Markt für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018–2028, segmentiert nach Arzneimitteltyp (Rilutek (Riluzol), Edaravone (Radicava)), nach Behandlungstyp (Physiotherapie, Logopädie, Medikamente, Atemtherapie, Sonstige), nach Endnutzern (Krankenhäuser und Kliniken, Forschungs- und akademische Institute, Sonstige), nach Region und Wettbewerb

Marktübersicht

Der globale Markt für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) hatte im Jahr 2022 einen Wert von 663,15 Millionen USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beeindruckendes Wachstum mit einer CAGR von 5,79 % bis 2028 verzeichnen. Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Lou-Gehrig-Syndrom, ist eine fortschreitende und verheerende neurodegenerative Erkrankung, die hauptsächlich die Motoneuronen betrifft, die Nervenzellen, die für die Steuerung willkürlicher Muskelbewegungen verantwortlich sind. ALS führt zum allmählichen Abbau und Absterben dieser Motoneuronen, was zu einem Verlust der Muskelkontrolle und -funktion führt. ALS betrifft hauptsächlich die Motoneuronen, die sich im Gehirn und im Rückenmark befinden. Diese Neuronen übertragen Signale vom Gehirn an die Muskeln und ermöglichen so willkürliche Muskelbewegungen wie Gehen, Sprechen und Schlucken. Bei ALS degenerieren diese Motoneuronen zunehmend und sterben ab. Die Diagnose von ALS kann eine Herausforderung sein, da es keinen einheitlichen Test für die Krankheit gibt. Die Diagnose basiert in der Regel auf klinischen Symptomen, körperlicher Untersuchung und dem Ausschluss anderer möglicher Ursachen für eine Funktionsstörung der Motoneuronen. Elektromyographie (EMG) und Nervenleitungsstudien werden häufig verwendet, um das Vorhandensein von Motoneuronanomalien zu bestätigen.

Laufende Forschungen zur Pathophysiologie und Genetik von ALS haben zu einem besseren Verständnis der Krankheit geführt. Dieses Wissen hat den Weg für die Entwicklung gezielter Therapien und potenzieller Durchbrüche geebnet. Der ALS-Markt profitiert von einer robusten Pipeline potenzieller Therapien und Medikamente in verschiedenen Stadien klinischer Studien. Die aktive Teilnahme von Pharmaunternehmen und Forschungseinrichtungen an der ALS-Forschung und -Entwicklung treibt Innovationen voran. ALS-Interessengruppen und -Organisationen spielen eine wichtige Rolle bei der Sensibilisierung für die Krankheit, der Unterstützung von Patienten und ihren Familien und der Befürwortung von Forschungsgeldern. Ihre Bemühungen tragen dazu bei, das öffentliche Bewusstsein und Forschungsinitiativen zu fördern. Technologische Fortschritte, darunter Genetik, Biomarker-Entdeckung und KI-gesteuerte Arzneimittelentdeckung, haben das Potenzial, die Entwicklung von ALS-Therapien und Diagnoseinstrumenten zu beschleunigen.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte in der Forschung und im Verständnis von ALS

Forscher haben mehrere genetische Mutationen identifiziert, die mit ALS in Zusammenhang stehen, darunter Mutationen in Genen wie C9orf72, SOD1 und FUS. Das Verständnis dieser genetischen Faktoren hat Einblicke in die Mechanismen von ALS und potenzielle Therapieziele geliefert. Darüber hinaus haben Studien gezeigt, dass eine Kombination aus genetischen und Umweltfaktoren wahrscheinlich zum ALS-Risiko beiträgt. Entzündungen im zentralen Nervensystem (Neuroinflammation) wurden als wesentlicher Faktor für das Fortschreiten von ALS erkannt. Forscher untersuchen Immunsystemreaktionen und Entzündungswege bei ALS mit dem Ziel, Therapien zu entwickeln, die diese Prozesse modulieren können. Eine abnormale Proteinaggregation in Motoneuronen ist ein Kennzeichen von ALS. Die Forschung konzentriert sich auf das Verständnis, wie sich diese Proteinaggregate bilden und ausbreiten, was möglicherweise zur Entwicklung von Behandlungen führen kann, die diese toxischen Aggregate auflösen oder beseitigen können. Die Suche nach zuverlässigen Biomarkern für ALS hat an Intensität zugenommen. Biomarker könnten bei der Frühdiagnose, der Verfolgung des Krankheitsverlaufs und der Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung helfen. Die Konzentrationen der Neurofilament-Leichtketten (NfL) in der Zerebrospinalflüssigkeit und im Blut haben sich als vielversprechende potenzielle Biomarker erwiesen. RNA-basierte Therapien, darunter Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und kleine interferierende RNAs (siRNAs), haben sich als vielversprechende Ansätze zur Bekämpfung spezifischer ALS-verursachender genetischer Mutationen herausgestellt. Diese Therapien zielen darauf ab, die Produktion toxischer Proteine zu reduzieren, die mit ALS in Zusammenhang stehen.

Fortschritte in der Stammzellentechnologie, darunter induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs), haben es Forschern ermöglicht, Krankheitsmodelle zu erstellen, die ALS im Labor nachahmen. Dies ermöglicht das Testen potenzieller Arzneimittelkandidaten und das Studium der Krankheitsmechanismen. Technologien wie CRISPR-Cas9 haben Werkzeuge zur präzisen Bearbeitung von Genen bereitgestellt, die das Potenzial bieten, genetische Mutationen zu korrigieren, die mit ALS in Zusammenhang stehen. Das Design klinischer Studien für ALS-Behandlungen hat sich weiterentwickelt, wobei der Schwerpunkt stärker auf biomarkergesteuerten Studien, adaptiven Studiendesigns und verbesserten Ergebnismessungen liegt, um den Krankheitsverlauf und die Behandlungseffekte genauer zu beurteilen. Die Forschung hat die Heterogenität von ALS hervorgehoben, was zu Bemühungen geführt hat, Patienten anhand genetischer Profile, klinischer Merkmale und Krankheitsverlaufsraten zu stratifizieren. Ansätze der personalisierten Medizin werden untersucht. Es haben sich verschiedene potenzielle therapeutische Ziele herauskristallisiert, darunter neuroprotektive Faktoren, Wachstumsfaktoren, mitochondriale Funktion und Wege im Zusammenhang mit Entzündungen und oxidativem Stress. Diese Ziele werden in präklinischen und klinischen Studien untersucht. Die Einrichtung von ALS-Patientenregistern hat die Erfassung von Längsschnittdaten im großen Maßstab erleichtert. Diese Daten sind wertvoll, um den Krankheitsverlauf zu verstehen, Trends zu erkennen und Teilnehmer für klinische Studien zu rekrutieren. Die Zusammenarbeit zwischen Forschern, Institutionen, Pharmaunternehmen und Patientenvertretungen hat die ALS-Forschung beschleunigt, indem sie den Austausch von Daten, Ressourcen und Fachwissen gefördert hat. Dieser Faktor wird die Entwicklung des globalen Marktes für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) unterstützen.

Technologische Fortschritte

Hochdurchsatz-DNA-Sequenzierungstechnologien, darunter die Sequenzierung des gesamten Genoms und des gesamten Exoms, haben es Forschern ermöglicht, genetische Mutationen zu identifizieren, die mit ALS in Zusammenhang stehen. Dies hat unser Verständnis der genetischen Grundlagen der Krankheit erweitert und Einblicke in potenzielle Therapieziele gegeben. Technologien wie die funktionelle Magnetresonanztomographie (fMRI) und die Positronen-Emissions-Tomographie (PET) haben es Forschern ermöglicht, die Gehirnaktivität zu visualisieren und Veränderungen in neuronalen Netzwerken bei ALS-Patienten zu verfolgen. Diese Werkzeuge bieten Einblicke in die funktionellen Folgen der Krankheit. Elektromyographie (EMG) und Nervenleitungsstudien, unterstützt durch technologische Verbesserungen, helfen bei der Diagnose von ALS, indem sie die elektrische Aktivität von Muskeln und Nerven messen. Diese Tests helfen dabei, das Vorhandensein einer motorischen Neuronenfunktionsstörung zu bestätigen. Fortschritte in der Neurobildgebung, einschließlich Magnetresonanztomographie (MRT) und Diffusionstensorbildgebung (DTI), haben unsere Fähigkeit verbessert, die strukturellen Veränderungen im Gehirn und Rückenmark von ALS-Patienten zu visualisieren. Diese Technologie hilft bei der Diagnose von ALS und der Verfolgung des Krankheitsverlaufs. Telemedizin- und Telegesundheitstechnologien haben insbesondere im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie zunehmend an Bedeutung gewonnen. Diese Technologien ermöglichen Fernkonsultationen mit Gesundheitsdienstleistern, sodass ALS-Patienten Pflege und Unterstützung erhalten und gleichzeitig persönliche Besuche minimiert werden können.

Technologische Innovationen haben zur Entwicklung hochentwickelter unterstützender Kommunikationsgeräte und Eye-Tracking-Systeme geführt, die es Personen mit fortgeschrittener ALS ermöglichen, effektiv zu kommunizieren. Motorisierte Rollstühle und Mobilitätsgeräte, die mit fortschrittlichen Navigations- und Steuerungstechnologien ausgestattet sind, verbessern die Mobilität und Unabhängigkeit von ALS-Patienten. Nichtinvasive Beatmung (NIV) und andere Atemunterstützungsgeräte sind fortschrittlicher und zugänglicher geworden und helfen ALS-Patienten, Atembeschwerden zu bewältigen und ihre Lebensqualität aufrechtzuerhalten. Digitale Patientenregister und Datenbanken ermöglichen die Erfassung und Analyse klinischer und genetischer Daten von ALS-Patienten in größerem Umfang. Dies unterstützt die Forschung und erleichtert die Patientenrekrutierung für klinische Studien. KI und maschinelles Lernen werden in der ALS-Forschung zur Analyse großer Datensätze eingesetzt. Diese Technologien helfen dabei, potenzielle Arzneimittelkandidaten zu identifizieren, den Krankheitsverlauf vorherzusagen und Behandlungsansätze zu personalisieren. Computergestützte Tools und Hochdurchsatz-Screening-Technologien beschleunigen die Arzneimittelentdeckung und zielen auf die Identifizierung potenzieller ALS-Therapien ab. Tragbare Geräte und Sensoren ermöglichen die Fernüberwachung der Vitalzeichen und Symptome von ALS-Patienten und liefern Gesundheitsdienstleistern Echtzeitdaten für ein besseres Krankheitsmanagement. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) steigern.

Stärkung der Patientenvertretung und des Bewusstseins

Patientenvertretungsgruppen und Bewusstseinskampagnen klären die Öffentlichkeit und das Gesundheitspersonal über die Anzeichen und Symptome von ALS auf. Dies führt zu einer früheren Diagnose und Intervention, da Patienten und Gesundheitsdienstleister die Krankheit aufmerksamer erkennen. Eine frühe Diagnose kann zu einer höheren Nachfrage nach ALS-bezogenen Gesundheitsdiensten und -Behandlungen führen. Patientenvertretungsorganisationen arbeiten häufig mit Forschern und Pharmaunternehmen zusammen, um Teilnehmer für klinische Studien zu gewinnen. Ihre Bemühungen, das Bewusstsein für laufende Studien zu schärfen, können die Patientenaufnahme erhöhen und die Entwicklung potenzieller ALS-Therapien beschleunigen. Dies wiederum treibt die Nachfrage nach Dienstleistungen und Behandlungen im Zusammenhang mit klinischen Studien an. Patientenvertretungsgruppen beteiligen sich aktiv an Spendenaktionen und Lobbyarbeit, um die Finanzierung der ALS-Forschung zu sichern. Die Verfügbarkeit von Forschungsgeldern fördert wissenschaftliche Entdeckungen und führt zur Entwicklung neuer Behandlungen und Therapien. Erhöhte Forschungsaktivitäten erzeugen Nachfrage nach forschungsbezogenen Dienstleistungen und Produkten auf dem ALS-Markt. Patientenvertretungsbemühungen können politische Entscheidungsträger, Gesundheitssysteme und Pharmaunternehmen dazu bewegen, den Zugang zu bestehenden ALS-Behandlungen zu verbessern. Dazu können Maßnahmen wie das Eintreten für Versicherungsschutz oder die Reduzierung der Kostenbelastung für Patienten gehören. Ein verbesserter Zugang zu Behandlungen kann zu einer erhöhten Nachfrage nach diesen Therapien führen.

Patientenvertretungsorganisationen konzentrieren sich häufig auf die Verbesserung der Lebensqualität und der Pflege von ALS-Patienten. Dies kann die Entwicklung unterstützender Pflegeprogramme, die Bereitstellung von Hilfsmitteln und die Einrichtung von ALS-Pflegezentren umfassen. Diese Dienste tragen zur allgemeinen Nachfrage nach ALS-bezogenen Gesundheitsdiensten bei. Patientenvertretungsgruppen setzen sich für eine verstärkte ALS-Forschung und die Entwicklung innovativer Behandlungen ein. Ihre Bemühungen können Pharmaunternehmen und Forscher dazu anregen, in die Entwicklung von ALS-Medikamenten und verwandten Technologien zu investieren, was die Nachfrage nach Forschungs- und Entwicklungsdiensten ankurbelt. Viele Patientenvertretungsorganisationen arbeiten auf globaler Ebene zusammen und teilen Wissen, Ressourcen und bewährte Verfahren. Diese Zusammenarbeit kann ihre Wirkung verstärken und zu koordinierteren Bemühungen zur Bekämpfung von ALS führen, was letztendlich die Nachfrage nach ALS-bezogenen Produkten und Dienstleistungen in größerem Maßstab ankurbelt. Patientenvertretungsgruppen gehen häufig Partnerschaften mit dem öffentlichen und privaten Sektor ein, darunter Regierungsbehörden, Forschungseinrichtungen und Pharmaunternehmen. Diese Partnerschaften können zu einer erhöhten Finanzierung, Forschungszusammenarbeit und der Entwicklung neuer Therapien führen, was alles zur Marktnachfrage beiträgt. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) beschleunigen.

Wichtige Marktherausforderungen

Komplexität der Krankheitsmechanismen

ALS ist eine multifaktorielle und komplexe neurodegenerative Erkrankung mit unterschiedlichen zugrunde liegenden Mechanismen. Trotz jahrzehntelanger Forschung ist das Verständnis der genauen Ursachen und Treiber der Krankheit immer noch begrenzt. Diese Komplexität behindert die Entwicklung gezielter Therapien. ALS ist keine einheitliche Krankheit; sie ist durch erhebliche Heterogenität in Bezug auf klinisches Erscheinungsbild, Progressionsrate und genetische Faktoren gekennzeichnet. Einige Fälle sind sporadisch, während andere eine familiäre Komponente haben. Diese Heterogenität erschwert das Design klinischer Studien und die Identifizierung geeigneter Patientenpopulationen für bestimmte Therapien.

Forscher haben mehrere potenzielle pathogene Wege bei ALS identifiziert, darunter Exzitotoxizität, Proteinfehlfaltung und -aggregation, mitochondriale Dysfunktion, Neuroinflammation und mehr. Diese Wege interagieren und überschneiden sich oft, was es schwierig macht, die primären Treiber der Krankheit genau zu bestimmen. ALS hat eine starke genetische Komponente, wobei verschiedene genetische Mutationen mit der Krankheit in Zusammenhang stehen. Verschiedene genetische Mutationen können zu unterschiedlichen pathologischen Mechanismen führen, was die Entwicklung von Therapien weiter erschwert. Das Fehlen zuverlässiger Biomarker für die ALS-Diagnose, Prognose und Krankheitsüberwachung stellt eine große Herausforderung dar. Biomarker wären von unschätzbarem Wert für die Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung und die Stratifizierung von Patienten für klinische Studien. ALS schreitet bei verschiedenen Personen unterschiedlich schnell voran. Es ist schwierig, die Faktoren zu verstehen, die zu dieser Variabilität beitragen, und die Behandlungen entsprechend anzupassen. ALS beinhaltet eine Kaskade neurodegenerativer Ereignisse, darunter die Degeneration von Motoneuronen, Funktionsstörungen der Gliazellen und den Verlust von Synapsen. Um diese Prozesse effektiv zu beeinflussen, ist ein tiefes Verständnis des komplexen Zusammenspiels zwischen ihnen erforderlich.

Hohe Entwicklungskosten

ALS ist eine seltene Krankheit mit einer im Vergleich zu häufigeren Erkrankungen relativ kleinen Patientenpopulation. Die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten kann aufgrund der begrenzten Marktgröße und des potenziellen Return on Investment wirtschaftlich schwierig sein. Das Verständnis der komplexen Mechanismen von ALS und die Entwicklung wirksamer Therapien erfordert umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen. Hierzu gehört die Durchführung präklinischer Studien, klinischer Versuche und langfristiger Nachuntersuchungen, die allesamt ressourcenintensiv sind. Klinische Versuche für ALS-Therapien sind kostspielige Unterfangen. Diese Versuche erfordern oft große Stichproben und lange Zeiträume, um aussagekräftige Ergebnisse zu beobachten, was zu hohen Forschungs- und Entwicklungskosten beiträgt. Die Entwicklung von ALS-Behandlungen muss strenge behördliche Vorschriften einhalten, insbesondere von Behörden wie der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Die Einhaltung dieser Vorschriften erhöht den Zeit- und Kostenaufwand für den Arzneimittelentwicklungsprozess. Die ALS-Forschung umfasst oft innovative Ansätze wie Gentherapie, Stammzellentherapie und RNA-basierte Therapien. Die Entwicklung und Prüfung dieser innovativen Technologien kann teuer sein und erfordert spezielles Fachwissen und Ressourcen. Die Identifizierung potenzieller Arzneimittelkandidaten und die Validierung ihrer Sicherheit und Wirksamkeit in präklinischen Studien ist ein ressourcenintensiver Prozess. Viele potenzielle Arzneimittelkandidaten kommen nicht über dieses Stadium hinaus, was erhebliche Kosten verursacht.

Wichtige Markttrends

Biomarker-Entdeckung

Biomarker können eine frühere und genauere Diagnose von ALS ermöglichen. Dies ist besonders wichtig, da ein frühes Eingreifen einen größeren Einfluss auf den Krankheitsverlauf und die Behandlungsergebnisse haben kann. Biomarker können helfen, den wahrscheinlichen Verlauf von ALS bei einzelnen Patienten vorherzusagen. Sie können diejenigen identifizieren, die ein höheres Risiko für ein schnelles Fortschreiten der Krankheit haben oder diejenigen, die von bestimmten Behandlungsansätzen profitieren könnten. Biomarker ermöglichen die kontinuierliche Überwachung des Krankheitsverlaufs bei ALS-Patienten. Dies hilft Ärzten, Behandlungspläne nach Bedarf anzupassen, und liefert wertvolle Daten für klinische Studien. Biomarker können als objektive Maßstäbe für die Wirksamkeit einer Behandlung dienen. Sie ermöglichen Forschern und Ärzten zu beurteilen, ob eine Therapie die gewünschte Wirkung auf die zugrunde liegenden Krankheitsprozesse hat. Biomarker können verwendet werden, um ALS-Patienten für klinische Studien in homogenere Gruppen einzuteilen. Dies kann das Studiendesign verbessern und die Wahrscheinlichkeit erhöhen, Behandlungseffekte festzustellen. Die Biomarkerforschung kann neue biologische Wege und Ziele im Zusammenhang mit ALS aufdecken und möglicherweise zur Entwicklung innovativer Therapien führen.

Segmentelle Einblicke

Einblicke in Arzneimitteltypen

Im Jahr 2022 hatte das Segment Rilutek (Riluzol) den größten Anteil am globalen Markt für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Einblicke in Behandlungstypen

Im Jahr 2022 hatte das Segment Physiotherapie den größten Anteil am globalen Markt für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Einblicke in Endbenutzer

Im Jahr 2022 hatte das Segment Physiotherapie den größten Anteil am globalen Markt für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Einblicke in (ALS)-Markt im Jahr 2022.

Neueste Entwicklungen

• Im April 2023 erhielt Biogen Inc. von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für QALSODY, eine 100 mg/15 ml-Injektion, zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) bei Erwachsenen mit einer Mutation im Superoxiddismutase-1-Gen (SOD1). Diese Zulassung wird im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens erteilt, basierend auf der beobachteten Verringerung der Plasmawerte der Neurofilament-Leichtketten (NfL) bei mit QALSODY behandelten Patienten. Die weitere Zulassung für diese Indikation hängt von der Bestätigung des klinischen Nutzens in nachfolgenden Studien ab. Die laufende ATLAS-Studie der Phase 3 für Tofersen bei Personen mit präsymptomatischer SOD1-ALS dient als Bestätigungsstudie. Von beschädigten Neuronen freigesetzte Neurofilamentproteine dienen als Marker für Neurodegeneration.
• Im Mai 2022 gab Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) RADICAVA ORS (Edaravone), eine orale Form von Edaravone, zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zugelassen hat. ALS ist eine neurodegenerative Erkrankung ohne Heilung und kann schnell fortschreiten. RADICAVA ORS ist so konzipiert, dass es die gleiche Wirksamkeit bietet wie RADICAVA (Edaravone), eine von der FDA zugelassene intravenöse (IV) Behandlung. In zentralen Studien hat sich gezeigt, dass RADICAVA dazu beiträgt, den Rückgang der körperlichen Funktionsfähigkeit bei ALS-Patienten zu verlangsamen. RADICAVA ORS wurde speziell für ALS-Patienten entwickelt und bietet eine flexible Verabreichungsoption – es kann oral oder über eine Ernährungssonde eingenommen werden. Es ist in einer kleinen 5-ml-Dosis, einer tragbaren Flasche und einer oralen Dosierspritze erhältlich und muss vor der Verwendung nicht gekühlt oder rekonstituiert werden. Unter entsprechender Anleitung eines Arztes kann die Verabreichung von RADICAVAORS an Behandlungstagen nur wenige Minuten dauern. Es wird empfohlen, RADICAVA ORS morgens nach nächtlichem Fasten einzunehmen.

Wichtige Marktteilnehmer

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F. Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Pharmaceuticals
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA