Mercado de terapias para enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por terapia (factor recombinante, terapia de infusión de inmunoglobulina, concentrado de complejo de protrombina activado, agonistas del receptor de trombopoyetina, otros), por indicación de enfermedad (agranulocitosis a

Descripción general del mercado

El mercado global de terapias para enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas se valoró en USD 7,95 mil millones en 2022 y se anticipa que será testigo de un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 7,80% hasta 2028. Las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas es un término que abarca un grupo de afecciones médicas raras y a menudo potencialmente mortales que afectan la sangre y sus componentes (por ejemplo, glóbulos rojos, glóbulos blancos, plaquetas) y no se heredan sino que se adquieren durante la vida de una persona. Estas enfermedades de la sangre no están presentes al nacer ni se heredan a través de la genética. En cambio, se desarrollan o se adquieren durante la vida de una persona, a menudo debido a varios desencadenantes o condiciones de salud subyacentes. El diagnóstico, el tratamiento y la gestión de las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas a menudo requieren atención especializada por parte de hematólogos u otros proveedores de atención médica con experiencia en trastornos sanguíneos raros. Los enfoques de tratamiento pueden incluir transfusiones de sangre, terapias inmunosupresoras, terapias dirigidas y, en algunos casos, trasplante de médula ósea.

Los avances continuos en la investigación médica, incluida la genómica, la inmunología y la biología molecular, han profundizado nuestra comprensión de la patogénesis de estas enfermedades. Este conocimiento respalda el desarrollo de terapias dirigidas e innovaciones en el tratamiento. Los incentivos regulatorios proporcionados por las designaciones de medicamentos huérfanos, como la exclusividad de mercado extendida, los créditos fiscales y los costos de desarrollo reducidos, alientan a las compañías farmacéuticas a invertir en investigación y desarrollo para enfermedades raras. Los grupos y organizaciones de defensa de los pacientes desempeñan un papel fundamental en el impulso de la investigación, la sensibilización y la defensa de un mejor acceso a los tratamientos. Sus esfuerzos ayudan a acelerar el progreso en el campo de las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. La aparición de nuevas modalidades de tratamiento, incluidas las terapias genéticas, los anticuerpos monoclonales y los agentes inmunomoduladores, ha ampliado la gama de opciones terapéuticas que se encuentran en las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. Los avances en las técnicas y tecnologías de diagnóstico han permitido realizar diagnósticos más precisos y oportunos de las enfermedades de la sangre adquiridas y huérfanas, lo que permite una intervención y un tratamiento tempranos.

Principales impulsores del mercado

Avances en la investigación médica

La investigación médica ha profundizado nuestra comprensión de los mecanismos subyacentes y la fisiopatología de las enfermedades de la sangre adquiridas y huérfanas, lo que ayuda a identificar nuevos objetivos terapéuticos y vías de intervención. Los esfuerzos de investigación han llevado al desarrollo de terapias dirigidas que abordan las anomalías moleculares y celulares específicas asociadas con estas enfermedades. Los tratamientos dirigidos suelen ofrecer mejores perfiles de eficacia y seguridad en comparación con las terapias tradicionales. La investigación ha contribuido a la identificación de biomarcadores y marcadores genéticos asociados con estas enfermedades, que permiten un diagnóstico temprano, un seguimiento de la enfermedad y enfoques de tratamiento personalizados. La investigación en curso respalda los programas de descubrimiento y desarrollo de fármacos destinados a crear terapias innovadoras y más eficaces, como el desarrollo de anticuerpos monoclonales, terapias genéticas y fármacos de moléculas pequeñas. Los avances en el diseño y la metodología de ensayos clínicos, incluidos los ensayos adaptativos y los puntos finales innovadores, facilitan la evaluación de posibles terapias. Los ensayos clínicos son esenciales para evaluar la seguridad y eficacia de los tratamientos. La investigación médica ha llevado a la creación de registros y bases de datos de pacientes para enfermedades raras. Estos registros facilitan la recopilación de datos, los estudios epidemiológicos y el reclutamiento para ensayos clínicos.

Los esfuerzos de colaboración entre investigadores e instituciones de atención médica a escala mundial promueven el intercambio de conocimientos y aceleran el progreso de la investigación. Estas colaboraciones pueden conducir al descubrimiento de terapias novedosas. La investigación ha hecho avanzar el concepto de medicina de precisión, lo que permite enfoques de tratamiento personalizados basados en características individuales del paciente, incluida la genética y los biomarcadores. El desarrollo de modelos de enfermedades, como cultivos celulares in vitro y modelos animales, permite a los investigadores probar posibles terapias y obtener información sobre los mecanismos de la enfermedad. Los hallazgos de la investigación se difunden a través de publicaciones científicas y conferencias, lo que aumenta la conciencia entre los proveedores de atención médica, los pacientes y las compañías farmacéuticas sobre las posibles opciones terapéuticas. La investigación médica involucra activamente a los pacientes en ensayos clínicos e iniciativas de investigación. La participación de los pacientes ayuda a garantizar que los tratamientos satisfagan las necesidades y preferencias de los afectados por estas enfermedades raras. Los avances en la investigación a menudo informan la comprensión de las enfermedades raras por parte de las agencias reguladoras y su voluntad de proporcionar vías aceleradas para las designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos. Este factor ayudará al desarrollo del mercado mundial de terapias para enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas.

Terapias emergentes

Las terapias emergentes a menudo representan enfoques innovadores y revolucionarios para el tratamiento de enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas. Estas terapias pueden incluir terapias genéticas, anticuerpos monoclonales, terapias basadas en células y medicamentos de moléculas pequeñas diseñados para atacar mecanismos específicos de la enfermedad. Muchas terapias emergentes están diseñadas para ser más efectivas que los tratamientos tradicionales. Pueden ofrecer un mejor manejo de la enfermedad, control de los síntomas y resultados generales para los pacientes, lo que las hace muy deseables en la comunidad médica. Algunas terapias emergentes tienen el potencial de modificar el curso de la enfermedad, detener su progresión o incluso proporcionar una cura. Este impacto transformador en la vida de los pacientes impulsa una demanda significativa. Muchas terapias emergentes están diseñadas para ser más específicas, lo que puede generar menos efectos secundarios y un mejor perfil de seguridad en comparación con los tratamientos más antiguos. Esto puede mejorar el cumplimiento del paciente y la calidad de vida en general. Las terapias emergentes a menudo adoptan un enfoque centrado en el paciente, adaptando los tratamientos a pacientes individuales en función de sus características genéticas y moleculares. Este enfoque de medicina personalizada es muy atractivo tanto para los pacientes como para los proveedores de atención médica. Las agencias reguladoras pueden acelerar el proceso de aprobación de terapias emergentes, reconociendo su potencial para abordar necesidades médicas no satisfechas en enfermedades raras. Esto acelera su disponibilidad en el mercado.

La introducción de terapias novedosas puede expandir el mercado general de terapias para enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas a medida que más proveedores de atención médica y pacientes buscan estos tratamientos de vanguardia. La promesa de terapias emergentes atrae una mayor inversión de las compañías farmacéuticas y las empresas de biotecnología. Esta inversión impulsa los esfuerzos de investigación y desarrollo en el campo. Los pacientes y los grupos de apoyo a menudo abogan por el acceso a terapias emergentes que pueden ofrecer mejores resultados y calidad de vida. Su defensa contribuye a la demanda de estos tratamientos. A medida que las terapias emergentes demuestran su eficacia, los proveedores de atención médica tienen más probabilidades de adoptarlas en sus protocolos de tratamiento, lo que impulsa aún más la demanda. Las terapias emergentes pueden conducir a un mejor manejo de la enfermedad y una reducción de las complicaciones, lo que resulta en ahorros de costos para los sistemas de atención médica a largo plazo. La presencia de terapias emergentes en el mercado fomenta la competencia entre las compañías farmacéuticas. Esta competencia puede conducir a consideraciones de precio y opciones de tratamiento potencialmente más accesibles. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de terapias para enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas.

Aumento de la demanda de designaciones de medicamentos huérfanos

Las designaciones de medicamentos huérfanos brindan a las compañías farmacéuticas diversos incentivos, como exclusividad de mercado extendida, créditos fiscales y subvenciones de investigación. Estos incentivos hacen que sea más atractivo para las empresas invertir en la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, incluidas las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. Las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a menudo ofrecen procesos acelerados de revisión y aprobación para medicamentos huérfanos. Esto acelera el cronograma de desarrollo, lo que permite que las terapias prometedoras lleguen al mercado más rápidamente. Las designaciones de medicamentos huérfanos generalmente otorgan un período de exclusividad de mercado durante el cual los tratamientos de la competencia no pueden ingresar al mercado para la misma indicación. Esta exclusividad proporciona una ventaja competitiva y alienta a las compañías farmacéuticas a desarrollar medicamentos huérfanos. Los créditos fiscales y las tasas regulatorias reducidas para medicamentos huérfanos pueden reducir significativamente el costo general del desarrollo de medicamentos. Este apoyo financiero hace que sea más viable financieramente para las compañías invertir en terapias para enfermedades raras.

Los incentivos regulatorios a menudo conducen a aprobaciones más rápidas y cargas regulatorias reducidas, lo que facilita un acceso más fácil al mercado para medicamentos huérfanos. Los proveedores de atención médica y los pacientes pueden acceder a estas terapias antes, lo que aumenta la demanda. Las designaciones de medicamentos huérfanos atraen mayores esfuerzos de investigación en enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. Esta investigación ampliada no solo ayuda a identificar terapias potenciales, sino que también aumenta la conciencia sobre estas enfermedades raras. Los grupos de defensa de pacientes y las organizaciones dedicadas a las enfermedades raras promueven activamente los beneficios de las designaciones de medicamentos huérfanos. Abogan por una mayor financiación, investigación y acceso a medicamentos huérfanos, lo que contribuye a la demanda. La disponibilidad de medicamentos huérfanos alienta a los proveedores de atención médica a mejorar las capacidades de diagnóstico, lo que lleva a diagnósticos más tempranos y más precisos de enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. El diagnóstico oportuno impulsa la demanda de terapias efectivas. Las agencias reguladoras de todo el mundo han implementado programas y designaciones de medicamentos huérfanos, lo que ha llevado a una mayor colaboración internacional en la investigación y el desarrollo de enfermedades raras. Esta armonización agiliza el camino hacia el mercado de medicamentos huérfanos. A medida que más medicamentos huérfanos reciben designaciones y aprobaciones, el mercado de terapias para enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas se expande. La disponibilidad de múltiples opciones de tratamiento contribuye al crecimiento del mercado. La perspectiva de las designaciones de medicamentos huérfanos atrae una mayor inversión tanto de las compañías farmacéuticas como de los capitalistas de riesgo. Esta afluencia de fondos acelera los esfuerzos de investigación y desarrollo. Los medicamentos huérfanos efectivos pueden mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. Esta mejora en los resultados de los pacientes impulsa la demanda de estos tratamientos. Este factor acelerará la demanda del mercado global de terapias para enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas.

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Desafíos clave del mercado

Acceso al tratamiento

Las enfermedades raras, incluidas las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas, a menudo tienen un número limitado de opciones de tratamiento debido a su baja prevalencia. Esta escasez de terapias puede dificultar el acceso de los pacientes a los tratamientos adecuados. Muchos medicamentos huérfanos y terapias emergentes están asociados con altos costos de tratamiento. La rareza de estas enfermedades y los costos de investigación y desarrollo a menudo dan como resultado terapias costosas, lo que las hace financieramente onerosas para los pacientes y los sistemas de atención médica. Las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas no siempre son bien conocidas entre los proveedores de atención médica y el público. Esta falta de conocimiento puede llevar a diagnósticos tardíos y dificultades para acceder a tratamientos especializados. El acceso a tratamientos médicos avanzados puede variar significativamente según la ubicación geográfica. Los pacientes en áreas remotas o desatendidas pueden enfrentar desafíos para acceder a instalaciones y terapias de atención médica especializadas. En algunas regiones, la infraestructura de atención médica puede no estar adecuadamente equipada para diagnosticar y tratar las enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas. Esto puede llevar a demoras en el inicio del tratamiento. La disponibilidad y el alcance de la cobertura de seguros para las terapias de enfermedades sanguíneas huérfanas adquiridas pueden variar ampliamente. En algunos casos, los planes de seguro pueden no cubrir completamente el costo del tratamiento, lo que deja a los pacientes con altos gastos de bolsillo. Las compañías farmacéuticas pueden encontrar desafíos para obtener aprobaciones de reembolso para medicamentos huérfanos, lo que lleva a demoras en el acceso de los pacientes al tratamiento. Los centros de tratamiento especializados y los proveedores de atención médica con experiencia en enfermedades de la sangre adquiridas huérfanas pueden estar concentrados en áreas urbanas, lo que dificulta el acceso a la atención para los pacientes en las regiones rurales.

Presiones económicas y de precios

El desarrollo de tratamientos para enfermedades de la sangre adquiridas huérfanas puede ser excepcionalmente costoso debido a la población limitada de pacientes, los requisitos complejos de investigación y la necesidad de terapias especializadas. Estos altos costos de desarrollo pueden presionar a las compañías farmacéuticas para recuperar sus inversiones a través de los precios. El pequeño número de pacientes con enfermedades de la sangre adquiridas huérfanas significa que las compañías farmacéuticas tienen un mercado más pequeño al que dirigirse. Para que sus tratamientos sean financieramente viables, es posible que deban establecer precios más altos por paciente. Los precios de los medicamentos huérfanos a menudo se examinan en busca de transparencia, y el público y los proveedores de atención médica pueden cuestionar la justificación de los altos precios de los medicamentos, en particular cuando la relación costo-beneficio no está clara. Los pacientes y los proveedores de atención médica pueden enfrentar desafíos para obtener cobertura de seguro para medicamentos huérfanos costosos. Las aseguradoras pueden dudar en cubrir estas terapias debido a su alto costo, lo que deja a los pacientes con importantes gastos de bolsillo. Los altos precios de los medicamentos pueden crear barreras de acceso para los pacientes que no pueden afrontar el costo del tratamiento, lo que podría limitar su capacidad de beneficiarse de terapias que salvan o mejoran la vida. Los sistemas de atención médica y los pagadores a menudo tienen restricciones presupuestarias, y la introducción de medicamentos huérfanos costosos puede tensar los presupuestos de atención médica. Esto puede generar desafíos en la negociación de acuerdos de precios con las compañías farmacéuticas. Las disparidades económicas dentro y entre los países pueden afectar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos. Los pacientes en regiones o países más ricos pueden tener un mejor acceso, mientras que aquellos en áreas pobres pueden tener dificultades para obtener tratamiento.

Tendencias clave del mercado

Programas de acceso ampliado

(Programas de acceso ampliado) Los EAP priorizan las necesidades de los pacientes que tienen opciones de tratamiento alternativas limitadas o nulas. Estos programas brindan acceso a terapias que pueden salvar vidas, lo que refleja un enfoque de la atención médica centrado en el paciente. Los EAP permiten a los pacientes acceder a terapias en investigación o emergentes que aún se encuentran en las fases de ensayos clínicos o de aprobación regulatoria. Esto puede ser especialmente valioso para pacientes con enfermedades raras y potencialmente mortales, como las enfermedades de la sangre adquiridas. Los EAP están impulsados por consideraciones éticas, reconociendo la urgencia de proporcionar tratamientos a pacientes que pueden no calificar para ensayos clínicos o que no pueden esperar a las aprobaciones regulatorias. Brindan esperanza y posibles beneficios a quienes los necesitan. Los pacientes que no responden a las terapias estándar o que tienen contraindicaciones para los tratamientos tradicionales pueden encontrar en los EAP una opción viable para acceder a tratamientos novedosos adaptados a su condición específica. Los EAP permiten la recopilación de datos y evidencia del mundo real sobre la seguridad y eficacia de las terapias en diversas poblaciones de pacientes. Esta información puede complementar los datos de los ensayos clínicos e informar las decisiones de tratamiento. Los EAP implican una estrecha colaboración entre médicos, pacientes, compañías farmacéuticas y autoridades regulatorias. Esta colaboración garantiza que los pacientes reciban la atención más adecuada y personalizada.

Información segmentaria

Información sobre la terapia

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de terapias para enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas la tenía el segmento de terapia de infusión de inmunoglobulina y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años.

Información sobre la indicación de la enfermedad

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de terapias para enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas la tenía el segmento de hemofilia adquirida y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años.

Información sobre el canal de distribución

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de terapias para enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas la tenía el segmento de hemofilia adquirida y se prevé que siga expandiéndose en los próximos años.

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado mundial de terapias para enfermedades de la sangre huérfanas adquiridas en 2022.

Acontecimientos recientes

• En febrero de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos otorgó la aprobación a la inyección de Cablivi (caplacizumab-yhdp). Es la primera terapia indicada para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTA) en adultos. Cablivi está aprobado para su uso en combinación con intercambio de plasma y terapia inmunosupresora para este trastorno poco común y potencialmente mortal que se caracteriza por una coagulación sanguínea anormal.Las personas diagnosticadas con PTT experimentan la formación de coágulos sanguíneos generalizados dentro de los pequeños vasos sanguíneos del cuerpo. Estos coágulos tienen el potencial de obstruir el suministro de oxígeno y sangre a los órganos vitales, lo que resulta en accidentes cerebrovasculares y ataques cardíacos que pueden provocar daño cerebral o incluso la muerte. El desarrollo de una TTP puede ser desencadenado por factores como el cáncer, el VIH, el embarazo, el lupus, las infecciones o después de procedimientos médicos como la cirugía, el trasplante de médula ósea o la quimioterapia.
• En octubre de 2022, Pfizer Inc. finalizó con éxito su adquisición de Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), una empresa biofarmacéutica con un fuerte enfoque en el descubrimiento, desarrollo y entrega de tratamientos transformadores, particularmente para poblaciones de pacientes desatendidas, comenzando con la enfermedad de células falciformes (ECF). Esta adquisición subraya la dedicación de Pfizer para abordar la ECF y fortalece aún más su posición en el sector de la hematología rara, basándose en una historia de 30 años en este campo.< GBT viene con una cartera y una línea de productos que tienen el potencial de abordar las necesidades integrales de esta comunidad marginada. Entre los logros de GBT se encuentra el descubrimiento y desarrollo de Oxbryta (voxelotor), un medicamento pionero que ataca directamente la causa raíz de la anemia falciforme. Además, GBT cuenta con una prometedora línea de activos de investigación preclínica y clínica centrados en la SCD, incluidos GBT021601 (GBT601) e inclaclumab, ambos con designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

Principales actores del mercado

• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen, Inc.
• Celgene Corporation
• Eli Lilly and Company
• Sanofi SA
• GlaxoSmithKline plc,
• Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.
• Onconova Therapeutics, Inc.
• Incyte Corporation,
• CTI BioPharma Corp