Mercado de ensayos clínicos pediátricos: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por fase (fase I, fase II, fase III y fase IV), diseño del estudio (estudios de tratamiento y estudios observacionales), área terapéutica (enfermedades respiratorias, enfermedades infecciosas, oncología, diabetes y otras áreas terapéuticas), por región

Descripción general del mercado

El mercado mundial de ensayos clínicos pediátricos se ha valorado en 14.700 millones de dólares en 2022 y se prevé que experimente un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 7,50 %

La prevalencia de enfermedades pediátricas, incluidas las enfermedades raras y las afecciones crónicas, ha ido en aumento. Esto impulsa la necesidad de ensayos clínicos para desarrollar tratamientos efectivos para niños. Los avances en genómica y biología molecular han llevado al desarrollo de terapias dirigidas para enfermedades pediátricas. Estos tratamientos innovadores requieren ensayos clínicos para evaluar su seguridad y eficacia. Muchos ensayos clínicos pediátricos se centran en enfermedades raras, que a menudo no están atendidas por el desarrollo de medicamentos tradicionales. El estatus de medicamento huérfano y los incentivos proporcionados por los reguladores han impulsado la investigación en esta área. Los ensayos clínicos pediátricos se llevan a cabo cada vez más a escala mundial. Esta globalización permite el acceso a diversas poblaciones de pacientes, reduciendo el tiempo necesario para el reclutamiento de pacientes y mejorando la generalización de los resultados de los ensayos. La disponibilidad de financiación de agencias gubernamentales, organizaciones sin fines de lucro y compañías farmacéuticas ha impulsado la actividad de ensayos clínicos pediátricos. Estos recursos financieros respaldan la investigación de tratamientos pediátricos.

Impulsores clave del mercado

Creciente enfoque en las enfermedades raras

Las enfermedades raras, también conocidas como enfermedades huérfanas, a menudo carecen de tratamientos aprobados o tienen opciones terapéuticas limitadas. Muchas de estas enfermedades afectan a los niños, y los pacientes pediátricos con enfermedades raras enfrentan condiciones de salud particularmente desafiantes. Los ensayos clínicos pediátricos son esenciales para desarrollar tratamientos para estas poblaciones desatendidas. Las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ofrecen incentivos para alentar el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras. Estos incentivos incluyen exclusividad de mercado extendida, créditos fiscales y tarifas de solicitud exentas, que hacen que los ensayos clínicos pediátricos sean más atractivos para las compañías farmacéuticas. Las enfermedades raras a menudo reciben la designación de medicamento huérfano, que otorga un estatus especial a los medicamentos destinados a tratar enfermedades raras. Esta designación puede acelerar el proceso de desarrollo de fármacos y aumentar las oportunidades de financiación para ensayos clínicos pediátricos. Los grupos de defensa de pacientes de enfermedades raras desempeñan un papel crucial en la sensibilización, el apoyo a la investigación y la facilitación de los ensayos clínicos. A menudo colaboran con investigadores, médicos y socios de la industria para impulsar iniciativas de ensayos clínicos pediátricos.

Los avances en genómica y medicina personalizada han aumentado la comprensión de la base genética de muchas enfermedades raras. Este conocimiento permite el desarrollo de terapias dirigidas, lo que hace que los ensayos clínicos pediátricos sean más centrados y prometedores. Las enfermedades raras son, por definición, raras, y los pacientes pueden estar dispersos por todo el mundo. Los esfuerzos de colaboración entre investigadores, proveedores de atención médica y compañías farmacéuticas a escala internacional ayudan a agrupar recursos y acceder a diversas poblaciones de pacientes para ensayos clínicos. Las redes de investigación pediátrica, como la Red de Ensayos Pediátricos (PTN) y el Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC), se centran en las enfermedades raras. Facilitan la investigación, el intercambio de datos y la realización de ensayos clínicos pediátricos en el campo de las enfermedades raras. El mercado de medicamentos huérfanos, incluidos los tratamientos para enfermedades pediátricas raras, puede ser financieramente atractivo para las compañías farmacéuticas. El desarrollo de tratamientos eficaces para enfermedades raras puede dar lugar a exclusividad en el mercado y a precios superiores. Los avances en la investigación biomédica, incluida la terapia génica, la edición genética y las terapias basadas en células, han abierto nuevas vías para el tratamiento de enfermedades raras. Estos enfoques de vanguardia a menudo requieren ensayos clínicos pediátricos para evaluar la seguridad y la eficacia. Los ensayos clínicos pediátricos exitosos para enfermedades raras pueden tener un impacto profundo y duradero en la vida de los pacientes. Ofrecen el potencial de mejorar o incluso salvar las vidas de niños que de otro modo tendrían opciones de tratamiento limitadas. Este factor ayudará al desarrollo del mercado mundial de ensayos clínicos pediátricos.

Avances en medicina de precisión

El mapeo del genoma de un individuo se ha vuelto más accesible y rentable. Las tecnologías de secuenciación de próxima generación (NGS) han revolucionado la genómica, permitiendo la secuenciación de genomas completos, exomas y paneles de genes específicos. Esta información se utiliza para identificar mutaciones genéticas, variaciones y susceptibilidades a enfermedades específicas. La farmacogenómica estudia cómo la composición genética de un individuo afecta su respuesta a los medicamentos. Al comprender las variaciones genéticas, los proveedores de atención médica pueden recetar medicamentos que tienen más probabilidades de ser efectivos y tener menos efectos adversos para un paciente en particular. La oncología de precisión utiliza el perfil genómico de los tumores para identificar alteraciones genéticas específicas que impulsan el crecimiento del cáncer. Las terapias dirigidas y las inmunoterapias están diseñadas para atacar las células cancerosas en función de sus características moleculares, lo que conduce a tratamientos más efectivos y menos tóxicos. Las técnicas de biopsia líquida permiten la detección no invasiva del cáncer y otras enfermedades mediante el análisis de material genético (p. ej., ADN, ARN) en fluidos corporales como la sangre. Este enfoque permite la detección temprana del cáncer, el seguimiento de las respuestas al tratamiento y el seguimiento de la progresión de la enfermedad. Las tecnologías de secuenciación de células individuales permiten el estudio de células individuales dentro de tejidos complejos. Esto es invaluable para comprender la heterogeneidad celular en enfermedades, como el cáncer, y para desarrollar tratamientos personalizados. La epigenética se centra en las modificaciones del ADN que no cambian el código genético subyacente, pero afectan la expresión genética. La comprensión de los cambios epigenéticos puede proporcionar información sobre los mecanismos de las enfermedades y los posibles objetivos terapéuticos.

Los algoritmos de inteligencia artificial y aprendizaje automático pueden analizar datos clínicos y genómicos a gran escala para identificar patrones y predecir el riesgo de enfermedades, la progresión y las respuestas al tratamiento. Estas herramientas ayudan a realizar recomendaciones de tratamientos personalizados. La inmunogenómica combina la genómica y la inmunología para comprender cómo interactúa el sistema inmunológico de un individuo con las enfermedades. Es esencial para desarrollar inmunoterapias personalizadas, como la terapia con células CAR-T para el cáncer. La secuenciación genómica ha mejorado el diagnóstico de enfermedades genéticas raras, muchas de las cuales afectan a los niños. Identificar la causa genética de estas afecciones puede conducir a diagnósticos más precisos y posibles tratamientos. Los pacientes pueden contribuir a su propia medicina de precisión proporcionando datos a través de dispositivos portátiles y aplicaciones móviles. Estos datos en tiempo real se pueden integrar con información genética y clínica para personalizar la atención médica. Los estudios genómicos a gran escala ayudan a identificar factores de riesgo genéticos para enfermedades comunes como enfermedades cardíacas, diabetes y Alzheimer. Este conocimiento puede informar medidas preventivas e intervenciones tempranas. A medida que avanza la medicina de precisión, las consideraciones éticas en torno a la privacidad, el consentimiento y el intercambio de datos se vuelven cada vez más importantes. Las agencias reguladoras están desarrollando pautas para garantizar el uso responsable de los datos genómicos y personalizados. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de ensayos clínicos pediátricos.

Aumento de los problemas de salud pediátrica

Los problemas de salud pediátrica, incluidas las enfermedades crónicas, las enfermedades raras y los trastornos del desarrollo, están aumentando a nivel mundial. A medida que crece la población pediátrica, también lo hace el número de niños afectados por estas afecciones, lo que requiere investigación clínica para desarrollar tratamientos efectivos. Muchas enfermedades y afecciones pediátricas tienen tratamientos limitados o inexistentes aprobados. Los pacientes pediátricos a menudo enfrentan necesidades médicas no satisfechas, y los ensayos clínicos son cruciales para desarrollar nuevas terapias que puedan mejorar su salud y calidad de vida. Los avances en genómica han aumentado nuestra comprensión de los trastornos genéticos y congénitos en los niños. Este conocimiento ha abierto nuevas vías para el desarrollo de terapias dirigidas, medicina personalizada y tratamientos basados en genes, todos los cuales requieren ensayos clínicos. El cáncer es una de las principales causas de muerte entre los niños. Los ensayos clínicos de oncología pediátrica son fundamentales para desarrollar tratamientos más eficaces y menos tóxicos para los cánceres infantiles. Las enfermedades infecciosas emergentes y la amenaza constante de epidemias y pandemias, como la COVID-19, resaltan la necesidad de ensayos clínicos para probar vacunas y tratamientos para poblaciones pediátricas. Los trastornos del desarrollo neurológico, como los trastornos del espectro autista y el trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH), son cada vez más frecuentes. Los ensayos clínicos tienen como objetivo desarrollar intervenciones que puedan mejorar la vida de los niños con estas afecciones. El nacimiento prematuro y los problemas de salud neonatal son preocupaciones importantes. Los ensayos clínicos en neonatología se centran en mejorar los resultados para los recién nacidos prematuros y gravemente enfermos. La creciente incidencia de la obesidad infantil y los trastornos metabólicos relacionados requiere investigación sobre intervenciones y tratamientos. Los ensayos clínicos pediátricos desempeñan un papel en el abordaje de estos problemas de salud. Los problemas de salud mental en los niños, incluida la ansiedad, la depresión y los trastornos del comportamiento, están recibiendo mayor atención. Los ensayos clínicos tienen como objetivo identificar terapias e intervenciones efectivas. Varias organizaciones e iniciativas de salud mundial priorizan la mejora de la atención médica pediátrica y el acceso a medicamentos esenciales. Apoyan y financian los ensayos clínicos como parte de su misión de abordar los desafíos de la salud pediátrica. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de ensayos clínicos pediátricos.

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Diversidad y representación

Los resultados de los ensayos clínicos deben ser aplicables a toda la población, incluidos varios grupos demográficos. La falta de diversidad puede dar lugar a hallazgos sesgados o incompletos que pueden no reflejar con precisión cómo funcionará un tratamiento en entornos del mundo real, especialmente para poblaciones subrepresentadas. Los ensayos clínicos pediátricos que no incluyen poblaciones diversas pueden perpetuar las disparidades en materia de salud. Ciertos grupos étnicos y raciales pueden verse afectados desproporcionadamente por ciertas enfermedades, y deberían tener la oportunidad de beneficiarse de los avances en medicina pediátrica. Los factores genéticos, fisiológicos y ambientales pueden influir en la forma en que los tratamientos afectan a las personas. Es esencial comprender cómo funciona un fármaco o una intervención en diversas poblaciones, incluidos diferentes grupos de edad, géneros, etnias y antecedentes socioeconómicos. Los ensayos clínicos pediátricos requieren el consentimiento informado de los padres o tutores. Garantizar que estos cuidadores tengan acceso a información comprensible y que representen diversos orígenes es un imperativo ético. Las agencias reguladoras, como la FDA y la EMA, alientan o exigen la inclusión de poblaciones diversas en los ensayos clínicos. El incumplimiento de estos requisitos puede retrasar las aprobaciones regulatorias. La participación de comunidades diversas es esencial para generar confianza y alentar la participación en ensayos clínicos. Las asociaciones comunitarias pueden ayudar a identificar barreras a la participación y desarrollar estrategias para superarlas. Los factores culturales pueden influir en la toma de decisiones sobre atención médica. Los protocolos de ensayos clínicos y las estrategias de reclutamiento deben ser culturalmente sensibles para involucrar a una amplia gama de participantes.

Inquietudes y reticencias de los padres

Los padres están naturalmente preocupados por la seguridad de sus hijos. Pueden preocuparse por los posibles riesgos y efectos adversos asociados con los tratamientos o intervenciones en investigación que se están probando en el ensayo. La información o comprensión insuficiente sobre el ensayo, su propósito, procedimientos y posibles beneficios puede generar reticencias de los padres. La comunicación eficaz y el suministro de información clara y comprensible son fundamentales. Algunos padres pueden percibir los ensayos clínicos como experimentales y temer que sus hijos sean tratados como "conejillos de indias". Es esencial abordar estos conceptos erróneos mediante la educación. Los padres pueden tener inquietudes éticas, como si es moralmente aceptable inscribir a sus hijos en un ensayo clínico, especialmente si perciben un posible conflicto entre el bienestar del niño y los objetivos del ensayo. En los ensayos controlados aleatorios, algunos niños pueden recibir un placebo o un tratamiento estándar en lugar de una terapia en investigación. Los padres pueden ser reacios a inscribir a sus hijos si creen que recibirán un placebo. La participación en ensayos clínicos a menudo implica tiempo, viajes y compromisos adicionales. Los padres pueden enfrentar desafíos logísticos, como conflictos de horarios o la necesidad de visitas frecuentes a la clínica. La confianza en los proveedores de atención médica y en la institución de investigación es crucial para la voluntad de los padres de inscribir a sus hijos en un ensayo clínico. Cualquier percepción de falta de confiabilidad puede disuadir la participación. Las barreras lingüísticas y las diferencias culturales pueden dificultar que los padres comprendan plenamente los detalles del ensayo y tomen decisiones informadas. La comunicación culturalmente sensible es esencial.

Tendencias clave del mercado

Cada vez más énfasis en el desarrollo de fármacos pediátricos

El mercado de fármacos pediátricos representa una oportunidad importante para las compañías farmacéuticas. El desarrollo de medicamentos específicamente para niños puede conducir a la exclusividad del mercado y a precios superiores, lo que incentiva la inversión en el desarrollo de fármacos pediátricos. Los avances en la atención médica y la medicina pediátrica han ampliado el potencial para el desarrollo de fármacos. Las terapias innovadoras, los enfoques de medicina de precisión y los tratamientos basados en la genética ofrecen nuevas vías para abordar las enfermedades pediátricas. Las redes y colaboraciones de investigación pediátrica, como la Red de ensayos pediátricos (PTN) y el Consorcio Neonatal Internacional (INC), facilitan el desarrollo de fármacos pediátricos al reunir experiencia, recursos y poblaciones de pacientes. Los grupos y organizaciones de defensa de pacientes dedicados a la salud pediátrica desempeñan un papel crucial a la hora de crear conciencia sobre la importancia de los ensayos clínicos pediátricos y defender la investigación en el desarrollo de medicamentos pediátricos. Varias organizaciones e iniciativas de salud global priorizan la mejora de la atención médica pediátrica y el acceso a medicamentos esenciales, impulsando aún más el énfasis en el desarrollo de medicamentos pediátricos.

Información segmentaria

Información de fase

En 2022, el mercado global de ensayos clínicos pediátricos estuvo dominado por el segmento de ensayos de fase II y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información sobre el diseño de estudios

En 2022, la mayor participación del mercado global de ensayos clínicos pediátricos estuvo en manos del segmento de estudios de tratamiento y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información sobre áreas terapéuticas

En 2022, la mayor participación del mercado global de ensayos clínicos pediátricos estuvo en manos del segmento de oncología en el período de pronóstico y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado global de ensayos clínicos pediátricos en 2022.

Avances recientes

• En agosto de 2022, para prevenir la enfermedad neumocócica invasiva (ENI) provocada por los 20 serotipos de Streptococcus pneumoniae (neumococo) contenidos en la vacuna para la población pediátrica, Pfizer Inc. anunció recientemente los resultados positivos de su estudio pivotal de fase 3 en EE. UU. (NCT04382326) en bebés. Los dos objetivos coprincipales del estudio fueron la no inferioridad (NI) de la proporción de participantes con concentraciones de inmunoglobulina G (IgG) específicas del serotipo predefinidas después de la dosis 3 y la NI de las concentraciones medias geométricas (GMC) de IgG después de la dosis 4, que estaban relacionadas con las respuestas de inmunogenicidad un mes después de la tercera y cuarta dosis de la serie de vacunación de cuatro dosis, respectivamente. Después de la dosis 4, los 20 serotipos alcanzaron el objetivo coprimario de NI de GMC IgG. Catorce de los 20 serotipos lograron la no inferioridad para el objetivo secundario primario de GMC IgG después de la dosis 3, y todos los serotipos lograron la no inferioridad para el objetivo coprimario de NI del porcentaje de participantes con niveles predefinidos de IgG después de la dosis 3 (dos serotipos no se alcanzaron por un margen más amplio y cuatro no se alcanzaron por poco). En esta vacuna candidata de 20 serotipos, los 20 serotipos produjeron fuertes respuestas funcionales (OPA) y aumentos en las respuestas de anticuerpos después de la dosis 4. La suma de los hallazgos respalda el beneficio potencial de los 20 serotipos.

• En julio de 2022, un ensayo de fase 3 que evaluaba el uso en investigación de Dupixent® (dupilumab) en niños de 1 a 11 años con esofagitis eosinofílica (EoE) cumplió su criterio de valoración principal de remisión histológica de la enfermedad a las 16 semanas con regímenes escalonados por peso con dosis más altas y más bajas, según un comunicado de prensa de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. y Sanofi. Para los niños menores de 12 años, no existen tratamientos reconocidos para la esofagitis eosinofílica. La esofagitis eosinofílica es una enfermedad inflamatoria crónica que daña el esófago y afecta su funcionalidad. Los efectos de Dupixent en adultos y niños con esofagitis eosinofílica muestran que la IL-4 y la IL-13 son reguladores importantes de la inflamación de tipo 2 que subyace a esta enfermedad. Los niños con esofagitis eosinofílica suelen presentar reflujo ácido, vómitos, dolor de estómago, dificultad para tragar y retraso del crecimiento. Estos síntomas pueden tener un efecto adverso en el crecimiento y el desarrollo, así como provocar un miedo a los alimentos que puede durar hasta la edad adulta.

Principales actores del mercado

• Bristol-MyersSquibb Company
• Charles River Laboratories International Inc.
• Covance Inc.
• GlaxoSmithKline plc
• ICON plc
• IQVIA Inc.
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Desarrollo de productos farmacéuticos, LLC
• Syneos Health Inc.    
• Paidion Research, Inc.
• The EmmesCompany, LLC