Tamaño del mercado mundial de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) por aplicación terapéutica, por enfermedad objetivo, por usuario final, por alcance geográfico y pronóstico

Tamaño y pronóstico del mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV)

El tamaño del mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) se valoró en USD 5.3 mil millones en 2023 y se proyecta que alcance los 14.7 mil millones de USD para 2030, creciendo a una CAGR del 15,1% durante el período de pronóstico 2024-2030.

Factores impulsores del mercado global de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV)

Los factores impulsores del mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) pueden verse influenciados por varios factores. Estos pueden incluir

• Creciente prevalencia de problemas genéticos a medida que los problemas genéticos se vuelven más comunes, existe una mayor necesidad de tratamientos de terapia génica. Al transferir genes terapéuticos a células objetivo, los vectores AAV han demostrado ser prometedores en el tratamiento de una serie de trastornos hereditarios.
• Progreso en biología molecular y genómica los avances en curso en estos campos han hecho posible comprender las causas genéticas de ciertos trastornos. Gracias a este conocimiento, se han desarrollado terapias génicas más potentes y específicas con la ayuda de vectores AAV.
• Inversión y financiación crecientes Las iniciativas de investigación y desarrollo en el campo de la terapia génica se han visto impulsadas por una mayor inversión y financiación de los sectores público y comercial. El avance de las iniciativas de terapia génica basadas en vectores AAV se ha acelerado gracias a este respaldo financiero.
• Éxito clínico y aprobaciones regulatorias El mercado ha ganado confianza en los tratamientos génicos basados en vectores AAV como consecuencia de los alentadores resultados de los ensayos clínicos y las aprobaciones regulatorias. La mayor cantidad de medicamentos aprobados por los reguladores significa más espacio para la expansión del mercado.
• Progreso tecnológico en el diseño de vectores AAV La eficiencia, seguridad y especificidad de los vectores AAV se han mejorado gracias a las mejoras continuas en su ingeniería y diseño. La eficacia general de las aplicaciones de la terapia génica se ve facilitada por estos avances.
• Asociaciones y colaboraciones en aumento en el campo de la terapia génica, las asociaciones y colaboraciones que involucran a empresas de biotecnología, corporaciones farmacéuticas e institutos de investigación son ahora típicas. La investigación y comercialización de tratamientos genéticos basados en vectores AAV se aceleran gracias a estas colaboraciones, que también sirven para reunir recursos y compartir conocimientos.
• Conocimiento y aceptabilidad crecientes el conocimiento cada vez mayor de los pacientes y los proveedores de atención médica sobre las posibles ventajas de la terapia génica ha dado como resultado un mayor nivel de aceptabilidad. La demanda de los pacientes y la expansión del mercado se han visto impulsadas por esto.
• Aplicaciones en aumento el mercado de terapias génicas basadas en vectores AAV se ha expandido, atrayendo un mayor interés tanto de los inversores como de los investigadores. Estas aplicaciones ahora incluyen el tratamiento de algunos cánceres y trastornos poco comunes.

Restricciones del mercado global de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV)

Varios factores pueden actuar como restricciones o desafíos para el mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV). Estos pueden incluir

• Problemas de inmunogenicidad los vectores AAV pueden hacer que el cuerpo genere una respuesta inmunológica, lo que eventualmente podría disminuir su eficacia. La inmunidad preexistente de los pacientes puede restringir la efectividad de los tratamientos genéticos basados en AAV.
• Capacidad de carga útil limitada la cantidad de material genético que los vectores AAV pueden transportar está restringida. Debido a esta limitación, el gen terapéutico que se puede administrar es limitado en tamaño, lo que podría presentar dificultades para tratar trastornos específicos que requieren mayores cargas genéticas.
• Dificultades en la producción a gran escala Puede ser difícil producir vectores AAV a gran escala para uso comercial. La amplia accesibilidad de las terapias génicas basadas en AAV puede verse afectada por problemas de escalabilidad, precio y consistencia de fabricación.
• Peligro de mutagénesis insercional Cuando los genes terapéuticos se incorporan al genoma del huésped, existe la posibilidad de que el nuevo material genético cause mutagénesis insercional, que podría alterar el funcionamiento normal de los genes. Para que la terapia basada en vectores AAV sea segura a largo plazo, este riesgo debe considerarse cuidadosamente.
• Obstáculos regulatorios Aunque varias terapias génicas han avanzado en la recepción de la aprobación regulatoria, el entorno regulatorio es complicado y cambia constantemente. El desarrollo y la comercialización oportunos de tratamientos genéticos basados en vectores AAV pueden enfrentar obstáculos debido a los estrictos requisitos regulatorios y las incertidumbres.
• Altos costos de desarrollo las etapas preclínicas y clínicas del desarrollo de la terapia génica requieren muchos recursos y son costosas. Para las empresas emergentes y las pequeñas empresas, los altos costos de desarrollo pueden ser un obstáculo importante para la comercialización de tratamientos genéticos basados en vectores AAV.
• Cuestiones sociales y éticas la terapia génica en general plantea cuestiones sociales y éticas relacionadas con la modificación genética y sus resultados imprevistos. La aceptación del mercado puede verse afectada por los debates en torno al uso de la terapia génica, las cuestiones éticas y la opinión pública.
• Preocupaciones de seguridad a largo plazo la investigación y el examen de la seguridad a largo plazo de los tratamientos genéticos basados en AAV continúan. Es fundamental estar atento a los posibles efectos negativos y garantizar la seguridad y eficacia a largo plazo de estos tratamientos.
• Competencia de tecnologías alternativas Las técnicas no virales y los vectores lentivirales son dos tecnologías alternativas de administración de genes con las que deben competir los vectores AAV. La aplicación terapéutica particular determina qué vector es mejor, y la participación de mercado puede verse afectada por la rivalidad entre varias tecnologías.

Análisis de segmentación del mercado global de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV)

El mercado global de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) está segmentado en función de la aplicación terapéutica, la enfermedad objetivo, el usuario final y la geografía.

Mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV), por aplicación terapéutica

• Trastornos neurológicos los vectores AAV se han investigado ampliamente para tratar trastornos neurológicos, incluida la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y varios trastornos neurodegenerativos genéticos.
• Trastornos oftálmicos las terapias génicas basadas en AAV se están explorando para tratar trastornos hereditarios de la retina y otros trastornos oculares relacionados
• Trastornos musculares Esto incluye afecciones como la distrofia muscular de Duchenne y otros trastornos musculares genéticos.
• Trastornos hematológicos Los vectores AAV se investigan para el tratamiento de ciertos trastornos relacionados con la sangre, incluida la hemofilia.
• Trastornos metabólicos Se están explorando terapias genéticas basadas en AAV para trastornos metabólicos como trastornos de almacenamiento lisosomal.

Mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV), por enfermedad objetivo

• Enfermedades raras Muchas terapias genéticas basadas en AAV se dirigen a trastornos genéticos raros con una gran necesidad médica no satisfecha.
• Cáncer Algunos vectores AAV se están desarrollando para la terapia génica del cáncer, con un enfoque en la entrega de genes terapéuticos a las células tumorales.
• Trastornos genéticos hereditarios Los vectores AAV se utilizan para abordar una variedad de trastornos genéticos hereditarios. condiciones.

Mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV), por usuario final

• Hospitales y clínicas las terapias génicas basadas en AAV pueden administrarse en entornos hospitalarios o clínicas especializadas.
• Institutos de investigación y universidades las instituciones académicas desempeñan un papel crucial en la investigación y el desarrollo en etapa temprana de terapias génicas basadas en vectores de AAV.
• Compañías biotecnológicas y farmacéuticas estas entidades están involucradas en el desarrollo, la producción y la comercialización de terapias génicas basadas en AAV.

Mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV), por región

• América del Norte condiciones del mercado y demanda en Estados Unidos, Canadá y México.
• Europa análisis del mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) Mercado de terapia génica basada en vectores en países europeos.
• Asia-Pacífico Centrado en países como China, India, Japón, Corea del Sur y otros.
• Medio Oriente y África Examinamos la dinámica del mercado en las regiones de Medio Oriente y África.
• América Latina Abarcamos las tendencias y desarrollos del mercado en países de América Latina.

Actores clave

Los principales actores en el mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) son

• BioMarin Pharmaceutical
• Roche (Spark Therapeutics)
• Sangamo
• Pfizer
• Sarepta Therapeutics
• Freeline Therapeutics
• Regenxbio
• Amicus Therapeutics
• NightstaRx Ltd.
• Solid Biosciences
• Voyager Therapeutics
• UniQure
• Abeona Therapeutics
• Aldevron (adquirida por Danaher)
• Oxford BioMedica
• Sanofi (CEPiA, Sanofi Pasteur, Genzyme)
• WuXi AppTec
• YPOSKESI

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