patients survivants, avec une amélioration de la fonction rénale dans 4 cas sur 7. Tous les survivants présentaient des facteurs de risque potentiels de suractivation du complément. Aucune récidive de MAT n'a été observée pendant la période de suivi après l'arrêt de l'éculizumab (médiane ; 111,5 jours, IQR ; 95-555 jours). Cette analyse suggère que l'éculizumab a été bénéfique pour plus de la moitié des patients pédiatriques étudiés. Les essais cliniques en cours devraient permettre d'affiner le schéma thérapeutique des inhibiteurs de la voie terminale du complément, les établissant potentiellement comme une option thérapeutique viable pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques-TMA à l'avenir.
• Selon un article intitulé « Résultat de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques pour le lymphome folliculaire récidivant après une greffe autologue analyse de la Société japonaise de greffe de cellules souches hématopoïétiques », la greffe autologue de cellules souches (GCS) est un traitement bien établi pour les patients atteints de lymphome folliculaire (LF) récidivant et réfractaire ; cependant, plus de la moitié de ces patients connaissent une rechute. Bien que la GCS allogénique présente une option curative potentielle malgré sa mortalité élevée liée à la greffe, son rôle dans le traitement du LF récidivant après une GCS autologue reste sous-exploré. Peu d'études ont évalué l'efficacité de la GCS allogénique dans ce contexte, et la stratégie de transplantation optimale n'a pas été clairement définie.  Pour combler cette lacune, les chercheurs ont utilisé la base de données du Transplant Registry Unified Management Program de la Japan Society for Hematopoietic Cell Transplantation (JSHCT) et du Japanese Data Center for Hematopoietic Cell Transplantation pour analyser rétrospectivement les résultats de la greffe de cellules souches allogéniques chez les patients atteints de LF qui ont rechuté après avoir reçu une greffe de cellules souches autolog