Mercado de terapia génica: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028, segmentado por tipo de vector (vector viral, vector no viral), por método de administración (in vivo, ex vivo), por indicación (enfermedades raras, cáncer, enfermedades neurológicas, otras), por región, por pronóstico de competencia

Descripción general del mercado

El mercado mundial de terapia génica se valoró en USD 6.01 mil millones en 2022 y se prevé que proyecte un crecimiento sólido en el período de pronóstico con una CAGR del 9,26% hasta 2028. La terapia génica se describe como el tratamiento de una enfermedad cambiando, reemplazando o complementando una combinación genética faltante o defectuosa que es responsable de la enfermedad. La terapia génica se ha convertido en uno de los objetivos de investigación más deseables en la lucha contra las enfermedades degenerativas. La necesidad de terapia génica está siendo impulsada por un aumento en el número de casos de cáncer y otras enfermedades crónicas en todo el mundo. Se prevé que los avances en terapias genéticas se aprueben en los próximos años, lo que contribuirá al crecimiento del mercado de terapias genéticas durante el período de pronóstico.

Principales impulsores del mercado

Avances en la investigación genética

La creciente comprensión de la base genética de las enfermedades ha permitido a los científicos identificar genes específicos responsables de diversos trastornos. Este conocimiento es crucial para diseñar terapias genéticas dirigidas que puedan corregir o reemplazar genes defectuosos, abordando la causa raíz de las enfermedades.

Aumento de la prevalencia de trastornos genéticos

El creciente número de personas diagnosticadas con trastornos genéticos resalta la necesidad médica no satisfecha de tratamientos efectivos. Los tratamientos convencionales para muchos trastornos genéticos a menudo se centran en controlar los síntomas en lugar de abordar la causa raíz. La terapia génica presenta una oportunidad para proporcionar soluciones específicas y duraderas para estos trastornos.

Colaboraciones y asociaciones

La terapia génica implica un enfoque multidisciplinario, que incluye biología molecular, genética, biotecnología, investigación clínica y asuntos regulatorios. Las colaboraciones reúnen a expertos de diferentes campos, lo que les permite compartir conocimientos, perspectivas y mejores prácticas. Esta experiencia colectiva fomenta la innovación e impulsa el desarrollo de terapias génicas más avanzadas y efectivas.

Desafíos clave del mercado

Complejidad técnica

El desarrollo de terapias génicas efectivas requiere un profundo conocimiento de la genética, la biología molecular y los procesos celulares complejos. La complejidad técnica de diseñar terapias que se dirijan con precisión a genes específicos y los modifiquen puede llevar a plazos prolongados de investigación y desarrollo.

Altos costos de desarrollo

La investigación inicial para identificar genes objetivo, desarrollar construcciones terapéuticas y validar su eficacia en modelos preclínicos puede ser costosa. Esta etapa requiere una inversión significativa en recursos de laboratorio, equipos y personal capacitado.

Tendencias clave del mercado

Ampliación de objetivos terapéuticos

Identificar nuevos objetivos terapéuticos significa que la terapia génica se puede aplicar a una gama más amplia de afecciones médicas más allá de los trastornos monogénicos tradicionales. Esta diversidad incluye enfermedades complejas como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares, los trastornos neurodegenerativos y las enfermedades raras, lo que amplía la población de pacientes abordables.

Crecimiento de las terapias basadas en CRISPR

La tecnología CRISPR-Cas9 permite a los investigadores editar genes con una precisión incomparable. Esta precisión es crucial para corregir o modificar mutaciones genéticas específicas que subyacen a varias enfermedades. La capacidad de dirigirse a los genes y modificarlos con precisión mejora la eficacia y la seguridad de las terapias genéticas.

Información segmentaria

Tipo de vector

Según el tipo de vector, se prevé que el segmento de vectores no virales experimente un crecimiento sustancial del mercado durante el período de pronóstico. Este crecimiento se puede atribuir a múltiples factores, como que los vectores no virales suelen tener un menor riesgo de inducir respuestas inmunitarias en comparación con los vectores virales. Este perfil de seguridad mejorado reduce la probabilidad de efectos adversos y preocupaciones regulatorias, lo que facilita el desarrollo y la aprobación de terapias genéticas. Los vectores no virales tienen menos probabilidades de integrarse en el genoma del huésped, lo que reduce el riesgo de mutagénesis insercional, una preocupación asociada con ciertos vectores virales. Esta ventaja de seguridad respalda las aplicaciones terapéuticas a largo plazo. Los vectores no virales tienen menos probabilidades de provocar respuestas inmunitarias fuertes, lo que permite administraciones repetidas de terapias génicas si es necesario. Esto puede ser especialmente valioso para las enfermedades crónicas que requieren múltiples tratamientos. Los vectores no virales a menudo tienen procesos de fabricación más simples que los vectores virales, lo que reduce potencialmente los costos de producción y permite una fabricación más escalable para fines clínicos y comerciales. Las ventajas de seguridad de los vectores no virales pueden conducir a vías regulatorias más fluidas, lo que facilita aprobaciones más rápidas y reduce los obstáculos para el desarrollo clínico y la entrada al mercado. El surgimiento de tecnologías de vectores no virales atrae a una gama más amplia de actores de la industria, incluidas empresas de biotecnología e instituciones académicas. Esta diversificación impulsa la competencia, la innovación y el crecimiento del mercado.

Información sobre el método de administración

Con base en el segmento de método de administración, el segmento In-Vivo ha sido la fuerza dominante en el mercado. La terapia génica in vivo evita la necesidad de procedimientos invasivos como la implantación quirúrgica. Esta naturaleza no invasiva la hace más aceptable para los pacientes y reduce los riesgos asociados con las intervenciones quirúrgicas. La terapia génica in vivo se puede administrar sistémicamente, lo que la hace accesible a una gama más amplia de pacientes. Este enfoque es particularmente beneficioso para pacientes con enfermedades que afectan a múltiples órganos o tejidos. La terapia génica in vivo tiene el potencial de afectar a múltiples células o tejidos diana en todo el cuerpo. Este efecto sistémico es ventajoso para las condiciones que involucran anomalías genéticas generalizadas o enfermedades que afectan a múltiples órganos. La terapia génica in vivo exitosa puede resultar en efectos duraderos, ya que el material genético lanzado continúa expresándose dentro del cuerpo del paciente. La terapia génica in vivo puede abordar una amplia gama de objetivos terapéuticos, desde trastornos monogénicos hasta enfermedades complejas como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares y las afecciones neurodegenerativas. La naturaleza no invasiva y el efecto sistémico de la terapia génica in vivo pueden influir positivamente en la aceptación del paciente, haciendo que el reclutamiento para ensayos clínicos y la adopción en el mercado sean más fáciles. La versatilidad de la terapia génica in vivo permite aplicaciones en una variedad de campos médicos, atrayendo a una gama más amplia de investigadores, desarrolladores y empresas al mercado de la terapia génica.

Perspectivas regionales

América del Norte, específicamente el mercado de terapia génica, dominó el mercado en 2022, principalmente debido a que América del Norte, particularmente Estados Unidos, tiene un sólido ecosistema de investigación e innovación que incluye las mejores universidades, instituciones de investigación y empresas de biotecnología. Este entorno fomenta la investigación y el desarrollo de vanguardia en terapias génicas.

Avances recientes

• En junio de 2023, Sangamo Therapeutics Inc. firmó un acuerdo de licencia con Voyager Therapeutics Inc. para el desarrollo del tratamiento de regulación epigenética, una terapia génica, para tratar la enfermedad priónica.
• En mayo de 2023, Oxford BioMedica Plc lanzó el sistema TetraVectaTM, que es el sistema de administración de vectores lentivirales de cuarta generación. Es útil para la terapia génica para administrar genes terapéuticos a las células objetivo.
• En diciembre de 2022, la colaboración entre Cellectis SA y MayflowerBioventures dio como resultado el lanzamiento de Primera Therapeutics. El objetivo era desarrollar terapias de edición genética para el tratamiento de enfermedades mitocondriales.
• En junio de 2022, la alianza entre Bristol-Myers Squibb Company e Immatics NV se amplió para el desarrollo de múltiples programas TCR-T y CAR-T alogénicos listos para usar. Ambos son programas de terapia genética que modifican las células T de un paciente para dirigirse y atacar las células cancerosas.
• En enero de 2022, Novartis AG colaboró con Alnylam para explorar terapias dirigidas a restaurar la función hepática. En esta colaboración, Novartis utilizó la tecnología de ARNi de Alnylam, que es una terapia genética para desarrollar un tratamiento para la regeneración de hígados funcionales.

Actores clave del mercado

• REGENXBIO Inc.
• Oxford Biomedica PLC.
• Voyager Therapeutics Inc.
• Instituto de células madre humanas
• Dimension Therapeutics, Inc.
• Bristol-Myers Squibb Company
• Sanofi-Aventis
• Corporación de tecnologías genéticas aplicadas.
• F. Hoffmann-la roche ltd.
• Bluebird bio, inc.
• Novartis ag
• Uniqure nv