Mercado de esclerosis lateral amiotrófica (ELA): tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por tipo de fármaco (Rilutek (Riluzole), Edaravone (Radicava)), por tipo de tratamiento (fisioterapia, logopedia, medicación, terapia respiratoria, otros), por usuarios finales (hospitales y clínicas, institutos académicos y de investigación, o

Descripción general del mercado

El mercado global de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se valoró en USD 663,15 millones en 2022 y se anticipa que será testigo de un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 5,79% hasta 2028. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es un trastorno neurodegenerativo progresivo y devastador que afecta principalmente a las neuronas motoras, que son las células nerviosas responsables de controlar los movimientos musculares voluntarios. La ELA conduce al deterioro gradual y la muerte de estas neuronas motoras, lo que resulta en una pérdida del control y la función muscular. La ELA afecta principalmente a las neuronas motoras, que se encuentran en el cerebro y la médula espinal. Estas neuronas transmiten señales desde el cerebro a los músculos, lo que permite movimientos musculares voluntarios como caminar, hablar y tragar. En la ELA, estas neuronas motoras se degeneran progresivamente y mueren. Diagnosticar la ELA puede ser un desafío, ya que no existe una prueba única para la enfermedad. El diagnóstico generalmente se basa en los síntomas clínicos, el examen físico y la exclusión de otras causas potenciales de disfunción de la neurona motora. La electromiografía (EMG) y los estudios de conducción nerviosa se utilizan a menudo para confirmar la presencia de anomalías de la neurona motora.

La investigación en curso sobre la fisiopatología y la genética de la ELA ha llevado a una mejor comprensión de la enfermedad. Este conocimiento ha allanado el camino para el desarrollo de terapias dirigidas y posibles avances. El mercado de la ELA se beneficia de una sólida cartera de posibles terapias y medicamentos en varias etapas de ensayos clínicos. La participación activa de las empresas farmacéuticas y las instituciones de investigación en la investigación y el desarrollo de la ELA impulsa la innovación. Los grupos y organizaciones de defensa de la ELA desempeñan un papel vital en la concienciación sobre la enfermedad, proporcionando apoyo a los pacientes y sus familias y abogando por la financiación de la investigación. Sus esfuerzos ayudan a impulsar la concienciación pública y las iniciativas de investigación. Los avances en tecnología, incluida la genética, el descubrimiento de biomarcadores y el descubrimiento de fármacos impulsado por la IA, tienen el potencial de acelerar el desarrollo de terapias y herramientas de diagnóstico para la ELA.

Principales impulsores del mercado

Avances en la investigación y la comprensión de la ELA

Los investigadores han identificado varias mutaciones genéticas asociadas con la ELA, incluidas mutaciones en genes como C9orf72, SOD1 y FUS. La comprensión de estos factores genéticos ha proporcionado información sobre los mecanismos de la ELA y los posibles objetivos de la terapia. Además, los estudios han demostrado que una combinación de factores genéticos y ambientales probablemente contribuya al riesgo de ELA. La inflamación dentro del sistema nervioso central (neuroinflamación) ha sido reconocida como un contribuyente significativo a la progresión de la ELA. Los investigadores están estudiando las respuestas del sistema inmunológico y las vías de inflamación en la ELA, con el objetivo de desarrollar terapias que puedan modular estos procesos. La agregación anormal de proteínas en las neuronas motoras es un sello distintivo de la ELA. La investigación se ha centrado en comprender cómo se forman y se propagan estos agregados proteicos, lo que podría conducir al desarrollo de tratamientos que puedan alterar o eliminar estos agregados tóxicos. La búsqueda de biomarcadores confiables para la ELA se ha intensificado. Los biomarcadores podrían ayudar en el diagnóstico temprano, el seguimiento de la progresión de la enfermedad y la evaluación de la eficacia del tratamiento. Los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en el líquido cefalorraquídeo y la sangre han demostrado ser prometedores como posibles biomarcadores. Las terapias basadas en ARN, incluidos los oligonucleótidos antisentido (ASO) y los ARN pequeños interferentes (siRNA), han surgido como enfoques prometedores para atacar mutaciones genéticas específicas que causan ELA. Estas terapias tienen como objetivo reducir la producción de proteínas tóxicas asociadas con la ELA.

Los avances en la tecnología de células madre, incluidas las células madre pluripotentes inducidas (iPSC), han permitido a los investigadores crear modelos de enfermedad que imitan la ELA en el laboratorio. Esto permite probar posibles candidatos a fármacos y estudiar los mecanismos de la enfermedad. Tecnologías como CRISPR-Cas9 han proporcionado herramientas para editar genes con precisión, lo que ofrece el potencial de corregir mutaciones genéticas asociadas con la ELA. El diseño de los ensayos clínicos para los tratamientos de la ELA ha evolucionado, con un mayor énfasis en los ensayos basados en biomarcadores, diseños de ensayos adaptativos y mejores medidas de resultados para evaluar la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento con mayor precisión. La investigación ha resaltado la heterogeneidad de la ELA, lo que ha llevado a esfuerzos para estratificar a los pacientes en función de los perfiles genéticos, las características clínicas y las tasas de progresión de la enfermedad. Se están explorando enfoques de medicina personalizada. Han surgido varios objetivos terapéuticos potenciales, incluidos los factores neuroprotectores, los factores de crecimiento, la función mitocondrial y las vías relacionadas con la inflamación y el estrés oxidativo. Estos objetivos se están explorando en estudios preclínicos y clínicos. El establecimiento de registros de pacientes con ELA ha facilitado la recopilación de datos longitudinales a gran escala. Estos datos son valiosos para comprender la progresión de la enfermedad, identificar tendencias y reclutar participantes para ensayos clínicos. La colaboración entre investigadores, instituciones, compañías farmacéuticas y grupos de defensa de los pacientes ha acelerado la investigación sobre la ELA al fomentar el intercambio de datos, recursos y experiencia. Este factor ayudará al desarrollo del mercado mundial de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Avances tecnológicos

Las tecnologías de secuenciación de ADN de alto rendimiento, incluidas la secuenciación del genoma completo y la secuenciación del exoma completo, han permitido a los investigadores identificar mutaciones genéticas asociadas con la ELA. Esto ha ampliado nuestra comprensión de las bases genéticas de la enfermedad y ha proporcionado información sobre posibles objetivos para la terapia. Tecnologías como la resonancia magnética funcional (fMRI) y la tomografía por emisión de positrones (PET) han permitido a los investigadores visualizar la actividad cerebral y rastrear los cambios en las redes neuronales en pacientes con ELA. Estas herramientas proporcionan información sobre las consecuencias funcionales de la enfermedad. La electromiografía (EMG) y los estudios de conducción nerviosa, respaldados por mejoras tecnológicas, ayudan a diagnosticar la ELA al evaluar la actividad eléctrica de los músculos y los nervios. Estas pruebas ayudan a confirmar la presencia de disfunción de la neurona motora. Los avances en neuroimagen, incluidas las imágenes por resonancia magnética (IRM) y las imágenes por tensor de difusión (ITD), han mejorado nuestra capacidad para visualizar los cambios estructurales en el cerebro y la médula espinal de los pacientes con ELA. Esta tecnología ayuda a diagnosticar la ELA y a rastrear la progresión de la enfermedad. Las tecnologías de telemedicina y telesalud han adquirido cada vez mayor importancia, especialmente en el contexto de la pandemia de COVID-19. Estas tecnologías permiten consultas remotas con proveedores de atención médica, lo que permite que los pacientes con ELA reciban atención y apoyo y, al mismo tiempo, minimicen las visitas en persona.

Las innovaciones tecnológicas han llevado al desarrollo de sofisticados dispositivos de comunicación asistida y sistemas de seguimiento ocular que permiten a las personas con ELA avanzada comunicarse de manera eficaz. Las sillas de ruedas motorizadas y los dispositivos de movilidad equipados con tecnologías avanzadas de navegación y control mejoran la movilidad y la independencia de los pacientes con ELA. La ventilación no invasiva (VNI) y otros dispositivos de asistencia respiratoria se han vuelto más avanzados y accesibles, lo que ayuda a los pacientes con ELA a controlar las dificultades respiratorias y mantener su calidad de vida. Los registros y bases de datos digitales de pacientes permiten la recopilación y el análisis de datos clínicos y genéticos de pacientes con ELA a mayor escala. Esto respalda la investigación y facilita el reclutamiento de pacientes para ensayos clínicos. La IA y el aprendizaje automático se están utilizando para analizar grandes conjuntos de datos en la investigación de ELA. Estas tecnologías ayudan a identificar posibles candidatos a fármacos, predecir la progresión de la enfermedad y personalizar los enfoques de tratamiento. Las herramientas computacionales y las tecnologías de detección de alto rendimiento están acelerando el descubrimiento de fármacos y los esfuerzos de reutilización para identificar posibles terapias para la ELA. Los dispositivos portátiles y los sensores están permitiendo el monitoreo remoto de los signos y síntomas vitales de los pacientes con ELA, lo que proporciona a los proveedores de atención médica datos en tiempo real para una mejor gestión de la enfermedad. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Aumento de la defensa y la concienciación de los pacientes

Los grupos de defensa de los pacientes y las campañas de concienciación educan al público y a los profesionales de la salud sobre los signos y síntomas de la ELA. Esto conduce a un diagnóstico y una intervención más tempranos, ya que las personas y los proveedores de atención médica se vuelven más atentos a reconocer la enfermedad. El diagnóstico temprano puede resultar en una mayor demanda de servicios y tratamientos de atención médica relacionados con la ELA. Las organizaciones de defensa de los pacientes a menudo colaboran con investigadores y compañías farmacéuticas para reclutar participantes para ensayos clínicos. Sus esfuerzos para generar conciencia sobre los ensayos en curso pueden aumentar la inscripción de pacientes y acelerar el desarrollo de posibles terapias para la ELA. Esto, a su vez, impulsa la demanda de servicios y tratamientos relacionados con los ensayos clínicos. Los grupos de defensa de los pacientes participan activamente en esfuerzos de recaudación de fondos y defensa para asegurar la financiación para la investigación de la ELA. La disponibilidad de financiación para la investigación impulsa los descubrimientos científicos, lo que conduce al desarrollo de nuevos tratamientos y terapias. El aumento de la actividad de investigación genera demanda de servicios y productos relacionados con la investigación en el mercado de la ELA. Los esfuerzos de defensa de los pacientes pueden influir en los responsables de las políticas, los sistemas de atención médica y las compañías farmacéuticas para mejorar el acceso a los tratamientos existentes para la ELA. Esto puede incluir medidas como la defensa de la cobertura de seguros o la reducción de la carga de costos para los pacientes. Un mejor acceso a los tratamientos puede conducir a una mayor demanda de estas terapias.

Las organizaciones de defensa de los pacientes a menudo se centran en mejorar la calidad de vida y la atención de los pacientes con ELA. Esto puede implicar el desarrollo de programas de atención de apoyo, la provisión de dispositivos de asistencia y el establecimiento de centros de atención para la ELA. Estos servicios contribuyen a la demanda general de servicios de atención médica relacionados con la ELA. Los grupos de defensa de los pacientes abogan por una mayor investigación sobre la ELA y el desarrollo de tratamientos innovadores. Sus esfuerzos pueden estimular a las compañías farmacéuticas y a los investigadores a invertir en el desarrollo de medicamentos para la ELA y tecnologías relacionadas, impulsando la demanda de servicios de investigación y desarrollo. Muchas organizaciones de defensa de los pacientes colaboran a escala mundial, compartiendo conocimientos, recursos y mejores prácticas. Esta colaboración puede amplificar su impacto y conducir a esfuerzos más coordinados para abordar la ELA, impulsando en última instancia la demanda de productos y servicios relacionados con la ELA a mayor escala. Los grupos de defensa de los pacientes a menudo establecen asociaciones con los sectores público y privado, incluidas agencias gubernamentales, instituciones de investigación y compañías farmacéuticas. Estas asociaciones pueden conducir a un aumento de la financiación, la colaboración en la investigación y el desarrollo de nuevas terapias, todo lo cual contribuye a la demanda del mercado. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Principales desafíos del mercado

Complejidad de los mecanismos de la enfermedad

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa multifactorial y compleja con diversos mecanismos subyacentes. A pesar de décadas de investigación, todavía existe una comprensión limitada de las causas precisas y los impulsores de la enfermedad. Esta complejidad obstaculiza el desarrollo de terapias dirigidas. La ELA no es una enfermedad uniforme; se caracteriza por una heterogeneidad significativa en términos de presentación clínica, tasa de progresión y factores genéticos. Algunos casos son esporádicos, mientras que otros tienen un componente familiar. Esta heterogeneidad complica el diseño de ensayos clínicos y la identificación de poblaciones de pacientes adecuadas para terapias específicas.

Los investigadores han identificado varias vías patogénicas potenciales en la ELA, incluida la excitotoxicidad, el plegamiento y agregación incorrectos de proteínas, la disfunción mitocondrial, la neuroinflamación y más. Estas vías a menudo interactúan y se superponen, lo que dificulta identificar los impulsores principales de la enfermedad. La ELA tiene un fuerte componente genético, con diversas mutaciones genéticas asociadas con la enfermedad. Diferentes mutaciones genéticas pueden conducir a mecanismos patológicos distintos, complicando aún más el desarrollo terapéutico. La ausencia de biomarcadores confiables para el diagnóstico, pronóstico y seguimiento de la enfermedad de ELA es un desafío importante. Los biomarcadores serían invaluables para evaluar la eficacia del tratamiento y estratificar a los pacientes para ensayos clínicos. La ELA progresa a ritmos variables en diferentes individuos. Comprender los factores que contribuyen a esta variabilidad y adaptar los tratamientos en consecuencia es un desafío. La ELA implica una cascada de eventos neurodegenerativos, incluida la degeneración de las neuronas motoras, la disfunción de las células gliales y la pérdida sináptica. Abordar estos procesos de manera efectiva requiere una comprensión profunda de la intrincada interacción entre ellos.

Alto costo de desarrollo

LA ELA es una enfermedad rara, con una población de pacientes relativamente pequeña en comparación con las afecciones más comunes. Desarrollar tratamientos para enfermedades raras puede ser un desafío económico debido al tamaño limitado del mercado y el posible retorno de la inversión. Comprender los mecanismos complejos de la ELA y desarrollar terapias efectivas requiere amplios esfuerzos de investigación y desarrollo. Esto implica la realización de estudios preclínicos, ensayos clínicos y seguimiento a largo plazo, todos los cuales requieren muchos recursos. Los ensayos clínicos para terapias de ELA son esfuerzos costosos. Estos ensayos a menudo requieren tamaños de muestra grandes y períodos prolongados para observar resultados significativos, lo que contribuye a altos gastos de investigación y desarrollo. El desarrollo de tratamientos para la ELA debe cumplir con requisitos regulatorios rigurosos, en particular de agencias como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Cumplir con estas regulaciones agrega tiempo y costo al proceso de desarrollo de medicamentos. La investigación sobre la ELA a menudo implica enfoques innovadores, como la terapia génica, la terapia con células madre y las terapias basadas en ARN. Desarrollar y probar estas tecnologías innovadoras puede ser costoso y requiere experiencia y recursos especializados. Identificar posibles candidatos a medicamentos y validar su seguridad y eficacia en estudios preclínicos es un proceso que requiere muchos recursos. Muchos fármacos candidatos potenciales no logran avanzar más allá de esta etapa, lo que genera costos significativos.

Tendencias clave del mercado

Descubrimiento de biomarcadores

Los biomarcadores pueden facilitar un diagnóstico más temprano y preciso de la ELA. Esto es particularmente importante ya que la intervención temprana puede tener un impacto más significativo en la progresión de la enfermedad y los resultados del tratamiento. Los biomarcadores pueden ayudar a predecir el curso probable de la ELA en pacientes individuales. Pueden identificar a aquellos con mayor riesgo de progresión rápida o aquellos que pueden beneficiarse de enfoques de tratamiento específicos. Los biomarcadores permiten el seguimiento continuo de la progresión de la enfermedad en pacientes con ELA. Esto ayuda a los médicos a ajustar los planes de tratamiento según sea necesario y proporciona datos valiosos para los ensayos clínicos. Los biomarcadores pueden servir como medidas objetivas de la eficacia del tratamiento. Permiten a los investigadores y médicos evaluar si una terapia está teniendo el efecto deseado sobre los procesos subyacentes de la enfermedad. Los biomarcadores se pueden utilizar para estratificar a los pacientes con ELA en grupos más homogéneos para los ensayos clínicos. Esto puede mejorar el diseño de los ensayos y aumentar la probabilidad de detectar los efectos del tratamiento. La investigación de biomarcadores puede descubrir nuevas vías biológicas y objetivos involucrados en la ELA, lo que potencialmente conduce al desarrollo de terapias innovadoras.

Información segmentaria

Información sobre el tipo de fármaco

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) la tenía el segmento Rilutek (Riluzol) y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años.

Información sobre el tipo de tratamiento

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) la tenía el segmento de fisioterapia y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años.

Información del usuario final

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) la tenía el segmento

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado mundial de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) Mercado de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en 2022.

Acontecimientos recientes

• En abril de 2023, Biogen Inc. recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para QALSODY, una inyección de 100 mg/15 ml, como tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en adultos con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Esta aprobación se otorga bajo aprobación acelerada, basada en la reducción observada en los niveles plasmáticos de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en pacientes tratados con QALSODY. La aprobación continua para esta indicación dependerá de la confirmación de los beneficios clínicos en ensayos posteriores. El estudio ATLAS de fase 3 en curso para tofersen en personas con ELA SOD1 presintomática servirá como ensayo confirmatorio. Las proteínas de neurofilamentos, liberadas por las neuronas dañadas, sirven como marcador de neurodegeneración.
• En mayo de 2022, MitsubishiTanabe Pharma America, Inc. (MTPA) anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación a RADICAVA ORS (edaravona), una forma oral de edaravona, como tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La ELA es una enfermedad neurodegenerativa sin cura y puede progresar rápidamente. RADICAVA ORS está diseñado para ofrecer la misma eficacia que RADICAVA (edaravona), que es un tratamiento intravenoso (IV) aprobado por la FDA. En ensayos fundamentales, se ha demostrado que RADICAVA ayuda a retrasar el deterioro de la función física en pacientes con ELA. RADICAVA ORS está formulado específicamente para pacientes con ELA y ofrece una opción de administración flexiblese puede tomar por vía oral o mediante una sonda de alimentación. Viene en una dosis pequeña de 5 ml, una botella portátil, una jeringa dosificadora oral y no requiere refrigeración ni reconstitución antes de su uso. Con la orientación adecuada de un proveedor de atención médica (HCP), la administración de RADICAVAORS puede llevar solo unos minutos en los días de tratamiento. Se recomienda tomar RADICAVA ORS por la mañana después de ayunar durante la noche.

Principales actores del mercado

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Productos farmacéuticos
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA