Mercado de productos terapéuticos para el angioedema hereditario en Estados Unidos por tratamiento (inhibidor de la C1-esterasa, antagonista del receptor de bradicinina B2, inhibidor de la calicreína, otros), por vía de administración (intravenosa, subcutánea, oral), por uso final (profilaxis, a demanda), región y competencia, pronóstico y oportunidades, 2019-2029F

Descripción general del mercado

El mercado de terapias para el angioedema hereditario de Estados Unidos se valoró en USD 846,80 millones en 2023 y se prevé que crezca con una CAGR del 7,12 % hasta 2029.

Impulsores clave del mercado

Conocimiento creciente y diagnóstico mejorado

El aumento de la conciencia y las capacidades de diagnóstico mejoradas han desempeñado un papel importante en la expansión del mercado de terapias para el angioedema hereditario (AEH) de Estados Unidos. El AEH, un trastorno genético poco común que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes y potencialmente graves, plantea riesgos potencialmente mortales si no se trata. Los esfuerzos para crear conciencia sobre la HAE han llevado a diagnósticos más precisos y oportunos de la enfermedad con el tiempo. Los grupos de defensa de los pacientes y las organizaciones centradas en enfermedades raras han sido fundamentales para aumentar la conciencia sobre la HAE. Sus diligentes esfuerzos han implicado educar a los profesionales de la salud, los pacientes y el público sobre los síntomas de la HAE, las bases genéticas y las posibles complicaciones. En consecuencia, la HAE ahora se reconoce antes, lo que impulsa las derivaciones rápidas a especialistas para una evaluación exhaustiva. El diagnóstico oportuno de la HAE es crucial para una intervención rápida y la administración de tratamientos adecuados. Los métodos de diagnóstico avanzados, como las pruebas genéticas y las evaluaciones de biomarcadores, han facilitado la confirmación de la HAE. Los profesionales de la salud están mejor equipados para identificar los síntomas de la HAE, incluida la hinchazón, el malestar abdominal y la obstrucción de las vías respiratorias. Esta mayor conciencia ha acelerado y refinado los diagnósticos, asegurando el inicio rápido del tratamiento para las personas con HAE sin demoras indebidas.

Avances en investigación y desarrollo

Los avances en investigación y desarrollo han sido fundamentales para impulsar el mercado de terapias para angioedema hereditario (HAE) de los Estados Unidos a niveles sin precedentes. La HAE, un trastorno genético poco frecuente caracterizado por episodios de hinchazón recurrentes y potencialmente mortales, ha sido testigo de innovaciones revolucionarias en el tratamiento debido al progreso continuo en la investigación médica. Tradicionalmente, el manejo de la HAE dependía de terapias como la terapia de reemplazo del inhibidor de C1 y los antagonistas del receptor de bradicinina, que, aunque efectivos, presentaban limitaciones como la necesidad de administración intravenosa e inyecciones frecuentes, lo que presentaba desafíos para los pacientes. Sin embargo, los esfuerzos de investigación recientes han marcado el comienzo de una nueva era de terapias para la HAE que están remodelando el panorama del manejo.

Un avance significativo ha sido la introducción de terapias subcutáneas y orales, que brindan a los pacientes vías de administración más convenientes y menos invasivas, aliviando así las cargas físicas y emocionales asociadas con el manejo de la HAE. Estas terapias a menudo cuentan con duraciones de acción prolongadas, lo que permite a los pacientes intervalos más largos entre tratamientos, mejorando así su calidad de vida general. Las compañías farmacéuticas están liderando este aumento en la investigación y el desarrollo, centrándose en crear tratamientos que no solo sean más efectivos y seguros, sino también más centrados en el paciente. Este enfoque ha llevado a la aprobación de varias terapias innovadoras, como lanadelumab (Takhzyro), que ofrecen una prevención sostenida de los ataques y una frecuencia de administración reducida en comparación con los tratamientos anteriores. Estas innovaciones no solo han mejorado los resultados de los pacientes, sino que también han aliviado la presión sobre los sistemas de atención médica al reducir las hospitalizaciones de emergencia.

Aprobación de terapias innovadoras

La rápida expansión del mercado de terapias para el angioedema hereditario (AEH) en los Estados Unidos se ha visto impulsada por la aprobación de terapias innovadoras. El AEH, que se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes y potencialmente mortales, ha experimentado mejoras notables en el tratamiento gracias a las evaluaciones y aprobaciones proactivas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Un hito significativo en el mercado de terapias para el AEH ha sido la aprobación de opciones de tratamiento profiláctico y agudo. Estas terapias innovadoras tienen como objetivo prevenir o controlar los ataques de AEH de manera más eficaz, disminuyendo la frecuencia y la gravedad de los síntomas. Por ejemplo, el lanadelumab (Takhzyro), un anticuerpo monoclonal aprobado para uso profiláctico, ofrece una prevención a largo plazo de los ataques de AEH, revolucionando la vida de los pacientes al reducir la necesidad de tratamientos frecuentes.

La aprobación de opciones de tratamiento agudo como ecallantide (Kalbitor) e icatibant (Firazyr) ha proporcionado a las personas con AEH medios más eficientes para controlar los ataques repentinos, aliviar rápidamente los síntomas y evitar complicaciones potencialmente mortales. La disponibilidad de estas terapias innovadoras no solo mejora el bienestar general de los pacientes con AEH, sino que también alivia la carga sobre los sistemas de atención médica. La reducción de las hospitalizaciones de urgencia y de las visitas al médico se traduce en un ahorro sustancial de costes y una mejor asignación de recursos en el sector sanitario.

Principales retos del mercado

Altos costes de tratamiento

En los últimos años, el mercado de la terapia del angioedema hereditario (AEH) en Estados Unidos ha sido testigo de avances significativos, introduciendo tratamientos innovadores que han mejorado notablemente la calidad de vida de las personas que luchan contra este raro trastorno genético. Sin embargo, persiste un obstáculo formidable en el mercadoel coste exorbitante de los tratamientos para el AEH. Estos elevados gastos de tratamiento erigen barreras de acceso y pueden afectar profundamente a la vida de los pacientes. El AEH conlleva episodios de hinchazón recurrentes y potencialmente mortales, que requieren un tratamiento eficaz para evitar complicaciones graves, como la obstrucción de las vías respiratorias y el daño a los órganos. Para lograrlo, los pacientes suelen depender de tratamientos profilácticos y agudos continuos, que, aunque son muy eficaces, conllevan un elevado precio. La carga financiera de las terapias para el AEH puede resultar abrumadora tanto para los pacientes como para los sistemas sanitarios. A pesar de la cobertura del seguro, los pacientes pueden encontrarse con costos significativos de bolsillo como copagos y deducibles. Para aquellos que carecen de un seguro adecuado, la tensión financiera puede ser debilitante, forzando a elegir difíciles entre tratamientos vitales y otros gastos esenciales. Junto con los altos costos del tratamiento, los pacientes también pueden lidiar con los gastos relacionados con las visitas al médico, los exámenes de diagnóstico y las estadías en el hospital. Estos gastos acumulativos agravan la tensión financiera de las personas y sus familias, exacerbando el estrés y la ansiedad junto con los desafíos físicos de controlar el AEH.

Adherencia y manejo a largo plazo

El mercado de terapias para el angioedema hereditario (AEH) de los Estados Unidos ha hecho avances significativos recientemente, ofreciendo tratamientos innovadores que prometen un mejor manejo de este trastorno genético poco común. Sin embargo, un obstáculo persistente que afecta la efectividad de estas terapias y el mercado en su conjunto es el problema de la adherencia y el mantenimiento del tratamiento a largo plazo. La adherencia constante a los regímenes prescritos durante períodos prolongados es crucial para controlar con éxito el AEH. El AEH se caracteriza por episodios de hinchazón recurrentes e impredecibles que pueden representar riesgos potencialmente mortales. Por lo tanto, mantener una adherencia regular a los tratamientos prescritos es vital para prevenir ataques agudos, minimizar la gravedad de los síntomas y mejorar la calidad de vida general del paciente.

Uno de los principales desafíos para la adherencia es la administración frecuente que requieren muchas terapias para la AEH, en particular las opciones profilácticas que implican inyecciones regulares. Los pacientes a menudo expresan reticencia o miedo a las agujas, lo que hace que la autoadministración de estas terapias sea desalentadora. El malestar físico y emocional asociado con las inyecciones frecuentes puede llevar a la falta de adherencia o a interrupciones del tratamiento. La naturaleza repetitiva del tratamiento puede llevar a la fatiga del tratamiento. Los pacientes pueden cansarse del tratamiento continuo y pueden reducir inadvertidamente la adherencia como un mecanismo de afrontamiento. Esto puede tener consecuencias graves, ya que los tratamientos omitidos o retrasados aumentan el riesgo de ataques de AEH y complicaciones asociadas.

Tendencias clave del mercado

Anticuerpos monoclonales avanzados

Los anticuerpos monoclonales avanzados han surgido como un potente impulsor que impulsa el mercado de terapias para angioedema hereditario (AEH) de los Estados Unidos a alturas sin precedentes. Estos tratamientos innovadores significan un avance significativo en el manejo del AEH, brindando a los pacientes una defensa prolongada contra los ataques y alterando fundamentalmente el enfoque del tratamiento. Los anticuerpos monoclonales como lanadelumab (Takhzyro) y berotralstat (Orladeyo) han sido fundamentales en el mercado, sirviendo como terapias profilácticas. Funcionan inhibiendo vías específicas implicadas en los ataques de AEH, previniendo o mitigando eficazmente la frecuencia y gravedad de estos episodios angustiantes. A diferencia de los tratamientos convencionales que a menudo requieren administraciones intravenosas frecuentes, estos anticuerpos monoclonales avanzados se administran por vía subcutánea y cuentan con intervalos de dosificación extendidos, lo que mejora enormemente la comodidad del paciente.

La llegada de los anticuerpos monoclonales de acción prolongada ha revolucionado el panorama para las personas con AEH. No solo alivia sustancialmente la carga de las inyecciones frecuentes, sino que también ofrece a los pacientes un nivel de protección que antes era inalcanzable. Con estas terapias, los pacientes con AEH ahora pueden disfrutar de períodos prolongados, que abarcan semanas o incluso meses, entre dosis, lo que les otorga una nueva libertad y normalidad en su vida diaria. El impacto de los anticuerpos monoclonales avanzados trasciende la mera comodidad. Tienen el potencial de revolucionar las vidas de los pacientes con AEH al mitigar el miedo, la ansiedad y las perturbaciones derivadas de ataques impredecibles. Estos tratamientos proporcionan un control constante y sostenido de la enfermedad, lo que conduce a una marcada mejora en la calidad de vida general del paciente y a una menor dependencia de terapias a demanda.

Diagnóstico temprano y pruebas genéticas

La detección temprana y las pruebas genéticas son impulsores fundamentales que impulsan la expansión del mercado terapéutico del angioedema hereditario (AEH) en los Estados Unidos. Estos avances desempeñan un papel crucial en la identificación de individuos predispuestos al AEH, lo que facilita la intervención oportuna, el tratamiento personalizado y mejores resultados para el paciente. Dada la rareza del AEH y su base genética, el diagnóstico temprano tiene una importancia primordial para controlar la enfermedad de manera eficaz. Los avances en las pruebas genéticas ahora permiten que las personas se sometan a pruebas para detectar mutaciones genéticas específicas asociadas con el AEH, incluso antes de la manifestación sintomática. Este enfoque proactivo permite la implementación de estrategias de tratamiento personalizadas y medidas preventivas. Las pruebas genéticas se destacan como una herramienta de diagnóstico de alta precisión para el AEH, que proporciona a los profesionales de la salud información concluyente sobre la composición genética de un paciente. La disponibilidad de pruebas genéticas ha mitigado sustancialmente la incertidumbre previamente inherente al diagnóstico de AEH, evitando que los pacientes tengan que pasar por un proceso de diagnóstico prolongado, marcado por diagnósticos erróneos y terapias ineficaces.

Información segmentaria

Información sobre el tratamiento

Según el tratamiento, el inhibidor de la C1-esterasa surgió como el segmento dominante en el mercado de los Estados Unidos para el mercado de terapias para el angioedema hereditario en 2023. La terapia con inhibidores de la C1-esterasa, que incluye versiones derivadas del plasma y recombinantes, ha sido una piedra angular en el manejo de la AEH durante muchos años. Estos tratamientos son conocidos por su eficacia demostrada tanto para prevenir ataques (profilaxis) como para tratar ataques agudos. Esta larga historia de éxito ha establecido a los inhibidores de la C1-esterasa como una opción confiable y segura para los pacientes con AEH. Los inhibidores de la C1-esterasa se encuentran en varias formas, incluidas las versiones intravenosas (IV), subcutáneas (SC) y recombinantes. Esta variedad de métodos de administración permite a los proveedores de atención médica adaptar el tratamiento a las necesidades, preferencias y circunstancias clínicas de cada paciente. Esta flexibilidad hace que los inhibidores de la C1-esterasa sean una opción atractiva para una población diversa de pacientes.

Información sobre la vía de administración

Según la vía de administración, el segmento subcutáneo surgió como el actor dominante en el mercado de los Estados Unidos para el mercado de terapias para el angioedema hereditario en 2023. La administración subcutánea presenta un enfoque conveniente y centrado en el paciente para administrar terapias para el angioedema hereditario (AEH). Los pacientes o sus cuidadores pueden autoadministrarse estos tratamientos en casa sin necesidad de asistencia de profesionales de la salud. Este nivel de autonomía y autocuidado resuena en muchos pacientes, lo que fomenta una mejor adherencia a los regímenes de tratamiento. La disponibilidad de formulaciones subcutáneas de acción prolongada de terapias para el AEH, como lanadelumab (Takhzyro), ha revolucionado las estrategias de tratamiento. Estas formulaciones brindan protección prolongada contra los ataques de AEH, lo que permite a los pacientes extender el tiempo entre dosis. Esta duración prolongada de la eficacia reduce la frecuencia de las administraciones y mejora la adherencia del paciente.

Información regional

El Medio Oeste emergió como el actor dominante en el mercado de terapias para el angioedema hereditario de los Estados Unidos en 2023, con la mayor participación de mercado. La región del Medio Oeste cuenta con una población de pacientes significativa, que incluye personas con angioedema hereditario (AEH). La abundancia de centros de tratamiento del AEH y de expertos reconocidos en la región ha atraído a pacientes que buscan atención especializada. Esta agrupación de pacientes ha estimulado la demanda de terapias para el AEH en el Medio Oeste. Numerosas empresas farmacéuticas especializadas en enfermedades raras y AEH tienen su sede o mantienen una presencia sustancial en el Medio Oeste. Estas empresas han realizado inversiones sustanciales en investigación, desarrollo y comercialización de terapias para la AEH, impulsando así la expansión del mercado.

Desarrollos recientes

• En agosto de 2020, Takhzyro (Lanadelumab) recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., convirtiéndose en el primer anticuerpo monoclonal desarrollado para atacar la calicreína. Está indicado para el tratamiento de personas de 12 años o más diagnosticadas con AEH tipos I y II.
• En septiembre de 2021, CyclePharmaceuticals lanzó la inyección SAJAZIR (icatibant), que ofrece una nueva opción terapéutica para personas afectadas por angioedema hereditario (AEH) tras la aprobación de la FDA de EE. UU.

Principales actores del mercado

• BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Seqirus Pty Ltd. (CSL Limitada)
• Attune Pharmaceuticals, Inc.
• Adverum Biotechnologies, Inc.
• KalVista Pharmaceuticals, Inc.
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Pharming Healthcare NV
• Sanofi AG
• Cipla Ltd.

Alcance del informe

En este informe, el mercado de terapias para el angioedema hereditario de los Estados Unidos se ha segmentado en los siguientes categorías, además de las tendencias de la industria que también se detallan a continuación

• Mercado de productos terapéuticos para el angioedema hereditario en Estados Unidos, Por tratamiento

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• Mercado de productos terapéuticos para el angioedema hereditario en Estados Unidos, Por vía de administración

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• Mercado de productos terapéuticos para el angioedema hereditario en Estados Unidos, Mercado, Por uso final

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• Mercado de productos terapéuticos para el angioedema hereditario en Estados Unidos, por región

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Panorama competitivo

Perfiles de empresas

se encuentran en Personalizaciones

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Información de la empresa

• Análisis detallado y elaboración de perfiles de actores adicionales del mercado (hasta cinco).

El mercado de terapias para el angioedema hereditario en Estados Unidos es un próximo informe que se publicará pronto. Si desea una entrega temprana de este informe o quiere confirmar la fecha de publicación, comuníquese con nosotros en