Tamaño del mercado mundial de medicamentos para enfermedades raras por área de tratamiento (oncología, hematología), por tipo de medicamento (biológico, no biológico), por canal de distribución (farmacia hospitalaria, farmacia minorista), por alcance geográfico y pronóstico

Tamaño y pronóstico del mercado de medicamentos para enfermedades raras

El tamaño del mercado de medicamentos para enfermedades raras está creciendo a un ritmo moderado con tasas de crecimiento sustanciales en los últimos años y se estima que el mercado crecerá significativamente en el período previsto, es decir, de 2022 a 2030.

El mayor énfasis en las actividades de investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos terapéuticos ha aumentado el valor del mercado de medicamentos para enfermedades raras. Además, el aumento del desarrollo de productos está dando como resultado el uso de dispositivos innovadores impulsados por la tecnología en el diagnóstico de trastornos genéticos raros. Además, las políticas gubernamentales favorables destinadas a crear conciencia sobre los medicamentos para enfermedades raras están provocando un aumento en el uso de tratamientos efectivos para trastornos raros. El informe Global Rare Disease Drug Market proporciona una evaluación holística del mercado. El informe ofrece un análisis exhaustivo de los segmentos clave, las tendencias, los impulsores, las restricciones, el panorama competitivo y los factores que desempeñan un papel importante en el mercado.

Definición del mercado mundial de medicamentos para enfermedades raras

Una enfermedad rara se define como una enfermedad que afecta solo a una pequeña proporción de la población. En algunas partes del mundo, una enfermedad huérfana es una enfermedad rara que carece de un mercado lo suficientemente grande como para obtener apoyo y recursos para descubrir tratamientos para ella, a menos que el gobierno otorgue condiciones económicamente ventajosas para desarrollar y vender dichos tratamientos. Los medicamentos para enfermedades raras son aquellos que se han creado o vendido para este propósito. Debido a que la mayoría de las enfermedades raras son genéticas, están presentes durante toda la vida de una persona, incluso si los síntomas no aparecen inmediatamente. Muchas enfermedades raras se manifiestan temprano en la vida, y aproximadamente el 30% de los niños con enfermedades raras mueren antes de llegar a los cinco años. La deficiencia de ribosa-5-fosfato isomerasa es la condición genética más rara conocida, con solo cuatro personas diagnosticadas en 27 años. No existe un número de corte único para determinar si una enfermedad es rara. Una enfermedad puede ser rara en una parte del mundo o entre un grupo de personas, pero común en otro. Las enfermedades raras no tienen una definición única y ampliamente aceptada. Algunas definiciones se basan únicamente en la cantidad de personas que viven con una enfermedad, mientras que otras incluyen factores adicionales como la disponibilidad de tratamientos adecuados o la gravedad de la enfermedad. La Ley de Enfermedades Raras de 2002 en los Estados Unidos define las enfermedades raras estrictamente de acuerdo con la prevalencia, específicamente "cualquier enfermedad o condición que afecte a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos", o aproximadamente una de cada 1,500 personas. Esta definición es casi idéntica a la de la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983, una ley federal promulgada para fomentar la investigación de enfermedades raras y posibles curas.

La definición legal de enfermedad rara en Japón afecta a menos de 50.000 pacientes o aproximadamente a una de cada 2.500 personas. Por otro lado, las enfermedades raras son definidas por la Comisión Europea de Salud Pública como “trastornos potencialmente mortales o crónicamente debilitantes de una prevalencia tan baja que son necesarios esfuerzos coordinados extraordinarios para abordarlos”. El término “baja prevalencia” se define más adelante como menos de una de cada 2.000 personas. Se excluyen las enfermedades que son estadísticamente raras pero que no son también potencialmente mortales, crónicamente debilitantes o que no reciben un tratamiento adecuado. Las definiciones utilizadas en la literatura médica y en los planes nacionales de salud se dividen de manera similar, y van desde 1/1.000 hasta 1/200.000.

Descripción general del mercado mundial de medicamentos para enfermedades raras

Los impulsores del crecimiento del mercado son un aumento en el número de casos de enfermedades raras en todo el mundo, políticas gubernamentales favorables, un número creciente de lanzamientos de nuevos medicamentos y un aumento de las actividades de I+D para terapias y medicamentos novedosos. El aumento en el número de enfermedades raras impulsará la expansión del mercado de medicamentos para enfermedades raras. Según un artículo del Journal of Rare Disorders (2020), hay aproximadamente 7000 trastornos raros clasificados, y aproximadamente el 70% de estos trastornos no tienen tratamiento. Como resultado, la investigación en curso para tratamientos de enfermedades raras no cubiertos dará como resultado varias oportunidades de expansión del mercado en el futuro. Además, según el Proyecto Global Genes, las enfermedades raras afectan aproximadamente a 300 millones de personas en todo el mundo. Debido a la alta prevalencia de personas que padecen trastornos raros, se requerirán medicamentos especiales, acelerando la adopción de medicamentos para enfermedades raras. Para impulsar el crecimiento del mercado global, se están expandiendo las iniciativas de I+D. El aumento de las inversiones en I+D por parte de actores destacados para el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras de ofertas de productos novedosos es uno de los factores impulsores críticos que prevalecen en el mercado global. Dado que la conciencia y la comprensión del público sobre las enfermedades raras han aumentado, varias empresas biofarmacéuticas clave en etapa clínica y actores establecidos del mercado tienen una sólida cartera de medicamentos para enfermedades raras en varias etapas de ensayos clínicos. Este creciente interés en la terapia de trastornos raros se debe a que los principales avances farmacéuticos que resultan en desarrollos de medicamentos de gran éxito son más probables en trastornos raros que en carteras farmacéuticas tradicionales. Las limitaciones para el crecimiento del mercado son una falta de conciencia sobre el tratamiento de enfermedades raras y el alto costo de los medicamentos y la terapia. Considerando que existe potencial de crecimiento en naciones emergentes sin explotar y crecimiento en nuevas indicaciones para medicamentos conocidos para enfermedades raras.

Análisis de segmentación del mercado global de medicamentos para enfermedades raras

El mercado global de medicamentos para enfermedades raras está segmentado sobre la base del área de terapia, tipo de medicamento, canal de distribución y geografía.

Mercado de medicamentos para enfermedades raras, por área de terapia

• Oncología• Hematología• Neurología• Cardiovascular• Otros tipos de enfermedades

Según el área de terapia, el mercado está segmentado en oncología, hematología, neurología, cardiovascular y otros tipos de enfermedades. En términos de participación de mercado para medicamentos para enfermedades raras, el segmento de oncología es dominante. El predominio se debe a la presencia de varios medicamentos oncológicos en las líneas de desarrollo de productos de los actores clave, así como a la presencia de una gran cantidad de medicamentos para enfermedades raras dedicados al tratamiento del cáncer. Debido a varios lanzamientos de nuevos productos y al aumento de aprobaciones regulatorias positivas, se espera que el segmento de hematología sea el segundo segmento más dominante. También se espera que el segmento de neurología crezca a un ritmo relativamente rápido debido a las mejoras en la oferta de productos para enfermedades clave como la esclerosis múltiple.

Mercado de medicamentos para enfermedades raras, por tipo de medicamento

• Biológicos• No biológicos

Según el tipo de medicamento, el mercado se divide en biológicos y no biológicos. La abrumadora presencia de ofertas de productos biológicos es uno de los principales factores responsables del dominio del segmento. Según la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA de EE. UU.), el programa de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la organización ha dado como resultado el desarrollo y la comercialización de más de 600 medicamentos y productos biológicos para trastornos raros desde 1983. El segmento de productos no biológicos representó una participación menor del mercado global y tuvo una CAGR más baja.

Mercado de medicamentos para enfermedades raras, por canal de distribución

• Farmacia hospitalaria• Farmacia minorista• Farmacia en línea• Otros

Según el canal de distribución, el mercado se bifurca en farmacia hospitalaria, farmacia minorista, farmacia en línea y otros. Durante el período de pronóstico, se espera que las farmacias hospitalarias tengan la mayor participación de mercado. La razón principal de este predominio es que una cantidad significativa de medicamentos deben ser administrados por vía intravenosa por profesionales de la salud capacitados en los hospitales.

Mercado de medicamentos para enfermedades raras, por geografía

• América del Norte• Europa• Asia Pacífico• Resto del mundo

Sobre la base de la geografía, el mercado mundial de medicamentos para enfermedades raras se clasifica en América del Norte, Europa, Asia Pacífico y Resto del mundo. América del Norte domina actualmente el mercado de medicamentos para enfermedades raras y se espera que lo haga en el futuro previsible. Estados Unidos tiene la mayor participación de mercado en América del Norte. Una razón para el crecimiento del mercado es que en los Estados Unidos, un medicamento designado como medicamento para enfermedades raras recibe siete años de exclusividad de comercialización tras la aprobación de la FDA para una indicación específica, así como créditos fiscales y una exención de tarifas de usuario.

Actores clave

El informe del estudio "Mercado mundial de medicamentos para enfermedades raras" proporcionará información valiosa con énfasis en el mercado global. Los principales actores del mercado son Novartis AG, F Hoffmann-La Roche Ltd., Celgene Corporation, Bristol-Myers Squibb Company, Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi SA, Bayer, Alexion Pharmaceuticals, Inc., Biogen, Inc., Abbvie Inc., Amgen Inc., Amryt Pharma Plc., GlaxoSmithKline Plc (Gsk), Johnson & Johnson (Janssen Global Services, Llc). La sección del panorama competitivo también incluye estrategias de desarrollo clave, participación de mercado y análisis de clasificación de mercado de los actores mencionados anteriormente a nivel mundial.

Desarrollos clave

• En mayo de 2020, AstraZeneca y Daiichi Sankyo Company anunciaron que Enhertu (trastuzumab deruxtecan) recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de pacientes con cáncer gástrico, incluido el cáncer de la unión gastroesofágica.

• En junio de 2020, Agios Pharmaceuticals, Inc. anunció que su candidato en desarrollo Mitapivat para el tratamiento de la talasemia había recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA.

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• Análisis cualitativo y cuantitativo del mercado basado en la segmentación que involucra factores económicos y no económicos• Provisión de datos de valor de mercado (USD mil millones) para cada segmento y subsegmento• Indica la región y el segmento que se espera que experimente el crecimiento más rápido y domine el mercado• Análisis por geografía que destaca el consumo del producto/servicio en la región e indica los factores que afectan el mercado dentro de cada región• Panorama competitivo que incorpora la clasificación de mercado de los principales actores, junto con nuevos lanzamientos de productos/servicios, asociaciones, expansiones comerciales y adquisiciones en los últimos cinco años de las empresas perfiladas• Amplios perfiles de empresas que comprenden una descripción general de la empresa, información sobre la empresa, evaluación comparativa de productos y análisis FODA para los principales actores del mercado• La perspectiva actual y futura del mercado de la industria con respecto a los desarrollos recientes (que involucran oportunidades de crecimiento e impulsores, así como desafíos y restricciones tanto de las regiones emergentes como desarrolladas• Incluye un análisis profundo del mercado desde varias perspectivas a través del análisis de las cinco fuerzas de Porter• Proporciona información sobre el mercado a través de la cadena de valor• Escenario de dinámica del mercado, junto con oportunidades de crecimiento del mercado en los próximos años• Soporte de analista posventa de 6 meses

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