Mercado de plataformas de ARNm: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por indicación (enfermedades autoinmunes, cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades raras, enfermedades respiratorias), por usabilidad (vacunas profilácticas, medicamentos terapéuticos, vacunas terapéuticas), por tipo de ARNm (ARNm modificado con nucleósid

Descripción general del mercado

El mercado global de plataformas de ARNm se valoró en USD 7.30 mil millones en 2022 y se anticipa que será testigo de un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 35,20% hasta 2028. La plataforma de ARNm (ARN mensajero) es una tecnología de vanguardia en biotecnología y medicina que utiliza moléculas de ARN sintético para transmitir información genética e instrucciones a las células, lo que les permite producir proteínas específicas. Esta tecnología ha ganado una atención y un éxito significativos, particularmente en el desarrollo de vacunas y el tratamiento de diversas enfermedades. El ARNm es un tipo de material genético que normalmente transporta instrucciones del ADN (el código genético) a la maquinaria de producción de proteínas de la célula (ribosomas). Sirve como una copia temporal de las instrucciones de un gen. En la plataforma de ARNm, las moléculas de ARNm sintéticas o modificadas están diseñadas para transportar instrucciones genéticas específicas para producir una proteína en particular. Los científicos pueden diseñar y sintetizar secuencias de ARNm con información genética precisa. Esta información se puede personalizar para diversos fines, como producir proteínas terapéuticas o instruir al sistema inmunológico para que genere una respuesta inmunitaria. En el desarrollo de vacunas, la plataforma de ARNm se utiliza para crear vacunas de ARNm. Estas vacunas contienen moléculas de ARNm que codifican una parte del patógeno objetivo, como una proteína viral o un antígeno único.

Más allá de las vacunas, la plataforma de ARNm se utiliza con fines terapéuticos. Los investigadores están explorando terapias basadas en ARNm para una amplia gama de enfermedades, incluido el cáncer, los trastornos genéticos, las enfermedades autoinmunes y las alergias. En la inmunoterapia contra el cáncer, por ejemplo, el ARNm está diseñado para instruir a las células inmunitarias para que se dirijan a las células cancerosas y las ataquen, aprovechando el sistema inmunológico del cuerpo para combatir la enfermedad. La pandemia de COVID-19 aceleró la adopción de la tecnología de ARNm para el desarrollo de vacunas. El éxito de las vacunas de ARNm para COVID-19 generó un enorme interés e inversión en esta tecnología, lo que destaca su potencial para responder a las enfermedades infecciosas emergentes. La versatilidad de la tecnología de ARNm permite el desarrollo de vacunas y terapias para una amplia gama de enfermedades, incluidas enfermedades infecciosas, cáncer, trastornos genéticos y enfermedades autoinmunes. Esta adaptabilidad la convierte en una plataforma atractiva para abordar diversos desafíos médicos.

Principales impulsores del mercado

Avances tecnológicos

Los sistemas de administración de nanopartículas lipídicas (LNP) son cruciales para administrar ARNm a las células de manera eficiente. Los avances en el diseño y la formulación de LNP han mejorado la estabilidad, la administración y la eficacia de las vacunas y terapias de ARNm. Estos avances han desempeñado un papel fundamental en el éxito de las vacunas de ARNm contra la COVID-19. Los investigadores han desarrollado secuencias de ARNm modificadas con mayor estabilidad y menor inmunogenicidad. Esto ha extendido la vida útil de las vacunas de ARNm y las ha hecho más adecuadas para la distribución y el almacenamiento. La optimización de codones implica modificar el código genético para mejorar la expresión de proteínas. Los investigadores han estado afinando el uso de codones para mejorar la producción de proteínas, lo que es particularmente importante para aplicaciones terapéuticas. Los avances en las técnicas de biología sintética, como CRISPR-Cas9, han facilitado la edición y manipulación precisas de secuencias de ARNm. Esta tecnología ha abierto nuevas posibilidades para las terapias basadas en ARNm dirigidas a enfermedades genéticas. Se han desarrollado procesos de fabricación escalables y rentables para satisfacer la alta demanda de vacunas y terapias basadas en ARNm. Estas mejoras en la fabricación han permitido una producción rápida durante las emergencias de salud pública. Los investigadores han avanzado en el aumento de la estabilidad de las vacunas de ARNm en varios rangos de temperatura, reduciendo la necesidad de almacenamiento y distribución a temperaturas ultrabajas. La secuenciación de próxima generación (NGS) ha permitido a los investigadores analizar secuencias de ARNm de forma rápida y precisa, lo que facilita el diseño de terapias basadas en ARNm adaptadas a objetivos específicos.

Los análogos de cap se añaden al comienzo de las secuencias de ARNm para imitar el ARNm natural. Esto mejora la eficiencia de traducción del ARNm sintético y aumenta su similitud con el ARNm endógeno. Se han desarrollado sistemas libres de células para la producción de ARNm, lo que permite una síntesis más eficiente y escalable de moléculas de ARNm para fines de investigación y terapéuticos. Los avances en la tecnología del ARNm han permitido el desarrollo de enfoques de medicina personalizada, donde las terapias se adaptan al perfil genético de un individuo. Los adyuvantes son sustancias que se añaden a las vacunas para mejorar la respuesta inmunitaria. La investigación se ha centrado en el desarrollo de nuevos adyuvantes diseñados específicamente para vacunas basadas en ARNm. Las innovaciones en los métodos de administración intracelular, como la electroporación y los parches de microagujas, han mejorado la absorción eficiente del ARNm en las células diana. Una amplia investigación sobre la formulación y la estabilidad del ARNm ha mejorado la capacidad de almacenar y transportar vacunas y terapias de ARNm en diversas condiciones. Este factor ayudará en el desarrollo del mercado global de plataformas de ARNm.

Aplicaciones emergentes

Una de las aplicaciones emergentes más prometedoras es la inmunoterapia contra el cáncer. Los investigadores están desarrollando vacunas y terapias contra el cáncer basadas en ARNm que estimulan el sistema inmunológico del paciente para atacar y destruir las células cancerosas. Este enfoque ofrece un tratamiento personalizado y potencialmente más eficaz para varios tipos de cáncer. Aunque las vacunas de ARNm ya han demostrado su eficacia contra enfermedades infecciosas como la COVID-19, la investigación en curso tiene como objetivo desarrollar vacunas basadas en ARNm para otras enfermedades infecciosas, como la gripe, el VIH, el virus del Zika y el virus respiratorio sincitial (VSR). La adaptabilidad de la tecnología de ARNm la hace muy adecuada para responder a patógenos emergentes. La tecnología de ARNm se está explorando para el tratamiento de trastornos genéticos raros causados por mutaciones específicas. Al administrar ARNm modificado para corregir defectos genéticos, los investigadores buscan proporcionar terapias dirigidas y personalizadas para pacientes con afecciones como la fibrosis quística y ciertos trastornos metabólicos hereditarios. La tecnología de ARNm tiene aplicaciones potenciales en la medicina regenerativa al guiar la diferenciación de células madre en tipos celulares específicos para la reparación y el reemplazo de tejidos. Esto podría ser particularmente valioso para el tratamiento de enfermedades y lesiones degenerativas. El ARNm se puede utilizar para proporcionar herramientas de edición genética como CRISPR-Cas9 para apuntar y modificar genes específicos. Esta tecnología es prometedora para el tratamiento de enfermedades genéticas y la corrección de mutaciones genéticas. Los investigadores están explorando el ARNm para reemplazar o complementar proteínas deficientes en pacientes con deficiencias proteicas genéticas o adquiridas. Este enfoque se puede utilizar para tratar enfermedades como la hemofilia y ciertas deficiencias enzimáticas.

La tecnología del ARNm se está investigando para el desarrollo de terapias para enfermedades autoinmunes. Al modular la respuesta inmunitaria, los tratamientos basados en el ARNm pueden ayudar a regular y controlar las enfermedades autoinmunes. Las vacunas de ARNm se pueden personalizar para administrar inmunoterapia específica para alérgenos en el caso de las alergias. Este enfoque ofrece la posibilidad de tratamientos más precisos y eficaces para las alergias. La capacidad de personalizar las terapias basadas en el ARNm en función del perfil genético de un individuo es un factor importante en la medicina personalizada. La adaptación de los tratamientos a la composición genética única de un paciente puede mejorar los resultados del tratamiento. Más allá de la atención sanitaria, la tecnología del ARNm tiene aplicaciones en la biotecnología, incluida la producción de proteínas y enzimas recombinantes. También tiene potencial para su uso en otros campos, como la agricultura y la biotecnología industrial. Este factor acelerará la demanda del mercado global de plataformas de ARNm.

Crecimiento en la respuesta a la pandemia y las vacunas

La tecnología de ARNm permitió el rápido desarrollo de las vacunas contra la COVID-19. En un plazo notablemente corto, empresas como Pfizer-BioNTech y Moderna desarrollaron, probaron y recibieron la autorización de uso de emergencia para las vacunas contra la COVID-19 basadas en ARNm. Esta velocidad de desarrollo fue crucial para controlar la pandemia. Las vacunas de ARNm han demostrado altos niveles de eficacia contra la COVID-19, lo que contribuyó a su rápida adopción y uso generalizado. La eficacia de estas vacunas para prevenir la enfermedad grave y la transmisión ha sido un fuerte impulsor de la demanda. La tecnología de ARNm es adecuada para adaptarse a nuevas variantes del virus. La flexibilidad del ARNm permite la rápida modificación de las vacunas candidatas para abordar las variantes emergentes del virus, lo que aborda las preocupaciones sobre la eficacia de la vacuna frente a las mutaciones virales. La escalabilidad y la rápida capacidad de producción de las vacunas de ARNm han respaldado los esfuerzos mundiales de vacunación. Los gobiernos, las organizaciones internacionales y los sistemas de atención médica han buscado obtener vacunas de ARNm para proteger a sus poblaciones, lo que ha impulsado la demanda de una mayor producción.

La pandemia destacó la importancia de estar preparados para las enfermedades infecciosas emergentes. Los gobiernos y las organizaciones de todo el mundo han reconocido el potencial de la tecnología de ARNm para responder rápidamente a futuras pandemias y han invertido en la creación de infraestructura y capacidades. El éxito de las vacunas COVID-19 basadas en ARNm atrajo una inversión y financiación sustanciales tanto del sector público como del privado. Este apoyo financiero ha acelerado los esfuerzos de investigación y desarrollo y ha ampliado las aplicaciones de la plataforma de ARNm. Las agencias reguladoras, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), colaboraron estrechamente con los desarrolladores de tecnología de ARNm para acelerar el proceso de aprobación regulatoria durante las emergencias de salud pública. La eficacia y la seguridad de las vacunas COVID-19 de ARNm han contribuido a la confianza pública en esta tecnología. Como resultado, ha habido una mayor aceptación de las vacunas y terapias basadas en ARNm. El éxito de las vacunas de ARNm ha estimulado una mayor investigación y desarrollo en el campo. Los investigadores y las empresas están explorando el potencial de la tecnología de ARNm para una amplia gama de aplicaciones, incluidas las vacunas y terapias para otras enfermedades infecciosas. La respuesta global a la pandemia ha implicado la colaboración entre países, empresas farmacéuticas e instituciones de investigación. Esta colaboración ha acelerado el intercambio de conocimientos y experiencia en tecnología de ARNm. Este factor acelerará la demanda del mercado global de plataformas de ARNm.

Principales desafíos del mercado

Indecisión sobre las vacunas y desinformación

La indecisión sobre las vacunas, que se refiere a la renuencia o negativa a vacunarse, puede ralentizar la adopción de las vacunas de ARNm. Esto puede obstaculizar los esfuerzos para lograr la inmunidad colectiva y controlar la propagación de enfermedades infecciosas. La desinformación, que a menudo se difunde a través de las redes sociales y otros canales, puede dar lugar a conceptos erróneos y creencias falsas sobre las vacunas de ARNm. Esto puede incluir preocupaciones sobre la seguridad, la eficacia y los efectos a largo plazo de las vacunas. La desinformación puede socavar la confianza del público en las vacunas y disuadir a las personas de vacunarse. La menor cobertura de vacunación debido a la indecisión y la desinformación puede dar lugar a brotes continuos de enfermedades prevenibles, incluidas enfermedades infecciosas potencialmente mortales como la COVID-19. Estos brotes pueden sobrecargar los sistemas de atención sanitaria, dar lugar a un aumento de la morbilidad y la mortalidad y tener consecuencias económicas y sociales. Los altos niveles de indecisión ante las vacunas pueden obstaculizar los esfuerzos por lograr la inmunidad colectiva, que es esencial para proteger a las poblaciones vulnerables que no pueden recibir vacunas por razones médicas. La inmunidad colectiva es crucial para controlar la propagación de enfermedades contagiosas dentro de las comunidades. La desinformación y la indecisión pueden perturbar las campañas de vacunación y dar lugar a menores tasas de aceptación de las vacunas, en particular durante emergencias de salud pública como las pandemias. La indecisión generalizada ante las vacunas y la propagación de información errónea sobre las vacunas pueden erosionar la confianza del público en las instituciones de salud pública, los proveedores de atención sanitaria y las recomendaciones gubernamentales. Esta erosión de la confianza puede extenderse a otras medidas de salud pública, lo que dificulta la aplicación de estrategias eficaces de control de enfermedades.

Variantes y adaptabilidad

Muchos patógenos infecciosos, en particular los virus, pueden sufrir mutaciones genéticas que dan lugar a la aparición de nuevas variantes o cepas. Estas variantes pueden tener diferentes propiedades, como una mayor transmisibilidad y resistencia a la inmunidad. Las variantes pueden representar una amenaza para la salud pública al provocar una enfermedad más grave o una menor eficacia de la vacuna. La eficacia de las vacunas, incluidas las vacunas de ARNm, puede variar frente a diferentes variantes. Algunas variantes pueden evadir parcialmente la respuesta inmunitaria inducida por las vacunas existentes, lo que pone en peligro la capacidad de las vacunas para proporcionar una protección amplia y duradera contra los patógenos en evolución. Para mantener la eficacia de las vacunas, los investigadores y los fabricantes deben adaptar rápidamente las vacunas de ARNm para hacer frente a las variantes emergentes. Esto puede implicar modificar la secuencia de ARNm para codificar el antígeno o los antígenos de la nueva variante. La adaptación rápida es fundamental durante las pandemias y los brotes para garantizar que las vacunas sigan siendo eficaces. Es posible que los organismos reguladores deban proporcionar procesos de aprobación simplificados para las vacunas adaptadas a las variantes a fin de acelerar su disponibilidad durante las emergencias de salud pública. El desarrollo y la obtención de la aprobación regulatoria para vacunas específicas para variantes puede requerir muchos recursos y mucho tiempo. La adaptación de las vacunas de ARNm para hacer frente a las nuevas variantes puede requerir ajustes en el proceso de fabricación. Aumentar la producción para satisfacer la demanda mundial de vacunas actualizadas puede ser un desafío.

Tendencias clave del mercado

Medicina personalizada

Los avances en genómica y pruebas genéticas han hecho que sea cada vez más factible analizar la información genética de un individuo de manera rápida y asequible. Este perfil genético permite a los proveedores de atención médica identificar variaciones genéticas que pueden afectar la susceptibilidad a las enfermedades y las respuestas al tratamiento. La tecnología de ARNm permite el desarrollo de terapias dirigidas que se pueden personalizar según el perfil genético de un paciente. Al diseñar secuencias de ARNm para abordar variaciones genéticas específicas o marcadores de enfermedades, los investigadores pueden crear tratamientos personalizados. En el contexto del cáncer, la medicina personalizada fue una aplicación notable. Los investigadores estaban explorando vacunas y terapias contra el cáncer basadas en ARNm que se dirigen a antígenos tumorales individualizados. Estas terapias tienen como objetivo aprovechar el sistema inmunológico del paciente para atacar y destruir células cancerosas específicamente. Se estaban desarrollando terapias de ARNm personalizadas para abordar enfermedades genéticas raras causadas por mutaciones específicas. Al adaptar las secuencias de ARNm para corregir o compensar estas mutaciones, los investigadores estaban trabajando para proporcionar tratamientos individualizados. Las vacunas de ARNm se pueden personalizar para administrar inmunoterapia específica para alérgenos en el caso de las alergias. Este enfoque ofrece la posibilidad de realizar tratamientos más precisos y eficaces para las alergias adaptados a los alérgenos de cada paciente. La tecnología de ARNm permite controlar la respuesta de un paciente al tratamiento mediante el análisis de los cambios en la expresión genética. Esta información se puede utilizar para ajustar y personalizar los planes de tratamiento. La integración de los datos farmacogenómicos con las terapias basadas en ARNm puede ayudar a determinar los medicamentos y las dosis más adecuados para cada paciente, lo que reduce los efectos adversos y optimiza los resultados del tratamiento.

Información segmentaria

Información sobre las indicaciones

En 2022, la mayor participación en el mercado global de plataformas de ARNm la tenía el segmento de enfermedades autoinmunes y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años. Las enfermedades autoinmunes representan un desafío médico importante debido a su naturaleza compleja y, a menudo, poco comprendida. Muchas enfermedades autoinmunes tienen opciones de tratamiento limitadas, y la tecnología de ARNm promete desarrollar terapias innovadoras para abordar las necesidades médicas no satisfechas en este segmento. La tecnología de ARNm se puede utilizar para modular el sistema inmunológico, lo que la convierte en un enfoque atractivo para el tratamiento de las enfermedades autoinmunes. Al diseñar secuencias de ARNm para dirigirse a respuestas inmunitarias específicas, los investigadores pueden suprimir o regular potencialmente las actividades dañinas del sistema inmunitario en las enfermedades autoinmunes. Las enfermedades autoinmunes suelen tener manifestaciones y respuestas variables al tratamiento entre los pacientes. Las terapias basadas en ARNm se pueden personalizar para dirigirse a vías o antígenos autoinmunes específicos, lo que permite un enfoque personalizado del tratamiento.

Información sobre usabilidad

En 2022, la mayor participación en el mercado global de plataformas de ARNm la tenía el segmento de vacunas terapéuticas y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años. La pandemia de COVID-19 tuvo un impacto significativo en el mercado de plataformas de ARNm. La tecnología de ARNm surgió como una respuesta muy eficaz y rápida para desarrollar vacunas contra el virus SARS-CoV-2. El éxito de las vacunas COVID-19 basadas en ARNm, como las desarrolladas por Pfizer-BioNTech y Moderna, generó un inmenso interés e inversión en este segmento. La tecnología de ARNm ha demostrado su versatilidad en el desarrollo de vacunas terapéuticas para diversas enfermedades más allá de las infecciosas. Esto incluye vacunas contra el cáncer, donde las terapias basadas en ARNm tienen como objetivo estimular el sistema inmunológico para atacar y destruir las células cancerosas, así como vacunas para otras enfermedades como la gripe, el zika y el VIH. Las vacunas de ARNm y las vacunas terapéuticas se pueden desarrollar más rápidamente que las plataformas de vacunas tradicionales. Esta velocidad es especialmente valiosa para responder a enfermedades infecciosas emergentes y patógenos que evolucionan rápidamente.

Información sobre los tipos de ARNm

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de plataformas de ARNm la tenía el segmento de ARNm autoamplificado y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años. La tecnología de ARNm autoamplificado (saRNA) está diseñada para producir niveles más altos de expresión de proteínas en comparación con el ARNm convencional. Esta capacidad mejorada de producción de proteínas puede hacer que el saRNA sea particularmente atractivo para el desarrollo de vacunas y terapias dirigidas a enfermedades que requieren una respuesta inmunitaria sólida. El ARNm autoamplificado se puede diseñar para transportar información genética para una amplia gama de antígenos o proteínas terapéuticas. Esta versatilidad lo convierte en una herramienta valiosa para desarrollar vacunas y terapias contra diversas enfermedades, incluidas las enfermedades infecciosas y el cáncer. El desarrollo de nanopartículas lipídicas (LNP) avanzadas para la administración de ARNm autoamplificante ha mejorado la estabilidad y la eficiencia de la administración de vacunas y terapias basadas en ARNsa, lo que ha contribuido aún más a su participación en el mercado.

Información del usuario final

En 2022, la mayor participación en el mercado global de plataformas de ARNm la tenía

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado global de plataformas de ARNm en 2022. América del Norte alberga algunas de las empresas biotecnológicas y farmacéuticas más grandes e influyentes del mundo, muchas de las cuales han invertido mucho en tecnología de ARNm. Empresas como Pfizer, Moderna y BioNTech, que desempeñaron un papel fundamental en el desarrollo y la comercialización de vacunas COVID-19 basadas en ARNm, tienen su sede o una presencia significativa en América del Norte. La región tiene un ecosistema bien establecido y sólido para la investigación y el desarrollo biomédicos. Cuenta con universidades de clase mundial, instituciones de investigación y una fuerza laboral altamente calificada dedicada al avance de la tecnología de ARNm. América del Norte ha atraído importantes inversiones y financiación para la investigación y el desarrollo del ARNm. Las agencias de financiación públicas y privadas, los capitalistas de riesgo y las iniciativas gubernamentales han apoyado el crecimiento de las terapias y vacunas basadas en el ARNm.

Acontecimientos recientes

• En abril de 2023, la conferencia presencial inaugural del Programa de Transferencia de Tecnología del ARNm, organizada por el Director General de la OMS, Tedros Adhanom Ghebreyesus, atrajo a más de 200 delegados a Ciudad del Cabo (Sudáfrica). La semana pasada también se inauguró el centro de tecnología del ARNm en Afrigen Biologics and Vaccines (en adelante Afrigen; Ciudad del Cabo, Sudáfrica). El plan, que se introdujo en 2021 como reacción al acceso desigual a la vacuna contra la COVID-19 a nivel mundial, es una asociación entre la OMS, Medicines Patent Pool y socios corporativos y públicos de 15 países de ingresos bajos y medios de África, Asia, Europa y Sudamérica. Su objetivo era proporcionar a los países de ingresos bajos y medios la capacidad de diseñar, producir y distribuir de forma independiente vacunas de ARNm. Afrigen, uno de los socios, está a cargo del estudio, desarrollo y transferencia de plataformas de vacunas de ARNm, y el Consejo Sudafricano de Investigación Médica actúa como coordinador de sostenibilidad. La empresa farmacéutica Biovac (Ciudad del Cabo, Sudáfrica) obtendrá la tecnología primero antes de que se distribuya a los socios en otros continentes. Biovac intensificará la fabricación y distribución de los productos en todos los países socios africanos.
• En junio de 2023, Gennova creó la primera vacuna de ARNm producida en la India, GEMCOVAC-OM, utilizando su propia tecnología de plataforma.

Principales actores del mercado

• AstraZeneca PLC
• Asuragen, Inc.
• Catalent Pharma Solutions
• Arcturus Therapeutics, Inc.
• BioNTech AG
• CRISPR Therapeutics Inc.
• AKESOgen, Inc.
• baseclick GmbH
• Accent Therapeutics Inc.
• Accanis Biotech F&EGmbH & Co KG