Mercado mundial de tratamiento de la talasemia: tamaño de la industria, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028F, segmentado por tipo (transfusiones de sangre, terapia de quelación de hierro (Exjade/Jadenu (deferasirox), Ferriprox (deferiprona) y Desferal (deferoxamina)), trasplante de sangre y médula ósea y otros), por región y competencia
Published on: 2024-11-17 | No of Pages : 320 | Industry : Healthcare
Publisher : MIR | Format : PDF&Excel
Mercado mundial de tratamiento de la talasemia: tamaño de la industria, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028F, segmentado por tipo (transfusiones de sangre, terapia de quelación de hierro (Exjade/Jadenu (deferasirox), Ferriprox (deferiprona) y Desferal (deferoxamina)), trasplante de sangre y médula ósea y otros), por región y competencia
Se estima que cada año nacen en todo el mundo entre 60.000 y 100.000 bebés con formas graves de beta-talasemia, lo que supone alrededor del 1,5% de la población mundial, de los cuales entre 80 y 90 millones son portadores de talasemia y nacen anualmente 60.000 personas con talasemia.
El mercado de tratamiento de la talasemia incluye varios tipos de terapias, como transfusiones de sangre, terapia de quelación de hierro y trasplante de médula ósea. Las transfusiones de sangre son el tratamiento más común para la talasemia, ya que ayudan a reemplazar los glóbulos rojos defectuosos por otros sanos. Sin embargo, las transfusiones de sangre frecuentes pueden provocar una acumulación excesiva de hierro en el cuerpo, lo que puede causar complicaciones como daño orgánico e insuficiencia cardíaca. La terapia de quelación de hierro se utiliza para eliminar el exceso de hierro del cuerpo, mientras que el trasplante de médula ósea se considera una opción curativa para la talasemia.
El crecimiento del mercado de tratamiento de la talasemia enfrenta varios desafíos, incluido el costo del tratamiento debido a las frecuentes transfusiones de sangre, la terapia de quelación de hierro, la competencia limitada y el acceso limitado a medicamentos genéricos y la tendencia creciente de vacilación ante las vacunas e inestabilidad política en las áreas talasémicas. El desarrollo de una vacuna requiere la aprobación de organismos reguladores como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Este proceso puede ser largo y costoso, y los requisitos para la aprobación pueden ser estrictos, lo que dificulta que las empresas más pequeñas naveguen por el proceso.
Aumento de la prevalencia de la talasemia
La creciente prevalencia de la talasemia es uno de los impulsores clave del mercado mundial de tratamiento de la talasemia. La talasemia es un trastorno genético que se encuentra más en poblaciones de ascendencia mediterránea, de Oriente Medio y asiática. La alta prevalencia de la talasemia en estas regiones ha dado lugar a una creciente demanda de opciones de tratamiento eficaces, que se puede prever en el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la talasemia.
Según la Organización Mundial de la Salud, la talasemia es uno de los trastornos genéticos más comunes en todo el mundo, con aproximadamente entre 300.000 y 500.000 niños que nacen con la enfermedad cada año.
Las empresas farmacéuticas están invirtiendo mucho en investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para la talasemia, incluida la terapia génica y la inducción de hemoglobina fetal. Estos tratamientos tienen el potencial de proporcionar una opción curativa para los pacientes con talasemia, lo que podría mejorar significativamente los resultados y la calidad de vida de los pacientes.
Bluebird Bio está desarrollando una terapia génica llamada Zynteglo (células CD34+ autólogas que codifican el gen βA-T87Q-globina) para el tratamiento de la β-talasemia dependiente de transfusiones. Sangamo Therapeutics está desarrollando una terapia génica llamada ST-400 para el tratamiento de la β-talasemia.
Los avances tecnológicos en la ciencia médica prometen el crecimiento del mercado
Los avances tecnológicos en la ciencia médica han desempeñado un papel importante en el impulso del mercado mundial de tratamiento de la talasemia. El desarrollo de tecnologías nuevas e innovadoras ha permitido el desarrollo de tratamientos más efectivos para la talasemia, mejorando los resultados y la calidad de vida de los pacientes, lo que impulsa el mercado mundial de tratamiento de la talasemia.
El tratamiento de terapia génica para la talasemia aprobado por la FDA cuesta USD 2,8 millones por paciente.
El costo medio del tratamiento es de USD 12 500
Cas9 es una tecnología revolucionaria de edición genética que permite la modificación precisa del ADN. Esta tecnología tiene el potencial de proporcionar una opción curativa para los pacientes con talasemia al corregir el defecto genético subyacente y se espera que impulse el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la talasemia.
Aumento de las necesidades médicas no satisfechas
El aumento de las necesidades médicas no satisfechas ha sido uno de los factores impulsores del crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la talasemia. La talasemia es un trastorno genético que afecta la producción de hemoglobina, lo que provoca anemia y otras complicaciones. La gravedad de la enfermedad puede variar ampliamente y los pacientes con formas graves de talasemia requieren transfusiones de sangre regulares y otros cuidados de apoyo para controlar sus síntomas. A pesar de la disponibilidad de algunos tratamientos para la talasemia, como Luspatercept, un tratamiento para la anemia en adultos con β-talasemia que requieren transfusiones de sangre regulares, sigue habiendo una importante necesidad médica no satisfecha en esta población de pacientes. Muchos pacientes aún requieren transfusiones frecuentes y sufren las complicaciones asociadas con la enfermedad. Además, los tratamientos actuales pueden ser costosos y requieren un seguimiento y un control continuos, lo que puede resultar oneroso para los pacientes y sus familias. Existe una creciente demanda de tratamientos nuevos y más efectivos para la talasemia, en particular aquellos que pueden brindar una opción curativa para los pacientes. Esta demanda ha impulsado el desarrollo de nuevos tratamientos, como la terapia génica y la edición genética, que tienen el potencial de brindar una cura para la talasemia. El desarrollo de nuevos tratamientos, el aumento de la necesidad médica no satisfecha ha creado un mercado creciente para los tratamientos existentes, como las transfusiones de sangre y la terapia de quelación. A medida que la prevalencia de la talasemia continúa aumentando, en particular en los países en desarrollo, se espera que la demanda de estos tratamientos crezca, lo que impulsará el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la talasemia.
Desarrollos recientes
En 2019, la FDA de EE. UU. aprobó dos nuevos tratamientos para la talasemiaReblozyl (luspatercept-aamt) y Oxbryta (voxelotor). Reblozyl es un medicamento que estimula la producción de glóbulos rojos, mientras que Oxbryta es un medicamento que ayuda a estabilizar la hemoglobina. En 2020, Vertex Pharmaceuticals adquirió Exonics Therapeutics, una empresa que desarrolla terapias de edición genética para enfermedades genéticas, incluida la talasemia. La adquisición se valoró en 1.000 millones de dólares, lo que pone de relieve el creciente interés y la inversión en tecnologías de edición genética para el tratamiento de la talasemia. Varias empresas están desarrollando terapias genéticas para la talasemia, entre ellas Bluebird Bio, CRISPR Therapeutics y Sangamo Therapeutics. En 2021, Bluebird Bio anunció resultados positivos de un ensayo clínico de su terapia génica para la talasemia, que mostró reducciones significativas en la necesidad de transfusiones de sangre.
En 2020, CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals formaron una empresa conjunta para desarrollar terapias de edición genética para enfermedades genéticas, incluida la talasemia.
Segmentación del mercado
El mercado mundial de tratamiento de la talasemia se puede segmentar por tipo y región. Según el tipo, el mercado mundial de tratamiento de la talasemia se puede dividir en transfusiones de sangre, terapia de quelación de hierro, trasplante de sangre y médula ósea, y otros. A nivel regional, el mercado de tratamiento de la talasemia se puede clasificar en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América del Sur y Oriente Medio y África.
Actores del mercado
Bluebird bio, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Celgene Corporation, GlaxoSmithKline plc, Incyte Corporation, La Jolla Pharmaceutical Company, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Sanofi SA, Lonza Group Ltd. y ApoPharma Inc son algunos de los actores líderes que operan en el mercado global de tratamiento de la talasemia.
| Atributo | Detalles |
| Año base | 2023 |
| Datos históricos | 2018 – 2022 |
| Año estimado | 2024 |
| Período de pronóstico | 2025 – 2028 |
| Unidades cuantitativas | Ingresos en millones de USD y CAGR para 2018-2023 y 2024-2028 |
| Cobertura del informe | Pronóstico de ingresos, pronóstico de volumen, participación de la empresa, panorama competitivo, factores de crecimiento y tendencias |
| Segmentos cubiertos | Tipo |
| Alcance regional | América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América del Sur, Oriente Medio y África |
| Ámbito de país | Estados Unidos, Canadá, México, Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, España, India, Japón, Corea del Sur, Australia, Vietnam, Indonesia, Myanmar, Brasil, Colombia, Sudáfrica, Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos, Egipto, Turquía, Nigeria |
| Empresas clave incluidas | Bluebird bio, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Celgene Corporation, GlaxoSmithKline plc, Incyte Corporation, La Jolla Pharmaceutical Compañía, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Sanofi SA, Lonza Group Ltd., ApoPharma Inc |
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