Markt für Orphan-Arzneimittel – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognosen, segmentiert nach Arzneimitteltyp (biologisch, nicht biologisch), nach Krankheitstyp (Onkologie, Hämatologie, Neurologie, Herz-Kreislauf, Sonstige), nach Vertriebskanal (Krankenhaus, Apotheke, Online-Verkauf, Sonstige), nach Region und Wettbewerb, 2019–2029F
Published Date: November - 2024 | Publisher: MIR | No of Pages: 320 | Industry: Healthcare | Format: Report available in PDF / Excel Format
View Details Buy Now 2890 Download Sample Ask for Discount Request CustomizationMarkt für Orphan-Arzneimittel – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognosen, segmentiert nach Arzneimitteltyp (biologisch, nicht biologisch), nach Krankheitstyp (Onkologie, Hämatologie, Neurologie, Herz-Kreislauf, Sonstige), nach Vertriebskanal (Krankenhaus, Apotheke, Online-Verkauf, Sonstige), nach Region und Wettbewerb, 2019–2029F
| Prognosezeitraum | 2025-2029 |
| Marktgröße (2023) | 187,24 Milliarden USD |
| Marktgröße (2029) | 372,31 Milliarden USD |
| CAGR (2024-2029) | 12,31 % |
| Am schnellsten wachsendes Segment | Biologische |
| Größtes Markt | Nordamerika |
Marktübersicht
Der globale Markt für Orphan Drugs wurde im Jahr 2023 auf 187,24 Milliarden USD geschätzt und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein robustes Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 12,31 % bis 2029 verzeichnen. Orphan Drugs oder Arzneimittel für seltene Leiden sind Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Erkrankungen oder Krankheiten entwickelt wurden, von denen eine relativ kleine Zahl von Menschen betroffen ist. Diese Leiden werden oft als „verwaiste Krankheiten“ bezeichnet, da sie aufgrund der begrenzten Patientenpopulation möglicherweise nicht die große Aufmerksamkeit der Pharmaunternehmen auf sich ziehen. Orphan Drugs sollen ungedeckte medizinische Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten decken, für die es sonst möglicherweise keine brauchbaren Behandlungsmöglichkeiten gibt. Die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten kann für Pharmaunternehmen eine Herausforderung und ein finanzielles Risiko darstellen, da der potenzielle Markt im Vergleich zu häufigeren Krankheiten klein ist. In den USA war der Orphan Drug Act von 1983 ein bahnbrechendes Gesetz, das diese Anreize einführte und den Weg für die Entwicklung vieler Orphan Drugs ebnete. Ähnliche Regelungen und Anreize für Orphan Drugs gibt es auch in anderen Ländern auf der ganzen Welt.
Wichtige Markttreiber
Steigende Verbreitung seltener Krankheiten treibt das Marktwachstum an
Die größere Patientenpopulation mit seltenen Krankheiten stellt eine Marktchance für Pharmaunternehmen dar. Während jede einzelne seltene Krankheit eine kleine Patientenpopulation haben kann, wird die Gesamtzahl der Patienten mit verschiedenen seltenen Krankheiten erheblich, wodurch die Entwicklung von Orphan Drugs wirtschaftlich rentabel wird.
Fortschritte in Genetik und Genomik haben zu einem besseren Verständnis der zugrunde liegenden Ursachen vieler seltener Krankheiten geführt. Dieses Wissen hat die Entwicklung gezielter Therapien und personalisierter medizinischer Ansätze erleichtert und die Nachfrage nach Orphan Drugs, die auf bestimmte genetische Mutationen zugeschnitten sind, angetrieben. Regulatorische Anreize und Unterstützung durch Regierungsbehörden und Gesundheitssysteme haben Pharmaunternehmen ermutigt, in die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs für seltene Krankheiten zu investieren. Diese Unterstützung umfasst beschleunigte regulatorische Überprüfungsverfahren, erweiterte Marktexklusivität und reduzierte Gebühren. Starkes Engagement von Patientengruppen und Organisationen für seltene Krankheiten hat das Bewusstsein für die Herausforderungen geschärft, denen Menschen mit seltenen Krankheiten gegenüberstehen. Diese Lobbyarbeit übt Druck auf Regierungen und Branchenvertreter aus, in die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zu investieren.
Fortschritte in der Biotechnologie treiben das Marktwachstum an
Fortschritte in der Biotechnologie spielen eine entscheidende Rolle beim Wachstum des globalen Orphan Drug-Marktes, indem sie die Entwicklung innovativer Behandlungen für seltene Krankheiten ermöglichen. Die Biotechnologie hat ein tieferes Verständnis der zugrunde liegenden genetischen und molekularen Mechanismen seltener Krankheiten ermöglicht. Dieses Wissen hat zur Entwicklung gezielter Therapien geführt, die sich speziell mit den Grundursachen dieser Krankheiten befassen. Diese Therapien sind oft wirksamer und haben weniger Nebenwirkungen als herkömmliche Behandlungen, was sie zu attraktiven Optionen für Patienten mit seltenen Krankheiten macht.
Biotechnologische Werkzeuge wie Genomik und Proteomik ermöglichen personalisierte medizinische Ansätze. Ärzte können die genetische Ausstattung eines Patienten analysieren, um die am besten geeignete Behandlung zu bestimmen, die therapeutischen Ergebnisse zu optimieren und Nebenwirkungen zu minimieren. Dieser Ansatz der Präzisionsmedizin ist besonders relevant für seltene Krankheiten, bei denen der Zustand jedes Patienten einzigartig sein kann. Die Biotechnologie hat den Prozess der Arzneimittelentdeckung revolutioniert. Techniken wie Hochdurchsatz-Screening, computergestützte Modellierung und Strukturbiologie haben die Identifizierung und Entwicklung potenzieller Arzneimittelkandidaten für seltene Krankheiten beschleunigt. Dies beschleunigt die Forschungs- und Entwicklungspipeline für Orphan-Arzneimittel. Die Biotechnologie hat den Weg für innovative Gen- und Zelltherapien geebnet, die vielversprechend für die Behandlung seltener genetischer Störungen sind. Bei der Gentherapie werden gesunde Gene in die Zellen eines Patienten eingebracht, um genetische Mutationen zu korrigieren, während bei der Zelltherapie gentechnisch veränderte Zellen verwendet werden, um beschädigtes Gewebe zu ersetzen oder zu reparieren. Diese Ansätze bieten potenzielle Heilmittel oder eine langfristige Behandlung bestimmter seltener Krankheiten.
Wichtige Marktherausforderungen
Kleine Patientenpopulationen
Pharmaunternehmen investieren beträchtliche Ressourcen in Forschung und Entwicklung, klinische Tests und Zulassungsverfahren, um ein Medikament auf den Markt zu bringen. Bei einer kleinen Patientenpopulation können die potenziellen Einnahmen aus dem Verkauf des Orphan-Arzneimittels jedoch begrenzt sein, sodass es schwierig wird, diese hohen Entwicklungskosten wieder hereinzuholen. Die kleine Marktgröße kann die Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln wirtschaftlich unrentabel machen, insbesondere bei Krankheiten mit extrem geringer Prävalenz. Unternehmen zögern möglicherweise, in Forschung und Entwicklung zu investieren, wenn sie davon ausgehen, dass der finanzielle Ertrag die Investition nicht rechtfertigt. Die Entwicklung von Medikamenten ist naturgemäß teuer und umfasst präklinische Tests, klinische Tests und behördliche Genehmigungsverfahren. Der begrenzte Patientenpool für seltene Krankheiten bedeutet, dass diese Kosten auf weniger potenzielle Anwender verteilt werden müssen, was zu höheren Kosten pro Patient für Orphan-Medikamente führt.
Mangelndes Krankheitsverständnis
Ohne ein gründliches Verständnis der zugrunde liegenden Mechanismen und Ursachen einer seltenen Krankheit kann es schwierig sein, geeignete Wirkstoffziele zu identifizieren. Dies behindert die Entwicklung wirksamer Behandlungen, die die Grundursachen der Krankheit angehen. Die Validierung potenzieller Wirkstoffziele ist für die Arzneimittelentwicklung von entscheidender Bedeutung. Mangelndes Krankheitsverständnis kann zu Unsicherheit über die Relevanz und Bedeutung vorgeschlagener Ziele führen, was möglicherweise zu einem höheren Risiko eines Scheiterns bei klinischen Studien führt. Die Entwicklung eines neuen Arzneimittels erfordert ein tiefes Verständnis der molekularen Wege und Mechanismen der Krankheit. Mangelnde Einsicht in diese Faktoren kann zu Verzögerungen bei der Arzneimittelentdeckung führen, da Forscher möglicherweise zusätzliche Zeit und Ressourcen investieren müssen, um wichtige Informationen aufzudecken. Biomarker sind wichtig für die Diagnose von Krankheiten, die Überwachung der Behandlungsreaktion und die Vorhersage des Krankheitsverlaufs. Das mangelnde Krankheitsverständnis kann die Identifizierung zuverlässiger Biomarker behindern und es schwierig machen, den Krankheitsstatus und die Wirksamkeit der Behandlung zu verfolgen. Aufgrund der geringen Patientenzahlen erfordern klinische Studien für Orphan Drugs oft spezielle Studiendesigns. Ein Mangel an Krankheitsverständnis kann das Design dieser Studien erschweren und möglicherweise zu Schwierigkeiten bei der Rekrutierung von Patienten und der Interpretation der Ergebnisse führen.
Patientenidentifikation und -diagnose
Seltene Krankheiten haben oft unspezifische Symptome, die sich mit häufigeren Erkrankungen überschneiden. Dies kann zu Unterdiagnosen oder Fehldiagnosen führen, die eine angemessene Behandlung verzögern und möglicherweise dazu, dass Patienten von klinischen Studien oder dem Zugang zu Orphan Drugs ausgeschlossen werden. Angehörigen von Gesundheitsberufen, einschließlich Hausärzten, fehlt möglicherweise das Bewusstsein oder Wissen über seltene Krankheiten. Dies kann zu verzögerten oder versäumten Diagnosen führen und einen rechtzeitigen Behandlungsbeginn verhindern. Für eine genaue Diagnose seltener Krankheiten kann spezielles medizinisches Fachwissen erforderlich sein. Der Mangel an Experten für diese Krankheiten kann jedoch zu verzögerten oder ungenauen Diagnosen führen. Der Diagnoseweg für Personen mit seltenen Krankheiten kann langwierig und frustrierend sein. Mehrere Besuche bei verschiedenen Gesundheitsdienstleistern und Fehldiagnosen können zu Verzögerungen bei der angemessenen Pflege und Behandlung führen. Einige seltene Krankheiten erfordern spezielle und oft teure Diagnosetests, die möglicherweise nicht ohne weiteres von Versicherungen angeboten oder übernommen werden. Der eingeschränkte Zugang zu diesen Tests kann Diagnose und Behandlung verzögern. Der Zugang zu Gesundheitsressourcen und -kompetenz kann je nach Region oder Land unterschiedlich sein. Patienten in unterversorgten Gebieten stehen möglicherweise vor zusätzlichen Herausforderungen beim Zugang zu einer genauen Diagnose und angemessenen Versorgung.
Wichtige Markttrends
Veränderte Patientendemografie treibt das Marktwachstum an
Veränderte Patientendemografien, insbesondere eine alternde Bevölkerung, haben einen erheblichen Einfluss auf das Wachstum des globalen Marktes für Orphan-Medikamente. Mit der Alterung der Weltbevölkerung gibt es eine höhere Prävalenz altersbedingter Krankheiten, von denen viele in die Kategorie der seltenen Krankheiten fallen. Krankheiten wie Alzheimer, Parkinson und bestimmte Krebsarten treten mit zunehmendem Alter häufiger auf. Dies führt zu einer größeren Nachfrage nach Orphan-Medikamenten, die auf diese spezifischen seltenen Krankheiten abzielen. Das Risiko, an genetischen und seltenen Krankheiten zu erkranken, steigt häufig mit dem Alter. Mit zunehmendem Alter steigt auch die Wahrscheinlichkeit, an diesen Krankheiten zu erkranken, was zu einer größeren Patientengruppe führt, die Orphan-Arzneimittel benötigt. Ältere Menschen haben aufgrund mehrerer chronischer Krankheiten und Begleiterkrankungen häufig komplexe Gesundheitsbedürfnisse. Orphan-Arzneimittel, die diese einzigartigen und komplexen Gesundheitsprobleme angehen können, sind in einer alternden Bevölkerung besonders wertvoll.
Durch verbesserte Diagnosetechnologien und -methoden können bei älteren Patienten immer mehr seltene Krankheiten genau identifiziert werden. Dies trägt zu einem besseren Verständnis der Prävalenz und Vielfalt seltener Krankheiten innerhalb der alternden Bevölkerung bei. Die alternde Bevölkerung erfordert eine langfristige Pflege und Behandlung chronischer Krankheiten. Orphan-Arzneimittel, die krankheitsmodifizierende Wirkungen bieten oder die Lebensqualität verbessern, werden zu wesentlichen Bestandteilen der Altenpflege. Ältere Menschen erleben häufig altersbedingte Veränderungen im Arzneimittelstoffwechsel und in der Arzneimittelreaktion. Orphan-Arzneimittel, die personalisierte Behandlungsansätze auf der Grundlage genetischer und molekularer Profile bieten, passen gut zu den Bedürfnissen der alternden Bevölkerung. Industrieländer mit alternder Bevölkerung haben in der Regel gut etablierte Gesundheitssysteme und höhere Gesundheitsausgaben. Dies kann zu einem besseren Zugang zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten und einer größeren Bereitschaft führen, in Forschung und Entwicklung für seltene Krankheiten zu investieren.
Der zunehmende Fokus auf personalisierte Medizin
Der zunehmende Fokus auf personalisierte Medizin ist ein bedeutender Trend auf dem globalen Markt für Arzneimittel für seltene Krankheiten, der die Behandlung seltener Krankheiten verändert und Innovationen in der Arzneimittelentwicklung vorantreibt. Bei der personalisierten Medizin geht es darum, die medizinische Versorgung, einschließlich der Arzneimittelbehandlungen, auf die individuellen Merkmale jedes Patienten zuzuschneiden. Die personalisierte Medizin ermöglicht die Entwicklung gezielter Therapien, die auf die spezifischen genetischen, molekularen und zellulären Merkmale der Krankheit eines Patienten eingehen. Bei seltenen Krankheiten, die oft durch spezifische genetische Mutationen verursacht werden, kann dieser Ansatz zu wirksameren Behandlungen mit weniger Nebenwirkungen führen.
Fortschritte in der Genomik und der molekularen Profilerstellung haben die Identifizierung genetischer Mutationen und Biomarker ermöglicht, die mit seltenen Krankheiten in Zusammenhang stehen. Diese Informationen helfen bei der Patientenstratifizierung, der Behandlungsauswahl und dem Design klinischer Studien. Die personalisierte Medizin ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern, individuelle Behandlungspläne basierend auf der einzigartigen genetischen Ausstattung und den Krankheitsmerkmalen eines Patienten zu erstellen. Dieser Ansatz maximiert die Behandlungswirksamkeit und minimiert gleichzeitig den potenziellen Schaden. Pharmaunternehmen können Ansätze der personalisierten Medizin nutzen, um klinische Studien mit Patientengruppen zu konzipieren, die am wahrscheinlichsten von einer bestimmten Behandlung profitieren. Dies kann zu effizienteren Arzneimittelentwicklungsprozessen und schnelleren Zulassungszeiträumen führen. Zur personalisierten Medizin gehört oft die Entwicklung von Begleitdiagnostika – Tests, die feststellen, ob ein Patient wahrscheinlich auf eine bestimmte Behandlung anspricht. Dadurch wird sichergestellt, dass die Patienten die am besten geeignete Therapie erhalten, was die Behandlungsergebnisse verbessert.
Segmentelle Einblicke
Einblicke in Krankheitstypen
Regionale Einblicke
Jüngste Entwicklungen
- Im Januar 2024 gab Precigen, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Gen- und Zelltherapien konzentriert, bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) seinem ersten Prüfpräparat seiner Klasse, PRGN-2012, zur Behandlung der rezidivierenden respiratorischen Papillomatose (RRP) den Status eines Orphan-Arzneimittels zuerkannt hat. RRP ist eine seltene, herausfordernde und manchmal tödliche neoplastische Erkrankung der oberen und unteren Atemwege, die durch humane Papillomaviren Typ 6 (HPV 6) oder Typ 11 (HPV 11) verursacht wird. PRGN-2012 erhielt zuvor von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status. Insbesondere war Precigen das erste Unternehmen, das von der FDA den Status einer bahnbrechenden Therapie und ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für eine RRP-Behandlung erhielt.
- Im Juni 2024 gab das in Belgien ansässige Unternehmen Agomab Therapeutics NV („Agomab“) bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für AGMB-447, ihren inhalierbaren niedermolekularen ALK5-Inhibitor, erteilt hat. Agomab prüft derzeit AGMB-447 als mögliche Behandlung für idiopathische Lungenfibrose (IPF) in einer klinischen Phase-1-Studie (NCT06181370).
- Im Januar 2024 verlieh die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Leitwirkstoff PTX-252 von Pleco Therapeutics BV den Status eines Orphan-Drug zur Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML). PTX-252 ist eine neuartige molekulare Einheit, die die Empfindlichkeit von Krebszellen gegenüber Chemotherapie erhöhen soll.
- Im Juli 2024 gab Zymedi bekannt, dass seine bahnbrechende Antikörperbehandlung ZMA001, die für die Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) entwickelt wird, von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Orphan-Arzneimittels erhalten hat.
Wichtige Marktteilnehmer
- Novartis AG
- Pfizer Inc.
- Sanofi SA
- Bristol-Myers Squibb Company
- GSK plc
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- AbbVie Inc.
- Merck KgaA
- Johnson & Johnson
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
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