Markt für Gentherapie – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018–2028, segmentiert nach Vektortyp (viraler Vektor, nicht-viraler Vektor), nach Verabreichungsmethode (in vivo, ex vivo), nach Indikation (seltene Krankheiten, Krebs, neurologische Erkrankungen, andere), nach Region, nach Wettbewerbsprognose

Marktübersicht

Der globale Markt für Gentherapien wird im Jahr 2022 auf 6,01 Milliarden USD geschätzt und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein robustes Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 9,26 % bis 2028 verzeichnen. Die Gentherapie wird als Behandlung einer Krankheit beschrieben, indem eine fehlende oder defekte genetische Kombination, die für die Krankheit verantwortlich ist, verändert, ersetzt oder ergänzt wird. Die Gentherapie ist zu einem der begehrtesten Forschungsziele im Kampf gegen degenerative Erkrankungen geworden. Der Bedarf an Gentherapie wird durch eine weltweit steigende Zahl von Krebsfällen und anderen chronischen Krankheiten vorangetrieben. Die Fortschritte bei Gentherapien werden voraussichtlich in den kommenden Jahren anerkannt und tragen zum Wachstum des Gentherapiemarktes im Prognosezeitraum bei.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte in der Genforschung

Das zunehmende Verständnis der genetischen Grundlagen von Krankheiten hat es Wissenschaftlern ermöglicht, bestimmte Gene zu identifizieren, die für verschiedene Störungen verantwortlich sind. Dieses Wissen ist entscheidend für die Entwicklung gezielter Gentherapien, die defekte Gene korrigieren oder ersetzen und so die Grundursache von Krankheiten bekämpfen können.

Steigende Prävalenz genetischer Störungen

Die steigende Zahl von Personen, bei denen genetische Störungen diagnostiziert werden, unterstreicht den ungedeckten medizinischen Bedarf an wirksamen Behandlungen. Konventionelle Behandlungen für viele genetische Störungen konzentrieren sich oft auf die Behandlung der Symptome, anstatt die Grundursache zu bekämpfen. Die Gentherapie bietet die Möglichkeit, gezielte und dauerhafte Lösungen für diese Erkrankungen bereitzustellen.

Kooperationen und Partnerschaften

Die Gentherapie umfasst einen multidisziplinären Ansatz, der Molekularbiologie, Genetik, Biotechnologie, klinische Forschung und regulatorische Angelegenheiten umfasst. Kooperationen bringen Experten aus verschiedenen Bereichen zusammen und ermöglichen ihnen den Austausch von Wissen, Erkenntnissen und Best Practices. Dieses kollektive Fachwissen fördert Innovationen und treibt die Entwicklung fortschrittlicherer und wirksamerer Gentherapien voran.

Wichtige Marktherausforderungen

Technische Komplexität

Die Entwicklung wirksamer Gentherapien erfordert ein tiefes Verständnis der Genetik, Molekularbiologie und komplexer zellulärer Prozesse. Die technische Komplexität der Entwicklung von Therapien, die gezielt auf bestimmte Gene abzielen und diese modifizieren, kann zu verlängerten Forschungs- und Entwicklungszeiten führen.

Hohe Entwicklungskosten

Die anfängliche Forschung zur Identifizierung von Zielgenen, zur Entwicklung therapeutischer Konstrukte und zur Validierung ihrer Wirksamkeit in präklinischen Modellen kann teuer sein. Diese Phase erfordert erhebliche Investitionen in Laborressourcen, Ausrüstung und Fachpersonal.

Wichtige Markttrends

Erweiterung therapeutischer Ziele

Die Identifizierung neuer therapeutischer Ziele bedeutet, dass die Gentherapie auf ein breiteres Spektrum medizinischer Erkrankungen über traditionelle monogene Erkrankungen hinaus angewendet werden kann. Diese Vielfalt umfasst komplexe Krankheiten wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, neurodegenerative Störungen und seltene Krankheiten, wodurch die Zahl der ansprechbaren Patienten erweitert wird.

Wachsende CRISPR-basierte Therapien

Die CRISPR-Cas9-Technologie ermöglicht es Forschern, Gene mit beispielloser Präzision zu bearbeiten. Diese Präzision ist entscheidend für die Korrektur oder Modifizierung spezifischer genetischer Mutationen, die verschiedenen Krankheiten zugrunde liegen. Die Fähigkeit, Gene gezielt anzuvisieren und zu modifizieren, verbessert die Wirksamkeit und Sicherheit von Gentherapien.

Segmentelle Einblicke

Vektortyp

Basierend auf dem Vektortyp wird für das Segment der nicht-viralen Vektoren im gesamten Prognosezeitraum ein erhebliches Marktwachstum erwartet. Dieses Wachstum kann auf mehrere Faktoren zurückgeführt werden, z. B. haben nicht-virale Vektoren im Vergleich zu viralen Vektoren typischerweise ein geringeres Risiko, Immunreaktionen auszulösen. Dieses verbesserte Sicherheitsprofil verringert die Wahrscheinlichkeit von Nebenwirkungen und regulatorischen Bedenken und erleichtert die Entwicklung und Zulassung von Gentherapien. Nicht-virale Vektoren integrieren sich weniger wahrscheinlich in das Wirtsgenom, wodurch das Risiko einer Insertionsmutagenese, ein Problem, das mit bestimmten viralen Vektoren verbunden ist, verringert wird. Dieser Sicherheitsvorteil unterstützt langfristige therapeutische Anwendungen. Nicht-virale Vektoren provozieren weniger wahrscheinlich starke Immunreaktionen, wodurch bei Bedarf wiederholte Verabreichungen von Gentherapien möglich sind. Dies kann besonders bei chronischen Erkrankungen wertvoll sein, die mehrere Behandlungen erfordern. Nicht-virale Vektoren haben oft einfachere Herstellungsprozesse als virale Vektoren, was möglicherweise die Produktionskosten senkt und eine skalierbarere Herstellung für klinische und kommerzielle Zwecke ermöglicht. Die Sicherheitsvorteile nicht-viraler Vektoren können zu reibungsloseren Zulassungsverfahren führen, schnellere Zulassungen ermöglichen und Hürden für die klinische Entwicklung und den Markteintritt abbauen. Das Aufkommen nicht-viraler Vektortechnologien zieht ein breiteres Spektrum von Branchenakteuren an, darunter Biotechnologieunternehmen und akademische Einrichtungen. Diese Diversifizierung fördert Wettbewerb, Innovation und Marktwachstum.

Einblicke in die Verabreichungsmethode

Basierend auf dem Segment der Verabreichungsmethode war das In-Vivo-Segment die dominierende Kraft auf dem Markt. Bei der In-vivo-Gentherapie sind keine invasiven Verfahren wie chirurgische Implantate erforderlich. Diese nichtinvasive Natur macht sie für Patienten akzeptabler und reduziert die mit chirurgischen Eingriffen verbundenen Risiken. Die In-vivo-Gentherapie kann systemisch verabreicht werden und ist somit für einen größeren Patientenkreis zugänglich. Dieser Ansatz ist besonders für Patienten mit Erkrankungen von Vorteil, die mehrere Organe oder Gewebe betreffen. Die In-vivo-Gentherapie hat das Potenzial, mehrere Zielzellen oder -gewebe im gesamten Körper zu beeinflussen. Diese systemische Wirkung ist vorteilhaft bei Erkrankungen, die weit verbreitete genetische Anomalien oder Erkrankungen mit mehreren Organen beinhalten. Eine erfolgreiche In-vivo-Gentherapie kann lang anhaltende Wirkungen haben, da sich das freigesetzte genetische Material weiterhin im Körper des Patienten ausdrückt. Die In-vivo-Gentherapie kann eine breite Palette therapeutischer Ziele ansprechen, von monogenen Erkrankungen bis hin zu komplexen Erkrankungen wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und neurodegenerativen Erkrankungen. Die nichtinvasive Natur und die systemische Wirkung der In-vivo-Gentherapie können die Patientenakzeptanz positiv beeinflussen und die Rekrutierung für klinische Studien und die Markteinführung erleichtern. Die Vielseitigkeit der In-vivo-Gentherapie ermöglicht Anwendungen in einer Vielzahl medizinischer Bereiche und zieht ein breiteres Spektrum an Forschern, Entwicklern und Unternehmen auf den Gentherapiemarkt.

Regionale Einblicke

Nordamerika, insbesondere der Gentherapiemarkt, dominierte den Markt im Jahr 2022, hauptsächlich aufgrund der Tatsache, dass Nordamerika, insbesondere die Vereinigten Staaten, über ein robustes Forschungs- und Innovationsökosystem verfügt, das Spitzenuniversitäten, Forschungseinrichtungen und Biotechnologieunternehmen umfasst. Dieses Umfeld fördert modernste Forschung und Entwicklung im Bereich der Gentherapie.

Neueste Entwicklungen

• Im Juni 2023 schloss Sangamo Therapeutics Inc. eine Lizenzvereinbarung mit Voyager Therapeutics Inc. zur Entwicklung der epigenetischen Regulationsbehandlung, einer Gentherapie zur Behandlung von Prionenerkrankungen.
• Im Mai 2023 brachte Oxford BioMedica Plc das TetraVectaTM-System auf den Markt, das lentivirale Vektor-Abgabesystem der 4. Generation. Es ist für die Gentherapie nützlich, um therapeutische Gene in Zielzellen einzubringen.
• Im Dezember 2022 führte die Zusammenarbeit zwischen Cellectis SA und MayflowerBioventures zur Gründung von Primera Therapeutics. Ziel war die Entwicklung von Genomeditierungstherapien zur Behandlung mitochondrialer Erkrankungen.
• Im Juni 2022 wurde die Allianz zwischen Bristol-Myers Squibb Company und Immatics NV für die Entwicklung mehrerer allogener Standard-TCR-T- und CAR-T-Programme erweitert. Bei beiden handelt es sich um Gentherapieprogramme, die die T-Zellen eines Patienten so modifizieren, dass sie Krebszellen gezielt angreifen.
• Im Januar 2022 arbeitete Novartis AG mit Alnylam zusammen, um zielgerichtete Therapien zur Wiederherstellung der Leberfunktion zu erforschen. Im Rahmen dieser Zusammenarbeit nutzte Novartis die siRNA-Technologie von Alnylam, eine Gentherapie, um eine Behandlung für das Nachwachsen funktionsfähiger Lebern zu entwickeln.

Wichtige Marktteilnehmer

• REGENXBIO Inc.
• Oxford Biomedica PLC.
• Voyager Therapeutics Inc.
• Human Stem Cells Institute
• Dimension Therapeutics, Inc.
• Bristol-Myers Squibb Unternehmen
• Sanofi-Aventis
• Unternehmen für angewandte genetische Technologien.
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Bluebird Bio, Inc.
• Novartis AG
• Uniqure NV