Mercado de terapias antisentido y de ARNi: tamaño de la industria global, participación, tendencias, oportunidades y pronóstico, segmentado por tecnología (interferencia de ARN, ARN antisentido), por aplicación (trastornos oculares, cardiometabólicos y renales, cáncer, trastornos respiratorios, enfermedades de la piel, trastornos neurodegenerativos, trastornos genéticos, enfermedades infecciosas),

Descripción general del mercado

El mercado global de terapias antisentido y RNAi se valoró en USD 4.57 mil millones en 2023 y se anticipa que proyectará un crecimiento sólido en el período de pronóstico con una CAGR del 18,45% hasta 2029. El mercado global de terapias antisentido y RNAi está experimentando una fase transformadora, marcada por un crecimiento sólido y avances tecnológicos. Las terapias antisentido y de interferencia de ARN (RNAi) representan un enfoque de vanguardia en el campo de la medicina molecular, que ofrece intervenciones específicas y precisas a nivel genético. La expansión de este mercado está impulsada por una comprensión creciente de la base genética de las enfermedades y el potencial de estas terapias para modular la expresión genética para obtener beneficios terapéuticos. Uno de los factores clave que impulsan el mercado es la creciente prevalencia de trastornos genéticos y enfermedades crónicas. Las terapias antisentido y de ARNi ofrecen una vía prometedora para tratar afecciones con un componente genético, ofreciendo el potencial de corregir o regular la expresión genética y abordar las causas subyacentes de las enfermedades. La evolución continua de la tecnología de ARNi, con el desarrollo de sistemas de administración más eficientes y una mayor especificidad, acelera aún más el crecimiento del mercado. Los avances en la administración basada en nanopartículas, portadores basados en lípidos y otras estrategias innovadoras contribuyen a mejorar la biodisponibilidad y la administración dirigida de terapias antisentido y de ARNi, superando los desafíos históricos en este campo. La creciente cartera de ensayos clínicos y la aprobación de terapias novedosas subrayan el impulso de este mercado. Las compañías farmacéuticas están invirtiendo cada vez más en investigación y desarrollo para llevar las terapias innovadoras basadas en ARN a la vanguardia, dirigidas a un amplio espectro de enfermedades que van desde trastornos genéticos raros hasta varios tipos de cáncer. La versatilidad de las terapias antisentido y de ARNi permite su aplicación en diversas áreas terapéuticas, incluidas la oncología, la neurología, las enfermedades infecciosas y las afecciones genéticas raras. La naturaleza personalizada y dirigida de estas terapias las posiciona como candidatas prometedoras para los enfoques de medicina de precisión, adaptando los tratamientos en función de los perfiles genéticos individuales. Sin embargo, persisten desafíos como los efectos no deseados, las complejidades de la administración y la necesidad de refinar los sistemas de administración. Los esfuerzos de investigación en curso y las colaboraciones entre la academia y la industria apuntan a abordar estos desafíos, impulsando aún más el mercado.

Impulsores clave del mercado

Aumento de la prevalencia de enfermedades genéticas y crónicas

Avances tecnológicos en la tecnología RNAi

Aumento de la cartera de ensayos clínicos

El mercado global de terapias antisentido y RNAi está experimentando una expansión significativa, impulsada por una creciente cartera de ensayos clínicos. Este aumento de la investigación clínica subraya el creciente interés y la inversión en terapias antisentido y de interferencia de ARN (RNAi), posicionándolas como intervenciones transformadoras para una amplia gama de condiciones médicas. Las compañías farmacéuticas y las firmas de biotecnología están realizando activamente ensayos para evaluar la seguridad y eficacia de estas terapias innovadoras en varias áreas terapéuticas, incluyendo oncología, neurología, enfermedades infecciosas y trastornos genéticos raros. La expansión de la cartera de productos significa un compromiso con la exploración del potencial de las terapias antisentido y de interferencia de ARN para abordar necesidades médicas no cubiertas. Los ensayos clínicos desempeñan un papel fundamental en el avance de la comprensión de estas terapias, allanando el camino para su eventual comercialización y adopción generalizada. A medida que los investigadores profundizan en nuevas aplicaciones y combinaciones de intervenciones basadas en ARN, el panorama clínico está evolucionando rápidamente. La receptividad de las agencias reguladoras a estos avances ha facilitado la progresión de las terapias antisentido y de interferencia de ARN a través de las etapas de desarrollo clínico. Los esfuerzos de colaboración entre la industria y los organismos reguladores contribuyen a agilizar el camino hacia la aprobación del mercado. Esta sólida cartera clínica no solo refleja la creciente confianza en el potencial terapéutico de las tecnologías antisentido y de ARNi, sino que también ofrece esperanza para los pacientes con afecciones que históricamente eran difíciles de tratar. A medida que más ensayos clínicos avanzan a través de las fases de prueba, el mercado global de terapias antisentido y de ARNi está preparado para un crecimiento continuo, lo que marca una era transformadora en el ámbito de la medicina de precisión y las intervenciones terapéuticas dirigidas.

Principales desafíos del mercado

Complejidades de administración

Inmunogenicidad

La inmunogenicidad se destaca como un desafío significativo en el mercado global de terapias antisentido y de ARNi. El potencial del sistema inmunológico humano para reconocer oligonucleótidos antisentido (ASO) y moléculas de interferencia de ARN (RNAi) como entidades extrañas plantea un riesgo de desencadenar respuestas inmunes. Estas respuestas pueden conducir a una eficacia terapéutica reducida, seguridad comprometida e incluso efectos adversos. Minimizar la inmunogenicidad es crucial para garantizar el éxito a largo plazo de las terapias antisentido y de ARNi. La composición única de los ASO y las moléculas de ARNi, a menudo sintetizadas a partir de nucleótidos sintéticos o modificados, puede provocar reacciones inmunitarias. El reconocimiento por parte del cuerpo de estas moléculas como entidades extrañas puede dar lugar a la producción de anticuerpos, neutralizando el efecto terapéutico y potencialmente causando efectos secundarios. Los investigadores y desarrolladores participan activamente en estrategias para mitigar las respuestas inmunogénicas, incluido el diseño de oligonucleótidos modificados químicamente para reducir el reconocimiento por parte del sistema inmunológico. Los esfuerzos para mejorar la seguridad y la eficacia de las terapias antisentido y de ARNi incluyen la exploración de sistemas de administración innovadores que no solo protejan estas moléculas durante el tránsito, sino que también minimicen las reacciones inmunitarias tras la administración. Abordar los desafíos de inmunogenicidad es crucial no solo para mejorar los resultados de los pacientes, sino también para obtener aprobaciones regulatorias y fomentar una mayor aceptación de estas terapias avanzadas. A medida que el mercado global de terapias antisentido y RNAi continúa evolucionando, las estrategias para gestionar la inmunogenicidad desempeñarán un papel fundamental en la conformación del éxito y la adopción amplia de estas innovadoras intervenciones moleculares.

Tendencias clave del mercado

Avances en tecnologías de administración

Aumento de los ensayos clínicos

El mercado global de terapias antisentido y RNAi está experimentando un aumento notable en los ensayos clínicos, lo que significa una fase sólida y dinámica en el desarrollo y la aplicación de oligonucleótidos antisentido (ASO) y tecnologías de interferencia de ARN (RNAi). El creciente número de ensayos clínicos refleja un mayor interés e inversión de las compañías farmacéuticas y los investigadores, con el objetivo de explorar el potencial terapéutico de estas intervenciones moleculares avanzadas. Se están realizando ensayos en diversas áreas terapéuticas, como la oncología, la neurología, las enfermedades infecciosas y los trastornos genéticos raros, que demuestran la versatilidad de las terapias antisentido y de ARNi. Este aumento de la actividad clínica es fundamental para avanzar en la comprensión de la seguridad, la eficacia y la aplicabilidad más amplia de estas tecnologías. También subraya el compromiso de abordar las necesidades médicas no satisfechas y diversificar las opciones de tratamiento. Los resultados de estos ensayos aportan datos cruciales para las aprobaciones regulatorias, lo que da forma a la trayectoria de las terapias antisentido y de ARNi hacia la adopción en el mercado. El aumento de los ensayos clínicos está fomentando los esfuerzos de colaboración entre las partes interesadas de la industria, los organismos reguladores y las instituciones académicas. Las asociaciones y colaboraciones son fundamentales para poner en común la experiencia y los recursos, acelerando el ritmo de la investigación y el desarrollo. A medida que los ensayos avanzan a través de diferentes fases, el mercado global de terapias antisentido y RNAi está posicionado para un crecimiento continuo, marcado por innovaciones, aplicaciones terapéuticas expandidas y el potencial de tratamientos innovadores en diversos dominios médicos.

Información segmentaria

Información de la aplicación

Según la aplicación, el segmento de trastornos respiratorios dominó el mercado global de terapias antisentido y RNAi en 2023. Esto se atribuye a su

Información regional

América del Norte domina el mercado global de terapias antisentido y RNAi. En primer lugar, la región se beneficia de una sólida industria farmacéutica y biotecnológica con importantes inversiones en investigación y desarrollo. En segundo lugar, América del Norte alberga a los principales actores en el campo, fomentando la innovación e impulsando los avances en terapias antisentido y RNAi. La infraestructura sanitaria bien establecida y un entorno regulatorio favorable aceleran la aprobación y comercialización de estas terapias. El acceso de la región a una financiación sustancial y un alto nivel de concienciación sobre la atención sanitaria entre los profesionales sanitarios y la población en general contribuyen aún más a su posición de liderazgo en el mercado mundial. La convergencia de estos factores posiciona a América del Norte a la vanguardia de las terapias antisentido y de ARNi, lo que influye en su estatus dominante.

Desarrollo reciente

• En agosto de 2023, Sirnaomics Ltd anunció que la empresa había completado el estudio clínico de fase I de STP707, una terapia de ARNi para el tratamiento de múltiples tumores sólidos.
• En julio de 2023, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. se asoció con Roche; para desarrollar y comercializar zilebesiran, un fármaco de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) en investigación para tratar la hipertensión.
• En julio de 2023, Ionis Pharmaceuticals, Inc. amplió su acuerdo con AstraZeneca para colaborar en el desarrollo y la comercialización de eplontersen en EE. UU. Como parte del acuerdo, se otorgaron a AstraZeneca derechos exclusivos para comercializar eplontersen en países fuera de EE. UU., excepto ciertos países latinoamericanos.

Principales actores del mercado

• Olix Pharmaceuticals, Inc.
• GSK plc
• Sanofi Aventis SA
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Benitec Biopharma Inc.
• Silence Therapeutics Inc.
• Arbutus Biopharma Inc.
• Sarepta Therapeutics Inc.
• Percheron Therapeutics Limited.