Mercado de tecnología de nucleasa de dedos de zinc: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por tipo (ingeniería genética animal, ingeniería de líneas celulares, ingeniería genética vegetal), por usuario final (empresas de biotecnología y farmacéuticas, instituciones académicas y de investigación, hospitales y clínicas, otros), por

Descripción general del mercado

El mercado global de tecnología de nucleasa de dedo de zinc se valoró en USD 728,50 millones en 2022 y se anticipa que será testigo de un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 19,20% hasta 2028. La tecnología de nucleasa de dedo de zinc (ZFN) es una herramienta de biología molecular y edición del genoma que permite a los científicos realizar modificaciones precisas en el ADN de los organismos, incluidos humanos, animales y plantas. Las ZFN son proteínas diseñadas que pueden reconocer secuencias de ADN específicas e inducir la escisión o edición del ADN dirigida en esas secuencias. Esta tecnología es parte del campo más amplio de la edición del genoma, que abarca varios métodos para alterar el material genético de un organismo. Las FN constan de dos componentes principalesproteínas de dedo de zinc y un dominio de nucleasa. Las proteínas con dedos de zinc son proteínas de unión al ADN que se encuentran de forma natural en muchos organismos, incluidos los humanos. Cada proteína con dedos de zinc reconoce y se une a una secuencia de ADN específica. En la tecnología ZFN, los investigadores diseñan proteínas con dedos de zinc para que reconozcan y se unan a una secuencia de ADN específica de interés. Al diseñar un conjunto de proteínas con dedos de zinc con dominios de unión al ADN complementarios, pueden dirigirse a un gen o región genómica en particular.

El avance continuo de las tecnologías de edición del genoma, incluidas las ZFN, ha sido un impulsor importante. Las ZFN ofrecen una alta especificidad y precisión en la edición de genes, lo que las convierte en herramientas valiosas para una amplia gama de aplicaciones. Las ZFN tienen un potencial significativo para aplicaciones terapéuticas, particularmente en el tratamiento de enfermedades genéticas. La perspectiva de desarrollar terapias genéticas para enfermedades que antes no se podían tratar ha atraído importantes inversiones y esfuerzos de investigación. Las ZFN se han utilizado en biotecnología agrícola para diseñar cultivos y ganado con rasgos deseables. Esto puede conducir a un aumento de los rendimientos de los cultivos, una mejor resistencia a las enfermedades y una producción de alimentos más eficiente. La disponibilidad de capital de riesgo y financiación de la investigación ha respaldado el crecimiento de empresas especializadas en tecnología ZFN. El respaldo financiero ha facilitado los esfuerzos de investigación, desarrollo y comercialización. Una mayor conciencia y educación sobre las tecnologías de edición genómica y sus posibles aplicaciones han impulsado el interés y la inversión en las ZFN.

Impulsores clave del mercado

Avances en la tecnología de edición genómica

Las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR) y la proteína asociada Cas9 han surgido como un elemento innovador en la edición genómica. CRISPR-Cas9 es relativamente fácil de usar y muy preciso, lo que permite a los investigadores apuntar a genes específicos y modificarlos con una precisión sin precedentes. Esta tecnología ha permitido un rápido progreso en la terapia génica, el modelado de enfermedades y la genómica funcional. Los avances en las herramientas de edición genómica han hecho posible editar múltiples genes simultáneamente. Los investigadores ahora pueden editar múltiples objetivos genéticos en un solo experimento, lo que es particularmente valioso para estudiar interacciones genéticas complejas y desarrollar terapias para enfermedades multifactoriales. La edición de bases es una forma más precisa de edición genómica que permite la conversión directa de un par de bases de ADN en otro sin causar roturas de doble cadena. Esta tecnología reduce el riesgo de mutaciones no deseadas y es prometedora para el tratamiento de enfermedades genéticas con mutaciones puntuales. La edición primaria es otro método preciso de edición del genoma que permite la inserción, eliminación o reemplazo de secuencias de ADN sin causar roturas de doble cadena. Ofrece un mayor control y precisión en la edición de genes en comparación con los métodos tradicionales. La edición del genoma se ha expandido más allá de la secuencia de ADN para incluir la edición del epigenoma, que implica la modificación de marcas epigenéticas como la metilación del ADN y las modificaciones de las histonas. La edición del epigenoma tiene potencial para el tratamiento de enfermedades relacionadas con la desregulación epigenética. Los avances en los métodos de administración, como los vectores virales y las nanopartículas, han mejorado la eficiencia de la administración de herramientas de edición del genoma a células o tejidos objetivo, tanto en investigación como en aplicaciones clínicas.

Más allá de Cas9, los investigadores han descubierto y diseñado varias proteínas asociadas a CRISPR, ampliando el conjunto de herramientas para la edición del genoma. Estas incluyen Cas12, Cas13 y Cpf1, cada una con sus propiedades y aplicaciones únicas. Los avances en la edición del genoma in vivo han permitido la modificación directa de genes dentro de organismos vivos. Este enfoque tiene el potencial de tratar enfermedades genéticas en pacientes mediante la edición de genes objetivo dentro de sus cuerpos. A medida que las tecnologías de edición genómica han avanzado, ha habido un enfoque creciente en abordar las preocupaciones éticas y de seguridad. Los investigadores y los responsables de las políticas están trabajando para establecer pautas y regulaciones para garantizar el uso responsable y seguro de estas tecnologías. Las tecnologías de edición genómica se utilizan cada vez más en aplicaciones comerciales, como la agricultura (creación de cultivos modificados genéticamente), los productos biofarmacéuticos (producción de proteínas terapéuticas) y la biotecnología industrial (mejora de cepas microbianas para la producción de biocombustibles). La comunidad científica de todo el mundo colabora en la investigación de edición genómica, lo que contribuye al rápido intercambio de conocimientos y acelera el progreso en el campo. Este factor ayudará al desarrollo del mercado mundial de tecnología de nucleasas de dedos de zinc.

Potencial terapéutico creciente

Las ZFN ofrecen un alto grado de precisión en la edición genética. Pueden diseñarse para dirigirse a secuencias de ADN específicas, lo que permite modificaciones precisas, como la corrección o eliminación de genes. Esta precisión es crucial en aplicaciones terapéuticas para evitar cambios genéticos no deseados. Las ZFN han demostrado ser prometedoras en el tratamiento de enfermedades genéticas. Los investigadores han utilizado ZFN para corregir mutaciones causantes de enfermedades en células derivadas de pacientes, lo que podría ofrecer un camino hacia intervenciones terapéuticas para afecciones como la anemia de células falciformes, la fibrosis quística y la distrofia muscular. Las ZFN son una herramienta valiosa en el desarrollo de terapias genéticas. Se pueden utilizar para insertar o reemplazar genes, restaurar la función normal de los genes o modular la expresión genética. Este enfoque se está explorando para una amplia gama de enfermedades genéticas y adquiridas. Las terapias basadas en ZFN se pueden aplicar tanto ex vivo como in vivo. En las aplicaciones ex vivo, las células del paciente se editan fuera del cuerpo y luego se devuelven al paciente. En las aplicaciones in vivo, la edición se realiza directamente dentro del cuerpo del paciente. Esta flexibilidad permite el tratamiento de varias afecciones médicas.

Las ZFN son particularmente adecuadas para abordar enfermedades genéticas raras con mutaciones causales conocidas. Si bien estas enfermedades afectan individualmente a un pequeño número de pacientes, colectivamente representan una importante necesidad médica no satisfecha. Las ZFN permiten el desarrollo de terapias específicas para cada paciente, adaptadas a la composición genética de cada individuo. Este enfoque de medicina personalizada es muy prometedor para tratamientos más efectivos y específicos. El potencial terapéutico de las ZFN ha llevado a un aumento en los ensayos clínicos que evalúan terapias basadas en ZFN. Estos ensayos tienen como objetivo demostrar la seguridad y eficacia de las ZFN para tratar diversas enfermedades. Las prometedoras aplicaciones terapéuticas de las ZFN han atraído inversiones de fuentes privadas y públicas. Las empresas de biotecnología y las instituciones de investigación han obtenido financiación para avanzar en las terapias basadas en ZFN. Las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), han establecido vías para el desarrollo y la aprobación de terapias genéticas y tecnologías de edición genómica. Este apoyo regulatorio fomenta la investigación y el desarrollo en el campo. Los grupos de defensa de los pacientes y las organizaciones que representan a personas con enfermedades genéticas han sido partidarios vocales de las tecnologías de edición genómica, incluidas las ZFN. Abogan por los esfuerzos de investigación y desarrollo para encontrar posibles curas y tratamientos. Este factor acelerará la demanda del mercado global de tecnología de nucleasas de dedos de zinc.

Aumento de la biotecnología agrícola

Las ZFN se han utilizado en la biotecnología agrícola para crear cultivos modificados genéticamente con rasgos deseables. Estos rasgos pueden incluir una mayor resistencia a plagas y enfermedades, una mejor tolerancia a los factores estresantes ambientales (por ejemplo, sequía o salinidad), un contenido nutricional mejorado y una vida útil más prolongada de los productos cosechados. Las ZFN ofrecen precisión en la edición del genoma, lo que permite a los investigadores realizar cambios específicos en el ADN del cultivo. Esta precisión es ventajosa para diseñar rasgos específicos sin causar alteraciones genéticas no deseadas, lo que puede ser importante para la aprobación regulatoria y la aceptación del consumidor. En comparación con algunas otras tecnologías de edición del genoma, las ZFN han sido reconocidas por sus efectos fuera del objetivo relativamente bajos. Esta característica es valiosa en aplicaciones agrícolas para garantizar que los cultivos editados mantengan sus características y perfiles de seguridad previstos.

Uno de los objetivos principales de la biotecnología agrícola es crear cultivos que sean más resistentes a las enfermedades y las plagas. Las ZFN se han utilizado para modificar los genomas de las plantas para conferir resistencia a patógenos específicos y plagas de insectos, reduciendo la necesidad de pesticidas químicos. Las ZFN se han empleado para mejorar el contenido nutricional de los cultivos. Por ejemplo, se han utilizado para aumentar los niveles de vitaminas esenciales, minerales u otros compuestos beneficiosos en los cultivos alimentarios, abordando las deficiencias nutricionales en ciertas regiones. La biotecnología agrícola tiene como objetivo promover prácticas agrícolas sostenibles. Al crear cultivos que requieren menos insumos (como pesticidas y agua) y producen mayores rendimientos, la tecnología ZFN puede contribuir a una agricultura más sostenible. Las ZFN se han utilizado en la investigación de plantas para comprender mejor la genética de los cultivos y acelerar los programas de mejoramiento tradicionales. Esta investigación puede conducir al desarrollo de nuevas variedades de cultivos con rasgos mejorados. Las empresas agrícolas comerciales han mostrado interés en la aplicación de las ZFN para desarrollar y comercializar cultivos modificados genéticamente. Los beneficios económicos potenciales de la mejora de los rendimientos de los cultivos y la reducción de los costes de producción impulsan su inversión en esta tecnología. La precisión y la previsibilidad de las ZFN pueden simplificar el proceso de aprobación reglamentaria de los cultivos modificados genéticamente, lo que puede conducir a una comercialización y adopción más rápidas por parte de los agricultores. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de la tecnología de nucleasas de dedos de zinc.

Principales desafíos del mercado

Eficiencia de administración y selección

Las ZFN son proteínas diseñadas a medida que deben diseñarse para reconocer y unirse a secuencias de ADN específicas en el genoma. Este proceso requiere experiencia y un diseño cuidadoso para garantizar que las ZFN se dirijan al sitio correcto sin efectos fuera del objetivo. Desarrollar ZFN que sean altamente específicos y eficientes en su unión es una tarea compleja. Una vez que se diseñan las ZFN, deben administrarse de manera eficaz en las células o tejidos objetivo. Los métodos de administración tradicionales, como la electroporación o la transfección química, pueden no ser eficientes para todos los tipos de células o tejidos. La administración eficiente es especialmente difícil cuando se dirige a células dentro de tejidos complejos como el cerebro o el músculo. La selección precisa de los objetivos es esencial para evitar modificaciones genéticas no deseadas en sitios no deseados del genoma. Los efectos no deseados pueden tener consecuencias impredecibles y plantear problemas de seguridad, especialmente en aplicaciones terapéuticas. Garantizar una alta especificidad de selección es un desafío crítico. La introducción de proteínas extrañas como las ZFN en el cuerpo puede desencadenar una respuesta inmunitaria, lo que puede conducir a la degradación o neutralización de las ZFN antes de que puedan realizar su función prevista. Esto puede reducir la eficiencia de la administración y la selección. En aplicaciones terapéuticas, la administración de ZFN in vivo (dentro del cuerpo) a células específicas puede ser particularmente desafiante. Los investigadores deben desarrollar vehículos o métodos de administración efectivos que puedan atravesar barreras fisiológicas y llegar al tejido objetivo sin causar daño. Para aplicaciones terapéuticas, pueden requerirse grandes cantidades de ZFN. Aumentar la producción de ZFN manteniendo su calidad y consistencia puede ser un desafío importante.

Costo de desarrollo y fabricación

El diseño y la ingeniería de ZFN es un proceso complejo y que requiere muchos recursos. La personalización de estas proteínas para que se dirijan a secuencias de ADN específicas requiere experiencia en biología molecular, bioinformática e ingeniería de proteínas. La fase de investigación y desarrollo puede requerir mucho tiempo y ser costosa. Garantizar la calidad y la consistencia de las ZFN es crucial, especialmente cuando se consideran aplicaciones terapéuticas. Se necesitan medidas rigurosas de control de calidad durante todo el proceso de fabricación para garantizar la funcionalidad y la seguridad de las ZFN. La transición de la investigación a escala de laboratorio a la fabricación a gran escala puede ser un desafío. Aumentar la producción de ZFN manteniendo la calidad del producto, la consistencia y el cumplimiento normativo es un obstáculo importante. La necesidad de una mayor capacidad de producción puede aumentar los costos. La producción de ZFN requiere materiales, reactivos y equipos especializados. Estos pueden ser costosos y aumentar el costo general de desarrollo y fabricación. Cumplir con los requisitos regulatorios para el desarrollo y la fabricación de productos terapéuticos es costoso. Esto incluye la realización de estudios preclínicos, ensayos clínicos y evaluaciones de seguridad para demostrar la seguridad y eficacia de las terapias basadas en ZFN. Las empresas e instituciones de investigación a menudo invierten en la protección de la propiedad intelectual para sus tecnologías relacionadas con ZFN. La adquisición y el mantenimiento de patentes pueden resultar costosos, pero son esenciales para proteger las inversiones y los esfuerzos de comercialización. El traslado de terapias basadas en ZFN desde la etapa de investigación a los ensayos clínicos y, en última instancia, a la aprobación del mercado es un proceso costoso y prolongado. La realización de ensayos clínicos, la garantía de la seguridad del paciente y el cumplimiento de los estándares regulatorios requieren recursos financieros sustanciales.

Tendencias clave del mercado

Crecimiento de la demanda de medicina personalizada

La medicina personalizada se basa en la identificación de variaciones genéticas que contribuyen a la enfermedad o afección de un individuo. Las ZFN, con su capacidad para dirigirse con precisión a genes específicos y editarlos, desempeñan un papel fundamental en el desarrollo de terapias genéticas dirigidas para tratamientos personalizados. Para implementar la medicina personalizada, es esencial contar con diagnósticos genéticos precisos. Las ZFN se pueden utilizar para crear herramientas de diagnóstico precisas que identifiquen mutaciones y variaciones genéticas asociadas con enfermedades específicas. Estas herramientas permiten la detección temprana de enfermedades y la evaluación de riesgos. Para las personas con enfermedades genéticas causadas por mutaciones específicas, las ZFN ofrecen el potencial de corrección genética. Los investigadores pueden diseñar ZFN para editar con precisión el gen defectuoso, lo que podría proporcionar una opción de tratamiento curativo para los pacientes. La medicina personalizada en oncología implica la identificación de mutaciones genéticas que impulsan el cáncer y la adaptación de los tratamientos en consecuencia. Las ZFN se pueden utilizar para atacar y modificar genes relacionados con el cáncer, lo que podría mejorar la eficacia de las terapias contra el cáncer. La tecnología ZFN permite la creación de terapias específicas para el paciente. Al editar las propias células de un paciente para corregir defectos genéticos o mejorar las respuestas inmunitarias, las ZFN permiten el desarrollo de tratamientos personalizados con menos efectos secundarios. La medicina personalizada tiene en cuenta la composición genética de un individuo al recetar medicamentos. Las ZFN se pueden utilizar para estudiar cómo las variaciones genéticas específicas afectan el metabolismo y las respuestas a los fármacos, lo que conduce a dosis de fármacos y planes de tratamiento más precisos. La medicina personalizada tiene un impacto significativo en las enfermedades raras, donde los tratamientos pueden no existir o no ser efectivos para todos los pacientes. Las ZFN se pueden utilizar para desarrollar terapias personalizadas para personas con trastornos genéticos raros. La demanda de medicina personalizada ha llevado a un aumento de los ensayos clínicos que implican el uso de ZFN y otras tecnologías de edición del genoma. Estos ensayos evalúan la seguridad y eficacia de los tratamientos personalizados.

Información segmentaria

Información de tipo

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de tecnología de nucleasas de dedos de zinc la tenía el segmento de ingeniería genética animal y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años.

Información del usuario final

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de tecnología de nucleasas de dedos de zinc la tenía

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado mundial de tecnología de nucleasas de dedos de zinc en 2022.

Acontecimientos recientes

• En marzo de 2023, la nucleasa 46L (N046L), una nueva enzima desarrollada por expertos en enzimas de Biocatalysts Ltd., se puso a disposición para la descomposición de varios ácidos nucleicos de una variedad de fuentes. Se creó principalmente como un método de bajo costo para deshacerse del ADN en una variedad de aplicaciones biotecnológicas.Las tecnologías para la fermentación microbiológica (o precisa) permiten la síntesis rentable de ciertos bienes, como enzimas y proteínas, en enormes tamaños comerciales. Debido a la escalabilidad de la fermentación microbiana y la necesidad de comercializar técnicas de producción respetuosas con el medio ambiente, ahora es necesario un procesamiento posterior adicional, como la necesidad de eliminar los residuos de ácido nucleico.

Actores clave del mercado

• Applied BiologicalMaterials, Inc.
• Caribou Biosciences, Inc.
• Cellectis, Inc.
• GenScript BiotechCorporation
• Gilead Sciences, Inc.
• Horizon Discovery Group, PLC
• Intellia Therapeutics
• Merck KGaA
• OriGene Technologies, Inc
• Thermo Fisher ScientificInc.