Mercado de productos terapéuticos para el angioedema hereditario: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028 segmentado por clase de fármaco (inhibidor de la esterasa C1, antagonista selectivo del receptor de bradicinina B2, inhibidor de la calicreína, otras clases de fármacos), por canal de distribución (farmacia hospitalaria, farmacia minorist

Descripción general del mercado

El mercado mundial de terapias para el angioedema hereditario se valoró en 3120 millones de dólares en 2022 y se prevé que proyecte un crecimiento sólido en el período de pronóstico con una CAGR del 7,23 % hasta 2028. El mercado mundial de terapias para el angioedema hereditario (AEH) es un sector dinámico y en rápida evolución dentro de las industrias farmacéutica y biotecnológica. El angioedema hereditario es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios recurrentes e impredecibles de hinchazón en varias partes del cuerpo, incluida la piel, el tracto gastrointestinal y las vías respiratorias superiores. Estos episodios pueden poner en peligro la vida si afectan las vías respiratorias, lo que hace que una terapia eficaz sea una necesidad fundamental para los pacientes que viven con AEH. En los últimos años, el mercado de terapias para la AEH ha experimentado un crecimiento significativo, impulsado por los avances en investigación y desarrollo, una mayor concienciación y técnicas de diagnóstico mejoradas. Uno de los principales impulsores del crecimiento del mercado es el desarrollo de nuevas terapias, en particular la aparición de anticuerpos monoclonales dirigidos que inhiben específicamente la actividad de una proteína llamada inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH). Estas terapias han revolucionado el panorama del tratamiento para los pacientes con AEH al proporcionar opciones más efectivas y convenientes para prevenir y controlar los ataques. Además, el mercado también se está beneficiando de la expansión del grupo de pacientes debido a un mejor diagnóstico y una mejor comprensión de la enfermedad. A medida que aumenta la concienciación y se diagnostica correctamente a más pacientes, se espera que aumente la demanda de terapias para la AEH. Sin embargo, es esencial tener en cuenta que, a pesar de estos avances, aún existen desafíos como los altos costos de tratamiento, los problemas de accesibilidad y la necesidad de más investigaciones sobre la seguridad y eficacia a largo plazo.

Principales impulsores del mercado

Avances en investigación y desarrollo (I+D)

Los avances en investigación y desarrollo (I+D) han sido fundamentales para impulsar el mercado mundial de terapias para el angioedema hereditario (AEH). El angioedema hereditario es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón debilitantes e impredecibles que pueden poner en peligro la vida. En los últimos años, la búsqueda incesante de conocimiento científico y terapias innovadoras ha transformado el panorama del tratamiento del AEH.

Uno de los impulsores más importantes del crecimiento del mercado ha sido el descubrimiento revolucionario en la comprensión de los mecanismos subyacentes del AEH. Los investigadores han profundizado en los aspectos genéticos y bioquímicos de la enfermedad, lo que ha llevado a una comprensión más precisa de cómo se desarrolla y progresa. Este mayor conocimiento ha allanado el camino para el desarrollo de terapias dirigidas que están diseñadas específicamente para abordar las causas profundas del AEH. Los anticuerpos monoclonales, en particular, han surgido como un enfoque revolucionario en la terapéutica del AEH. Estos anticuerpos monoclonales, como Lanadelumab y Ecallantide, han sido diseñados para inhibir específicamente la actividad de proteínas como el inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH), que desempeñan un papel fundamental en los ataques de AEH. Esta precisión en el diseño de medicamentos ha demostrado ser muy eficaz en la prevención y el tratamiento de los episodios de AEH, proporcionando a los pacientes una nueva esperanza y alivio de la carga de su enfermedad. Además, la colaboración entre las empresas farmacéuticas, las instituciones académicas y las organizaciones de investigación ha facilitado la rápida traducción de los descubrimientos científicos en tratamientos tangibles. Esta sinergia ha acelerado el desarrollo y la aprobación de terapias innovadoras, asegurando que lleguen a los pacientes que las necesitan de manera oportuna. Los avances en I+D no solo han llevado al descubrimiento de nuevos tratamientos, sino que también han ampliado la comprensión de los subtipos de AEH y las variaciones de la enfermedad. Este conocimiento ha allanado el camino para los enfoques de medicina personalizada, adaptando los tratamientos para satisfacer las necesidades de cada paciente y sus perfiles genéticos.

Aparición de anticuerpos monoclonales

La aparición de anticuerpos monoclonales ha desempeñado un papel transformador en el impulso del mercado terapéutico global del angioedema hereditario (AEH). Los anticuerpos monoclonales son una clase de medicamentos biológicos diseñados para dirigirse a proteínas o moléculas específicas con una precisión notable, y han demostrado ser un cambio radical en el tratamiento del AEH.

El angioedema hereditario es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes e impredecibles, que a menudo afectan la piel, el tracto gastrointestinal o las vías respiratorias. Estos ataques pueden ser graves y potencialmente mortales, por lo que un tratamiento eficaz es esencial para el bienestar de los pacientes.

Los anticuerpos monoclonales han ofrecido un enfoque innovador a la terapéutica del AEH al dirigirse a factores clave involucrados en la patogénesis de la enfermedad. Por ejemplo, se han desarrollado medicamentos como Lanadelumab y Ecallantide para inhibir específicamente la actividad del inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH), una proteína fundamental en los ataques de AEH. Al dirigirse con precisión a las causas fundamentales de la AEH, estos anticuerpos monoclonales han demostrado ser muy eficaces para prevenir y controlar los episodios, reduciendo su frecuencia y gravedad.

Una de las ventajas notables de los anticuerpos monoclonales es su comodidad y fiabilidad. A diferencia de los tratamientos tradicionales que requieren inyecciones o infusiones frecuentes, los anticuerpos monoclonales se administran con menos frecuencia, a menudo una vez cada dos semanas o incluso menos, según el medicamento específico. Esto no solo mejora la calidad de vida del paciente al reducir la carga del tratamiento, sino que también mejora el cumplimiento del tratamiento, lo que es crucial para controlar una enfermedad crónica como la AEH de manera eficaz.

Además, la introducción de los anticuerpos monoclonales ha transformado el panorama general del tratamiento para la AEH. Estos medicamentos se han convertido en una opción preferida tanto para los proveedores de atención médica como para los pacientes debido a sus perfiles de eficacia y seguridad comprobados. Como resultado, han ganado una atención significativa y se han incorporado a las pautas de tratamiento actualizadas.

La aparición de anticuerpos monoclonales en la terapéutica del AEH no solo ha beneficiado a los pacientes, sino que también ha alentado a las compañías farmacéuticas a invertir en investigación y desarrollo en esta área. Esto ha llevado a un mercado más competitivo, con una variedad de opciones de tratamiento, fomentando la innovación y un mayor avance en el campo.

Mayor conciencia sobre la enfermedad

Una mayor conciencia sobre la enfermedad ha desempeñado un papel importante en el impulso del mercado mundial de terapias para el angioedema hereditario (AEH). El angioedema hereditario es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes y a menudo debilitantes que pueden afectar varias partes del cuerpo, incluida la piel, el tracto gastrointestinal y las vías respiratorias. Históricamente, el angioedema hereditario ha sido subdiagnosticado o mal diagnosticado debido a su rareza y la falta de concienciación entre los profesionales de la salud. Sin embargo, en los últimos años, ha habido un cambio notable en la percepción y el reconocimiento de esta afección.

Uno de los impulsores clave detrás del creciente mercado de terapias para el angioedema hereditario es la mayor concienciación sobre el angioedema hereditario entre los proveedores de atención médica. Los profesionales médicos, incluidos los alergólogos, inmunólogos y médicos de salas de emergencia, ahora están mejor equipados para identificar y diagnosticar el angioedema hereditario con precisión. Esta mejora en la precisión del diagnóstico ha llevado a que más pacientes reciban la atención médica y el tratamiento adecuados, ampliando así el grupo de pacientes que necesitan terapias para el angioedema hereditario.

Además de los profesionales de la salud, los grupos y organizaciones de defensa de los pacientes han desempeñado un papel crucial en aumentar la concienciación sobre el angioedema hereditario. Grupos como la Asociación de angioedema hereditario y HAEi (Hereditary Angioedema International) han participado activamente en la sensibilización, la prestación de apoyo a los pacientes y sus familias y la defensa de un mejor acceso a las opciones de tratamiento. Sus esfuerzos no solo han permitido a los pacientes buscar la atención médica adecuada, sino que también han influido en los cambios de políticas y han aumentado la financiación para la investigación y el desarrollo del AEH.

El auge de Internet y las plataformas de redes sociales ha contribuido aún más a la concienciación de la enfermedad. Los pacientes y sus familias ahora pueden conectarse entre sí, compartir sus experiencias y acceder a información valiosa sobre el AEH. Esta comunidad en línea se ha convertido en una fuerza poderosa para educar al público y disipar los mitos que rodean la enfermedad.

Principales desafíos del mercado

Altos costos del tratamiento

Los altos costos del tratamiento han surgido como un obstáculo importante que dificulta el crecimiento y la accesibilidad del mercado mundial de terapias para el angioedema hereditario (AEH). El AEH es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes y potencialmente mortales. Si bien los avances en la terapéutica han mejorado la calidad de vida de los pacientes con AEH, el costo exorbitante de estos tratamientos plantea un desafío considerable. El costo prohibitivamente alto del tratamiento hace que estas terapias que salvan vidas sean inaccesibles para una parte sustancial de los pacientes con AEH, especialmente aquellos que no tienen una cobertura de seguro médico integral. Esto conduce a disparidades en el acceso a la atención, ya que solo una fracción de los necesitados se beneficia de los últimos avances en terapias para AEH. Para las personas que logran acceder a las terapias para AEH, la presión financiera puede ser abrumadora. Los copagos, los deducibles y los gastos de bolsillo pueden acumularse rápidamente, lo que potencialmente obliga a los pacientes a tomar decisiones difíciles entre sus necesidades de atención médica y otros gastos esenciales. El acceso a los tratamientos para AEH es aún más difícil en regiones con recursos de atención médica limitados y niveles de ingresos más bajos. Esto exacerba las disparidades mundiales en la atención médica, donde los pacientes en las naciones más ricas tienen un mayor acceso a tratamientos de vanguardia, mientras que los de las regiones menos prósperas luchan por asegurar incluso la atención básica. Los altos costos del tratamiento pueden afectar la adherencia de los pacientes a los regímenes prescritos. Algunas personas pueden saltarse dosis o interrumpir el tratamiento debido a limitaciones financieras, lo que pone en peligro su salud y aumenta el riesgo de ataques graves de AEH.

El alto costo de las terapias para AEH ejerce presión sobre los sistemas de atención médica y los proveedores de seguros. A medida que aumenta la demanda de estos tratamientos con una mayor conciencia y diagnósticos, la gestión de los aspectos financieros de la prestación de estas terapias se convierte en un desafío constante para las partes interesadas en la atención médica.

Diagnóstico complejo y diagnóstico erróneo

El diagnóstico complejo y el diagnóstico erróneo plantean desafíos significativos para el mercado terapéutico global del angioedema hereditario (AEH). El AEH es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes e impredecibles, que pueden afectar varias partes del cuerpo, incluida la piel, el tracto gastrointestinal y las vías respiratorias. A pesar de los avances en nuestra comprensión de la enfermedad, el diagnóstico de AEH sigue siendo una tarea compleja y, a menudo, difícil de alcanzar.

Como el AEH afecta solo a un pequeño porcentaje de la población, muchos proveedores de atención médica pueden carecer de experiencia en el reconocimiento de sus síntomas. Además, los síntomas de la AEH pueden imitar los de otras afecciones más comunes, como alergias o trastornos gastrointestinales, lo que lleva a un diagnóstico erróneo o un diagnóstico tardío. Este retraso puede tener consecuencias graves para los pacientes, ya que pueden recibir tratamientos inadecuados que no abordan las causas profundas de sus síntomas.

El diagnóstico erróneo o el diagnóstico tardío pueden dar lugar a que los pacientes no reciban con prontitud las terapias específicas adecuadas para la AEH. Este retraso puede provocar un mayor sufrimiento, ataques más graves y un mayor riesgo de complicaciones potencialmente mortales.

Los pacientes con un diagnóstico erróneo pueden someterse a procedimientos médicos, pruebas o tratamientos innecesarios, consumiendo recursos sanitarios que podrían utilizarse mejor en otras áreas. Esta ineficiencia puede sobrecargar los sistemas sanitarios y contribuir al aumento de los costes sanitarios.

La identificación precisa de los pacientes con AEH es crucial para realizar ensayos clínicos eficaces de nuevas terapias. El diagnóstico erróneo o la inclusión de pacientes con diferentes afecciones pueden sesgar los resultados de los ensayos, lo que dificulta la evaluación de la seguridad y la eficacia de los tratamientos potenciales.

El diagnóstico complejo y el diagnóstico erróneo subrayan la importancia de la defensa y la educación del paciente. Los grupos y organizaciones de defensa de los pacientes desempeñan un papel crucial en la sensibilización, la provisión de recursos y el apoyo a las personas en su camino hacia un diagnóstico preciso y un tratamiento adecuado.

Tendencias clave del mercado

Enfoques de medicina personalizada

Los enfoques de medicina personalizada están desempeñando un papel fundamental en el impulso del mercado mundial de terapias para el angioedema hereditario (AEH). El AEH, un trastorno genético poco común caracterizado por episodios de hinchazón recurrentes y potencialmente mortales, ha experimentado avances notables en el tratamiento, gracias a la tendencia hacia la medicina personalizada. Este enfoque adapta los tratamientos a los pacientes individuales en función de sus perfiles genéticos únicos y las características de la enfermedad.

En el caso del AEH, la medicina personalizada comienza con pruebas genéticas para identificar mutaciones específicas asociadas con la afección. Como existen múltiples subtipos de AEH, cada uno con mutaciones genéticas distintas, este paso es crucial para un diagnóstico preciso. Las pruebas genéticas permiten a los proveedores de atención médica determinar el subtipo de AEH que tiene un paciente, lo que permite un plan de tratamiento más preciso y específico.

Una vez que se identifica un subtipo específico, las estrategias de tratamiento se pueden personalizar para abordar los factores genéticos y bioquímicos subyacentes que contribuyen al AEH. Este enfoque personalizado minimiza el riesgo de efectos adversos y maximiza la efectividad del tratamiento. Por ejemplo, los pacientes con una deficiencia en el inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH) pueden beneficiarse de terapias que reemplacen esta proteína faltante, mientras que aquellos con una producción excesiva de bradicinina pueden requerir tratamientos que inhiban sus efectos.

La medicina personalizada también se extiende al manejo continuo del AEH. Los planes de tratamiento individualizados se pueden ajustar en función de la respuesta del paciente a la terapia, optimizando su atención a largo plazo. Este enfoque reduce el aspecto de prueba y error del tratamiento y mejora los resultados del paciente.

Avances en las técnicas de diagnóstico

Los avances en las técnicas de diagnóstico están impulsando significativamente el mercado terapéutico global del angioedema hereditario (AEH). La HAE es un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes e impredecibles, y la precisión y la velocidad del diagnóstico han sido un desafío durante mucho tiempo. Sin embargo, los recientes avances en las técnicas de diagnóstico han revolucionado la forma de identificar y tratar la AEH. Las pruebas genéticas son uno de los avances más cruciales en el diagnóstico de la AEH. Al analizar el ADN de un paciente, los proveedores de atención médica pueden identificar mutaciones genéticas específicas asociadas con la AEH, lo que permite una clasificación precisa del subtipo. Esta información genética es invaluable para adaptar los planes de tratamiento para abordar los factores genéticos y bioquímicos subyacentes que contribuyen a la enfermedad. Las pruebas genéticas han reducido significativamente el riesgo de diagnóstico erróneo o diagnóstico tardío, lo que garantiza que los pacientes reciban la atención más adecuada desde el principio. Además, los avances en la identificación de biomarcadores han mejorado la precisión y la eficiencia del diagnóstico de la AEH. Los biomarcadores son moléculas o proteínas específicas en el cuerpo que pueden indicar la presencia y la gravedad de la enfermedad. Los investigadores han identificado ciertos biomarcadores asociados con la AEH, como los niveles elevados de bradicinina. Estos biomarcadores se pueden detectar a través de análisis de sangre, lo que proporciona una herramienta de diagnóstico adicional que ayuda a confirmar los diagnósticos de AEH y evaluar la actividad de la enfermedad.

La adopción de estas técnicas de diagnóstico avanzadas tiene varias implicaciones para el mercado de terapias para AEH. En primer lugar, reduce el tiempo de diagnóstico, lo que permite a los pacientes comenzar el tratamiento antes, lo que es crucial para controlar la enfermedad de manera eficaz. En segundo lugar, minimiza el riesgo de diagnóstico erróneo o clasificación incorrecta del subtipo, lo que evita que los pacientes reciban tratamientos inadecuados. En tercer lugar, fomenta la confianza entre los proveedores de atención médica, lo que garantiza que puedan tomar decisiones informadas sobre las terapias más adecuadas para sus pacientes.

Información segmentaria

Información sobre la clase de fármaco

Según la clase de fármaco, el inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH) surgió como el segmento dominante en el mercado global de terapias para el angioedema hereditario en 2022

Las terapias con C1-INH ofrecen varias opciones de administración, incluida la infusión intravenosa (IV) y la inyección subcutánea (SC). Esta flexibilidad permite a los proveedores de atención médica adaptar los planes de tratamiento a las preferencias y necesidades de cada paciente. Por ejemplo, algunos pacientes pueden preferir la comodidad de las inyecciones subcutáneas autoadministradas, mientras que otros pueden optar por una infusión intravenosa en un entorno clínico.

Información sobre el canal de distribución

Según el canal de distribución, el segmento de farmacias minoristas surgió como el actor dominante en el mercado global de terapias para el angioedema hereditario en 2022

Las farmacias minoristas ofrecen un entorno cómodo y familiar para que los pacientes recojan sus medicamentos para el AEH. Los pacientes pueden combinar sus visitas regulares a la farmacia con otras compras o recados, ahorrándoles tiempo y esfuerzo

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Perspectivas regionales

América del Norte emergió como el actor dominante en el mercado global de terapias para el angioedema hereditario en 2022, con el mercado más grande

La región cuenta con una infraestructura de atención médica bien desarrollada y avanzada, que incluye una red de centros de tratamiento especializados, hospitales y clínicas. Esta infraestructura facilita el diagnóstico, el tratamiento y la gestión del AEH, lo que facilita a los pacientes el acceso a la atención y las terapias.

Avances recientes

• En febrero de 2021, KalVista anunció resultados favorables de su ensayo clínico de fase 2 de KVD900, que demuestra su eficacia como remedio oral a demanda para el manejo de los ataques de AEH.
• En febrero de 2021, BioCryst Pharmaceuticals Inc. reveló que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) había emitido una opinión favorable, respaldando la aprobación de ORLADEYO (Berotralstat) para la prevención rutinaria de ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes de 12 años o más.

Mercado clave Jugadores

• Shire plc
• Sanofi SA
• Pharming Healthcare Inc.
• Attune Productos farmacéuticos
• Adverum Biotechnologies
• Arrowhead Pharmaceuticals
• Ionis Pharmaceuticals
• BioCryst Pharmaceuticals Inc.
• CSL Behring.
• CENTOGENE NV