Mercado de tecnología RNAi: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por tipo (micro ARN, ARN interferente pequeño, otros), por aplicación (tipo de tratamiento, terapéutica, administración de medicamentos, agricultura, otros), por usuario final (laboratorios de investigación y académicos, laboratorios de diagnóstico, otros) por regi

Descripción general del mercado

El mercado global de tecnología RNAi se valoró en USD 1.08 mil millones en 2022 y se prevé que proyecte un crecimiento sólido en el período de pronóstico con una CAGR del 9,89% hasta 2028. El mercado global de tecnología RNAi es un sector dinámico y en rápida evolución dentro de las industrias biotecnológica y farmacéutica. La tecnología de interferencia de ARN (RNAi), una poderosa herramienta para la regulación genética y el desarrollo terapéutico, ha ganado una tracción significativa en todo el mundo. Esta descripción general del mercado brindará una visión concisa de las facetas clave de este campo floreciente. La tecnología RNAi es un proceso biológico que permite el silenciamiento de genes específicos mediante el uso de pequeñas moléculas de ARN para inhibir la expresión de genes específicos. Ha revolucionado nuestra comprensión de la función y regulación de los genes, abriendo nuevas vías para el descubrimiento de fármacos, la genómica funcional y la medicina personalizada. El mercado global de la tecnología RNAi abarca una amplia gama de aplicaciones, que incluyen terapia génica, desarrollo de fármacos, agricultura y herramientas de investigación. Uno de los principales impulsores del crecimiento de este mercado es su papel fundamental en el descubrimiento y desarrollo de fármacos. Las terapias basadas en RNAi han demostrado un inmenso potencial en el tratamiento de diversas enfermedades, incluido el cáncer, las infecciones virales y los trastornos genéticos. Las compañías farmacéuticas están invirtiendo cada vez más en candidatos a fármacos basados en RNAi, lo que impulsa la expansión del mercado.

Además, la aplicación de la tecnología RNAi en la genómica funcional ha acelerado la comprensión de las funciones genéticas, las vías de señalización y los mecanismos de las enfermedades. Esto ha llevado al desarrollo de terapias más específicas y eficaces, impulsando las actividades de investigación y desarrollo. Además de las aplicaciones sanitarias, el sector agrícola también ha adoptado la tecnología RNAi para la mejora de los cultivos y el control de plagas. Al desarrollar soluciones de protección de cultivos basadas en RNAi, los agricultores pueden mejorar el rendimiento y reducir la necesidad de pesticidas químicos, lo que contribuye a las prácticas agrícolas sostenibles. El mercado global de la tecnología RNAi se caracteriza por una intensa competencia entre los actores clave y avances tecnológicos continuos. Las empresas participan en colaboraciones, asociaciones y fusiones para reforzar sus capacidades de investigación y ampliar sus carteras de productos. Además, las aprobaciones regulatorias y los derechos de propiedad intelectual desempeñan un papel crucial en la configuración del panorama de este mercado

Impulsores clave del mercado

Crecimiento de la demanda de terapias basadas en RNAi

La creciente demanda de terapias basadas en RNAi es un impulsor fundamental que impulsa significativamente el mercado global de tecnología RNAi. La interferencia de ARN (RNAi) ha surgido como un enfoque transformador en el campo de la medicina, que ofrece soluciones precisas y específicas para una amplia gama de enfermedades. Esta creciente demanda está impulsada principalmente por varios factores clave. En primer lugar, las terapias basadas en RNAi prometen revolucionar el tratamiento de varias enfermedades crónicas y genéticas. Estas terapias operan a nivel genético, silenciando o modulando la expresión de genes específicos asociados con enfermedades como el cáncer, las infecciones virales y los trastornos neurodegenerativos. A medida que la incidencia global de estas enfermedades continúa aumentando debido a factores como el envejecimiento de la población y los estilos de vida cambiantes, la necesidad de opciones de tratamiento más efectivas, específicas y menos invasivas nunca ha sido mayor. Además, los medicamentos basados en RNAi ofrecen un enfoque de medicina personalizada que se adapta a los perfiles de pacientes individuales. Al dirigirse específicamente a los impulsores genéticos de las enfermedades, las terapias basadas en RNAi pueden minimizar potencialmente los efectos secundarios y mejorar los resultados del tratamiento. Este enfoque centrado en el paciente se alinea con el panorama cambiante de la atención médica, donde la medicina de precisión está ganando impulso.

La aprobación y comercialización exitosa de medicamentos basados en RNAi, como Onpattro® para la amiloidosis hereditaria por transtiretina, han allanado el camino para una mayor confianza en el potencial terapéutico de la tecnología. Las compañías farmacéuticas están invirtiendo activamente en la investigación y el desarrollo de RNAi, con una sólida cartera de candidatos a medicamentos basados en RNAi bajo investigación. Esta afluencia de inversiones y actividades de desarrollo de medicamentos ha llevado a un aumento en la investigación y la innovación en el campo. Además, la versatilidad de la tecnología RNAi se extiende más allá de las aplicaciones terapéuticas hacia la genómica funcional, la validación de objetivos y el descubrimiento de fármacos. Los investigadores y las compañías farmacéuticas están aprovechando la RNAi para comprender mejor las funciones de los genes, las vías de señalización y los posibles objetivos farmacológicos, lo que alimenta aún más la demanda de tecnología RNAi y sus aplicaciones.

Aumento de la incidencia de enfermedades crónicas

El mercado mundial de tecnología RNAi está experimentando un crecimiento sustancial, en gran medida atribuible a la creciente incidencia de enfermedades crónicas en todo el mundo. Las enfermedades crónicas, incluido el cáncer, la diabetes, las enfermedades cardiovasculares y los trastornos neurodegenerativos, se han convertido en una crisis de salud mundial, lo que ha provocado un cambio significativo en el panorama de la atención médica. La tecnología de interferencia de ARN (RNAi) está surgiendo como una potente herramienta para abordar los factores genéticos subyacentes que contribuyen a estas enfermedades, lo que la convierte en un impulsor clave en la expansión del mercado. La creciente prevalencia de enfermedades crónicas puede atribuirse a varios factores, como el envejecimiento de la población, las opciones de estilo de vida poco saludables y los factores ambientales. A medida que estas enfermedades continúan cobrándose un alto precio tanto para las personas como para los sistemas de atención médica, existe una necesidad urgente de intervenciones terapéuticas innovadoras y más efectivas. Las terapias basadas en RNAi ofrecen una vía prometedora para abordar las enfermedades crónicas desde sus raíces genéticas.

La tecnología RNAi permite la modulación precisa y dirigida de la expresión genética, lo que permite el silenciamiento de los genes responsables de la progresión de la enfermedad. Al desarrollar terapias basadas en RNAi, las compañías farmacéuticas se esfuerzan por proporcionar tratamientos más efectivos con menos efectos secundarios. Este enfoque se alinea con el cambio de paradigma hacia la medicina personalizada, donde las terapias se adaptan a la composición genética de un individuo, mejorando en última instancia los resultados del tratamiento y la calidad de vida del paciente. Además, el potencial de la tecnología RNAi se extiende a una amplia gama de enfermedades crónicas. Por ejemplo, en oncología, RNAi se puede utilizar para dirigirse a genes específicos involucrados en el crecimiento y la metástasis del tumor, ofreciendo un potencial avance en el tratamiento del cáncer. En diabetes, RNAi se puede emplear para regular la producción de insulina y el metabolismo de la glucosa, proporcionando enfoques innovadores para controlar esta enfermedad crónica. La creciente demanda de terapias basadas en RNAi para abordar la creciente incidencia de enfermedades crónicas está impulsando amplios esfuerzos de investigación y desarrollo.

Avances en los sistemas de administración

Los avances en los sistemas de administración están desempeñando un papel fundamental para impulsar el mercado global de tecnología RNAi a nuevas alturas. Uno de los desafíos de larga data en la tecnología de interferencia de ARN (RNAi) ha sido la administración eficiente y dirigida de moléculas RNAi a células y tejidos específicos dentro del cuerpo. Sin embargo, las innovaciones recientes en los sistemas de administración han mejorado significativamente la viabilidad y la eficacia de las terapias basadas en RNAi, impulsando la expansión del mercado. El éxito de las terapias basadas en RNAi depende de la capacidad de transportar de forma segura pequeñas moléculas de ARN, como imitadores de ARNi o miARN, a sus objetivos previstos, evitando al mismo tiempo los efectos fuera del objetivo y la degradación. Las nanopartículas de baja densidad (LNP) han surgido como un vehículo líder para la administración de moléculas de ARNi. Estas nanopartículas encapsulan y protegen las cargas útiles de ARNi, facilitando su transporte a las células diana. Las LNP han demostrado una alta eficiencia en la administración de terapias de ARNi a los hepatocitos, lo que permite el desarrollo de medicamentos como Onpattro® para la amiloidosis hereditaria por transtiretina. Se están realizando más mejoras en las formulaciones de LNP para mejorar su versatilidad y aplicabilidad a varios tipos de tejidos.

Los vectores virales, como los virus adenoasociados (AAV), han ganado prominencia por su capacidad para administrar moléculas de ARNi a tejidos específicos con una precisión excepcional. Los sistemas de administración basados en AAV han demostrado tener éxito en la focalización del sistema nervioso central y se están explorando para aplicaciones en enfermedades neurodegenerativas. Los portadores basados en nanopartículas, incluidas las nanopartículas poliméricas y las nanopartículas inorgánicas, ofrecen soluciones personalizadas para la administración de ARNi. Estos portadores pueden diseñarse para superar las barreras biológicas y entregar cargas útiles de ARNi a células o tejidos específicos, abriendo oportunidades para una amplia gama de aplicaciones. El progreso en los sistemas de administración ha catalizado una mayor inversión en investigación y desarrollo de ARNi, con compañías farmacéuticas y firmas de biotecnología buscando activamente candidatos a fármacos basados en ARNi en múltiples áreas terapéuticas. Además, la exitosa traducción clínica de terapias de ARNi y sus posteriores aprobaciones regulatorias han reforzado la confianza en estos sistemas de administración.

Desafíos clave del mercado

Efectos fuera del objetivo

La tecnología de interferencia de ARN (ARNi) ha ganado una atención significativa por su potencial para revolucionar el tratamiento de varias enfermedades y hacer avanzar la investigación científica. Sin embargo, un obstáculo importante que ha estado obstaculizando el progreso del mercado global de tecnología de ARNi es el desafío de los efectos fuera del objetivo Los efectos fuera del objetivo pueden resultar en resultados impredecibles, lo que es especialmente problemático en aplicaciones terapéuticas. Cuando se ven afectados genes no deseados, pueden producirse efectos adversos, como toxicidad, alteración de las funciones celulares o exacerbación de enfermedades subyacentes. Es fundamental garantizar la seguridad de las terapias basadas en el ARNi. Los efectos no deseados pueden desencadenar respuestas inmunitarias y tener consecuencias no deseadas, que pueden comprometer el perfil de seguridad general de las moléculas de ARNi. Esta preocupación ha dado lugar a extensas evaluaciones de seguridad en estudios preclínicos y clínicos, lo que añade complejidad y costes al proceso de desarrollo.

El desarrollo de terapias de ARNi requiere una orientación precisa de los genes asociados a la enfermedad. El riesgo de efectos no deseados requiere un diseño y una validación meticulosos de las moléculas de ARNi para minimizar el potencial de silenciamiento génico no deseado. Esto puede ralentizar el proceso de desarrollo de fármacos y aumentar los costes asociados. Los efectos no deseados también pueden interferir en el funcionamiento normal de genes que no están asociados a la enfermedad. En aplicaciones de investigación, esto puede llevar a resultados engañosos y dificultar nuestra comprensión de la función genética y las vías reguladoras...

Respuesta inmunológica y toxicidad

Una de las principales preocupaciones en el desarrollo de terapias basadas en RNAi es el potencial de desencadenar una respuesta inmunológica. Cuando las moléculas de ARN sintético, como los ARN interferentes pequeños (siRNA) o los microARN (miRNA), se lanzan al cuerpo, el sistema inmunológico puede reconocerlos como invasores extraños, lo que lleva a una respuesta inmunológica. Esta activación inmunológica puede resultar en inflamación y, en algunos casos, efectos adversos en el paciente. La toxicidad asociada con la tecnología RNAi es otro desafío significativo. La introducción de moléculas de ARN en las células puede alterar los procesos celulares normales, lo que lleva a efectos tóxicos no deseados. Estos efectos pueden incluir daño celular, expresión genética alterada e incluso muerte celular. Las preocupaciones por la toxicidad pueden comprometer la seguridad del paciente y la viabilidad general de las terapias basadas en RNAi.

Los métodos de administración utilizados para transportar moléculas de RNAi a sus células objetivo también pueden contribuir a los problemas de toxicidad. Algunos sistemas de administración pueden introducir materiales o componentes que son tóxicos para las células o los tejidos, lo que complica aún más el perfil de seguridad de la tecnología RNAi. Garantizar la seguridad a largo plazo de las terapias basadas en RNAi es crucial, especialmente para enfermedades crónicas que requieren un tratamiento continuo. Las posibles respuestas inmunitarias y los problemas de toxicidad deben controlarse cuidadosamente durante períodos prolongados para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia.

Tendencias clave del mercado

Medicina de precisión y terapias personalizadas

El cambio de paradigma hacia la medicina de precisión y las terapias personalizadas ha sido un cambio radical para la industria de la salud, y su intersección con el mercado de la tecnología RNAi está demostrando ser una combinación potente. La medicina de precisión busca adaptar la atención médica al individuo, teniendo en cuenta su composición genética, su entorno y su estilo de vida. Este enfoque contrasta marcadamente con el modelo tradicional de "talla única" y promete mejores resultados de tratamiento al abordar las bases genéticas únicas de la condición de un paciente. La tecnología de interferencia de ARN (RNAi), con su capacidad para regular o silenciar genes específicos, encaja perfectamente en este modelo médico personalizado. La capacidad inherente de la tecnología RNAi para dirigirse a genes distintos permite a los investigadores y médicos modular la expresión de marcadores genéticos asociados con enfermedades, lo que hace posible desarrollar terapias adaptadas a perfiles de pacientes individuales. Por ejemplo, ciertos subtipos de cáncer pueden estar impulsados por mutaciones genéticas específicas. La RNAi se puede utilizar para dirigirse a estas mutaciones, proporcionando soluciones terapéuticas que son más efectivas y causan menos efectos secundarios que los tratamientos de amplio espectro.

Además, a medida que la secuenciación genética se vuelve más accesible y asequible, la combinación de datos genómicos con la tecnología RNAi mejorará aún más el potencial de tratamientos específicos y personalizados. La identificación de susceptibilidades genéticas o mutaciones en pacientes individuales y el diseño de terapias basadas en RNAi para abordar esos marcadores genéticos específicos pueden conducir a intervenciones más precisas y exitosas. Esta convergencia de la medicina de precisión con la tecnología RNAi está impulsando importantes inversiones e investigaciones en los sectores biotecnológico y farmacéutico.

RNAi en genómica funcional y descubrimiento de fármacos

La interferencia de ARN (RNAi) ha surgido como una herramienta indispensable en la genómica funcional y el descubrimiento de fármacos, teniendo un impacto sustancial en el mercado global de la tecnología RNAi. Esta tecnología revolucionaria permite a los investigadores silenciar o regular selectivamente la expresión de genes específicos, abriendo nuevas vías para comprender la función de los genes, identificar objetivos farmacológicos y acelerar el desarrollo de fármacos. En el ámbito de la genómica funcional, RNAi se ha convertido en un activo invaluable. Los investigadores pueden silenciar sistemáticamente genes individuales en organismos modelo o cultivos celulares para descubrir sus funciones en varios procesos biológicos. Esta poderosa técnica ayuda a descifrar intrincadas redes genéticas, vías de señalización y mecanismos reguladores. Permite a los científicos descubrir posibles objetivos terapéuticos, trazar mecanismos de enfermedades e identificar genes críticos involucrados en el cáncer, enfermedades neurodegenerativas y otros trastornos complejos. Como resultado, la tecnología RNAi acelera el ritmo del descubrimiento científico, impulsando la innovación en la investigación genómica.

Además, la tecnología RNAi ha transformado el panorama del descubrimiento de fármacos. Ofrece un enfoque más eficiente y rentable para validar dianas farmacológicas, examinar compuestos potenciales y evaluar su eficacia. Al utilizar RNAi para silenciar la expresión de un gen específico asociado con una enfermedad, los investigadores pueden determinar si el gen diana desempeña un papel crucial en el proceso de la enfermedad. Este enfoque reduce la probabilidad de invertir recursos en proyectos de desarrollo de fármacos que tienen menos probabilidades de éxito, lo que en última instancia ahorra tiempo y dinero. El potencial de RNAi en el descubrimiento de fármacos se extiende más allá de la validación de dianas. También permite el desarrollo de terapias basadas en RNAi, que han ganado una atención considerable en los últimos años. Las compañías farmacéuticas están explorando activamente el RNAi como un medio para desarrollar nuevos medicamentos con mayor especificidad y menos efectos secundarios.

Información segmentaria

Información de tipo

Según el tipo, el segmento de ARN interferente pequeño (siRNA) surgió como el segmento dominante en el mercado global de tecnología RNAi global en 2022.

Información de aplicación

Según la aplicación, el segmento terapéutico surgió como el actor dominante en el mercado global de tecnología RNAi global en 2022

Información regional

América del Norte surgió como el actor dominante en el mercado global de tecnología RNAi en 2022, con el mercado más grande

Acontecimientos recientes

• En diciembre de 2021, Novartis obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para Leqvio, una terapia de siRNA diseñada para controlar niveles de lipoproteína de baja densidad. El tratamiento implica dos dosis anuales, con una dosis inicial seguida de otra tres meses después.
• En febrero de 2022, Sirnaomics Ltd. inició un ensayo clínico de fase I en los Estados Unidos para evaluar la seguridad, la tolerancia y la eficacia antitumoral de su candidato a fármaco SiRNA (ARN de interferencia pequeño), STP707, administrado por vía intravenosa (IV).

Actores clave del mercado

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Atalanta Therapeutics
• Phio Productos farmacéuticos
• Benitec Biopharma
• Novartis AG
• AstraZeneca
• Silence Therapeutics
• Arbutus Biopharma
• Sylentis SA