Globale Marktgröße für Orphan Drugs nach Krankheitsprävalenz (extrem seltene Krankheiten, seltene Krankheiten, vernachlässigte Tropenkrankheiten), nach Therapiebereich (genetische Erkrankungen, Onkologie, seltene hämatologische Erkrankungen, neurologische Erkrankungen, seltene Infektionskrankheiten), nach Arzneimitteltyp (Biologika, niedermolekulare Arzneimittel, Gentherapien, Zelltherapien), nach

Marktgröße und Prognose für Orphan-Arzneimittel

Der Markt für Orphan-Arzneimittel hatte im Jahr 2023 einen Wert von 225,9 Milliarden US-Dollar und soll bis 2031 einen Wert von 493,21 Milliarden US-Dollar2031 erreichen und mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 11,31 % zwischen 2024 und 2031 wachsen.

• Orphan-Arzneimittel sind eine besondere Behandlungsform, die ausschließlich zur Behandlung seltener Erkrankungen entwickelt wurde. Für diese Krankheiten, von denen nur ein kleiner Teil der Bevölkerung betroffen ist, gibt es aufgrund der hohen Kosten und der begrenzten finanziellen Machbarkeit der Medikamentenforschung häufig keine wirksamen Behandlungen. Orphan-Medikamente schließen diese Lücke, indem sie rechtliche und finanzielle Anreize zur Förderung von Forschung und Entwicklung bieten.
• Zulassungsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) definieren eine seltene Krankheit als eine Krankheit, die weniger als 200.000 Menschen im Land betrifft. Um als Orphan-Medikament eingestuft zu werden, muss das Medikament für eine seltene Krankheit bestimmt sein und das Potenzial haben, den Patienten einen erheblichen Nutzen zu bringen. Der Einstufungsprozess umfasst die Bereitstellung von Daten über die Krankheit und das Medikament an die Zulassungsbehörden zur Überprüfung.
• Das Spektrum der Orphan-Medikamente umfasst eine Vielzahl von therapeutischen Kategorien, die die Vielfalt seltener Erkrankungen widerspiegeln. Gentherapie-Medikamente versuchen, genetische Probleme zu behandeln, indem sie gesunde Kopien von Genen einfügen, um Fehler zu korrigieren. Biologika sind Medikamente, die aus lebenden Organismen gewonnen werden und auf bestimmte biologische Wege bei seltenen Erkrankungen abzielen. Arzneimittel mit kleinen Molekülen sind traditionelle chemische Verbindungen, die möglicherweise als Orphan-Medikamente eingestuft werden können, wenn sie ungedeckte Bedürfnisse bei der Behandlung seltener Erkrankungen erfüllen.
• Patienten, die an seltenen Erkrankungen leiden, sind zum Überleben auf Orphan-Medikamente angewiesen. Für diese Erkrankungen gibt es häufig nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten, was erhebliche körperliche, emotionale und soziale Schwierigkeiten verursacht. Die Verfügbarkeit von Orphan-Medikamenten bietet Hoffnung auf eine bessere Behandlung der Krankheit, eine Linderung der Symptome und möglicherweise sogar auf Heilung. Darüber hinaus können Orphan-Medikamente die Lebensqualität von Menschen mit seltenen Erkrankungen erheblich verbessern.
• Mehrere Faktoren tragen zur stetig steigenden Nachfrage nach Orphan-Medikamenten bei. Erstens führt ein gesteigertes Bewusstsein für seltene Krankheiten zu früheren Diagnosen und einer höheren Nachfrage nach wirksamen Behandlungen. Zweitens ermöglichen Fortschritte in der Medizinwissenschaft und -technologie die Entwicklung gezielterer und wirksamerer Orphan-Medikamente. Schließlich treiben verstärkte staatliche Unterstützung und Initiativen zur Interessenvertretung der Patienten die Nachfrage nach dieser spezifischen Arzneimittelkategorie in die Höhe.
• Die Entwicklung und Vermarktung von Orphan-Medikamenten erfordert die Zusammenarbeit zahlreicher Interessengruppen. Pharmaunternehmen spielen eine wichtige Rolle in Forschung, Entwicklung und Herstellung. Regulierungsorganisationen geben Kriterien vor und bieten Anreize für die Entwicklung von Orphan-Medikamenten. Darüber hinaus spielen Patientenvertretungsorganisationen eine wichtige Rolle bei der Sensibilisierung, der Förderung der Forschung und der Gewährleistung des Zugangs der Patienten zu lebensrettenden Behandlungen.
• Die Landschaft der Orphan-Medikamente ist voller Potenzial. Kontinuierliche Fortschritte in Forschung und Entwicklung versprechen noch wirksamere und individuellere Behandlungen für seltene Krankheiten. Mit dem wachsenden wissenschaftlichen Verständnis dieser Krankheiten können Orphan-Medikamente entstehen, die Heilungsmöglichkeiten bieten und die Behandlungsergebnisse der Patienten deutlich verbessern. Die zunehmende Betonung von Orphan-Medikamenten spiegelt ein wachsendes Engagement wider, ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken und das Leben von Menschen mit seltenen Krankheiten zu verbessern.

Globale Marktdynamik für Orphan-Medikamente

Zu den wichtigsten Marktdynamiken, die den Markt für Orphan-Medikamente prägen, gehören

Wichtige Markttreiber

• Steigende Verbreitung seltener Krankheiten Seltene Krankheiten treten immer häufiger auf, da sich die Diagnostik verbessert und das Bewusstsein wächst. Diese erhöhte Sichtbarkeit führt zu einem größeren Patientenpool, der eine Behandlung benötigt, was wiederum die Nachfrage nach Orphan-Medikamenten erhöht.
• Ungedeckter medizinischer Bedarf und begrenzte Behandlungsmöglichkeiten Für viele seltene Krankheiten gibt es keine brauchbaren Behandlungen, was zu einem enormen ungedeckten medizinischen Bedarf führt. Orphan-Medikamente bieten eine Möglichkeit, diese Lücke zu schließen, indem sie Pharmaunternehmen ermutigen, sich an Forschung und Entwicklung zu beteiligen.
• Günstige regulatorische Richtlinien und Anreize Regierungen auf der ganzen Welt haben unterstützende Regeln und Anreize entwickelt, um die Entwicklung von Orphan-Medikamenten zu fördern. Dazu gehören Steuererleichterungen, kommerzielle Exklusivitätszeiträume nach der Zulassung und beschleunigte klinische Testverfahren, die den Markteintritt für Unternehmen finanziell attraktiver machen.
• Technologische Fortschritte und Innovationen Durchbrüche in der Gentherapie, der personalisierten Medizin und der Entwicklung biologischer Arzneimittel ebnen den Weg für gezieltere und wirksamere Orphan-Medikamente. Diese Durchbrüche haben das Potenzial, zu kurativen Behandlungen und besseren Behandlungsergebnissen zu führen, was die Marktexpansion noch weiter vorantreiben wird.
• Wachsendes öffentliches und Patienteninteresse Medizinische Entwicklungen und starke Patienteninteressengruppen haben zu einem stärkeren Bewusstsein für seltene Krankheiten beigetragen. Diese Organisationen schaffen öffentliches Bewusstsein, betreiben Lobbyarbeit für staatliche Finanzierung und fördern Forschung und Entwicklung, wodurch die Orphan-Medizin-Industrie vorangebracht wird.
• Fokus auf Orphan-Medikamente in Pharmaunternehmen Pharmaunternehmen stellen mehr Ressourcen für die Entwicklung von Orphan-Medikamenten bereit, da sie die Geschäftsmöglichkeit und die ethische Verpflichtung erkennen. Dies kommt nicht nur Patienten mit seltenen Krankheiten zugute, sondern bietet Unternehmen auch die Möglichkeit, enorme Kapitalrenditen zu erzielen.

• Wachsende Finanzierungsmöglichkeiten Erhöhte staatliche Finanzierung von Forschungsstipendien sowie öffentlich-private Partnerschaften mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten erleichtern die Herstellung von Orphan-Medikamenten. Diese finanzielle Unterstützung ermöglicht Forschung und klinische Studien im Frühstadium, was letztendlich zu einer breiteren Auswahl an Orphan-Medikamenten führt.

Wichtigste Herausforderungen

• Hohe Forschungs- und Entwicklungskosten Die Entwicklung von Orphan-Medikamenten stellt eine erhebliche finanzielle Belastung dar. Die geringe Patientenzahl erfordert weniger klinische Studien, vermutlich höhere Kosten pro Teilnehmer und Schwierigkeiten bei der Wiedererlangung der Investitionen durch Verkäufe. Diese hohen Kosten können Pharmaunternehmen davon abhalten, neue Orphan-Medikamente zu entwickeln.
• Geringe Patientenzahl und Herausforderungen bei der Rekrutierung Die Natur seltener Krankheiten stellt eine Hürde bei der Medikamentenentwicklung dar. Kleine Patientenzahlen machen es schwierig, strenge klinische Studien zu organisieren und durchzuführen, um ausreichende Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit zu sammeln. Die Rekrutierung von Patienten für diese Studien kann ein zeitaufwändiger und komplexer Prozess sein, der die Marktzulassung weiter verzögert.
• Herausforderungen bei Preisgestaltung und Kostenerstattung Aufgrund der hohen Entwicklungskosten und der geringen Marktgröße können Arzneimittel für seltene Leiden extrem teuer sein. Diese hohen Kosten können es schwierig machen, Versicherungsschutz zu erhalten und sicherzustellen, dass Patienten Zugang zu lebensrettenden Medikamenten haben. Ein Gleichgewicht zwischen der Amortisierung der Investition und der Gewährleistung der Erschwinglichkeit für Patienten zu finden, ist eine wichtige, aber schwierige Herausforderung.
• Schwierigkeiten bei der Krankheitsdiagnose und dem Verständnis des natürlichen Krankheitsverlaufs Seltene Krankheiten können aufgrund fehlender allgemein verfügbarer Tests und mangelnden Bewusstseins bei medizinischem Personal schwer zu diagnostizieren sein. Darüber hinaus erschwert die geringe Patientenzahl das Verständnis des natürlichen Krankheitsverlaufs dieser Erkrankungen, einschließlich ihres Verlaufs und der damit verbundenen Folgen. Diese Informationslücken können die Entwicklung wirksamer Orphan-Medikamente behindern.
• Mangel an Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit Aufgrund der geringen Anzahl an Patienten, die an klinischen Studien teilnehmen, sind Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Orphan-Medikamenten begrenzt. Das Fehlen von Langzeitdaten kann die behördliche Zulassung erschweren und bei Ärzten und Patienten Bedenken hinsichtlich der potenziellen Gefahren und Vorteile dieser Behandlungen hervorrufen.

Wichtige Trends

• Verlagerung des Fokus auf Genbehandlungen und personalisierte Medizin Die Orphan-Medikamenten-Industrie konzentriert sich zunehmend auf Genbehandlungen und personalisierte Medizintechniken. Gentherapien haben das Potenzial, kurative Behandlungen für seltene genetische Krankheiten bereitzustellen, indem sie die zugrunde liegende Ursache auf DNA-Ebene angreifen. Personalisierte Medizin passt Behandlungen an die individuellen Merkmale des Patienten an, was zu effektiveren und gezielteren Therapien für seltene Krankheiten mit unterschiedlichen Ausprägungen führt.
• Wachsende Zusammenarbeit zwischen Interessengruppen Die effektive Entwicklung und Vermarktung von Orphan-Medikamenten erfordert die Zusammenarbeit zwischen mehreren Interessengruppen. Pharmaunternehmen arbeiten zunehmend mit akademischen Institutionen, Patientenvertretungen und Regierungsorganisationen zusammen. Diese kollaborative Strategie ermöglicht den Austausch von Fachwissen, die Bündelung von Ressourcen und eine schnellere Entwicklung von Orphan-Medikamenten.
• Expansion in Schwellenmärkte Orphan-Medikamente sind nicht mehr auf Industrieländer beschränkt. Schwellenmärkte mit expandierenden Volkswirtschaften und steigenden Gesundheitsausgaben zeigen ein erhöhtes Interesse an Orphan-Medikamenten. Dieser Trend wird durch Gründe wie ein gestiegenes Bewusstsein für seltene Krankheiten, eine verbesserte Gesundheitsinfrastruktur und staatliche Versuche, den Zugang zu Orphan-Medikamenten zu verbessern, vorangetrieben.
• Fokus auf wertorientierte Preisgestaltung und gelenkte Märkte Die steigenden Kosten für Orphan-Medikamente geben Anlass zur Sorge. Um dieses Problem zu lösen, legt die Branche einen größeren Schwerpunkt auf wertorientierte Preisgestaltungsmethoden. Diese Modelle verknüpfen die Medikamentenpreise mit den klinischen Vorteilen und Ergebnissen, die die Patienten erhalten. Darüber hinaus entstehen gelenkte Märkte, in denen die Kostenträger eine aktivere Rolle bei der Preisverhandlung und der Sicherstellung der Kosteneffizienz von Orphan-Medikamenten spielen.
• Zunehmender Fokus auf Patientenzugang und Unterstützungsprogramme Über die Entwicklung von Orphan-Medikamenten hinaus wird zunehmend die Notwendigkeit erkannt, den Patienten den Zugang zu diesen Behandlungen zu garantieren. Pharmaunternehmen entwickeln rasch Patientenbetreuungsprogramme, die Menschen mit seltenen Krankheiten logistische Unterstützung, finanzielle Hilfe und Lehrmaterial bieten. Dieser Schwerpunkt auf Patientenzugangsprogrammen geht mit den Bemühungen einher, kosteneffiziente Preismodelle für seltene Arzneimittel zu entwickeln.

Regionale Analyse des globalen Marktes für Orphan-Arzneimittel

Hier ist eine detailliertere regionale Analyse des Marktes für Orphan-Arzneimittel

Nordamerika

• Nordamerika hält derzeit den größten Marktanteil im globalen Markt für Orphan-Arzneimittel.
• Fortschrittliche Forschungseinrichtungen, führende Pharmaunternehmen und gut etablierte Gesundheitssysteme schaffen einen fruchtbaren Boden für die Entwicklung und Vermarktung von Orphan-Arzneimitteln.
• Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) bietet einen klar definierten Rahmen für die Einstufung als Orphan-Arzneimittel sowie Anreize wie Steuererleichterungen, Marktexklusivität und rationalisierte klinische Studien. Dies ermutigt Pharmaunternehmen, in F&E für seltene Krankheiten zu investieren.
• Starke Patientenvertretungen schärfen aktiv das Bewusstsein, betreiben Lobbyarbeit für staatliche Unterstützung und nehmen an klinischen Studien teil, was den Markt weiter vorantreibt.
• Das hohe verfügbare Einkommen in Nordamerika ermöglicht höhere Gesundheitsausgaben und erleichtert Patienten den Zugang zu teuren Orphan-Medikamenten.

Asien-Pazifik

• Der Asien-Pazifik-Raum ist die am schnellsten wachsende Region auf dem Markt für Orphan-Medikamente.
• Das zunehmende Bewusstsein für seltene Krankheiten aufgrund verbesserter Diagnostik und Patientenvertretung führt zu einem größeren Pool an Patienten, die eine Behandlung benötigen.
• Die Entwicklungsländer in der Region verzeichnen ein steigendes verfügbares Einkommen, was zu höheren Ausgaben für das Gesundheitswesen, einschließlich Orphan-Medikamenten, führt.
• Pharmaunternehmen erkennen das Marktpotenzial und etablieren eine wachsende Präsenz im Asien-Pazifik-Raum. Sie investieren in Forschung und Entwicklung von Orphan-Medikamenten, die speziell auf die Bedürfnisse der Region ausgerichtet sind.
• Mehrere asiatische Regierungen implementieren unterstützende Richtlinien, um die Entwicklung von Orphan-Medikamenten zu fördern und die Patientenversorgung zu verbessern Zugang. Dazu gehören die Finanzierung von Forschungsstipendien und die Rationalisierung von Regulierungsprozessen.

Europa

• Europa hält einen bedeutenden Marktanteil am Markt für Orphan-Arzneimittel und dürfte ein stetiges Wachstum verzeichnen.
• Ähnlich wie Nordamerika verfügt Europa über einen gut etablierten Regulierungsrahmen für Orphan-Arzneimittel, einschließlich Bezeichnungsprozessen und Anreizen. Dies fördert Forschung und Entwicklung durch Pharmaunternehmen.
• Viele europäische Länder haben universelle Gesundheitssysteme, die die Kosten für Orphan Drugs für Patienten übernehmen und so einen breiteren Zugang gewährleisten.
• Die alternde Bevölkerung in Europa ist anfälliger für seltene Krankheiten, was die Nachfrage nach Orphan Drugs in den kommenden Jahren wahrscheinlich erhöhen wird.

Globale Segmentierungsanalyse für Orphan Drugs

Der globale Markt für Orphan Drugs ist segmentiert nach Krankheitsprävalenz, Therapiebereich, Medikamententyp und Geografie.

Markt für Orphan Drugs nach Krankheitsprävalenz

• Extrem seltene Krankheiten
• Seltene Krankheiten
• Vernachlässigte Tropenkrankheiten

Basierend auf der Krankheitsprävalenz ist der Markt in extrem seltene Krankheiten, seltene Krankheiten und vernachlässigte Tropenkrankheiten unterteilt. Analysten zufolge werden seltene Krankheiten den Prognosezeitraum (2024-2031) dominieren. Dies ist hauptsächlich auf mehrere Faktoren zurückzuführen. Erstens betreffen seltene Krankheiten eine größere Patientenpopulation als extrem seltene Krankheiten, was zu einer höheren Nachfrage nach Therapien und einem größeren Markt führt. Zweitens konzentrieren sich vernachlässigte Tropenkrankheiten (NTDs) häufig auf Entwicklungsländer, in denen die Ressourcen für die Forschung und Entwicklung seltener Medikamente unzureichend sind. Obwohl NTDs ein großes Problem für die öffentliche Gesundheit darstellen, führt ein Mangel an Ressourcen und Infrastruktur inzwischen zu einem geringeren Marktanteil als bei seltenen Krankheiten. Das weltweit wachsende Bewusstsein für NTDs sowie künftige Interventionen von NGOs und Regierungen könnten sich jedoch in den kommenden Jahren auf das Marktwachstum auswirken.

Markt für Orphan-Arzneimittel nach Therapiebereich

• Genetische Erkrankungen
• Onkologie
• Seltene hämatologische Erkrankungen
• Neurologische Erkrankungen
• Seltene Infektionskrankheiten

Basierend auf dem Therapiebereich ist der Markt in genetische Erkrankungen, Onkologie, seltene hämatologische Erkrankungen, neurologische Erkrankungen und seltene Infektionskrankheiten unterteilt. Analysen zufolge sind genetische Erkrankungen aufgrund der laufenden Fortschritte in der Gentherapie, die das Potenzial hat, Heilmittel bereitzustellen, ein vielversprechendes Feld. Die Onkologie ist ein weiterer starker Konkurrent, wobei der Schwerpunkt zunehmend auf gezielten Therapien für bestimmte seltene Krebsarten liegt. Neurologische Erkrankungen stellen einen großen ungedeckten medizinischen Bedarf dar, und Orphan-Arzneimittel können die Lebensqualität der Patienten erheblich verbessern. Seltene hämatologische Erkrankungen und seltene Infektionskrankheiten dürfen jedoch nicht übersehen werden. Erstere befassen sich mit Blut- und Immunsystemerkrankungen, und es besteht eine steigende Nachfrage nach neuen Therapien. Letztere könnten aufgrund des zunehmenden Reiseverkehrs und der Entwicklung von Infektionskrankheiten wachsen.

Markt für Orphan-Medikamente nach Medikamententyp

• Biologika
• Medikamente mit kleinen Molekülen
• Gentherapien
• Zelltherapien

Basierend auf dem Medikamententyp ist der Markt in Biologika, Medikamente mit kleinen Molekülen, Gentherapien und Zelltherapien unterteilt. Analysen zufolge wird erwartet, dass sich Biologika aufgrund ihrer maßgeschneiderten Natur und ihrer Fähigkeit, komplexe Leiden zu behandeln, erheblich weiterentwickeln werden. Gentherapien sind für die kurative Behandlung genetischer Störungen enorm vielversprechend, insbesondere wenn die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten fortgesetzt werden. Medikamente mit kleinen Molekülen sollten jedoch nicht vernachlässigt werden, da sie in vielen Therapiebereichen immer noch eine wichtige Rolle spielen können und über einen gut etablierten Entwicklungspfad verfügen. Zelltherapien bieten eine weitere faszinierende Option, ihre Entwicklung befindet sich jedoch noch in der Anfangsphase. Letztendlich wird erwartet, dass der Markt einen Anstieg aller dieser Therapieklassen erlebt, da die Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen verstärkt werden, was zu einer vielfältigeren Landschaft für Orphan-Medikamente führen wird.

Wichtige Akteure

Der Studienbericht „Markt für Orphan-Medikamente“ bietet wertvolle Einblicke mit Schwerpunkt auf dem globalen Markt. Die wichtigsten Akteure auf dem Markt sind F. Hoffmann-La Roche Ltd, Novartis AG (Sandoz), Celgene Corporation, Merck & Co., Inc., Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited, AstraZeneca, Alexion Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Amgen Inc., Johnson & Johnson (Janssen Global Services, LLC), AbbVie Inc. und Bristol-Myers Squibb Company.

Unsere Marktanalyse umfasst auch einen Abschnitt, der ausschließlich diesen großen Akteuren gewidmet ist. Darin geben unsere Analysten einen Einblick in die Finanzberichte aller großen Akteure sowie Produktbenchmarking und SWOT-Analysen. Der Abschnitt zur Wettbewerbslandschaft umfasst auch wichtige Entwicklungsstrategien, Marktanteile und Marktranglistenanalysen der oben genannten Akteure weltweit.

Neue Entwicklungen auf dem Markt für Orphan-Arzneimittel

• Im August 2023 erhielt Alexion die FDA-Zulassung für AMYVID (Vutrisiran) zur Behandlung von hATTR-Amyloidose. Dies war eine bedeutende Entwicklung, da AMYVID die erste von der FDA zugelassene siRNA-basierte (small interfering RNA) Therapie für eine seltene Krankheit war. Diese Zulassung öffnet Türen für die weitere Erforschung von RNA-zielgerichteten Therapien im Bereich der Orphan-Arzneimittel.
• Im März 2022 erhielt Bluebird Bio in Europa eine historische Gentherapie-Zulassung für Beta-Thalassämie. Zynteglo (Betibeglogen Autotemcel) erhielt von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine bedingte Marktzulassung und ist damit die erste in Europa zugelassene Gentherapie für eine Blutkrankheit. Diese Zulassung ebnet den Weg für potenziell kurative Gentherapien für andere seltene Blutkrankheiten.
• Im Dezember 2021 gab Takeda positive Ergebnisse der Phase-3-Studie für Pevonedistat bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) bekannt. Diese Ankündigung brachte vielversprechende Neuigkeiten für Patienten mit hATTR, einer seltenen und schwächenden Erkrankung. Pevonedistat zeigte positive Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten und ebnete damit den Weg für mögliche Zulassungsanträge im Jahr 2024.
• Im Juni 2020 erteilte die FDA der Gentherapie von Bluebird Bio für zerebrale Adrenoleukodystrophie (ALD) den Fast-Track-Status. Diese Zulassung durch die FDA zeigt das Potenzial von LentiGlobin (autologe CD34+ ausgewählte hämatopoetische Stammzellen, die den lentiviralen Vektor DSG-ALD enthalten) zur Behandlung dieser lebensbedrohlichen neurologischen Erkrankung. Dies ist eine laufende Entwicklung mit potenziellen zukünftigen Meilensteinen.
• Im Februar 2020 erhielt Ultragenyx die FDA-Zulassung für Mepsevoc (Vesperumicin) zur Behandlung der X-chromosomalen Methylmalonazidämie (MMA). Diese Zulassung durch die FDA schloss eine kritische Lücke bei den Behandlungsmöglichkeiten für diese seltene Stoffwechselstörung. Mepsevoc bot Patienten mit X-chromosomalem MMA neue Hoffnung und verdeutlichte die anhaltenden Bemühungen, den ungedeckten medizinischen Bedarf auf dem Markt für Orphan-Arzneimittel zu decken.

Berichtsumfang

Forschungsmethodik der Marktforschung