Tamaño del mercado mundial de terapia génica por producto (vectores virales, vectores no virales), por indicación (enfermedades neurológicas, cáncer, enfermedades hepatológicas, distrofia muscular de Duchenne), por método de administración (ex vivo, in vivo), por alcance geográfico y pronóstico

Tamaño y pronóstico del mercado de terapia génica

El tamaño del mercado de terapia génica se valoró en USD 7,53 mil millones en 2024 y se proyecta que alcance los USD 50,6 mil millones para 2031, creciendo a una CAGR del 26,88% durante el período de pronóstico 2024-2031.

La expansión del mercado se debe a factores como el desarrollo de una competencia progresiva entre las principales empresas centradas en la comercialización de sus terapias, así como la expansión del campo de las tecnologías avanzadas de administración de genes y terapias. Para mejorar la experiencia interna y fortalecer las líneas de productos, las empresas de biotecnología están invirtiendo en adquisiciones, fusiones/colaboraciones y expansiones. El informe Global Gene Therapy Market proporciona una evaluación holística del mercado. El informe ofrece un análisis exhaustivo de los segmentos clave, las tendencias, los impulsores, las restricciones, el panorama competitivo y los factores que desempeñan un papel importante en el mercado.

Definición del mercado global de terapia génica

La terapia génica es un método médico utilizado para tratar o prevenir enfermedades abordando el problema genético subyacente. En lugar de utilizar medicamentos o cirugía para tratar una enfermedad, los médicos ahora pueden tratarla cambiando la composición genética de una persona gracias a las terapias de terapia génica. El enfoque original de la terapia génica, también conocida como transferencia de genes o adición de genes, se creó paraIncorporar un nuevo gen en las células para ayudar en el tratamiento de una enfermedad. Reemplazar la copia alterada del gen que causa la enfermedad con una copia sana. Las investigaciones posteriores mejoraron las técnicas de terapia génica. Para superar las diferencias genéticas, una técnica más contemporánea conocida como edición genómica (CRISPR-Cas9 es un ejemplo) adopta una estrategia diferente.

La edición genómica introduce herramientas moleculares para cambiar el material genético existente en las células en lugar de agregar material genético nuevo. La terapia génica se está utilizando para tratar un pequeño número de enfermedades, como la atrofia muscular espinal y la afección ocular llamada amaurosis congénita de Leber. Se están investigando muchas más terapias génicas para asegurarse de que sean efectivas y seguras. Pronto, los médicos esperan utilizar el prometedor método de edición genómica para tratar enfermedades humanas. Los productos de terapia génica vienen en una variedad de formas, que incluyenADN plasmídicoes posible modificar genéticamente moléculas de ADN circulares para introducir genes terapéuticos en células humanas.

Portadores virales Dado que los virus tienen naturalmente la capacidad de insertar material genético en las células, ciertos productos de terapia génica se crean a partir de ellos. Una vez que los virus se han editado para disminuir su capacidad de propagar enfermedades infecciosas, estos virus modificados se pueden utilizar como vectores (vehículos) para introducir genes terapéuticos en las células humanas. Los vectores bacterianos pueden modificarse para evitar que propaguen enfermedades infecciosas y luego pueden utilizarse como vehículos para introducir genes terapéuticos en los tejidos humanos. Tecnología para modificar genes humanosla edición genética tiene como objetivo eliminar genes indeseables o reparar genes mutados. Para desarrollar productos de terapia génica celular derivados del paciente, se extraen células del paciente, se modifican genéticamente (normalmente utilizando un vector viral) y luego se devuelven al paciente.

Resumen del mercado mundial de terapia génica

La expansión del mercado se ha visto significativamente obstaculizada por el brote de COVID-19. Debido a COVID-19, que históricamente ha planteado problemas sustanciales en el suministro de materiales, producción y operaciones logísticas, esta industria se ha visto gravemente afectada. Por ejemplo, cuando una empresa de fabricación por contrato asociada se vio obligada a cerrar, una empresa de terapia génica que tenía fechas de entrega prolongadas para algunos componentes descubrió más tarde que le faltaban suministros para ensayos clínicos. Durante el período de pronóstico, se anticipa que una sólida cartera de terapia génica impulsará la expansión del mercado. La terapia génica se está desarrollando para que las clínicas puedan ofrecerla.

Se observa que numerosos colegios e institutos tienen una amplia gama de productos en proceso, lo que se prevé que aumentará la generación de ingresos en el futuro cercano. Tras la aprobación por parte de la FDA del primer tratamiento genético, el número de ensayos clínicos de terapia génica aumentó significativamente. Según la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular (ASGCT), se están desarrollando alrededor de 1.986 productos de terapia génica, incluidos tratamientos con células CAR-T y otras terapias con células modificadas genéticamente. Además, durante el período de proyección, el mercado de la terapia génica se beneficiará de un mayor respaldo regulatorio. Numerosas organizaciones regulatorias internacionales han mejorado las técnicas que utilizan para promover terapias. El respaldo de la FDA a la tecnología CAR-T es un ejemplo.

Especialmente en la investigación de fase II y III, los reguladores están permitiendo flexibilidad dentro de la jerarquía tradicional de cómo se realizan los ensayos clínicos. Otra predicción hecha por la FDA fue que para 2025, se autorizarían de 10 a 20 terapias celulares y genéticas innovadoras al año. También se espera que la industria proporcione a los participantes del mercado un tremendo potencial de desarrollo como resultado del aumento de la financiación y las inversiones. Numerosas empresas biofarmacéuticas están realizando inversiones en la región para lanzar medicamentos de vanguardia. Por ejemplo, Ori Biotech lanzó una plataforma de vanguardia para estudiar terapias celulares y genéticas en enero de 2022 después de recaudar más de USD 100,0 millones en fondos de Serie B. Con la ayuda de este efectivo, la precomercialización y el lanzamiento al mercado podrían avanzar rápidamente.

Análisis de segmentación del mercado global de terapia génica

El mercado global de terapia génica está segmentado en función del producto, la indicación, el método de administración y la geografía.

Mercado de terapia génica, por producto

• Vectores virales
• Vectores no virales

Según el producto, el mercado está segmentado en vectores virales y vectores no virales. El vector viral es el mercado global de terapia génica más grande durante el período de pronóstico. Debido a la simplicidad de la inserción y separación del ADN, los retrovirus fueron los virus más empleados en las aplicaciones de terapia génica. Las dos copias de ARN monocatenario que producen los retrovirus se pueden transformar en ADN bicatenario, que luego se puede incorporar a los cromosomas de la célula huésped. Muchos estudios clínicos activos se centran principalmente en el uso de retrovirus.

Mercado de terapia génica, por indicación

• Enfermedades neurológicas
• Cáncer
• Enfermedades hepatológicas
• Distrofia muscular de Duchenne
• Otras indicaciones

Según la indicación, el mercado se bifurca en enfermedades neurológicas, cáncer, enfermedades hepatológicas, distrofia muscular de Duchenne y otras indicaciones. El segmento de cáncer es el mercado global de terapia génica más rápido durante el período de pronóstico. Se anticipa que el mercado de enfermedades oncológicas se expandirá a la CAGR más rápida durante el período proyectado como resultado de la aprobación de un número cada vez mayor de terapias génicas para el tratamiento del cáncer y la creciente frecuencia de cánceres hematológicos. Por otra parte, se prevé que el sector de las enfermedades neurológicas sea el más oportunista durante el período proyectado. Con el desarrollo de la terapia génica dirigida, ahora es posible tratar trastornos neurológicos graves utilizando una variedad de métodos, incluida la expresión génica exógena y la represión génica endógena.

Mercado de terapia génica, por método de administración

• Ex vivo
• In vivo

Según el método de administración, el mercado está segmentado en Ex vivo, In vivo. La participación de mercado de la terapia in vivo fue la más grande. Se prevé que la futura expansión del mercado se vea impulsada por un aumento en el uso de la terapia génica in vivo en todo el mundo. En comparación con la terapia génica ex vivo, donde las células se alteran fuera del cuerpo y luego se reintroducen en el paciente, la terapia génica in vivo ofrece la ventaja de ser un método potencialmente más directo y sistémico. Sin embargo, la terapia génica in vivo no está exenta de dificultades, incluida la necesidad de una administración eficaz y centrada de material genético, una reducción de las reacciones inmunitarias y la expresión a largo plazo de los genes terapéuticos.

Mercado de terapia génica, por ámbito geográfico

• América del Norte
• Europa
• Asia Pacífico
• Resto del mundo

Según el análisis regional, el mercado mundial de terapia génica se clasifica en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Oriente Medio y África y América Latina. Durante el período previsto, se espera que América del Norte tenga la mayor cuota de mercado de la terapia génica durante el período previsto. Según el número de aprobaciones y la cantidad de dinero ganado durante el período proyectado, se prevé que esta área se convierta en el mayor fabricante habitual de terapia génica. Se prevé que el mercado seguirá creciendo a medida que más empresas grandes y pequeñas realicen inversiones en I+D en la creación de medicamentos para una terapia óptima. El mercado también está siendo impulsado por los crecientes niveles de inversión del gobierno y la creciente incidencia de ciertas enfermedades. La Fundación para la Atrofia Muscular Espinal estima que entre 10 000 y 25 000 niños y adultos en los Estados Unidos tendrán atrofia muscular espinal en 2020, lo que la convierte en una de las enfermedades poco comunes más prevalentes.

Actores clave

El informe del estudio "Mercado global de terapia génica" proporcionará una valiosa perspectiva con énfasis en el mercado global, incluidos algunos de los principales actores como Pfizer, Novartis AG, Biogen, Gilead Sciences, Inc., MolMed SpA, Spark Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics plc., SIBIONO, Bluebird bio, Inc., Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd. y Human Stem Cells Institute.

Nuestro análisis de mercado también incluye una sección dedicada exclusivamente a dichos actores principales en la que nuestros analistas brindan una perspectiva de los estados financieros de todos los actores principales, junto con su evaluación comparativa de productos y análisis FODA. La sección del panorama competitivo también incluye estrategias de desarrollo clave, participación de mercado y análisis de clasificación de mercado de los actores mencionados anteriormente a nivel mundial.

Desarrollo clave

• En abril de 2022, en los ensayos de fase 3 de terapia génica experimental para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, Pfizer, Inc. anunció su intención de abrir su primera ubicación en EE. UU. El estudio global de fase 3 CIFFREO se reinició después de recibir la aprobación de la agencia reguladora de Canadá, Taiwán, el Reino Unido, España y Bélgica.

Análisis de la matriz Ace

La matriz Ace proporcionada en el informe ayudaría a comprender cómo se están desempeñando los principales actores clave involucrados en esta industria, ya que proporcionamos una clasificación para estas empresas en función de varios factores, como características e innovaciones del servicio, escalabilidad, innovación de servicios, cobertura de la industria, alcance de la industria y hoja de ruta de crecimiento. Con base en estos factores, clasificamos a las empresas en cuatro categoríasActivas, Vanguardistas, Emergentes e Innovadoras.

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Atractivo del mercado

La imagen del atractivo del mercado proporcionada ayudaría a obtener más información sobre la región que lidera principalmente en el mercado de terapia génica. Cubrimos los principales factores de impacto que son responsables de impulsar el crecimiento de la industria en la región dada.

Cinco fuerzas de Porter

La imagen proporcionada ayudaría a obtener más información sobre el marco de las cinco fuerzas de Porter, proporcionando un modelo para comprender el comportamiento de los competidores y el posicionamiento estratégico de un jugador en la industria respectiva. El modelo de las cinco fuerzas de Porter se puede utilizar para evaluar el panorama competitivo en el mercado global de terapia génica, medir el atractivo de un determinado sector y evaluar las posibilidades de inversión.

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Metodología de investigación de la investigación de mercado

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Razones para comprar este informe

• Análisis cualitativo y cuantitativo del mercado basado en la segmentación que involucra factores económicos y no económicos• Provisión de datos de valor de mercado (miles de millones de USD) para cada segmento y subsegmento• Indica la región y el segmento que se espera que experimente el crecimiento más rápido y domine el mercado• Ana