Mercado de terapias con ácidos nucleicos CDMO: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, segmentado por tipo (terapia génica, terapias basadas en ARN), por servicio (desarrollo y optimización de procesos, servicios de fabricación, servicios analíticos y de control de calidad, otros), por aplicación (oncología, trastornos genéticos, enfermedades infeccios

Descripción general del mercado

El mercado global de terapias con ácidos nucleicos CDMO se valoró en USD 11.48 mil millones en 2023 y se anticipa que será testigo de un crecimiento impresionante en el período de pronóstico con una CAGR del 8,14% hasta 2029.

Impulsores clave del mercado

Avances en terapias con ácidos nucleicos

Las vacunas de ARNm (ARN mensajero) han ganado una atención generalizada debido a su rápido desarrollo y éxito, particularmente en el caso de las vacunas COVID-19. Estas vacunas funcionan introduciendo un pequeño fragmento de ARNm que codifica una proteína viral, estimulando una respuesta inmunitaria. Esta tecnología se está explorando para otras enfermedades infecciosas y el cáncer. CRISPR-Cas9 y otras técnicas de edición genética han revolucionado la capacidad de modificar genes con precisión. Estas tecnologías son muy prometedoras para el tratamiento de trastornos genéticos y la corrección de mutaciones causantes de enfermedades. La terapia de interferencia de ARN (RNAi) es un mecanismo que puede silenciar o "desactivar" genes específicos. Se están desarrollando terapias basadas en RNAi, como el ARN interferente pequeño (siRNA), para tratar varias enfermedades genéticas y crónicas al reducir la expresión de genes causantes de enfermedades.

Los oligonucleótidos antisentido (ASO) son secuencias cortas de ácidos nucleicos que pueden unirse al ARN y regular la expresión genética. Se han utilizado para tratar afecciones como la atrofia muscular espinal y la distrofia muscular de Duchenne. La omisión de exones es una técnica que implica alterar el empalme del pre-ARNm para excluir exones específicos. Se utiliza en el tratamiento de ciertas enfermedades genéticas como la distrofia muscular de Duchenne. Se están desarrollando inmunoterapias contra el cáncer basadas en ácidos nucleicos, como la terapia con células CAR-T, para mejorar la respuesta inmunitaria del cuerpo contra las células cancerosas. Este enfoque ha demostrado un éxito notable en algunos pacientes con cáncer. Los avances en vectores virales, como los virus adenoasociados (AAV) y los lentivirus, han mejorado la eficiencia y la seguridad de la administración de terapias de ácidos nucleicos a las células diana en el cuerpo. Se están desarrollando métodos de administración no virales, incluidas nanopartículas lipídicas y otros nanotransportadores, para transportar terapias de ácidos nucleicos de manera segura y eficiente a las células. Estas tecnologías son fundamentales para reducir las posibles respuestas inmunitarias y los efectos secundarios. Las agencias reguladoras se han adaptado a las características únicas de las terapias de ácidos nucleicos, creando procesos de aprobación simplificados y ofreciendo apoyo para su desarrollo. Esto ha allanado el camino para una adopción más rápida de estos tratamientos. Los investigadores están explorando combinaciones de terapias de ácidos nucleicos con otros medicamentos y modalidades de tratamiento para mejorar su eficacia y abordar enfermedades complejas. Los ARN largos no codificantes (lncRNA) están ganando atención por sus funciones en la regulación genética y la enfermedad. Se están realizando estudios para investigar su potencial como objetivos terapéuticos. Este factor ayudará en el desarrollo de la

Aumento del desarrollo de vacunas y preparación para pandemias

La pandemia de COVID-19 destacó la necesidad de un rápido desarrollo de vacunas en respuesta a las enfermedades infecciosas emergentes. Las tecnologías de ácidos nucleicos, en particular las vacunas basadas en ARNm, demostraron su potencial para acelerar la producción de vacunas. Las CDMO especializadas en terapias de ácidos nucleicos desempeñaron un papel fundamental en el desarrollo y la fabricación de estas vacunas en un tiempo récord. Las vacunas de ácidos nucleicos, especialmente las vacunas de ARNm, ofrecen flexibilidad en el diseño de vacunas. Esto permite una adaptación más rápida a nuevas cepas de virus, lo que las convierte en herramientas valiosas para la preparación ante pandemias. Las CDMO pueden ajustar rápidamente los procesos de producción para satisfacer los cambiantes requisitos de las vacunas. Las plataformas de vacunas de ácidos nucleicos tienen el potencial de reducir significativamente los plazos de desarrollo de vacunas. Esta velocidad es esencial para abordar las enfermedades infecciosas emergentes y garantizar el acceso oportuno a las vacunas para las poblaciones mundiales. Las CDMO tienen la capacidad de ampliar rápidamente la producción de vacunas de ácidos nucleicos. Esta escalabilidad es fundamental en escenarios de pandemia, cuando es necesario producir grandes cantidades de vacunas en un corto período de tiempo. La amenaza constante de enfermedades infecciosas y la posibilidad de futuras pandemias han aumentado la conciencia de la importancia de la preparación y la respuesta rápida. Las terapias de ácidos nucleicos, incluidas las vacunas y los tratamientos antivirales, son fundamentales para estos esfuerzos.

Los gobiernos de todo el mundo han iniciado la financiación y las asociaciones para apoyar el desarrollo y la fabricación de vacunas de ácidos nucleicos para la preparación ante pandemias. Las inversiones públicas y privadas han impulsado la innovación y el desarrollo de capacidades en este campo. Los organismos reguladores han desempeñado un papel en la aceleración del desarrollo y la aprobación de vacunas de ácidos nucleicos en respuesta a emergencias de salud pública. Las vías regulatorias simplificadas han facilitado el rápido despliegue de estas vacunas. La colaboración entre gobiernos, organizaciones y empresas farmacéuticas ha sido crucial para coordinar los esfuerzos de preparación ante pandemias. El desarrollo de vacunas de ácidos nucleicos es a menudo un esfuerzo de colaboración con socios internacionales. Las vacunas de ácido nucleico ofrecen un enfoque prometedor para abordar la accesibilidad global a las vacunas, ya que se pueden fabricar en diversos lugares, lo que permite una distribución más equitativa a las áreas necesitadas durante una pandemia. Más allá de las vacunas contra enfermedades infecciosas, las terapias de ácido nucleico tienen aplicaciones en el tratamiento del cáncer y las enfermedades raras. La experiencia desarrollada en el desarrollo de vacunas pandémicas también puede beneficiar la investigación y el desarrollo en estas áreas. Este factor acelerará la demanda de

Aumento de la demanda de medicina personalizada

La medicina personalizada se basa en la información genética para comprender la susceptibilidad de un individuo a las enfermedades, la respuesta a los tratamientos y las posibles mutaciones genéticas que pueden causar enfermedades. Las terapias de ácido nucleico, como las terapias genéticas y los tratamientos basados en ARN, se pueden diseñar para abordar mutaciones y variaciones genéticas específicas, lo que las hace muy relevantes para la medicina personalizada. Las terapias de ácido nucleico se pueden personalizar para atacar las causas fundamentales de las enfermedades a nivel genético. Al abordar las características genéticas únicas de cada paciente, estas terapias ofrecen la posibilidad de un tratamiento más efectivo y preciso. La medicina personalizada es particularmente significativa en el tratamiento de enfermedades raras y genéticas. Las terapias de ácidos nucleicos se pueden adaptar para abordar las mutaciones genéticas específicas responsables de estas afecciones. La demanda de tales terapias está impulsada por la necesidad de tratamientos más específicos y curativos para estas poblaciones de pacientes. El campo de la oncología se beneficia enormemente de la medicina personalizada. Las terapias de ácidos nucleicos, incluidas las terapias genéticas dirigidas, se pueden diseñar para abordar alteraciones genéticas específicas en las células cancerosas. Este enfoque mejora la eficacia de los tratamientos al tiempo que minimiza los efectos secundarios.

Los pacientes buscan cada vez más una atención más personalizada y centrada en el paciente. Las terapias de ácidos nucleicos se alinean con esta tendencia al ofrecer tratamientos que se adaptan a los pacientes individuales, mejorando así los resultados del tratamiento y la satisfacción del paciente. Al dirigir las terapias a la composición genética única del paciente, se puede minimizar el potencial de efectos adversos y la falta de respuesta al tratamiento. Esto es especialmente importante en los casos en que los tratamientos tradicionales pueden tener efectos secundarios significativos. La medicina personalizada a menudo incluye el uso de diagnósticos complementarios para identificar el tratamiento más adecuado para un paciente. Estos diagnósticos pueden implicar pruebas genéticas para guiar la elección de terapias de ácidos nucleicos. La medicina personalizada integra información farmacogenómica para determinar los regímenes farmacológicos más eficaces y seguros para las personas. Las terapias de ácidos nucleicos se pueden adaptar para alinearse con estos regímenes. La demanda de desarrollo de terapias de ácidos nucleicos para la medicina personalizada ha llevado a un aumento de la investigación y los ensayos clínicos en este campo. Las CDMO desempeñan un papel fundamental en estos ensayos al proporcionar servicios de desarrollo y fabricación para estos tratamientos personalizados. Las agencias reguladoras han reconocido la importancia de la medicina personalizada y las terapias de ácidos nucleicos. Se están adaptando para dar cabida a estos tratamientos a través de vías regulatorias especializadas y apoyo. Este factor acelerará la demanda del mercado global de terapias de ácidos nucleicos CDMO.

Principales desafíos del mercado

Control de calidad y seguridad

Las terapias de ácidos nucleicos implican procesos de fabricación complejos e intrincados. La síntesis y purificación de ácidos nucleicos, así como la producción de vectores virales para terapias génicas, requieren precisión y control para garantizar la calidad y seguridad del producto. El riesgo de contaminación en los productos terapéuticos de ácidos nucleicos es alto, e incluso contaminantes menores pueden comprometer la seguridad y eficacia del producto. Garantizar entornos de fabricación asépticos y estériles es crucial. Los productos terapéuticos de ácidos nucleicos deben caracterizarse minuciosamente para garantizar su identidad, calidad y consistencia. Esto incluye verificar la secuencia, estructura, pureza y concentración de los ácidos nucleicos. Las terapias de ácidos nucleicos a menudo requieren métodos analíticos especializados para el control de calidad. Esto incluye técnicas avanzadas para evaluar la estabilidad, las impurezas y las estructuras secundarias. Aumentar la producción de productos terapéuticos de ácidos nucleicos para ensayos clínicos y uso comercial manteniendo la calidad del producto puede ser un desafío. Los CDMO deben garantizar que la escalabilidad de los procesos de fabricación no comprometa la calidad o la seguridad.

Escalabilidad de la fabricación

La fabricación de productos terapéuticos de ácidos nucleicos implica procesos complejos e intrincados, que incluyen la síntesis, purificación y formulación de moléculas de ARN o ADN. Ampliar estos procesos manteniendo la calidad y la consistencia del producto puede ser un desafío. Las terapias de ácidos nucleicos a menudo se personalizan para tratar enfermedades específicas o variaciones genéticas en los pacientes. Ampliar la producción preservando la naturaleza individualizada de estas terapias puede ser complejo. Mantener los mismos estándares rigurosos de control de calidad a medida que aumenta la producción es un desafío crítico. Asegurar que el producto cumpla con los estándares de seguridad y eficacia en volúmenes mayores es esencial. La esterilidad y las condiciones asépticas son primordiales en la fabricación de terapias de ácidos nucleicos. Asegurar que estas condiciones se mantengan a mayor escala es un desafío y requiere instalaciones y equipos avanzados. Las terapias genéticas a menudo utilizan vectores virales (por ejemplo, virus adenoasociados) para su administración. Ampliar la producción de estos vectores y garantizar su calidad y seguridad es complejo. Ampliar la fabricación a menudo implica una inversión de capital significativa. La gestión de los costes y la consecución de la escalabilidad son fundamentales para la viabilidad comercial de las terapias con ácidos nucleicos.

Tendencias clave del mercado

Aumento de la subcontratación

Las terapias con ácidos nucleicos, incluidas las terapias genéticas y los fármacos basados en ARN, son técnicamente complejas de desarrollar y fabricar. La subcontratación a CDMO especializados con experiencia en este campo permite a las empresas farmacéuticas aprovechar los conocimientos y las capacidades especializados. Muchas empresas farmacéuticas y biotecnológicas carecen de experiencia interna en terapias con ácidos nucleicos. La subcontratación a CDMO con un historial probado en esta área es una forma práctica de acceder a la experiencia necesaria. La transición de la producción a escala de laboratorio a la producción a escala clínica y comercial de terapias con ácidos nucleicos puede ser un desafío. Los CDMO a menudo tienen infraestructura e instalaciones establecidas que pueden ampliar la producción de manera eficiente. La subcontratación puede ayudar a acelerar el desarrollo y la producción de terapias con ácidos nucleicos, lo que reduce el tiempo de comercialización. Los CDMO están capacitados para manejar aspectos específicos del proceso de desarrollo, lo que permite a las compañías farmacéuticas concentrarse en las actividades principales. Los CDMO pueden ofrecer servicios flexibles que satisfagan las necesidades específicas de los clientes farmacéuticos. Pueden personalizar sus servicios para que coincidan con los requisitos de proyectos individuales, ya sea que involucren producción de vectores virales, síntesis de ARN o pruebas analíticas.

Información segmentaria

Información de tipo

En 2023, la mayor participación en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos CDMO la tenía el segmento de terapias basadas en ARN y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información de servicios

En 2023, la mayor participación en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos CDMO la tenía el segmento de servicios de fabricación y se prevé que continúe expandiéndose en los próximos años.

Información de aplicaciones

En 2023, la mayor participación en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos CDMO la tenía el segmento de

Información regional

La región de América del Norte domina el mercado global de terapias con ácidos nucleicos CDMO en 2023. América del Norte, en particular Estados Unidos, es el hogar a una industria biotecnológica y farmacéutica robusta. Muchas de las principales empresas biofarmacéuticas, así como numerosas empresas emergentes innovadoras, tienen su sede en esta región. Estas empresas a menudo requieren servicios de CDMO para el desarrollo y la producción de terapias de ácidos nucleicos. América del Norte tiene una larga historia de inversión en investigación y desarrollo, lo que la convierte en un centro de innovación en el sector de las ciencias de la vida. Esta cultura de innovación ha llevado al desarrollo de terapias de ácidos nucleicos de vanguardia, lo que, a su vez, impulsa la demanda de servicios de CDMO. Estados Unidos tiene agencias regulatorias bien establecidas como la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) que han allanado el camino para el desarrollo y la aprobación de terapias de ácidos nucleicos. El marco regulatorio brinda un nivel de confianza para las empresas que buscan invertir en este sector. La región ofrece acceso a importantes recursos financieros, incluido capital de riesgo y financiación pública. Este apoyo financiero permite a las empresas de biotecnología emergentes y consolidadas invertir en el desarrollo terapéutico de ácidos nucleicos, incluida la subcontratación a CDMO.

Acontecimientos recientes

• En mayo de 2023, Exothera unió fuerzas con Quantoom y presentó una unidad de negocios de ADN. Esta colaboración posiciona a Exothera como la primera CDMO del mundo en ofrecer un proceso listo para usar para la producción continua de ARN como servicio. La fabricación continua de ARN ofrece beneficios notables, entre ellos una mayor eficiencia, productividad, control de calidad, rentabilidad y escalabilidad. Exothera prestará este servicio a través de su unidad de negocios recién establecida, Exothera Nucleic Acids. Esta unidad se dedica a acelerar el proceso de desarrollo y fabricación de vacunas y terapias de ARN.

Actores clave del mercado

• Catalent Inc.
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Lonza Group Ltd.
• FUJIFILM Diosynth Biotechnologies USA, Inc.
• Charles River Laboratories International, Inc.
• Eurofins Genomics
• Sirion Biotech GmbH
• Oxford Biomedica Plc.
• Danaher Corp.