Mercado japonés de trasplante de células madre hematopoyéticas por terapia (alogénica, autóloga), por indicación (trastorno linfoproliferativo, leucemia, linfoma no Hodgkin, linfoma de Hodgkin, trastornos de células plasmáticas y otros), por aplicación (trasplante de células madre de médula ósea, trasplante de células madre de sangre periférica y trasplante de sangre del cordón umbilical), por usu
Published on: 2024-11-08 | No of Pages : 320 | Industry : Healthcare
Publisher : MIR | Format : PDF&Excel
Mercado japonés de trasplante de células madre hematopoyéticas por terapia (alogénica, autóloga), por indicación (trastorno linfoproliferativo, leucemia, linfoma no Hodgkin, linfoma de Hodgkin, trastornos de células plasmáticas y otros), por aplicación (trasplante de células madre de médula ósea, trasplante de células madre de sangre periférica y trasplante de sangre del cordón umbilical), por usu
| Período de pronóstico | 2026-2030 |
| Tamaño del mercado (2024) | USD 121,03 millones |
| Tamaño del mercado (2030) | USD 176,18 millones |
| CAGR (2025-2030) | 6,42% |
| Segmento de más rápido crecimiento | Alogénico |
| Mayor Mercado | Kanto |
Descripción general del mercado
El mercado de trasplante de células madre hematopoyéticas de Japón se valoró en USD 121,03
Impulsores clave del mercado
Aumento de la incidencia de trastornos hematológicos
Según un estudio titulado "Diferencias en la incidencia y tendencias de las neoplasias hematológicas en Japón y Estados Unidos", este fue el primer estudio exhaustivo que evaluó la incidencia de las neoplasias hematológicas entre los asiáticos utilizando datos basados en la población. Los hallazgos revelan diferencias notables en la incidencia y las tendencias de las enfermedades entre Japón y Estados Unidos. Si bien Japón muestra una menor incidencia general de neoplasias hematológicas en comparación con los EE. UU., existe una tendencia ascendente significativa, en particular para la leucemia mieloide (ML). El estudio sugiere que puede haber factores etiológicos distintos que contribuyan a estas enfermedades, lo que indica que una mayor investigación epidemiológica por subtipos de enfermedad, teniendo en cuenta las diferencias genéticas y ambientales, será valiosa para comprender la tumorigénesis.
La creciente incidencia de estas afecciones hematológicas entre la población de edad avanzada de Japón crea una mayor demanda de opciones de tratamiento efectivas. El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) ha surgido como un enfoque terapéutico crítico y a menudo vital para el manejo de estas enfermedades. El TPH implica la infusión de células madre sanas para reemplazar la médula ósea dañada o enferma, lo que proporciona una cura potencial o un manejo significativo de la enfermedad para afecciones que de otro modo serían difíciles de tratar, en particular en adultos mayores.
Uno de los desafíos con el tratamiento de pacientes mayores es su perfil de salud a menudo complejo. Los ancianos con frecuencia presentan múltiples comorbilidades, lo que puede complicar los planes de tratamiento y aumentar el riesgo de resultados adversos. Como resultado, existe la necesidad de modalidades de tratamiento avanzadas que puedan abordar estas complejidades y al mismo tiempo ofrecer un manejo eficaz de la enfermedad. El TPH cumple con este requisito, ya que proporciona un enfoque integral para tratar trastornos hematológicos graves, lo que potencialmente revierte los procesos patológicos subyacentes que se han vuelto resistentes a las terapias convencionales. Los avances en las técnicas de TPH y los cuidados de apoyo han hecho que el procedimiento sea cada vez más viable para los pacientes de mayor edad. Las innovaciones como el procesamiento mejorado de células madre, los regímenes de acondicionamiento refinados y un mejor manejo de las complicaciones relacionadas con el trasplante han mejorado la seguridad y la eficacia del TPH. Estos avances hacen que el TPH sea una opción más atractiva para los pacientes de edad avanzada, lo que contribuye a su creciente adopción e impulsa la expansión del mercado.
Cuidados de apoyo mejorados y terapias postrasplante
Los cuidados de apoyo y las terapias postrasplante han experimentado avances transformadores que han mejorado significativamente las tasas de éxito de los procedimientos de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Estas mejoras han desempeñado un papel crucial en la mitigación de riesgos, la mejora de los resultados de los pacientes y el impulso del crecimiento del mercado de trasplante de células madre hematopoyéticas de Japón. Una de las áreas críticas de mejora en los cuidados de apoyo para los pacientes con TPH es el control de infecciones. Dado que los receptores de TPH están inmunodeprimidos debido tanto a la enfermedad subyacente como a los regímenes de acondicionamiento intensivo, son muy susceptibles a las infecciones. Las medidas avanzadas de control de infecciones incluyen ahora estrategias sofisticadas de profilaxis antimicrobiana, que se adaptan a los riesgos específicos de cada paciente. Esto incluye el uso de antibióticos de amplio espectro, agentes antimicóticos y medicamentos antivirales para abordar de forma preventiva las posibles infecciones.
Se implementan innovaciones en los controles ambientales, como los sistemas de filtración de aire de partículas de alta eficiencia (HEPA) y las técnicas de barrera estéril, para reducir el riesgo de infecciones nosocomiales. El desarrollo de herramientas de diagnóstico rápido permite la detección temprana de infecciones, lo que permite un tratamiento rápido y específico, que es crucial para prevenir complicaciones graves y mejorar las tasas de supervivencia.
La enfermedad de injerto contra huésped (EICH) es una complicación importante del TPH, en la que las células inmunitarias del donante atacan los tejidos del receptor. Los avances en el tratamiento de la EICH han mejorado notablemente los resultados de los pacientes. Las terapias inmunosupresoras más nuevas, como los anticuerpos monoclonales dirigidos y los inhibidores de moléculas pequeñas, ofrecen un control más preciso de la respuesta inmunitaria al tiempo que minimizan la toxicidad sistémica. Los enfoques personalizados para la prevención y el tratamiento de la EICH se han vuelto más frecuentes. Por ejemplo, la elaboración de perfiles genéticos tanto del donante como del receptor puede ayudar a predecir la probabilidad de EICH y adaptar las estrategias profilácticas en consecuencia. Las innovaciones en terapias celulares, como el uso de técnicas de depleción de células T, ayudan a reducir la incidencia y la gravedad de la EICH, lo que contribuye a mejorar los resultados generales del trasplante.
Mayor inversión del sector privado
La inversión del sector privado desempeña un papel fundamental en el impulso del crecimiento y el desarrollo del mercado de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en Japón. Este sector incluye empresas de biotecnología, empresas farmacéuticas e inversores privados, todos los cuales están haciendo contribuciones sustanciales al avance de las tecnologías y los servicios de TPH.
La inversión del sector privado es crucial para financiar la investigación y el desarrollo (I+D) en TPH. Las empresas biotecnológicas y farmacéuticas están invirtiendo en investigación de vanguardia para desarrollar nuevas terapias con células madre y mejorar las modalidades de tratamiento existentes. Esta inversión apoya una amplia gama de actividades, desde la investigación básica sobre la biología de las células madre hasta el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas y ensayos clínicos. El respaldo financiero proporcionado por entidades privadas permite a los investigadores explorar enfoques innovadores, como la modificación genética de células madre, para abordar enfermedades que antes no tenían tratamiento. Por ejemplo, los avances en tecnologías de edición genómica como CRISPR-Cas9 son posibles gracias a la inversión privada, lo que conduce a posibles avances en terapias personalizadas con células madre.
La inversión del sector privado es fundamental para el desarrollo de nuevas tecnologías que mejoran las capacidades de los procedimientos de TPH. Esto incluye avances en tecnologías de procesamiento de células madre, como separadores de células automatizados y técnicas de criopreservación mejoradas, que garantizan la pureza y viabilidad de los injertos de células madre. Las empresas privadas también están trabajando en el desarrollo de nuevos regímenes de acondicionamiento y tecnologías de cuidados paliativos que reducen el riesgo de complicaciones y mejoran los resultados de los pacientes. Estas innovaciones son fundamentales para que los procedimientos de TPH sean más seguros y eficaces, especialmente a medida que la población de pacientes se vuelve más diversa y compleja.
Colaboración entre proveedores de atención médica e instituciones de investigación
La colaboración entre proveedores de atención médica e instituciones de investigación es esencial para el avance de las terapias de TPH y el crecimiento del mercado. En Japón, las asociaciones entre hospitales, centros de investigación y universidades facilitan el intercambio de conocimientos, recursos y experiencia. Estas colaboraciones permiten la implementación de los últimos hallazgos de investigación en la práctica clínica, lo que conduce al desarrollo de tratamientos de TPH más efectivos. Las iniciativas conjuntas también promueven el intercambio de datos y mejores prácticas, lo que contribuye a mejorar los resultados de los pacientes y a protocolos de tratamiento más eficientes. La sinergia entre las comunidades clínicas y de investigación impulsa la innovación en el TPH y apoya la expansión del mercado al garantizar que las nuevas terapias y tecnologías se traduzcan rápidamente a la práctica.
Principales desafíos del mercado
Alto costo del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
Uno de los desafíos más importantes que enfrenta el mercado del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en Japón es el alto costo asociado con el procedimiento. La carga financiera del TPH es multifacética, abarcando los gastos de acondicionamiento previo al trasplante, el procedimiento de trasplante en sí y la atención posterior al trasplante. Estos costos pueden ser prohibitivos para muchos pacientes y sistemas de atención médica, lo que afecta la accesibilidad y la equidad en el tratamiento. Los costos comienzan con los regímenes de acondicionamiento previos al trasplante, que implican quimioterapia o radiación intensiva para preparar el cuerpo del paciente para la infusión de células madre. Esta fase preparatoria es crucial, pero añade gastos significativos debido a la necesidad de medicamentos especializados y seguimiento. El procedimiento de trasplante implica procesos complejos como la recolección, procesamiento e infusión de células madre, todos los cuales requieren tecnologías avanzadas y personal médico capacitado. Cada paso de este proceso genera costos relacionados con el equipo médico, las estadías en el hospital y los honorarios profesionales.
El cuidado posterior al trasplante contribuye aún más al gasto general. Los pacientes requieren hospitalización prolongada y un seguimiento cercano para controlar posibles complicaciones como infecciones, enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y otros efectos secundarios. El cuidado de seguimiento a largo plazo, que incluye controles de rutina y medicación continua, se suma a la carga financiera. Para muchos pacientes, especialmente aquellos que no tienen una cobertura de seguro adecuada, estos costos pueden ser abrumadores. El problema del costo se extiende a los sistemas de atención médica y a los proveedores de seguros, que deben equilibrar las implicaciones financieras del TPH con sus recursos y presupuestos. Los altos costos pueden sobrecargar los sistemas de seguros de salud públicos y privados, lo que potencialmente conduce a primas más altas u opciones de cobertura limitadas. Esta presión financiera puede influir en la disponibilidad de los servicios de trasplante de células madre hematopoyéticas y contribuir a las disparidades en el acceso, en particular para los pacientes en áreas rurales o de bajos ingresos.
Disponibilidad limitada de donantes
Otro desafío significativo en el mercado de trasplante de células madre hematopoyéticas de Japón es la disponibilidad limitada de donantes de células madre adecuados. El trasplante de células madre hematopoyéticas a menudo requiere un donante compatible que proporcione células madre sanas, lo que puede ser un obstáculo importante para encontrar donantes compatibles, especialmente para pacientes con perfiles genéticos raros o complejos. El proceso de encontrar un donante compatible implica una tipificación compleja de tejidos para garantizar la compatibilidad entre el donante y el receptor. Esta compatibilidad es crucial para minimizar el riesgo de rechazo y otras complicaciones. Sin embargo, el grupo de donantes potenciales es limitado, y encontrar un donante compatible puede ser particularmente difícil para los pacientes de minorías o de diversos orígenes étnicos.
En Japón, la situación se complica aún más por el tamaño relativamente pequeño del registro nacional de donantes de células madre en comparación con otros países con poblaciones más grandes. Aunque Japón ha hecho avances significativos en la expansión de su registro de donantes, la necesidad de registros más amplios y diversos sigue siendo crítica. La ampliación del grupo de donantes implica aumentar el número de donantes registrados y garantizar que el registro refleje la diversidad genética de la población. Los esfuerzos para abordar la escasez de donantes incluyen iniciativas para reclutar más donantes, en particular de grupos étnicos subrepresentados, para mejorar la probabilidad de encontrar donantes compatibles. La colaboración internacional y la participación en registros globales también pueden mejorar el acceso a un grupo más amplio de donantes potenciales. Los avances en la investigación de células madre, como el desarrollo de bancos de células madre y el uso de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), ofrecen posibles soluciones para mitigar la escasez de donantes en el futuro.
Tendencias clave del mercado
Avances tecnológicos en terapias con células madre
Los avances tecnológicos han transformado profundamente el campo del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), lo que ha dado lugar a mejoras significativas en su eficacia y seguridad. En Japón, un país conocido por su compromiso con la innovación médica, varios avances clave han sido fundamentales para transformar los procedimientos y resultados de los TPH.
Uno de los principales avances en el TPH es la mejora de las técnicas de procesamiento de células madre. Los modernos sistemas automatizados de procesamiento de células han revolucionado la preparación y el control de calidad de los injertos de células madre. Estos sistemas automatizan la separación, purificación y recolección de células madre, minimizando el error humano y reduciendo el riesgo de contaminación. El procesamiento automatizado de células no solo garantiza una mayor pureza y viabilidad de las células madre, sino que también agiliza el flujo de trabajo general, haciendo que el proceso sea más eficiente y reproducible. La precisión de estos sistemas mejora la calidad de los injertos de células madre, lo que contribuye directamente a mejores resultados para los pacientes. Al proporcionar un producto más confiable y estandarizado, estos avances ayudan a mejorar las tasas de éxito de los procedimientos de TPH. La capacidad de procesar células madre con mayor precisión respalda el desarrollo de enfoques de tratamiento más personalizados, adaptados a las necesidades específicas de cada paciente. La preservación del injerto es otra área en la que los avances tecnológicos han tenido un impacto significativo. Las técnicas de criopreservación mejoradas son cruciales para el almacenamiento a largo plazo de células madre, lo que permite su uso en trasplantes incluso si los procedimientos se retrasan. Las innovaciones en crioprotectores y protocolos de congelación han mejorado la viabilidad y funcionalidad de las células madre preservadas.
Los regímenes de acondicionamiento previos al trasplante están diseñados para preparar el cuerpo del paciente para el procedimiento de TPH erradicando las células enfermas y suprimiendo el sistema inmunológico para prevenir el rechazo. Los avances tecnológicos han llevado al desarrollo de regímenes de acondicionamiento más sofisticados, incluidas terapias dirigidas y agentes menos tóxicos. El uso de nuevos agentes y regímenes de acondicionamiento permite una orientación más precisa de las células malignas al tiempo que minimiza el daño a los tejidos sanos. Este enfoque dirigido reduce el riesgo de complicaciones y mejora la seguridad general del procedimiento. Los regímenes de acondicionamiento personalizados, basados en las características individuales del paciente y los perfiles de la enfermedad, contribuyen a obtener mejores resultados del tratamiento y a aumentar la seguridad del paciente.
Expansión de las actividades de investigación y desarrollo
Según un estudio titulado “Selección de unidades para el trasplante de sangre del cordón umbilical para adultos con leucemia mieloide aguda en remisión completauna experiencia japonesa”
Los ensayos clínicos son un componente crucial de este panorama de I+D. Ponen a prueba nuevas terapias y técnicas en entornos del mundo real, proporcionando datos valiosos sobre su eficacia y seguridad. La inversión en estos ensayos ayuda a validar nuevos enfoques de tratamiento y facilita su integración en la práctica clínica. A medida que las nuevas terapias demuestran ser prometedoras en los ensayos, allanan el camino para su adopción en la atención clínica de rutina, lo que conduce a mejores resultados para los pacientes. La investigación básica sienta las bases para estos avances al profundizar nuestra comprensión de la biología de las células madre y los mecanismos subyacentes a los trastornos hematológicos. Los conocimientos adquiridos a partir de esta investigación informan el desarrollo de terapias dirigidas y planes de tratamiento personalizados. Por ejemplo, los avances en la investigación genética pueden conducir a la creación de nuevas terapias con células madre que aborden mutaciones genéticas específicas asociadas con varios cánceres de la sangre.
Información segmentaria
Información sobre la terapia
Según la terapia, el TPH alogénico es actualmente el enfoque dominante sobre el TPH autólogo debido a una combinación de factores específicos de la enfermedad, la disponibilidad de donantes y los avances en las técnicas de trasplante. El TPH alogénico implica el uso de células madre de un donante sano, que puede ser un familiar o un individuo no relacionado. Este método es particularmente eficaz para tratar neoplasias hematológicas agresivas como leucemia, linfoma y síndromes mielodisplásicos. La principal ventaja del TPH alogénico reside en el efecto injerto contra leucemia (GVL), en el que las células inmunitarias del donante atacan las células cancerosas residuales, reduciendo el riesgo de recaída. Este beneficio inmunológico es crucial para los cánceres de alto riesgo o recidivantes, lo que hace que el TPH alogénico sea la opción preferida para estas afecciones. El TPH autólogo, que utiliza las propias células madre del paciente, se utiliza normalmente para enfermedades como el mieloma múltiple y algunos tipos de linfoma. Sin embargo, carece del efecto GVL, lo que limita su eficacia para ciertas neoplasias hematológicas de alto riesgo. Para los pacientes con enfermedades más agresivas o recidivantes, la falta de este beneficio terapéutico adicional hace que el TPH alogénico sea una opción más favorable.
La disponibilidad de donantes adecuados influye significativamente en la preferencia por el TPH alogénico en Japón. El país cuenta con un registro de donantes de células madre bien establecido, respaldado por organizaciones como el Programa Japonés de Donantes de Médula Ósea. Este registro facilita la identificación de donantes compatibles para trasplantes alogénicos, lo que proporciona un recurso crucial para los pacientes que necesitan un donante. Por el contrario, el TPH autólogo depende de la capacidad del paciente para recolectar y preservar sus propias células madre, lo que puede ser un desafío para aquellos con enfermedad avanzada o mala salud. Esta limitación puede hacer que el TPH alogénico sea una opción más viable, especialmente para pacientes que no pueden producir una cantidad suficiente de sus propias células madre.
Información sobre la indicación
Según la indicación, la leucemia es el trastorno dominante que impulsa el mercado de trasplante de células madre hematopoyéticas en Japón. Esta prominencia se debe a varios factores, incluida la alta incidencia de leucemia, las complejas necesidades de tratamiento asociadas con la enfermedad y los importantes beneficios potenciales del TPH en el manejo y potencialmente la curación de esta afección. La leucemia, que abarca varios tipos de cánceres de la sangre caracterizados por la sobreproducción de glóbulos blancos anormales, es una preocupación importante en el sistema de atención médica de Japón. La enfermedad se presenta en diversas formas, incluyendo leucemia linfoblástica aguda (LLA), leucemia mieloide aguda (LMA), leucemia linfocítica crónica (LLC) y leucemia mieloide crónica (LMC). La alta incidencia de estos subtipos de leucemia y su naturaleza a menudo agresiva los convierten en un objetivo principal para el TPH. En Japón, la leucemia es una de las neoplasias hematológicas malignas más comunes que requieren TPH debido a su potencial de recaída y resistencia a las terapias convencionales. La complejidad del tratamiento de la leucemia, particularmente en casos que son refractarios o recidivantes, impulsa la demanda de TPH como una opción de tratamiento más intensiva y potencialmente curativa. La capacidad del TPH de ofrecer un efecto de injerto contra leucemia (GVL), donde las células inmunes trasplantadas atacan a las células leucémicas residuales, es un factor crucial en su predominio. Este beneficio terapéutico puede mejorar significativamente los resultados para los pacientes con formas avanzadas o de alto riesgo de leucemia. El TPH es particularmente eficaz para tratar la leucemia debido a su potencial para proporcionar un restablecimiento integral del sistema inmunológico. Para los pacientes con leucemia, especialmente aquellos con formas agresivas o recidivantes, el TPH ofrece una oportunidad crítica para lograr la remisión y potencialmente una cura. El proceso implica un TPH autólogo, donde se utilizan las propias células madre del paciente, o un TPH alogénico, donde se emplean células madre de un donante.
Perspectivas regionales
La región de Kanto emerge como el área dominante. La región de Kanto, que incluye importantes áreas metropolitanas como Tokio y Yokohama, desempeña un papel fundamental en la configuración del panorama del TPH debido a varios factores clavesu infraestructura médica avanzada, la concentración de instalaciones de atención médica especializadas y una alta densidad de población que influye tanto en la demanda como en el acceso a los servicios de TPH. La región de Kanto cuenta con algunas de las instalaciones médicas e instituciones de investigación más avanzadas de Japón. Tokio, como ciudad capital, alberga varios hospitales y centros médicos líderes que se especializan en TPH. Instituciones como el Hospital del Centro Nacional del Cáncer y el Hospital Universitario de Keio son reconocidas por su experiencia en trastornos hematológicos y trasplante de células madre. Estas instalaciones están equipadas con tecnología de vanguardia y cuentan con personal altamente calificado, lo que mejora la calidad y disponibilidad de los servicios de TPH.
La concentración de infraestructura médica avanzada en Kanto facilita no solo la prestación de TPH, sino también el desarrollo e implementación de nuevas técnicas y protocolos. Las instituciones de investigación de la región contribuyen significativamente a los avances en TPH, incluidas las mejoras en los regímenes de acondicionamiento, el manejo de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y la atención posterior al trasplante. Este entorno de innovación y excelencia atrae a pacientes de otras regiones que buscan la mejor atención posible, lo que consolida aún más el dominio de Kanto en el mercado de trasplante de células madre hematopoyéticas de Japón. La alta densidad de población de la región de Kanto, siendo Tokio una de las ciudades más pobladas del mundo, afecta significativamente la demanda de servicios de TPH. Una base poblacional más grande significa una mayor cantidad de pacientes que requieren tratamientos avanzados para afecciones como leucemia, linfoma y otros trastornos hematológicos. Esta elevada demanda impulsa al sistema de salud de la región a mantener y expandir los servicios de TPH para satisfacer las necesidades de una población de pacientes diversa y extensa.
La concentración de pacientes en la región de Kanto también contribuye a un mercado más sólido y competitivo para el TPH. Con un mayor volumen de pacientes, los proveedores de atención médica en Kanto se ven incentivados a ofrecer servicios especializados y mantener altos estándares de atención. Este entorno competitivo fomenta mejoras continuas en las técnicas de TPH y las estrategias de gestión de pacientes, mejorando la eficacia general del tratamiento y los resultados de los pacientes.
Avances recientes
- En enero de 2024, el Centro de Células Madre de AbuDhabi (ADSCC) firmó un acuerdo de investigación colaborativa con el Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto y Rege Nephro, una empresa de biotecnología con sede en Japón especializada en terapias para enfermedades renales. Esta asociación tiene como objetivo transformar el tratamiento de la diabetes mediante el desarrollo de terapias innovadoras utilizando células beta pancreáticas derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas (células iPS). Estas células iPS, que se reprograman a partir de células de la piel o de la sangre en laboratorios avanzados, están diseñadas para imitar el tejido afectado por la diabetes. Para respaldar esta investigación pionera, ADSCCh ha establecido un laboratorio dentro de las instalaciones de la Universidad de Kioto en Japón.
- Según un artículo titulado, “Tratamiento con eculizumab en pacientes pediátricos diagnosticados con SHUa después del trasplante de células madre hematopoyéticasuna serie de casos de TMA-TCMH de la vigilancia postcomercialización de SHUa japonesa”, la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) (TMA-TCMH) es una complicación grave con una alta tasa de mortalidad. Cada vez hay más pruebas que indican que la desregulación del complemento puede desempeñar un papel en el desarrollo de la TMA-TCMH. Realizamos un análisis retrospectivo de trece pacientes pediátricos diagnosticados con síndrome hemolítico urémico atípico que fueron tratados con eculizumab para controlar la MAT-TCMH durante la vigilancia posterior a la comercialización en Japón. El intervalo medio desde el TCMH hasta el inicio de la MAT fue de 31 días (rango intercuartil, RIQ; 21-58 días), y la mediana del número de dosis de eculizumab administradas fue de tres (RIQ; 2-5). En el último seguimiento, siete pacientes (54%) seguían vivos, mientras que seis habían fallecido debido a complicaciones relacionadas con el TCMH. De los siete sobrevivientes, seis habían comenzado el tratamiento con eculizumab después de una respuesta inadecuada a la terapia con plasma. El tratamiento con eculizumab resultó en mejoras significativas en los recuentos plaquetarios medios y los niveles de LDH en todos los pacientes sobrevivientes, con una mejoría de la función renal en 4 de los 7 casos. Todos los sobrevivientes tenían factores de riesgo potenciales para la sobreactivación del complemento. No se observó recurrencia de MAT durante el período de seguimiento después de suspender el eculizumab (mediana; 111,5 días, RIQ; 95-555 días). Este análisis sugiere que el eculizumab fue beneficioso para más de la mitad de los pacientes pediátricos estudiados. Se prevé que los ensayos clínicos en curso refinen el régimen de tratamiento para los inhibidores de la vía terminal del complemento, lo que podría establecerlos como una opción terapéutica viable para la MAT-TCMH pediátrica en el futuro.
- Según un artículo titulado, "Resultado del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para el linfoma folicular recidivante después del trasplante autólogoanálisis de la Sociedad Japonesa de Trasplante de Células Hematopoyéticas", el trasplante autólogo de células madre (TCM) es un tratamiento bien establecido para pacientes con linfoma folicular (LF) recidivante y refractario; sin embargo, más de la mitad de estos pacientes experimentan una recaída. Aunque el trasplante de células madre alogénico presenta una opción curativa potencial a pesar de su alta mortalidad relacionada con el trasplante, su papel en el tratamiento de la recaída de LF después de un trasplante de células madre autólogo sigue sin explorarse. Pocos estudios han evaluado la eficacia del trasplante de células madre alogénico en este contexto, y la estrategia óptima de trasplante no se ha definido claramente. Para abordar esta brecha, los investigadores utilizaron la base de datos del Programa de Gestión Unificada del Registro de Trasplantes de la Sociedad Japonesa de Trasplante de Células Hematopoyéticas (JSHCT) y el Centro de Datos Japonés de Trasplante de Células Hematopoyéticas para analizar retrospectivamente los resultados del trasplante de células madre alogénico para pacientes con LF que recayeron después de recibir un trasplante de células madre autólogo. El estudio se centró en pacientes de 16 años o más que se sometieron a un trasplante de células madre alogénico para LF entre 2001 y 2017, excluyendo a aquellos con LF transformado y a aquellos que se sometieron a múltiples trasplantes planificados (auto-alo en tándem). El estudio recibió la aprobación del comité de gestión de datos del JSHCT y del Comité de Ética de la Facultad de Medicina de la Universidad de Keio en Tokio. Los análisis estadísticos se realizaron utilizando EZR, una interfaz gráfica de usuario para R, con un umbral de significancia establecido en valores p < 0,05.
Principales actores del mercado
- Healios KK
- FUJIFILM Corporation
- Lonza KK
- Merck Ltd.
- Sanofi KK
- Sartorius Japan KK
- Takeda Pharmaceutical Company Limited
- Celaid Therapeutics Inc.
| Por terapia | Por indicación | Por aplicación | Por Usuario final | Por Región |
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