Globaler Markt für die Behandlung von Thalassämie – Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018–2028F, segmentiert nach Typ (Bluttransfusionen, Eisenchelat-Therapie (Exjade/Jadenu (Deferasirox), Ferriprox (Deferipron) und Desferal (Deferoxamin)), Blut- und Knochenmarktransplantation und andere), nach Region und Wettbewerb

Schätzungen zufolge werden weltweit jährlich etwa 60.000 bis 100.000 Babys mit schweren Formen von Beta-Thalassämie geboren, das sind etwa 1,5 % der Weltbevölkerung. Etwa 80 bis 90 Millionen sind Träger von Thalassämie und jährlich werden 60.000 Menschen mit Thalassämie geboren.

Der Markt für die Behandlung von Thalassämie umfasst verschiedene Therapieformen wie Bluttransfusionen, Eisenchelat-Therapie und Knochenmarktransplantation. Bluttransfusionen sind die häufigste Behandlungsform bei Thalassämie, da sie dabei helfen, die defekten roten Blutkörperchen durch gesunde zu ersetzen. Häufige Bluttransfusionen können jedoch zu einer übermäßigen Ansammlung von Eisen im Körper führen, was Komplikationen wie Organschäden und Herzversagen verursachen kann. Die Eisenchelat-Therapie wird verwendet, um überschüssiges Eisen aus dem Körper zu entfernen, während eine Knochenmarktransplantation als Heilungsoption für Thalassämie gilt.

Das Wachstum des Marktes für Thalassämie-Behandlungen steht vor mehreren Herausforderungen, darunter die Behandlungskosten aufgrund der häufigen Bluttransfusionen, der Eisenchelat-Therapie, des begrenzten Wettbewerbs und des begrenzten Zugangs zu Generika sowie der wachsenden Impfskepsis und der politischen Instabilität in Thalassämiegebieten. Die Entwicklung eines Impfstoffs erfordert die Genehmigung durch Aufsichtsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA). Dieser Prozess kann langwierig und teuer sein, und die Anforderungen für die Genehmigung können streng sein, was es kleineren Unternehmen schwer macht, den Prozess zu bewältigen.

Zunehmende Prävalenz von Thalassämie

Die zunehmende Prävalenz von Thalassämie ist einer der Haupttreiber des globalen Marktes für Thalassämie-Behandlungen. Thalassämie ist eine genetische Störung, die am häufigsten bei Bevölkerungen mediterraner, nahöstlicher und asiatischer Abstammung auftritt. Die hohe Prävalenz von Thalassämie in diesen Regionen hat zu einer wachsenden Nachfrage nach effektiven Behandlungsmöglichkeiten geführt, was sich im Wachstum des globalen Marktes für Thalassämiebehandlungen niederschlagen dürfte.

Laut der Weltgesundheitsorganisation ist Thalassämie eine der häufigsten genetischen Erkrankungen weltweit. Jedes Jahr werden etwa 300.000 bis 500.000 Kinder mit dieser Krankheit geboren.

Pharmaunternehmen investieren massiv in die Forschung und Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für Thalassämie, darunter Gentherapie und fetale Hämoglobininduktion. Diese Behandlungen haben das Potenzial, eine Heilungsoption für Patienten mit Thalassämie zu bieten, die die Behandlungsergebnisse und die Lebensqualität der Patienten deutlich verbessern könnte.

Bluebird Bio entwickelt eine Gentherapie namens Zynteglo (autologe CD34+-Zellen, die das βA-T87Q-Globin-Gen kodieren) zur Behandlung von transfusionsabhängiger β-Thalassämie. Sangamo Therapeutics entwickelt eine Gentherapie namens ST-400 zur Behandlung von β-Thalassämie.

Technologische Fortschritte in der Medizin versprechen Marktwachstum

Technologische Fortschritte in der Medizin haben eine bedeutende Rolle bei der Förderung des globalen Marktes für Thalassämiebehandlungen gespielt. Die Entwicklung neuer und innovativer Technologien hat die Entwicklung wirksamerer Behandlungen für Thalassämie ermöglicht, die Verbesserung der Patientenergebnisse und der Lebensqualität treibt den globalen Markt für Thalassämiebehandlungen an.

Von der FDA zugelassene Thalassämie-Gentherapie kostet 2,8 Millionen USD pro Patient.

Die durchschnittlichen Kosten der Behandlung betragen 12.500 USD

Cas9 ist eine revolutionäre Genbearbeitungstechnologie, die eine präzise Modifikation der DNA ermöglicht. Diese Technologie hat das Potenzial, Patienten mit Thalassämie eine Heilungsoption zu bieten, indem sie den zugrunde liegenden genetischen Defekt korrigiert, und wird voraussichtlich das Wachstum des globalen Marktes für Thalassämiebehandlungen vorantreiben.

Zunahme des ungedeckten medizinischen Bedarfs

Der Anstieg des ungedeckten medizinischen Bedarfs war einer der treibenden Faktoren für das Wachstum des globalen Marktes für Thalassämiebehandlungen. Thalassämie ist eine genetische Störung, die die Produktion von Hämoglobin beeinträchtigt und zu Anämie und anderen Komplikationen führt. Der Schweregrad der Erkrankung kann sehr unterschiedlich sein und Patienten mit schweren Formen von Thalassämie benötigen regelmäßige Bluttransfusionen und andere unterstützende Behandlungen zur Linderung ihrer Symptome. Obwohl einige Behandlungen für Thalassämie verfügbar sind, wie z. B. Luspatercept zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit β-Thalassämie, die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen, besteht bei dieser Patientengruppe weiterhin ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf. Viele Patienten benötigen noch immer häufige Transfusionen und leiden unter den mit der Erkrankung verbundenen Komplikationen. Darüber hinaus können aktuelle Behandlungen teuer sein und erfordern eine ständige Überwachung und Betreuung, was für Patienten und ihre Familien eine Belastung sein kann. Es besteht eine wachsende Nachfrage nach neuen und wirksameren Behandlungen für Thalassämie, insbesondere solchen, die Patienten eine Heilungsmöglichkeit bieten. Diese Nachfrage hat die Entwicklung neuer Behandlungen vorangetrieben, wie Gentherapie und Gen-Editierung, die das Potenzial haben, eine Heilung für Thalassämie zu ermöglichen. Mit der Entwicklung neuer Behandlungen hat der Anstieg des ungedeckten medizinischen Bedarfs einen wachsenden Markt für bestehende Behandlungen geschaffen, wie Bluttransfusionen und Chelat-Therapie. Da die Prävalenz von Thalassämie weiter zunimmt, insbesondere in Entwicklungsländern, wird erwartet, dass die Nachfrage nach diesen Behandlungen steigen wird, was das Wachstum des globalen Marktes für Thalassämiebehandlungen vorantreibt.

Jüngste Entwicklungen

2019 hat die US-amerikanische FDA zwei neue Behandlungen für Thalassämie zugelassenReblozyl (Luspatercept-aamt) und Oxbryta (Voxelotor). Reblozyl ist ein Medikament, das die Produktion roter Blutkörperchen anregt, während Oxbryta ein Medikament ist, das zur Stabilisierung des Hämoglobins beiträgt.

2020 hat Vertex Pharmaceuticals Exonics Therapeutics übernommen, ein Unternehmen, das Genomeditierungstherapien für genetische Erkrankungen, darunter Thalassämie, entwickelt. Die Übernahme hatte einen Wert von 1 Milliarde USD und unterstreicht das wachsende Interesse und die Investitionen in Gen-Editierungstechnologien zur Behandlung von Thalassämie.

Mehrere Unternehmen entwickeln Gentherapien für Thalassämie, darunter Bluebird Bio, CRISPR Therapeutics und Sangamo Therapeutics. Im Jahr 2021 gab Bluebird Bio positive Ergebnisse einer klinischen Studie seiner Gentherapie für Thalassämie bekannt, die eine deutliche Verringerung des Bedarfs an Bluttransfusionen zeigte.

Im Jahr 2020 gründeten CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals ein Joint Venture zur Entwicklung von Gen-Editierungstherapien für genetische Erkrankungen, darunter Thalassämie.

Marktsegmentierung

Der globale Markt für Thalassämiebehandlungen kann nach Typ und Region segmentiert werden. Basierend auf dem Typ kann der globale Markt für Thalassämiebehandlungen in Bluttransfusionen, Eisenchelattherapie, Blut- und Knochenmarktransplantation und andere unterteilt werden. Regional kann der Markt für die Behandlung von Thalassämie in Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik, Südamerika sowie Naher Osten und Afrika unterteilt werden.

Marktteilnehmer

Bluebird bio, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Celgene Corporation, GlaxoSmithKline plc, Incyte Corporation, La Jolla Pharmaceutical Company, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Sanofi SA, Lonza Group Ltd. und ApoPharma Inc sind einige der führenden Akteure auf dem globalen Markt für die Behandlung von Thalassämie.