Mercado de terapia con células CAR-T: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, segmentado por tipo de producto (Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel), Kymriah (Tisagenlecleucel), Tecartus (Brexucabtagene Autoleucel), Breyanzi (Lisocabtagene Maraleucel), Abecma (Idecabtagene Vicleucel), otros), por tipo de tumor (neoplasias hematológicas, tumores sólidos),

Descripción general del mercado

El mercado mundial de terapia con células CAR-T se valoró en 2.870 millones de dólares en 2023 y se prevé que proyecte un crecimiento sólido en el período de pronóstico con una CAGR del 22,17 % hasta 2029. El mercado mundial de terapia con células CAR-T está experimentando un crecimiento sin precedentes impulsado por avances innovadores en el tratamiento del cáncer. La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) representa un enfoque revolucionario que aprovecha el sistema inmunológico del cuerpo para atacar y eliminar las células cancerosas. Esta terapia innovadora implica la ingeniería genética de las células T de un paciente para expresar CAR, lo que les permite reconocer y atacar antígenos cancerosos específicos. El mercado ha experimentado una importante expansión impulsada por la creciente incidencia del cáncer en todo el mundo y la necesidad apremiante de tratamientos más efectivos, en particular para neoplasias hematológicas como la leucemia y el linfoma. La aprobación de varias terapias con células CAR-T por parte de organismos reguladores como la FDA y la EMA ha impulsado aún más el crecimiento del mercado, ofreciendo nuevas esperanzas a los pacientes con cánceres previamente intratables. Las empresas que invierten en investigación y desarrollo están refinando continuamente las terapias CAR-T, mejorando sus perfiles de eficacia y seguridad. Sin embargo, persisten los desafíos, incluidos los altos costos de tratamiento, las complejidades logísticas asociadas con la fabricación de terapias celulares personalizadas y los posibles eventos adversos como el síndrome de liberación de citocinas y la neurotoxicidad. A pesar de estos desafíos, las perspectivas futuras para el mercado mundial de terapias con células CAR-T siguen siendo prometedoras, con ensayos clínicos en curso que exploran su posible aplicación en tumores sólidos y esfuerzos para agilizar los procesos de fabricación para mejorar la accesibilidad y la asequibilidad. A medida que las colaboraciones entre compañías farmacéuticas, instituciones de investigación y proveedores de atención médica continúan impulsando la innovación, la terapia con células CAR-T está preparada para transformar el panorama del tratamiento del cáncer, ofreciendo nuevas vías para que los pacientes logren remisiones duraderas y una mejor calidad de vida.

Principales impulsores del mercado

Avances en inmunoterapia

Los avances en inmunoterapia han impulsado el mercado global de la terapia con células CAR-T hacia una nueva era de promesas y potencial. La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) representa un enfoque innovador en el tratamiento del cáncer, que aprovecha el poder del sistema inmunológico del cuerpo para combatir las células malignas. En los últimos años, los avances significativos en la comprensión de las complejidades de la inmunología y la ingeniería genética han impulsado avances notables en este campo, lo que ha dado como resultado una mayor eficacia y aplicaciones expandidas de la terapia con células CAR-T. Uno de los factores clave que impulsan el crecimiento del mercado de la terapia con células CAR-T es el continuo refinamiento de los protocolos de tratamiento. Los investigadores y los médicos están perfeccionando continuamente el diseño de las construcciones CAR, optimizando su especificidad y potencia contra las células cancerosas y minimizando los efectos no deseados. Esta evolución ha llevado al desarrollo de terapias CAR-T de próxima generación con perfiles de seguridad mejorados y capacidades mejoradas de focalización tumoral.

Los esfuerzos de investigación en curso han dilucidado nuevos objetivos para la terapia con células CAR-T, lo que permite su aplicación en un espectro más amplio de cánceres. Inicialmente limitada a ciertas neoplasias hematológicas, como linfomas de células B y leucemias, la terapia CAR-T ahora se está explorando para el tratamiento de tumores sólidos, incluidos los cánceres de mama, pulmón y páncreas. Esta expansión de las indicaciones ha ampliado significativamente el potencial de mercado para las terapias con células CAR-T, impulsando un aumento de la inversión y los esfuerzos de comercialización.

La llegada de la medicina personalizada ha impulsado aún más el crecimiento del mercado de la terapia con células CAR-T. Los avances en la secuenciación genómica y la identificación de biomarcadores permiten la personalización de los tratamientos CAR-T en función de las características individuales del paciente, maximizando la eficacia terapéutica y minimizando los efectos adversos.

Aumento de la incidencia del cáncer

La creciente incidencia del cáncer en todo el mundo se ha convertido en una fuerza impulsora importante detrás de la rápida expansión del mercado mundial de la terapia con células CAR-T. El cáncer sigue siendo uno de los desafíos de salud pública más urgentes de nuestro tiempo, y la Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que se espera que la carga mundial del cáncer aumente casi un 50% en las próximas dos décadas. Esta alarmante tendencia ha estimulado intensos esfuerzos de investigación y desarrollo para descubrir modalidades de tratamiento innovadoras capaces de abordar la creciente necesidad de terapias efectivas contra el cáncer.

La terapia con células CAR-T ha surgido como un enfoque revolucionario en la lucha contra el cáncer, ofreciendo una alternativa prometedora para los pacientes con neoplasias malignas refractarias o recidivantes. Dado que las opciones de tratamiento tradicionales, como la quimioterapia y la radioterapia, pueden resultar ineficaces o intolerables para ciertos tipos de cáncer, la terapia CAR-T ofrece un rayo de esperanza para las personas que enfrentan opciones de tratamiento limitadas.

La creciente incidencia de neoplasias hematológicas, incluidas la leucemia y el linfoma, ha impulsado particularmente la demanda de terapias con células CAR-T. Estos cánceres agresivos a menudo presentan altas tasas de recaída o resistencia a los tratamientos convencionales, lo que resalta la necesidad urgente de nuevas estrategias terapéuticas. La terapia con células CAR-T, con su capacidad para apuntar y eliminar con precisión las células cancerosas, representa un avance transformador en el tratamiento de las neoplasias hematológicas, ofreciendo respuestas duraderas y curas potenciales para los pacientes que han agotado las opciones de tratamiento estándar.

La creciente prevalencia de tumores sólidos en todo el mundo ha impulsado aún más la demanda de terapias con células CAR-T. Los tumores sólidos plantean desafíos únicos a los tratamientos tradicionales contra el cáncer debido a su heterogeneidad y al complejo microambiente tumoral. La terapia con células CAR-T tiene un inmenso potencial en este campo, con esfuerzos de investigación en curso centrados en la ingeniería de construcciones CAR capaces de infiltrar y erradicar eficazmente masas tumorales sólidas. A medida que la carga mundial del cáncer sigue aumentando, se espera que la demanda de terapias innovadoras como la terapia con células CAR-T se dispare. Con los avances continuos en investigación, fabricación e implementación clínica, las terapias CAR-T están preparadas para desempeñar un papel fundamental en la configuración del futuro del tratamiento del cáncer y la mejora de los resultados para los pacientes en todo el mundo.

Desafíos clave del mercado

Altos costos de tratamiento

La aparición de la terapia con células CAR-T representa un avance revolucionario en el tratamiento del cáncer, que ofrece esperanza a los pacientes con ciertos tipos de cánceres de la sangre y linfomas. Sin embargo, a pesar de su notable eficacia, la adopción generalizada de la terapia con células CAR-T se ve obstaculizada por los exorbitantes costos del tratamiento, lo que plantea una barrera significativa para la accesibilidad a escala global. El alto costo de la terapia con células CAR-T se debe principalmente a su complejo proceso de fabricación, que implica modificar genéticamente las propias células T del paciente para que reconozcan y ataquen las células cancerosas. Este proceso requiere instalaciones de última generación, personal altamente capacitado y equipos costosos, lo que contribuye significativamente a los gastos generales del tratamiento. Los ensayos clínicos y las inversiones en investigación necesarias para desarrollar y perfeccionar las terapias con células CAR-T aumentan aún más su costo. Estas terapias se someten a pruebas rigurosas para garantizar la seguridad y la eficacia, lo que se suma a la carga financiera que soportan las compañías farmacéuticas y que, en última instancia, se transmite a los pacientes. El costo de la terapia con células CAR-T es particularmente prohibitivo para los pacientes en países en desarrollo, donde la infraestructura sanitaria puede ser inadecuada y la cobertura de seguros es limitada. Como resultado, muchos pacientes no pueden acceder a este tratamiento que salva vidas, lo que perpetúa las disparidades sanitarias y exacerba las desigualdades en la atención del cáncer en todo el mundo. Se están realizando esfuerzos para reducir el costo de la terapia con células CAR-T, incluida la optimización de los procesos de fabricación, una mayor escalabilidad de la producción y negociaciones con los pagadores para establecer modelos de reembolso que hagan que el tratamiento sea más asequible. Los avances tecnológicos y la mayor competencia en la industria biofarmacéutica pueden reducir los costos con el tiempo.

Eventos adversos y problemas de seguridad

La terapia con células CAR-T ha surgido como un enfoque innovador en el tratamiento del cáncer, pero su adopción generalizada enfrenta desafíos significativos debido a eventos adversos y problemas de seguridad. Si bien las terapias CAR-T han demostrado una eficacia notable en los ensayos clínicos, también pueden inducir efectos secundarios graves y potencialmente mortales, incluido el síndrome de liberación de citocinas (SLC) y la neurotoxicidad.

El SLC se produce cuando las células T modificadas se activan y liberan una oleada de moléculas inflamatorias, lo que provoca síntomas que van desde fiebre y síntomas similares a los de la gripe hasta disfunción multiorgánica. La neurotoxicidad, por otro lado, se manifiesta como confusión, convulsiones e incluso coma, derivados de la inflamación en el sistema nervioso central.

Estos eventos adversos no solo plantean riesgos para la salud de los pacientes, sino que también requieren un seguimiento y un manejo intensivos, lo que aumenta el costo general y la complejidad de la terapia con células CAR-T. En algunos casos, estos efectos secundarios pueden controlarse con medidas de cuidados paliativos, pero los casos graves pueden requerir tratamiento en unidades de cuidados intensivos y administración de medicamentos inmunosupresores, lo que puede comprometer la eficacia de la terapia contra las células cancerosas.

La seguridad a largo plazo de la terapia con células CAR-T sigue siendo un tema de investigación en curso, con preocupaciones sobre posibles efectos no deseados, como la activación no deseada de células T contra tejidos sanos y el riesgo de neoplasias malignas secundarias.

Estas preocupaciones de seguridad tienen implicaciones para la aprobación regulatoria y la comercialización de las terapias con células CAR-T, ya que las agencias reguladoras buscan equilibrar los beneficios de la terapia con sus riesgos potenciales.

Tendencias clave del mercado

Expansión más allá de las neoplasias hematológicas

La expansión de la terapia con células CAR-T más allá de las neoplasias hematológicas representa un hito significativo en la evolución del tratamiento del cáncer, que enciende el optimismo y el entusiasmo dentro de la comunidad médica y entre los pacientes de todo el mundo. Si bien las terapias CAR-T inicialmente atrajeron la atención por su notable éxito en el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, como la leucemia y el linfoma, los avances recientes han allanado el camino para su aplicación en tumores sólidos, marcando el comienzo de una nueva era de posibilidades para la oncología.

Históricamente, la terapia con células CAR-T se ha dirigido principalmente a los antígenos expresados en la superficie de las neoplasias malignas de células B, aprovechando la especificidad de las células T modificadas genéticamente para reconocer y eliminar las células cancerosas. Este enfoque ha producido tasas de respuesta sin precedentes y remisiones duraderas en pacientes con cánceres hematológicos refractarios o recidivantes, revolucionando el panorama del tratamiento para estas enfermedades. Sin embargo, los desafíos inherentes que plantean los tumores sólidos, incluida la heterogeneidad tumoral, los microambientes inmunosupresores y los mecanismos de escape de antígenos, han presentado obstáculos formidables para extender el éxito de la terapia CAR-T a las indicaciones de tumores sólidos.

Los ensayos clínicos que evalúan las terapias CAR-T en tumores sólidos han mostrado resultados iniciales prometedores, con evidencia de regresión tumoral y respuestas duraderas observadas en varios tipos de cáncer, incluidos los cánceres de mama, pulmón y páncreas. Si bien persisten los desafíos, como mitigar las toxicidades y superar la inmunosupresión tumoral, el creciente cuerpo de evidencia clínica subraya el potencial transformador de la terapia CAR-T más allá de las neoplasias malignas hematológicas.

Terapias con células CAR-T de próxima generación

La evolución de la terapia con células CAR-T continúa acelerándose con el desarrollo de terapias CAR-T de próxima generación, lo que marca el comienzo de una nueva era de innovación y promesas en el tratamiento del cáncer. Basándose en el éxito de las terapias CAR-T de primera generación, que han demostrado una eficacia notable en ciertas neoplasias hematológicas, las terapias CAR-T de próxima generación tienen como objetivo abordar las limitaciones existentes y ampliar el potencial terapéutico de este enfoque innovador. Uno de los avances clave en las terapias CAR-T de próxima generación es la incorporación de nuevas estrategias de ingeniería para mejorar sus perfiles de eficacia y seguridad. Los investigadores están explorando diseños de CAR innovadores, como los CAR de doble objetivo y los CAR conmutables, que ofrecen una especificidad tumoral mejorada y una toxicidad reducida en comparación con las construcciones CAR convencionales. Al dirigirse a múltiples antígenos tumorales o permitir la activación controlada de las células CAR-T, estos receptores diseñados tienen el potencial de superar los mecanismos de resistencia y mejorar los resultados terapéuticos en una gama más amplia de tipos de cáncer.

Las terapias CAR-T de próxima generación aprovechan los avances en las tecnologías de edición genética, como CRISPR-Cas9, para mejorar la funcionalidad y la persistencia de las células CAR-T. Las modificaciones genéticas, como la inactivación de receptores inhibidores o la incorporación de genes de citocinas, pueden mejorar la proliferación, la supervivencia y la actividad antitumoral de las células T, aumentando así la potencia de las terapias CAR-T y prolongando sus efectos terapéuticos. N

Información segmentaria

Información sobre el tipo de producto

Según el tipo de producto, Yescarta ha surgido como el segmento dominante en el mercado mundial de terapias con células CAR-T en 2023. Esto se debe principalmente a su eficacia probada y su adopción generalizada en la práctica clínica. Yescarta, desarrollado por Kite Pharma (una compañía de Gilead), es una inmunoterapia de células T autólogas modificadas genéticamente dirigida a CD19 indicada para el tratamiento de ciertos tipos de linfoma de células B grandes recidivante o refractario, incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) y el linfoma primario de células B grandes del mediastino (PMBCL).

Un factor clave que contribuye al dominio de Yescarta es su sólida evidencia clínica que demuestra altas tasas de respuesta y remisiones duraderas en pacientes con linfoma de células B grandes recidivante o refractario. Los ensayos clínicos, incluido el ensayo fundamental ZUMA-1, han mostrado resultados de eficacia impresionantes, con una proporción significativa de pacientes que lograron respuestas completas que duraron meses a años.

Yescarta se ha beneficiado de las aprobaciones regulatorias tempranas de agencias como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que han allanado el camino para su comercialización y disponibilidad generalizada. Esta ventaja inicial en el mercado le ha permitido a Yescarta establecer una sólida presencia y ganar preferencia entre los proveedores de atención médica y los pacientes que buscan opciones de tratamiento alternativas para linfomas agresivos.

Información sobre la indicación

Según la indicación, el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) surgió como el segmento dominante en el mercado global de terapia con células CAR-T en 2023. Este dominio se debe principalmente a varios factores que contribuyen a la adopción y utilización generalizada de la terapia con células CAR-T en el tratamiento del DLBCL sobre otras indicaciones. Un factor clave que impulsa el dominio del DLBCL en el mercado de la terapia con células CAR-T es la amplia experiencia clínica y la evidencia que respalda la eficacia de las terapias con células CAR-T en esta indicación. Los ensayos clínicos fundamentales, como el ensayo ZUMA-1 que evalúa axicabtagene ciloleucel (Yescarta), han demostrado tasas de respuesta impresionantes y remisiones duraderas en pacientes con LDCBG en recaída o refractario, lo que llevó a aprobaciones regulatorias y a la adopción generalizada de la terapia con células CAR-T como estándar de atención en este entorno.

El LDCBG representa una enfermedad clínicamente heterogénea con diversos subtipos moleculares y perfiles antigénicos, lo que lo convierte en un objetivo ideal para la terapia con células CAR-T. La capacidad de dirigirse a CD19, un antígeno de superficie celular expresado en células B malignas en el LDCBG, con alta especificidad y potencia ha contribuido al éxito de la terapia con células CAR-T en esta indicación, consolidando aún más su dominio en el mercado global de terapia con células CAR-T en 2023.

En el período de pronóstico, la leucemia linfoblástica aguda (LLA) emergió como el segmento de más rápido crecimiento en el mercado global de terapia con células CAR-T. La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es uno de los tipos más comunes de leucemia, particularmente prevalente en poblaciones pediátricas y de adultos jóvenes. Los pacientes con LLA recidivante o refractaria a menudo tienen opciones de tratamiento limitadas y enfrentan un mal pronóstico, lo que requiere la exploración de enfoques terapéuticos innovadores como la terapia con células CAR-T. La urgente necesidad médica insatisfecha en esta población de pacientes ha impulsado el desarrollo y la comercialización de terapias con células CAR-T dirigidas a CD19, un antígeno de superficie celular altamente expresado en células B malignas en la LLA.

Perspectivas regionales

En 2023, América del Norte fue testigo de un crecimiento significativo en el mercado mundial de terapia con células CAR-T, emergiendo como una región clave que impulsa la expansión del mercado. Varios factores contribuyeron al dominio de América del Norte en el mercado de terapia con células CAR-T durante este período. América del Norte cuenta con una sólida infraestructura de atención médica y un ecosistema de investigación avanzado, lo que facilita el rápido desarrollo y comercialización de terapias con células CAR-T. La región alberga a las principales empresas farmacéuticas, instituciones académicas y organizaciones de investigación a la vanguardia de la innovación en terapia con células CAR-T. Las políticas regulatorias favorables y las iniciativas de acceso temprano al mercado en países como Estados Unidos han acelerado la adopción de terapias con células CAR-T, lo que ha llevado a su amplia disponibilidad para los pacientes.

Se estima que la región de Asia y el Pacífico es la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias con células CAR-T debido a varios factores, como el aumento de las inversiones en infraestructura de atención médica y las actividades de investigación y desarrollo en países como China y Japón, que han acelerado el desarrollo y la adopción de terapias con células CAR-T.

Acontecimientos recientes

• El 13 de abril de 2023, la Wisconsin Alumni Research Foundation (WARF), dedicada a respaldar la investigación en la Universidad de Wisconsin-Madison, y GinkgoBioworks, una plataforma líder en programación celular y bioseguridad, anunciaron una asociación. La colaboración tiene como objetivo utilizar la plataforma exclusiva de detección y descubrimiento de CAR combinatorio de alto rendimiento de Ginkgo para descubrir terapias avanzadas de células T CAR GD2 para el tratamiento de tumores sólidos. El objetivo es mejorar la persistencia, la proliferación, la aptitud y otras propiedades funcionales para mejorar la eficacia del tratamiento. En este esfuerzo conjunto, Ginkgo aprovechará su plataforma de detección de CAR agrupada para diseñar y evaluar nuevos dominios de señalización intracelular que eviten el agotamiento de las células T en el contexto de los tumores sólidos GD2. Los nuevos diseños se validarán mediante pruebas in vitro de alto rendimiento y modelos murinos in vivo. Ginkgo y WARF tienen la intención de colaborar en el desarrollo de una plataforma de pruebas in vivo conjuntas para avanzar aún más en el descubrimiento de nuevos CAR.

Principales actores del mercado

• Gilead Sciences, Inc.
• Novartis AG
• Bristol-Myers Squibb Company
• AbbVie Inc.
• Cellectis SA
• Amgen Inc.
• Pfizer Inc
• Merck KgaA
• Intellia Therapeutics, Inc.
• Johnson & Johnson