Mercado de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigido a ARN: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, 2018-2028, segmentado por indicación (cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades metabólicas, enfermedades neurológicas, otras), por usuarios finales (compañías farmacéuticas y biofarmacéuticas, institutos académicos y de investigació

De hecho, en 2020, la FDA de los EE. UU. aprobó 55 medicamentos, de los cuales, más del 65% eran terapias de moléculas pequeñas. Vale la pena señalar que la mayoría de estos medicamentos se desarrollaron convencionalmente para atacar proteínas.

Aumento de la prevalencia de enfermedades relacionadas con el ARN

La creciente prevalencia de enfermedades relacionadas con el ARN es uno de los impulsores clave del crecimiento del mercado global de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. El ARN desempeña un papel fundamental en varios procesos celulares, y la desregulación de la función del ARN puede provocar diversas enfermedades, como cáncer, trastornos genéticos e infecciones virales. La prevalencia de estas enfermedades está aumentando, lo que genera una creciente demanda de medicamentos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Los medicamentos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN ofrecen un enfoque prometedor para el tratamiento de enfermedades relacionadas con el ARN. Las moléculas pequeñas pueden unirse selectivamente a objetivos de ARN específicos y modular su actividad, lo que ofrece un enfoque terapéutico potencial para las enfermedades causadas por la desregulación del ARN. Por ejemplo, los fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN han mostrado resultados prometedores en el tratamiento del cáncer, en particular en casos en los que la quimioterapia tradicional no es eficaz. También han demostrado potencial para el tratamiento de trastornos genéticos causados por anomalías del ARN, como la fibrosis quística. La creciente prevalencia de enfermedades relacionadas con el ARN ha llevado a un mayor enfoque en la investigación del descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Muchas empresas farmacéuticas, empresas emergentes e instituciones de investigación están invirtiendo fuertemente en esta área, lo que está impulsando el crecimiento del mercado.

Avances en biología del ARN

Los avances en biología del ARN han desempeñado un papel importante en el crecimiento del mercado mundial de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Con el avance de las tecnologías, incluida la secuenciación de alto rendimiento y la edición genética, la comprensión de la biología del ARN ha aumentado significativamente. Esto ha llevado a la identificación de nuevos objetivos de ARN y al desarrollo de nuevos fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Los avances en biología del ARN han permitido a los investigadores comprender mejor los mecanismos por los que las moléculas de ARN contribuyen a la enfermedad. Esta comprensión ha llevado a la identificación de nuevos objetivos de ARN que antes eran desconocidos o poco comprendidos. El descubrimiento de nuevos objetivos de ARN ha abierto nuevas oportunidades para el descubrimiento de fármacos, lo que ha llevado al desarrollo de nuevos fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Además, los avances en la biología del ARN han llevado al desarrollo de nuevas tecnologías y herramientas para el descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Por ejemplo, los avances en las tecnologías de cribado de alto rendimiento han permitido a los investigadores examinar grandes bibliotecas de compuestos para identificar rápidamente posibles fármacos dirigidos al ARN. Esto ha acelerado el proceso de descubrimiento de fármacos y ha permitido el desarrollo de nuevos fármacos de forma más eficiente. Los avances en la biología del ARN también han permitido el desarrollo de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN con mayor especificidad y potencia. Al comprender la estructura y la función de las moléculas de ARN, los investigadores pueden diseñar moléculas pequeñas que se unan selectivamente a objetivos de ARN específicos y modulen su actividad.

Aumento de la financiación para la investigación de descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN

El aumento de la financiación para la investigación de descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN tiene un impacto significativo en el crecimiento del mercado mundial de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Los fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN ofrecen un enfoque prometedor para el tratamiento de diversas enfermedades, incluido el cáncer, los trastornos genéticos y las infecciones virales. Sin embargo, el desarrollo de estos fármacos es un proceso complejo que requiere una inversión significativa en investigación y desarrollo. El aumento de la financiación para la investigación de descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN puede ayudar a acelerar el proceso de descubrimiento de fármacos y mejorar las posibilidades de éxito. La financiación puede respaldar la investigación en la identificación y validación de objetivos de ARN, el desarrollo de nuevas tecnologías de detección, el diseño de moléculas pequeñas y la realización de estudios preclínicos y clínicos. Además, el aumento de la financiación puede ayudar a atraer a los mejores investigadores y científicos al campo, lo que conduce a una mayor innovación y avances en la investigación de descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN. La disponibilidad de financiación también puede fomentar las colaboraciones entre el mundo académico y la industria, lo que conduce a procesos de descubrimiento de fármacos más eficientes y eficaces. Varias organizaciones, incluidos gobiernos, organizaciones sin fines de lucro y compañías farmacéuticas, están invirtiendo fuertemente en la investigación del descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN. Por ejemplo, los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. (NIH) han lanzado varias iniciativas destinadas a acelerar el descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN, incluida la Asociación de Aceleración de Medicamentos centrada en el ARN y la Red Blueprint Neurotherapeutics. Estas iniciativas proporcionan financiación y recursos importantes para los investigadores que trabajan en el campo.

Creciente demanda de medicina personalizada

La creciente demanda de medicina personalizada es un impulsor significativo del crecimiento del mercado mundial de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. La medicina personalizada tiene como objetivo adaptar el tratamiento médico a las características individuales de cada paciente, teniendo en cuenta su composición genética, estilo de vida y entorno. Los fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN ofrecen un enfoque prometedor para la medicina personalizada, ya que pueden dirigirse selectivamente a moléculas de ARN específicas que están involucradas en la enfermedad de un paciente. Los fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN pueden diseñarse para que sean específicos para los perfiles genéticos de cada paciente, lo que conduce a tratamientos más efectivos y mejores resultados para el paciente. Por ejemplo, un paciente con cáncer puede tener una mutación específica en su ARN que impulsa el crecimiento de su tumor. Los fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN pueden diseñarse para dirigirse específicamente a esta mutación, lo que conduce a un tratamiento más efectivo y menos efectos secundarios. Además, los fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN pueden usarse para tratar enfermedades raras causadas por anomalías específicas del ARN. Estos fármacos pueden desarrollarse y fabricarse en pequeñas cantidades, lo que los hace ideales para la medicina personalizada. La creciente demanda de medicina personalizada está impulsada por varios factores, incluidos los avances en la medicina genómica, el aumento de la concienciación de los pacientes y la demanda de una atención más personalizada, y las mejoras en la tecnología para desarrollar y fabricar terapias personalizadas. Muchas empresas farmacéuticas y nuevas empresas están invirtiendo en la investigación del descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN para satisfacer la creciente demanda de medicina personalizada. Estas empresas están aprovechando los avances en biología del ARN, tecnologías de cribado de alto rendimiento y métodos computacionales para desarrollar fármacos personalizados de moléculas pequeñas dirigidos al ARN.

Aumento del número de empresas emergentes y pequeñas empresas centradas en el descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN

El aumento del número de empresas emergentes y pequeñas empresas centradas en el descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN es un importante impulsor del crecimiento del mercado mundial de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. Las empresas emergentes y las pequeñas empresas desempeñan un papel crucial en el avance de la investigación del descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN y en la comercialización de terapias innovadoras. Las empresas emergentes y las pequeñas empresas suelen ser más ágiles y capaces de adoptar rápidamente nuevas tecnologías y enfoques para el descubrimiento de fármacos. Estas empresas pueden centrarse en áreas específicas de la biología del ARN, lo que les permite identificar y desarrollar objetivos de ARN que pueden haber sido pasados por alto por las empresas farmacéuticas más grandes. Además, las empresas emergentes y las pequeñas empresas reciben cada vez más financiación y apoyo de capitalistas de riesgo, agencias gubernamentales y organizaciones sin fines de lucro. Esta financiación permite a estas empresas invertir en investigación y desarrollo y hacer avanzar su cartera de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN. El auge de las empresas emergentes y las pequeñas empresas en el espacio de descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN también está generando una mayor competencia, lo que impulsa la innovación y mejora la eficiencia del proceso de descubrimiento de fármacos. Esta competencia también está llevando al desarrollo de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN más asequibles y accesibles, que pueden beneficiar a los pacientes de todo el mundo. Varias empresas emergentes y pequeñas empresas centradas en el descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN ya han logrado avances significativos en el campo. Estas empresas han desarrollado plataformas de detección innovadoras, identificado nuevos objetivos de ARN y han avanzado prometedores fármacos de moléculas pequeñas dirigidos al ARN en ensayos preclínicos y clínicos.

Desarrollo reciente

• En 2021, la FDA de EE. UU. aprobó el primer fármaco de molécula pequeña dirigido al ARN, Lumasiran, para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1. Lumasiran se dirige y degrada el ARN que codifica la enzima responsable de producir oxalato, que se acumula en pacientes con esta rara enfermedad genética. Esta aprobación representa un hito significativo para el campo del descubrimiento de fármacos dirigidos al ARN.
• En 2020, Alnylam Pharmaceuticals lanzó Lumasiran, el primer fármaco de molécula pequeña dirigido al ARN aprobado por la FDA de EE. UU. Lumasiran está indicado para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1, un trastorno genético poco común que puede provocar daño e insuficiencia renal. En 2019, Alnylam Pharmaceuticals lanzó Givosiran, un fármaco de molécula pequeña dirigido al ARN para el tratamiento de la porfiria hepática aguda. Givosiran actúa dirigiéndose y degradándose al ARN que codifica la enzima responsable de producir intermediarios tóxicos del hemo en pacientes con esta rara enfermedad genética. En 2021, Novartis lanzó Inclisiran, un fármaco de molécula pequeña dirigido al ARN para el tratamiento del colesterol alto. Inclisiran ataca y degrada el ARN que codifica para PCSK9, una proteína que regula los niveles de colesterol en la sangre.

Segmentación del mercado

El mercado global de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos a ARN se puede segmentar por indicación, usuarios finales, región y panorama competitivo. Según la indicación, el mercado se puede segmentar en cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades metabólicas, enfermedades neurológicas y otras. Según los usuarios finales, el mercado se puede diferenciar en empresas farmacéuticas y biofarmacéuticas, institutos académicos y de investigación, otros.

Actores del mercado

Accent Therapeutics., Anima Biotech Inc., Arrakis Therapeutics., AstraZeneca., Epics Therapeutics., Expansion Therapeutics., Hoffmann-La Roche Ltd., H3 Biomedicine Inc., PTC Therapeutics., Ribometrix., Servier Laboratories., Skyhawk Therapeutics, Inc. son algunos de los actores líderes que operan en el mercado global de descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas dirigidos por ARN.