Mercado de terapia de reemplazo enzimático: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por productos (galsulfasa, velaglucerasa alfa, laronidasa, asfotasa alfa, otros), por enfermedades (insuficiencia pancreática exocrina (EPI), enfermedad de Pompe, síndrome de Scheie, síndrome de Maroteaux-Lamy, la mayor participación del mercado glo

Descripción general del mercado

El mercado global de terapia de reemplazo enzimático se valoró en USD 9,95 mil millones en 2022 y se anticipa que será testigo de un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 7,80% hasta 2028. La terapia de reemplazo enzimático (ERT) es un tratamiento médico que implica la administración de enzimas modificadas genéticamente a personas con deficiencias genéticas o enzimáticas específicas. El objetivo principal de la ERT es reemplazar o complementar las enzimas faltantes o disfuncionales en el cuerpo. La ERT se basa en el entendimiento de que muchos trastornos genéticos y metabólicos son causados por la ausencia o el mal funcionamiento de una enzima específica en el cuerpo. Las enzimas son proteínas esenciales que catalizan varias reacciones bioquímicas, y su ausencia puede provocar la acumulación de sustancias nocivas y el desarrollo de síntomas y complicaciones. La terapia de reemplazo hormonal (TRH) se utiliza principalmente para tratar una variedad de trastornos genéticos y de almacenamiento lisosomal poco frecuentes, como la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Pompe y la mucopolisacaridosis, entre otras. Estos trastornos son consecuencia de la deficiencia de una enzima específica necesaria para el metabolismo normal. La enzima faltante o defectuosa necesaria para un proceso metabólico específico se produce mediante tecnología de ADN recombinante. Este proceso implica la inserción del gen responsable de producir la enzima en bacterias, levaduras o cultivos celulares para permitir la producción a gran escala. Los avances continuos en biotecnología, incluida la ingeniería genética y la tecnología de ADN recombinante, han llevado al desarrollo de terapias de reemplazo hormonal más eficaces y específicas, lo que mejora la calidad del tratamiento. Muchas terapias de reemplazo hormonal reciben la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos a las empresas farmacéuticas para desarrollar tratamientos para enfermedades raras, incluidos beneficios fiscales y exclusividad en el mercado. Esta designación fomenta la inversión en investigación y desarrollo de terapias de reemplazo hormonal. Las empresas farmacéuticas, las instituciones académicas y las organizaciones de investigación invierten continuamente en investigación y desarrollo de terapias de reemplazo hormonal, lo que conduce al desarrollo de terapias innovadoras y a la expansión del panorama de tratamientos. Los grupos y organizaciones de defensa de los pacientes han desempeñado un papel crucial en la sensibilización sobre las enfermedades raras y la defensa de un mejor acceso a los TRE. Sus esfuerzos han impulsado la demanda y el apoyo a los TRE.

Principales impulsores del mercado

Avances en biotecnología

La tecnología del ADN recombinante es un avance fundamental que permite la producción de enzimas terapéuticas utilizando microorganismos modificados genéticamente. Esta tecnología ha mejorado significativamente la eficiencia de producción y la escalabilidad de los TRE. La biotecnología ha permitido el desarrollo de enzimas humanizadas, que son estructuralmente similares a las enzimas humanas naturales. Estas enzimas tienen menos probabilidades de desencadenar respuestas inmunitarias y reacciones alérgicas cuando se administran a los pacientes. La tecnología de secuenciación de próxima generación (NGS) ha mejorado nuestra comprensión de las mutaciones genéticas y los mecanismos subyacentes a varios trastornos genéticos. Esto ha permitido el desarrollo de TRE más precisos y personalizados adaptados al perfil genético de cada individuo. La biotecnología ha llevado al establecimiento de líneas celulares optimizadas para producir enzimas terapéuticas. Esto ha mejorado la consistencia y el rendimiento de la producción de TRE. Las técnicas de ingeniería de proteínas han avanzado, lo que permite a los científicos modificar las enzimas para mejorar su estabilidad, eficacia y focalización. Esto ha llevado al desarrollo de ERT más potentes y duraderos. La manipulación de los patrones de glicosilación de las enzimas terapéuticas puede mejorar su farmacocinética y la focalización tisular. La biotecnología ha permitido a los investigadores modificar los patrones de glicosilación para mejorar la eficacia de la ERT.

Si bien la terapia génica es distinta de la ERT tradicional, representa un avance significativo en la biotecnología para el tratamiento de trastornos genéticos. La terapia génica implica la introducción de copias funcionales del gen defectuoso, lo que potencialmente ofrece una solución a largo plazo o incluso curativa para algunas afecciones. La biotecnología ha permitido el desarrollo de ERT con vidas medias prolongadas, lo que reduce la frecuencia de administración y mejora el cumplimiento del paciente. Los avances en la tecnología de bioprocesamiento han agilizado la producción de ERT, reduciendo los costos de producción y haciendo que las terapias sean más accesibles. La biotecnología está permitiendo el desarrollo de ERT personalizadas basadas en las mutaciones genéticas de un individuo. Este enfoque permite planes de tratamiento personalizados, optimizando los resultados terapéuticos. Los investigadores están explorando el uso de la biotecnología para inducir tolerancia inmunológica en pacientes con anticuerpos contra la terapia de reemplazo enzimático. Esto puede ayudar a los pacientes que han desarrollado resistencia al tratamiento con el tiempo. El uso de la nanotecnología en la terapia de reemplazo enzimático puede mejorar la administración de fármacos y mejorar la estabilidad y biodisponibilidad de las enzimas terapéuticas. La biotecnología está facilitando el desarrollo de nuevas formulaciones de fármacos, como sistemas de administración basados en liposomas o nanopartículas, que pueden mejorar la farmacocinética y la focalización de las terapias de reemplazo enzimático. Este factor ayudará en el desarrollo del mercado mundial de terapias de reemplazo enzimático.

Aumento en el desarrollo de líneas de desarrollo

El desarrollo de nuevas terapias de reemplazo enzimático o la expansión de las líneas de desarrollo existentes introduce opciones de tratamiento adicionales para pacientes con trastornos genéticos raros. Esta gama ampliada de terapias ofrece más opciones para los proveedores de atención médica y los pacientes, lo que potencialmente conduce a una mayor demanda. Los avances en el desarrollo de líneas de desarrollo a menudo apuntan a mejorar la eficacia y seguridad de las terapias de reemplazo enzimático. Las nuevas terapias pueden ofrecer mejores resultados, incluidos efectos secundarios reducidos, mejor manejo de la enfermedad y mejores resultados para los pacientes, lo que impulsa una mayor demanda tanto de los pacientes como de los profesionales de la salud. El desarrollo de nuevos productos puede centrarse en abordar necesidades médicas no satisfechas, como el desarrollo de terapias de reemplazo hormonal para trastornos raros que actualmente carecen de tratamientos aprobados. Esto es particularmente importante en afecciones en las que la terapia de reemplazo hormonal es el estándar de atención y no se encuentra una terapia adecuada. A medida que avanza el desarrollo de nuevos productos, hay un énfasis creciente en la medicina personalizada. El desarrollo de terapias de reemplazo hormonal adaptadas a perfiles genéticos individuales permite un tratamiento más preciso y eficaz, lo que puede impulsar la demanda a medida que los pacientes buscan soluciones terapéuticas personalizadas.

Algunos pacientes pueden desarrollar resistencia a las terapias de reemplazo hormonal existentes, o pueden no responder de manera óptima al tratamiento. El desarrollo de nuevos productos a menudo explora soluciones para estos desafíos, ofreciendo terapias alternativas para personas con opciones limitadas. La presencia de una cartera competitiva puede alentar la innovación e impulsar la demanda de terapias de reemplazo hormonal a medida que las empresas se esfuerzan por superarse entre sí en términos de eficacia, seguridad, conveniencia y rentabilidad. A medida que las terapias en desarrollo avanzan a través de ensayos clínicos y reciben aprobaciones regulatorias, se vuelven accesibles para una población de pacientes más amplia. Las aprobaciones regulatorias validan la seguridad y eficacia de estas terapias, infundiendo confianza en los proveedores de atención médica y los pacientes. La introducción de nuevos tratamientos de reemplazo de óvulos puede ampliar el alcance geográfico del mercado. Esto puede incluir la entrada en regiones que antes no se habían explotado o la provisión de opciones de tratamiento para enfermedades con baja prevalencia pero con necesidades médicas significativas no satisfechas. Los grupos y organizaciones de defensa de los pacientes a menudo desempeñan un papel crucial en la promoción de la concienciación sobre los desarrollos en desarrollo, creando demanda al informar a los pacientes sobre posibles tratamientos futuros. A medida que se descubren nuevos tratamientos de reemplazo de óvulos, los proveedores de atención médica pueden adoptar estas terapias en función de sus beneficios clínicos y las necesidades de sus poblaciones de pacientes, lo que contribuye a aumentar la demanda. La carga económica y social de las enfermedades genéticas raras puede impulsar la demanda de terapias en desarrollo. Reducir el impacto de estas enfermedades mediante un tratamiento eficaz puede generar ahorros de costos en los sistemas de atención médica y mejorar la calidad de vida de los pacientes. Este factor acelerará la demanda del mercado global de terapia de reemplazo enzimático.

Fuertes iniciativas de investigación y desarrollo

La I+D en curso conduce al desarrollo de terapias de reemplazo enzimático innovadoras que son más efectivas, seguras y convenientes para los pacientes. Estas nuevas terapias a menudo generan un interés sustancial tanto de los proveedores de atención médica como de los pacientes, lo que impulsa la demanda. La I+D puede identificar nuevos objetivos terapéuticos y posibilidades de reemplazo enzimático para trastornos genéticos raros que carecen de tratamientos efectivos. Esto puede expandir significativamente el mercado y satisfacer las necesidades de los pacientes con afecciones no abordadas previamente. La investigación conduce a una mejor comprensión de los mecanismos de las terapias de reemplazo enzimático, lo que permite a los científicos diseñar terapias con una eficacia mejorada y efectos secundarios reducidos. Estos avances hacen que las terapias de reemplazo enzimático sean más atractivas tanto para los pacientes como para los proveedores de atención médica. La I+D se centra cada vez más en la medicina personalizada, adaptando los tratamientos a los perfiles genéticos individuales. A medida que las terapias de reemplazo hormonal personalizadas se vuelven más comunes, los pacientes tienen más probabilidades de buscar estas terapias precisas y efectivas, lo que aumenta la demanda. Los esfuerzos de I+D a menudo exploran soluciones para pacientes que desarrollan resistencia a las terapias de reemplazo hormonal existentes o que no responden adecuadamente. El desarrollo de terapias alternativas para estas personas puede impulsar la demanda.

Los ensayos clínicos rigurosos y las aprobaciones regulatorias son pasos esenciales en el desarrollo de terapias de reemplazo hormonal. A medida que las nuevas terapias avanzan a través de estas etapas y reciben la autorización regulatoria, se vuelven accesibles para una población de pacientes más amplia, lo que aumenta la demanda. Un panorama competitivo a menudo da como resultado una mayor innovación a medida que las empresas se esfuerzan por superarse entre sí. Esta competencia puede impulsar la demanda a medida que las terapias de reemplazo hormonal más recientes y avanzadas ganan la atención de los pacientes y los profesionales de la salud. El impacto económico y social de los trastornos genéticos raros puede ser sustancial. Los esfuerzos de I+D que conducen a tratamientos más efectivos pueden reducir la carga general en los sistemas de atención médica, lo que hace que las terapias de reemplazo hormonal sean una solución rentable e impulsa aún más la demanda. Los grupos y organizaciones de defensa de los pacientes sólidos a menudo promueven iniciativas de I+D, creando conciencia sobre la investigación en curso y los posibles tratamientos futuros. Esta mayor conciencia puede impulsar la demanda de las terapias más recientes. A medida que se descubren nuevas terapias de reemplazo enzimático debido a una I+D exitosa, los proveedores de atención médica pueden adoptar estas terapias en función de sus beneficios clínicos y las necesidades de los pacientes. La adopción por parte de los médicos contribuye a aumentar la demanda. La I+D puede conducir a la expansión del mercado al introducir nuevas terapias en regiones previamente inexploradas o al brindar opciones de tratamiento para afecciones con baja prevalencia pero necesidades médicas significativas no satisfechas. Este factor acelerará la demanda del mercado mundial de terapias de reemplazo enzimático.

Principales desafíos del mercado

Población limitada de pacientes

Las terapias de reemplazo enzimático se utilizan principalmente para tratar trastornos genéticos raros, como la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Pompe, entre otras. Estas afecciones tienen una prevalencia baja, lo que significa que la población potencial de pacientes es limitada. Las poblaciones de pacientes para muchos trastornos genéticos raros son relativamente pequeñas. Como resultado, el mercado al que se pueden dirigir las terapias de reemplazo enzimático es limitado, lo que puede afectar la viabilidad comercial del desarrollo y la comercialización de estas terapias. El desarrollo y la fabricación de terapias de reemplazo enzimático implican costos significativos, tanto en términos de investigación como de producción. El número limitado de pacientes puede dificultar que las compañías farmacéuticas justifiquen estos gastos y puede resultar en altos costos de tratamiento por paciente. En un grupo limitado de pacientes, varias compañías farmacéuticas pueden competir por un número relativamente pequeño de pacientes. Esto puede llevar a la saturación del mercado, presiones de precios y desafíos para diferenciar productos. Expandir el mercado de TRE más allá del grupo limitado de pacientes puede ser un desafío, especialmente en regiones con sistemas de atención médica menos desarrollados y acceso limitado a atención especializada. Inscribir suficientes pacientes en ensayos clínicos para TRE puede ser difícil debido a la rareza de las enfermedades. El reclutamiento insuficiente de pacientes puede llevar a demoras en la investigación y el desarrollo. Debido al grupo limitado de pacientes, el precio de las TRE suele ser alto. Si bien refleja los costos de desarrollo y la rareza de las enfermedades, puede presentar desafíos de asequibilidad para los pacientes y los sistemas de atención médica.

Competencia y saturación del mercado

El mercado de Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) se ha vuelto altamente competitivo a medida que múltiples compañías farmacéuticas desarrollan y comercializan terapias para trastornos genéticos raros. Esta competencia puede generar desafíos como guerras de precios y mayores gastos de marketing. En algunos casos, el mercado de terapias de reemplazo hormonal específicas puede saturarse, en particular para trastornos con tratamientos bien establecidos. Cuando se encuentran múltiples terapias para la misma afección, puede generar redundancia e ineficiencias en el sistema de atención médica. La intensa competencia a menudo genera presiones sobre los precios, ya que las empresas pueden reducirlos para ganar participación de mercado. Si bien esto puede beneficiar a los pacientes al reducir los costos del tratamiento, puede afectar la sostenibilidad del desarrollo del producto. Los mercados competitivos requieren mayores esfuerzos de marketing y promoción, lo que puede aumentar los costos para las empresas farmacéuticas. Estos costos pueden trasladarse a los pacientes y a los sistemas de atención médica, lo que afecta la asequibilidad. Destacarse en un mercado competitivo requiere una diferenciación significativa del producto. Las empresas deben invertir en investigación y desarrollo para crear terapias de reemplazo hormonal con ventajas distintivas, lo que puede ser un desafío. Las agencias reguladoras pueden tener requisitos específicos para aprobar las terapias de reemplazo hormonal, y un mercado competitivo puede significar un escrutinio más riguroso. Cumplir con estos requisitos puede llevar mucho tiempo y ser costoso. Los médicos pueden enfrentar desafíos a la hora de elegir la terapia de reemplazo hormonal (TRH) más adecuada para sus pacientes, en particular cuando se encuentran varias opciones. La decisión puede verse influenciada por factores como los datos de los ensayos clínicos, los perfiles de los pacientes y las consideraciones de costos.

Tendencias clave del mercado

Ampliación de las indicaciones terapéuticas

La expansión de las indicaciones terapéuticas permite que las TRH se vuelvan aplicables a una gama más amplia de trastornos genéticos y de almacenamiento lisosomal raros. Esta diversificación proporciona más opciones de tratamiento para pacientes que pueden no haber tenido acceso a terapias efectivas anteriormente. Al explorar nuevas indicaciones terapéuticas, las compañías farmacéuticas y los investigadores apuntan a abordar necesidades médicas no satisfechas. Se enfocan en enfermedades raras que carecen de tratamientos aprobados o efectivos, ayudando a los pacientes con afecciones que anteriormente tenían opciones de tratamiento limitadas o nulas. La expansión de las indicaciones terapéuticas puede conducir a una mayor población de pacientes abordables, lo que potencialmente hace que las TRH sean más viables económicamente. Este potencial de mercado ampliado alienta a las compañías farmacéuticas a invertir en investigación y desarrollo. Algunos fármacos de terapia de reemplazo hormonal (ERT) desarrollados originalmente para una indicación se han reutilizado para otras enfermedades con mecanismos subyacentes similares. Este enfoque de reutilización puede ahorrar tiempo y recursos en el desarrollo de medicamentos. Los avances en genómica y medicina personalizada han permitido una comprensión más precisa de los mecanismos de las enfermedades. Esta precisión permite la identificación de enfermedades adicionales que pueden beneficiarse de las ERT, especialmente aquellas con componentes genéticos.

Información segmentaria

Información de productos

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de terapia de reemplazo enzimático la tenía el segmento de velaglucerasa alfa y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información sobre enfermedades

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de terapia de reemplazo enzimático la tenía el segmento de enfermedad de Gaucher y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información del usuario final

En 2022, la mayor participación en el mercado mundial de terapia de reemplazo enzimático la tenía el segmento de

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado mundial de terapia de reemplazo enzimático en 2022.

Reciente Desarrollos

• En junio de 2023, ioMarin Pharmaceutical Inc., una empresa de biotecnología global comprometida con mejorar vidas a través de la exploración genética, recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogeneroxaparvovec-rvox). Esta aprobación se aplica al tratamiento de adultos que padecen hemofilia A grave, caracterizada por una deficiencia congénita del factor VIII (FVIII) con niveles de actividad del FVIII por debajo de 1 UI/dl y sin anticuerpos detectables contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5), según lo confirmado por una prueba aprobada por la FDA. La hemofilia A es un trastorno hereditario y de por vida que resulta de una mutación genética que afecta la producción de una proteína crucial para la coagulación sanguínea llamada FVIII. En casos graves, la deficiencia de esta proteína expone a las personas con hemofilia A a un riesgo significativo de episodios hemorrágicos dolorosos y potencialmente mortales, que a menudo se producen de forma espontánea. Los protocolos de tratamiento actuales implican una terapia preventiva regular y onerosa, que requiere infusiones o inyecciones frecuentes para mantener niveles adecuados de factores de coagulación en la sangre y prevenir episodios hemorrágicos. ROCTAVIAN se ha desarrollado para restaurar la función del gen mutado, lo que permite a las personas con hemofilia A grave generar su propio FVIII, reduciendo así la aparición de episodios hemorrágicos.
• En febrero de 2023, Codexis, Inc., una destacada empresa de ingeniería enzimática, y Nestlé Health Science, una autoridad líder en ciencia nutricional, han revelado conjuntamente los hallazgos provisionales de un estudio clínico de fase 1 destinado a evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinamia de CDX-7108. CDX-7108 representa una variante de lipasa especialmente diseñada para abordar las limitaciones asociadas con la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (PERT) actual. PERT sirve como el principal enfoque terapéutico para la insuficiencia pancreática exocrina (EPI), una afección gastrointestinal debilitante que resulta de trastornos que comprometen la función pancreática, como pancreatitis, cáncer de páncreas, enfermedad de Crohn, enfermedad celíaca y fibrosis quística. El CDX-7108 ha sido diseñado intrincadamente para exhibir un alto grado de estabilidad en las condiciones ácidas del estómago y resistencia a las proteasas en el tracto intestinal superior.

Principales actores del mercado

• Takeda pharmaceutical Company Ltd.
• Leadiant Biosciences Inc.
• Biomarin Pharmaceuticals Inc.
• Genzyme Corporación Pfizer Inc. Shire plc Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc Essential Pharmaceuticals Limited Merck KGa AbbVie Inc. Subproductos

  Por vía de administración

  Por Enfermedades

  Por usuario final

  Por región

  • Galsulfasa
  • Velaglucerasa Alfa
  • Laronidasa
  • Asfotasealfa
  • Otros
  • Oral
  • Parenteral
  • Otros
  • Insuficiencia pancreática exocrina (IPE)
  • Enfermedad de Pompe
  • Síndrome de Scheie
  • Maroteaux-Lamy
  • Gaucher Enfermedad
  • Síndrome
  • Otros
  • Hospitales y Clínicas
  • Centros de atención ambulatoria
  • Otros
  • América del Norte
  • Asia-Pacífico
  • Europa
  • América del Sur
  • Medio Oriente y África