Mercado de hemoglobinopatías: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, segmentado por tipo (talasemia, enfermedad de células falciformes, otras variantes de hemoglobina (Hb)), por diagnóstico (análisis de sangre, prueba genética, prueba genética prenatal, diagnóstico genético preimplantacional, electroforesis, otros), por terapia (transfusión de sangre,

Descripción general del mercado

El mercado global de hemoglobinopatías se valoró en USD 8.30 mil millones en 2023 y se anticipa que proyectará un crecimiento sólido en el período de pronóstico con una CAGR del 12,59% hasta 2029. El mercado global de hemoglobinopatías se refiere al panorama económico que rodea las enfermedades relacionadas con la hemoglobina anormal, con un enfoque principal en la enfermedad de células falciformes y la talasemia. Estas afecciones son trastornos sanguíneos genéticos caracterizados por anomalías estructurales en la hemoglobina, la proteína responsable de transportar oxígeno en los glóbulos rojos.

El mercado global de hemoglobinopatías es sustancial, lo que refleja la alta prevalencia de estas afecciones en todo el mundo. El mercado mundial de hemoglobinopatías está impulsado por los avances tecnológicos en el campo del diagnóstico y detección de enfermedades. Los esfuerzos realizados por organizaciones gubernamentales y no gubernamentales, grupos de defensa de pacientes y empresas farmacéuticas y biotecnológicas para crear conciencia sobre las hemoglobinopatías están contribuyendo al diagnóstico temprano de la enfermedad, una mejor gestión de la enfermedad y una mayor demanda de opciones de tratamiento. A su vez, se espera que esto cree oportunidades lucrativas para el crecimiento del mercado mundial de hemoglobinopatías hasta 2029. Además, se espera que el creciente enfoque en la investigación y el desarrollo para el desarrollo de nuevas terapias, como las terapias genéticas para el tratamiento de las hemoglobinopatías, respalde el crecimiento del mercado mundial de hemoglobinopatías en los próximos años.

Impulsores clave del mercado

Avances en tecnologías de diagnóstico

Los avances en tecnologías de diagnóstico han desempeñado un papel fundamental en el impulso del crecimiento del mercado mundial de hemoglobinopatías. Estos avances han mejorado significativamente la precisión, la eficiencia y la accesibilidad del diagnóstico de hemoglobinopatías, como la anemia de células falciformes y la talasemia. Los componentes clave de estos avances son los avances en las técnicas de análisis genético. La secuenciación de nueva generación (NGS) y el diagnóstico molecular han revolucionado la forma de diagnosticar las hemoglobinopatías. La NGS, en particular, permite un análisis exhaustivo de la composición genética de un paciente, lo que permite la identificación de mutaciones y variaciones específicas asociadas con las hemoglobinopatías. Este nivel de precisión en el diagnóstico no solo mejora los resultados del paciente, sino que también ayuda a diseñar estrategias de tratamiento más específicas.

La mayor precisión de los métodos de análisis genéticos tiene un impacto directo en la detección temprana de enfermedades. Las hemoglobinopatías pueden presentar una amplia gama de manifestaciones clínicas, y el diagnóstico temprano es crucial para un tratamiento eficaz de la enfermedad. La capacidad de identificar estas afecciones a nivel genético permite una intervención más temprana y un tratamiento más oportuno, lo que puede prevenir complicaciones y mejorar la calidad de vida de los pacientes. Otro aspecto importante del avance de la tecnología de diagnóstico es el desarrollo de dispositivos de análisis en el punto de atención (POCT) y kits de diagnóstico rápido. Estas innovaciones han hecho posible realizar pruebas de diagnóstico junto a la cama del paciente, en clínicas o incluso en áreas remotas y desatendidas. Esta accesibilidad es particularmente importante en regiones con una alta prevalencia de hemoglobinopatías, donde la infraestructura sanitaria puede ser limitada. Los kits de diagnóstico rápido proporcionan resultados rápidos, lo que permite a los profesionales sanitarios tomar decisiones oportunas con respecto a la atención al paciente.

Los avances en las tecnologías de diagnóstico a menudo implican colaboraciones entre empresas de biotecnología, fabricantes de dispositivos médicos e instituciones de investigación. Por ejemplo, en mayo de 2023, Molbio Diagnostics colaboró con ShanMukha Innovations para diseñar, desarrollar y comercializar dispositivos de diagnóstico en el punto de atención para enfermedades relacionadas con la hemoglobinopatía. Estas asociaciones facilitan la traducción de la investigación en productos listos para el mercado, lo que aumenta la disponibilidad de herramientas de diagnóstico de vanguardia. A medida que las tecnologías de diagnóstico continúan evolucionando, el mercado de las hemoglobinopatías ha experimentado un crecimiento sustancial. La introducción de nuevas herramientas de diagnóstico ha ampliado la oferta del mercado y ha provocado una mayor competencia entre las empresas para desarrollar soluciones más eficientes y rentables. Esta competencia ha impulsado una mayor innovación, beneficiando tanto a los pacientes como a los proveedores de atención médica.

Aprobación de terapias novedosas

La aprobación de terapias novedosas ha sido un importante impulsor del crecimiento del mercado mundial de hemoglobinopatías. Estas terapias novedosas, incluidas las terapias genéticas y las terapias dirigidas, tienen el potencial de transformar el panorama del tratamiento de las hemoglobinopatías, como la anemia falciforme y la talasemia. Los avances más notables en el tratamiento de las hemoglobinopatías se han producido en el campo de las terapias genéticas. Estas terapias tienen como objetivo modificar las anomalías genéticas subyacentes responsables de estas afecciones. Por ejemplo, la terapia genética para la anemia falciforme implica modificar las propias células madre hematopoyéticas del paciente para producir hemoglobina normal. Estos tratamientos han demostrado ser prometedores en los ensayos clínicos, ofreciendo el potencial de modificación de la enfermedad a largo plazo o incluso una cura. La aprobación y comercialización de terapias genéticas representan un cambio de paradigma en el tratamiento de las hemoglobinopatías.

Junto con las terapias genéticas, las terapias dirigidas también han obtenido aprobaciones y están teniendo un impacto significativo. Estas terapias están diseñadas para controlar los síntomas y complicaciones asociados con las hemoglobinopatías. Por ejemplo, la hidroxiurea, un medicamento que aumenta los niveles de hemoglobina fetal, ha sido aprobada para su uso en la enfermedad de células falciformes. Ayuda a reducir las crisis de dolor y mejora la calidad de vida general de los pacientes. La aprobación de estas terapias dirigidas ha proporcionado a los pacientes opciones de tratamiento más efectivas y personalizadas. La aprobación de las terapias genéticas, en particular, ofrece la posibilidad de una cura. Los pacientes con hemoglobinopatías, que antes podían depender de cuidados paliativos y control de los síntomas, ahora tienen acceso a tratamientos que pueden modificar sus anomalías genéticas y potencialmente eliminar la necesidad de tratamientos de por vida. Este potencial curativo ha generado un interés y entusiasmo significativos entre los pacientes, los proveedores de atención médica y la industria farmacéutica.

La aparición y aprobación de nuevas terapias han ampliado el mercado de las hemoglobinopatías. Las compañías farmacéuticas y las empresas de biotecnología están invirtiendo mucho en investigación y desarrollo para llevar estas terapias al mercado. Esto ha llevado a una mayor competencia e innovación, lo que ha dado como resultado una gama más amplia de opciones de tratamiento para los pacientes.

Programas de detección de recién nacidos

Los programas de detección de recién nacidos han surgido como un importante impulsor del mercado para el crecimiento del mercado mundial de hemoglobinopatías. Estos programas, que se centran en la detección temprana y la intervención en bebés, desempeñan un papel vital en la mejora de los resultados de los pacientes y la expansión del mercado. Los programas de detección de recién nacidos están diseñados para identificar hemoglobinopatías, como la enfermedad de células falciformes y la talasemia, en bebés poco después del nacimiento. La detección temprana es crucial para una intervención oportuna, ya que permite a los proveedores de atención médica iniciar tratamientos y estrategias de manejo adecuados en la etapa más temprana posible. Esto puede prevenir complicaciones, reducir la gravedad de la enfermedad y, en última instancia, mejorar la calidad de vida de los bebés afectados.

La detección de recién nacidos no solo ayuda en el diagnóstico temprano, sino que también facilita la implementación de medidas preventivas. Por ejemplo, los bebés identificados mediante el cribado pueden recibir antibióticos profilácticos para reducir el riesgo de infecciones graves. Este enfoque proactivo reduce significativamente la morbilidad y la mortalidad asociadas con las hemoglobinopatías, lo que contribuye a obtener mejores resultados de salud y menores costos de atención médica a largo plazo. Las hemoglobinopatías no se limitan a regiones geográficas específicas, afectan a poblaciones de todo el mundo. En muchos países, la prevalencia de estas afecciones es significativa. Por ejemplo, en algunos países africanos, un porcentaje sustancial de la población es portadora del gen de la anemia falciforme, lo que conduce a una mayor prevalencia de la enfermedad. Este impacto global ha impulsado la implementación de programas de cribado neonatal en varias partes del mundo, creando un amplio mercado para las tecnologías y los servicios de cribado.

A medida que ha aumentado la conciencia de los beneficios del cribado neonatal, también lo ha hecho la adopción de estos programas por parte de los sistemas de atención médica y los gobiernos. La creciente aceptación de la importancia de la detección e intervención tempranas de enfermedades ha impulsado el crecimiento del mercado. Las autoridades sanitarias están reconociendo los ahorros de costos a largo plazo y las mejoras de salud asociadas con el cribado neonatal. Los avances en las tecnologías de diagnóstico han mejorado la precisión y la eficiencia del cribado neonatal para las hemoglobinopatías. Estas tecnologías, como la cromatografía líquida de alto rendimiento (HPLC) y la espectrometría de masas en tándem (MS/MS), permiten un análisis rápido y fiable de las muestras de sangre de recién nacidos. Esto garantiza que los bebés con hemoglobinopatías se identifiquen con precisión, minimizando el riesgo de falsos positivos o negativos.

Aumento de la carga mundial de enfermedades y de la concienciación

La creciente carga mundial de enfermedades y la concienciación han sido importantes impulsores del mercado para el crecimiento del mercado mundial de hemoglobinopatías. La creciente prevalencia de las hemoglobinopatías, como la anemia de células falciformes y la talasemia, y la mayor concienciación sobre estas enfermedades han dado lugar a diversos factores que contribuyen al crecimiento del mercado. Las hemoglobinopatías, en particular la anemia de células falciformes, tienen una considerable carga mundial de enfermedades. Se estima que alrededor de 300.000 recién nacidos se ven afectados por estas enfermedades cada año. En muchos países africanos, se estima que entre el 10% y el 40% de la población es portadora del gen de la anemia de células falciformes, lo que lleva a una prevalencia de alrededor del 2% en estas regiones. La alta incidencia y prevalencia de estas enfermedades han convertido a las hemoglobinopatías en un problema crítico de salud pública, lo que, a su vez, ha contribuido al crecimiento del mercado.

Las hemoglobinopatías no se limitan a regiones geográficas específicas; afectan a poblaciones de todo el mundo. Las enfermedades prevalecen en América del Norte, América del Sur, Asia y Europa, además de África. Como resultado, el mercado de diagnósticos, tratamientos y servicios de apoyo para las hemoglobinopatías tiene un alcance global, impulsando el crecimiento en todos los continentes. La creciente carga de la enfermedad ha impulsado a los sistemas de atención médica y a los gobiernos a asignar más recursos para abordar las hemoglobinopatías. Esto incluye la financiación de la investigación, el diagnóstico, el tratamiento y los servicios de apoyo al paciente. La asignación de recursos ha llevado al crecimiento del mercado a medida que las empresas farmacéuticas, los laboratorios de diagnóstico y los proveedores de atención médica responden a la creciente demanda de soluciones innovadoras.

El aumento de la conciencia sobre las hemoglobinopatías ha sido un impulsor fundamental del crecimiento del mercado. Los grupos de defensa, las organizaciones de atención médica y los gobiernos han lanzado campañas para educar al público, los profesionales de la salud y los responsables de las políticas sobre estas enfermedades. Los esfuerzos de concienciación se han centrado en el diagnóstico temprano, la prevención y la mejora de la atención al paciente, impulsando así la demanda de diagnósticos y tratamientos. Junto con las soluciones de diagnóstico y tratamiento, existe un énfasis creciente en los programas de atención de apoyo para mejorar la calidad de vida de las personas con hemoglobinopatías. Estos programas incluyen el manejo del dolor, la prevención de infecciones, el apoyo nutricional y los servicios psicosociales. La conciencia sobre la importancia de estas intervenciones de atención de apoyo ha contribuido al crecimiento del mercado, ya que los proveedores de atención médica buscan mejorar la atención al paciente.

Principales desafíos del mercado

Acceso limitado a los servicios de atención médica

En muchas partes del mundo, particularmente en países de ingresos bajos y medios, el acceso a los servicios de atención médica sigue siendo limitado. Esto puede obstaculizar el diagnóstico temprano, el tratamiento y el manejo de las hemoglobinopatías. Es posible que las pruebas de diagnóstico, las terapias y los servicios de apoyo no se encuentren fácilmente o no sean asequibles, lo que lleva a una atención tardía o inadecuada para las personas afectadas.

Las disparidades en el acceso y la calidad de la atención médica pueden afectar desproporcionadamente a ciertas poblaciones, incluidas las comunidades marginadas y las regiones desatendidas. Estas disparidades pueden dar lugar a un diagnóstico tardío y a una atención subóptima para las personas con hemoglobinopatías, lo que socava los esfuerzos por mejorar los resultados de los pacientes y reducir la carga de la enfermedad. La eficacia de los programas de detección de recién nacidos y las opciones de tratamiento están estrechamente vinculadas a la infraestructura sanitaria existente. Una infraestructura inadecuada, incluida la escasez de profesionales sanitarios y de instalaciones de diagnóstico, puede ralentizar los esfuerzos por implementar un diagnóstico temprano y una atención adecuada.

Altos costes de tratamiento

Algunos de los tratamientos novedosos y eficaces para las hemoglobinopatías, como las terapias genéticas y las terapias dirigidas, pueden resultar costosos. Estos elevados gastos de tratamiento pueden ser una importante barrera de acceso para las personas que no cuentan con una cobertura de seguro médico adecuada o que viven en regiones con recursos financieros limitados.

El tratamiento a largo plazo de las hemoglobinopatías puede suponer una carga económica considerable tanto para las personas como para los sistemas sanitarios. Los costos asociados con el monitoreo regular, la atención de apoyo y las intervenciones de emergencia pueden ser sustanciales, lo que afecta la asequibilidad de la atención integral para los pacientes. Garantizar que los pacientes tengan acceso a tratamientos y servicios asequibles es un desafío en muchos sistemas de atención médica. Negociar acuerdos favorables de reembolso y precios con los pagadores y proveedores de atención médica puede ser un proceso complejo que afecta la asequibilidad de los tratamientos.

Consideraciones genéticas y éticas

Las hemoglobinopatías, en particular la enfermedad de células falciformes, muestran una diversidad genética significativa. La efectividad de las terapias y los tratamientos genéticos puede variar según la composición genética específica de un individuo. Adaptar los tratamientos a pacientes individuales puede ser complejo y puede requerir pruebas genéticas exhaustivas.

Las terapias genéticas plantean importantes cuestiones éticas, en particular en la edición genética y el trasplante de células madre. Las cuestiones relacionadas con el consentimiento informado, el potencial de cambios genéticos no deseados y las consecuencias a largo plazo de las modificaciones genéticas deben considerarse y abordarse cuidadosamente.

Las consideraciones éticas también se extienden a los pacientes y las comunidades afectadas por las hemoglobinopatías. Las creencias culturales, religiosas y personales pueden influir en las decisiones sobre las opciones de tratamiento y las intervenciones genéticas. Respetar la autonomía y las perspectivas de las personas afectadas es un aspecto fundamental de la atención.

Tendencias clave del mercado

Avances en los enfoques terapéuticos

Una de las tendencias más significativas en el mercado de las hemoglobinopatías es el rápido desarrollo y adopción de terapias genéticas. Las terapias genéticas son muy prometedoras en el tratamiento de enfermedades como la anemia de células falciformes y la talasemia, al modificar o reemplazar los genes defectuosos responsables de estos trastornos. Varias terapias genéticas han alcanzado etapas avanzadas de ensayos clínicos y algunas ya han recibido aprobaciones regulatorias. Por ejemplo, en diciembre de 2023, la FDA de EE. UU. aprobó dos tratamientos innovadores, Casgevy y Lyfgenia, lo que supone el debut de las terapias genéticas basadas en células para la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más. Casgevy se destaca como la primera terapia aprobada por la FDA que emplea una tecnología pionera de edición de genes, CARISPR/Cas9, lo que significa un avance significativo en la terapia genética. Cagevy, está aprobado para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más que experimentan crisis vaso-oclusivas recurrentes. Mientras que Lyfgenia utiliza un vector lentiviral para la alteración genética y está aprobado para pacientes de 12 años o más con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vaso-oclusivos. Lyfgenia modifica las células madre sanguíneas del paciente para generar HbAT87Q, una hemoglobina derivada de la terapia génica que funciona de manera similar a la hemoglobina A, la hemoglobina adulta típica en individuos no afectados por la anemia de células falciformes.

Otra tendencia notable es la aparición de terapias dirigidas diseñadas para controlar los síntomas y las complicaciones de las hemoglobinopatías. Estas terapias se están adoptando cada vez más, ya que ayudan a reducir las crisis de dolor, mejorar la calidad de vida y disminuir la frecuencia de complicaciones graves. El desarrollo y la aprobación continuos de terapias dirigidas brindan opciones de tratamiento adicionales para los pacientes. El trasplante de células madre, en particular de donantes no emparentados compatibles, está ganando terreno como una opción de tratamiento curativo para las hemoglobinopatías. El perfeccionamiento de las técnicas de trasplante, el aumento de los registros de donantes y la expansión de los programas de trasplante han hecho que este enfoque sea más accesible y eficaz.

Medicina de precisión y atención personalizada

La adopción de enfoques de medicina de precisión se está convirtiendo en una tendencia clave en el mercado de las hemoglobinopatías. Los avances en la elaboración de perfiles genéticos y moleculares permiten a los proveedores de atención médica comprender las mutaciones y variaciones genéticas específicas de cada paciente. Este conocimiento es fundamental para adaptar las estrategias de tratamiento, incluidas las terapias genéticas, a las características genéticas únicas de cada paciente.

Un cambio hacia modelos de atención centrados en el paciente es evidente en el mercado de las hemoglobinopatías. Estos modelos priorizan la atención individualizada, centrándose en las necesidades físicas, emocionales y sociales de los pacientes. Los proveedores de atención médica trabajan en estrecha colaboración con los pacientes para desarrollar planes de tratamiento que se alineen con sus preferencias y objetivos, promoviendo una mayor calidad de vida y una mejor adherencia al tratamiento. La tendencia de la atención personalizada se extiende a las intervenciones de atención de apoyo. El manejo del dolor, el apoyo nutricional, los servicios psicosociales y los recursos educativos se personalizan cada vez más para abordar las necesidades específicas de cada paciente, mejorando su experiencia general y su bienestar.

Información segmentaria

Información sobre el tipo

Según la categoría de tipo, el segmento de la enfermedad de células falciformes dominó el mercado global de hemoglobinopatías en 2023, debido a un aumento en la prevalencia de la enfermedad en todo el mundo. El crecimiento del mercado también se puede atribuir a los mayores esfuerzos de las empresas biofarmacéuticas y las organizaciones sin fines de lucro dedicadas a mejorar el acceso al tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF).

Además, la expansión del mercado está influenciada por programas de concienciación centrados en el diagnóstico de la enfermedad. Por ejemplo, en los Estados Unidos, varias iniciativas de concienciación sobre la ECF se concentran en promover el diagnóstico temprano y brindar apoyo. Organizaciones como la Asociación Estadounidense de Enfermedad de Células Falciformes (SCDAA) y sus capítulos locales organizan eventos educativos, talleres comunitarios y ferias de salud. Colaboran con profesionales de la salud para ofrecer exámenes gratuitos o subsidiados, asesoramiento genético y recursos educativos para aumentar la conciencia y mejorar la detección temprana de la anemia falciforme, particularmente entre las poblaciones de alto riesgo. Se espera que estos factores impulsen el crecimiento de este segmento.

Información sobre el diagnóstico

Según la categoría de diagnóstico, el segmento de diagnóstico de la anemia falciforme dominó el mercado global de hemoglobinopatías en 2023. El mercado de diagnóstico de la anemia falciforme ha experimentado recientemente tendencias significativas. Una tendencia notable es el avance y la adopción de tecnologías de diagnóstico innovadoras. Los avances en las pruebas genéticas, como la secuenciación de próxima generación y los diagnósticos moleculares, han permitido una identificación más precisa y eficiente de la anemia falciforme y sus variaciones. Además, ha surgido el uso de dispositivos de prueba en el punto de atención (POCT) y kits de diagnóstico rápido, lo que permite una detección rápida y conveniente en diversos entornos de atención médica.

Información sobre la terapia

Se proyecta que el segmento de terapia de la anemia falciforme experimente un rápido crecimiento durante el período de pronóstico. El desarrollo y la aprobación de terapias innovadoras, incluidas las terapias genéticas y dirigidas, con un enfoque en la modificación de irregularidades genéticas o el manejo de los síntomas de la enfermedad, son impulsores significativos del crecimiento del mercado. Además, existe un creciente interés en el trasplante de células madre, especialmente de donantes no emparentados compatibles, como una opción de tratamiento curativo emergente. Además, hay un énfasis creciente en las medidas de atención de apoyo, como el manejo del dolor, la prevención de infecciones y el uso de la terapia con hidroxiurea. Además, los enfoques de medicina personalizada y los modelos de atención centrados en el paciente están ganando prominencia para optimizar los resultados del tratamiento para las personas con enfermedad de células falciformes.

En el ámbito de los trastornos de la hemoglobina, la transfusión de sangre es el método de tratamiento principal. La frecuencia de las transfusiones de sangre es mayor en los casos de talasemia en comparación con otras hemoglobinopatías. Las transfusiones se administran típicamente cada 3 a 4 semanas para mantener los niveles normales de componentes sanguíneos. Sin embargo, las transfusiones de sangre frecuentes conllevan un mayor riesgo de enfermedades infecciosas y niveles elevados de hierro en sangre. En 2020, el suministro de sangre se vio interrumpido debido a los cierres por COVID-19 en muchos países, pero desde entonces se ha restablecido y se prevé que alcance su máximo potencial durante el período de pronóstico. Estos factores contribuyen colectivamente al crecimiento de este segmento.

Perspectivas regionales

América del Norte emergió como la región dominante en el mercado global de hemoglobinopatías en 2023. El crecimiento del mercado de hemoglobinopatías en la región está impulsado por una mayor conciencia entre el público y la mejora continua de la infraestructura de atención médica. Además, se espera que las iniciativas tomadas por instituciones académicas y de investigación para desarrollar nuevas terapias para el tratamiento de las hemoglobinopatías en la región, especialmente en los Estados Unidos, respalden aún más el crecimiento del mercado en la región. Según clinicaltrials.gov, existen alrededor de 733 ensayos clínicos, en diferentes fases de desarrollo en Estados Unidos relacionados con las hemoglobinopatías, lo que destaca el papel de Estados Unidos como pionero de la investigación relacionada con las hemoglobinopatías.

El mercado de Asia-Pacífico está preparado para ser el mercado de más rápido crecimiento debido a la gran población de pacientes afectados por la enfermedad de células falciformes y la talasemia. El mercado se ve impulsado aún más por las iniciativas gubernamentales destinadas a mejorar la calidad de la atención para las personas con hemoglobinopatías. Por ejemplo, en mayo de 2023, la ONU

Avances recientes

• En enero de 2024, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), con sede en Shanghái, China, dio a conocer resultados prometedores de su terapia de edición de bases, CS-101, destinada a abordar la β-talasemia dependiente de la transfusión, utilizando la innovadora tecnología de edición de bases de transformadores (tBE). En colaboración con el Primer Hospital Afiliado de la Universidad Médica de Guangxi, el ensayo iniciado por investigadores (IIT) de CS-101 logró un hito significativo al curar con éxito al paciente inicial afectado por β-talasemia dependiente de transfusión. Este logro permitió que el paciente no necesitara transfusiones durante más de dos meses.

Principales actores del mercado

• Sangamo Therapeutics, Inc.
• Pfizer, Inc. (GlobalBlood Therapeutics, Inc.)
• bluebirdbio, Inc.
• Emmaus Medical, Inc.
• NovartisAG
• ProlongPharmaceuticals, LLC
• Sanofi SA(BioverativInc.)
• GamidaCell Ltd.
• CelgeneCorporation
• Abbott Laboratories, Inc.