Markt für Skelettdysplasie – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose 2018–2028, segmentiert nach Typ (Achondroplasie, progressive Fibrodysplasia ossificans, Hypophosphatasie, multiple Osteochondrome, X-chromosomale Hypophosphatämie), nach Behandlung (Medikamente, Chirurgie), nach Endverbraucher (Krankenhäuser und Kliniken, ambulante Versorgungszentren, andere), nach Region, nac

Marktübersicht

Der globale Markt für Skelettdysplasie hat im Jahr 2022 einen Wert von 2.803,15 Millionen USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beeindruckendes Wachstum mit einer CAGR von 7,00 % bis 2028 verzeichnen. Skelettdysplasie bezeichnet eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch abnormales Knochenwachstum und -entwicklung gekennzeichnet sind. Diese Erkrankungen treten typischerweise in der Kindheit auf und können in Bezug auf Schwere und Symptome stark variieren. Obwohl Skelettdysplasie relativ selten ist und nur einen kleinen Prozentsatz der Bevölkerung betrifft, stellt sie aufgrund ihrer Auswirkungen auf die Lebensqualität der Betroffenen und der für Diagnose, Behandlung und Management erforderlichen Gesundheitsressourcen ein erhebliches Gesundheitsproblem dar.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte bei genetischen Tests und Diagnose

Im Bereich der seltenen genetischen Erkrankungen stellt Skelettdysplasie eine enorme Herausforderung dar. Sie umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch abnormales Knochenwachstum und -entwicklung gekennzeichnet sind. Jüngste Fortschritte bei genetischen Tests und Diagnosemöglichkeiten haben jedoch das Potenzial, die Diagnose und das Management von Skelettdysplasie zu revolutionieren.

Einer der bedeutendsten Beiträge genetischer Tests zum Markt für Skelettdysplasie ist ihre Fähigkeit, präzise und genaue Diagnosen zu liefern. Skelettdysplasien umfassen eine heterogene Gruppe von Erkrankungen mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsbildern. Die Identifizierung der spezifischen genetischen Mutation, die für den Zustand eines Patienten verantwortlich ist, kann medizinischem Fachpersonal dabei helfen, die Art der Skelettdysplasie genau zu klassifizieren und Behandlungspläne entsprechend anzupassen. Eine höhere Genauigkeit kann die Patientenergebnisse und die allgemeine Qualität der Gesundheitsversorgung verbessern.

Genetische Tests haben neue Wege für die pränatale Diagnose von Skelettdysplasie eröffnet. Werdende Eltern mit einer familiären Vorgeschichte von Skelettdysplasie oder solche, bei denen das Risiko besteht, dass sie die genetische Mutation in sich tragen, können sich während der Schwangerschaft für genetische Tests entscheiden. Eine frühe Diagnose ermöglicht es den Eltern, fundierte Entscheidungen über die Schwangerschaft zu treffen und die spezielle Pflege zu planen, die ihr Kind nach der Geburt möglicherweise benötigt. Dieser Aspekt genetischer Tests ist zu einem wichtigen Instrument bei der Familienplanung und der Entscheidungsfindung in Bezug auf die Fortpflanzung geworden.

Genetische Tests helfen nicht nur bei der Diagnose, sondern bieten auch das Potenzial, personalisierte Behandlungsansätze zu leiten. Da Forscher die genetischen Grundlagen verschiedener Arten von Skelettdysplasie aufdecken, wird es möglich, gezielte Therapien zu entwickeln, die sich mit den spezifischen genetischen Mutationen befassen. Dieser Ansatz der Präzisionsmedizin kann zu wirksameren Behandlungen mit weniger Nebenwirkungen führen und so die Lebensqualität der betroffenen Personen verbessern.

Die Verfügbarkeit von Daten aus genetischen Tests trägt wesentlich zu den laufenden Forschungsbemühungen auf dem Gebiet der Skelettdysplasie bei. Forscher können auf eine Fülle genetischer Informationen zugreifen, was die Entdeckung potenzieller therapeutischer Ziele und die Entwicklung innovativer Behandlungen erleichtert. Pharmaunternehmen interessieren sich zunehmend für seltene Krankheiten wie Skelettdysplasie, und die Fülle genetischer Daten kann die Arzneimittelentwicklung beschleunigen und möglicherweise neue Therapien auf den Markt bringen.

Genetische Tests ermöglichen eine frühzeitige Intervention und Überwachung von Personen mit Skelettdysplasie. Die rechtzeitige Identifizierung dieser Erkrankungen ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern, bereits in jungen Jahren geeignete Behandlungen und Interventionen durchzuführen und so möglicherweise Komplikationen im Zusammenhang mit Skelettdysplasie zu verhindern oder zu mildern. Regelmäßige Überwachung durch genetische Tests kann auch helfen, den Krankheitsverlauf zu verfolgen und Behandlungspläne bei Bedarf anzupassen.

Fortschritte bei genetischen Tests haben nicht nur dem medizinischen Fachpersonal geholfen, sondern auch das Bewusstsein von Patienten, Familien und Interessengruppen geschärft. Erhöhtes Bewusstsein kann zu einer früheren Diagnose und einem proaktiveren Verhalten bei der Suche nach medizinischer Versorgung bei betroffenen Personen und ihren Familien führen. Es kann auch Unterstützungsnetzwerke und Initiativen zur Interessenvertretung von Patienten fördern und so die Forschung und die Entwicklung von Behandlungen weiter vorantreiben.

Steigendes Bewusstsein und Aufklärung

Skelettdysplasie, eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch abnormales Knochenwachstum und -entwicklung gekennzeichnet sind, stellt im Gesundheitsbereich einzigartige Herausforderungen dar. Ein Schlüsselfaktor, der das Wachstum auf dem globalen Markt für Skelettdysplasie vorantreibt, ist das zunehmende Bewusstsein und die Aufklärung über diese Erkrankungen. Da das Verständnis für Skelettdysplasie bei medizinischem Fachpersonal, Patienten und der breiten Öffentlichkeit zunimmt, hat dies das Potenzial, den Markt für diese seltenen Erkrankungen erheblich zu beeinflussen.

Einer der wichtigsten Aspekte bei der Sensibilisierung für Skelettdysplasie ist die Möglichkeit einer Früherkennung und Diagnose. Skelettdysplasien manifestieren sich häufig in der Kindheit, und je früher sie erkannt werden, desto eher können geeignete medizinische Eingriffe und Behandlungen eingeleitet werden. Sensibilisierungskampagnen, die sich an Gesundheitsdienstleister richten, können zu schnelleren Überweisungen für genetische Tests und spezialisierte Behandlungen führen und so die Aussichten für betroffene Personen verbessern.

Gesundheitsfachkräfte spielen eine entscheidende Rolle bei der Diagnose und Behandlung von Skelettdysplasie. Es ist wichtig, ihr Bewusstsein für diese Erkrankungen, ihre Symptome und die neuesten Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten zu schärfen. Fortlaufende medizinische Ausbildungsprogramme und Konferenzen mit Schwerpunkt auf Skelettdysplasie können sicherstellen, dass Ärzte, genetische Berater und andere Gesundheitsdienstleister gut informiert sind. Dieses Wissen kann zu schnelleren und genaueren Diagnosen sowie einer verbesserten Patientenversorgung führen.

Die Aufklärungsarbeit geht über das medizinische Fachpersonal hinaus und schließt Patienten und ihre Familien ein. Unterstützungsnetzwerke und Patientenvertretungsorganisationen, die sich mit Skelettdysplasie befassen, bieten den Betroffenen dieser Erkrankungen wertvolle Ressourcen und Informationen. Sie bieten ein Gemeinschaftsgefühl und bestärken die Betroffenen darin, sich für ihre eigenen Gesundheitsbedürfnisse einzusetzen. Mit der wachsenden Bekanntheit dieser Organisationen wächst auch die Unterstützung und Aufklärung der betroffenen Familien.

Öffentliche Aufklärungskampagnen, die oft von Patientenvertretungsgruppen und Gesundheitsorganisationen geleitet werden, können die breite Öffentlichkeit über Skelettdysplasie aufklären. Diese Kampagnen zielen darauf ab, seltene genetische Erkrankungen zu entstigmatisieren und Verständnis und Empathie zu fördern. Eine erhöhte Aufklärung kann zu einer früheren Diagnose und besseren Unterstützung für Menschen mit Skelettdysplasie führen.

Die Sensibilisierung für Skelettdysplasie hat auch Auswirkungen auf Forschung und Finanzierung. Mit der zunehmenden öffentlichen Aufklärung steigt auch das Interesse von Forschungseinrichtungen, Pharmaunternehmen und Regierungsbehörden. Diese erhöhte Aufmerksamkeit kann zu einer erhöhten Finanzierung der Forschung nach besseren Diagnoseinstrumenten, Behandlungsmöglichkeiten und potenziellen Heilmitteln für Skelettdysplasie führen.

Forschung und Entwicklung

Im Bereich der seltenen genetischen Erkrankungen ist Skelettdysplasie eine komplexe und herausfordernde Erkrankung, die durch abnormales Knochenwachstum und -entwicklung gekennzeichnet ist. Das Wachstum des globalen Marktes für Skelettdysplasie wird jedoch erheblich von Forschungs- und Entwicklungsbemühungen (F&E) beeinflusst. Das kontinuierliche Streben nach Verständnis, Innovation und Entwicklung neuer Behandlungen und Diagnosemethoden spielt eine entscheidende Rolle bei der Umgestaltung der Landschaft der Skelettdysplasieversorgung.

F&E-Initiativen im Bereich der Skelettdysplasie sind entscheidend, um die genetischen Grundlagen dieser Erkrankungen zu entschlüsseln. Da über 400 Arten von Skelettdysplasie identifiziert wurden, die jeweils mit spezifischen genetischen Mutationen in Zusammenhang stehen, sind umfangreiche Forschungsarbeiten erforderlich, um diese Erkrankungen umfassend zu klassifizieren und zu verstehen. Fortschritte in der Gensequenzierungstechnologie haben es ermöglicht, bisher unbekannte genetische Mutationen zu identifizieren, die für verschiedene Arten von Skelettdysplasie verantwortlich sind. Dieses Wissen bildet die Grundlage für gezieltere Diagnosen und Behandlungen.

Während Forscher die genetischen Feinheiten der Skelettdysplasie aufdecken, kommt das Konzept der Präzisionsmedizin ins Spiel. Dieser Ansatz passt die medizinische Behandlung auf Grundlage ihrer einzigartigen genetischen Ausstattung an einzelne Patienten an. F&E im Bereich Skelettdysplasie treibt die Entwicklung personalisierter Behandlungspläne voran, die sich mit den spezifischen genetischen Mutationen befassen, die mit der Erkrankung jedes Patienten verbunden sind. Diese Präzision kann zu wirksameren und weniger invasiven Eingriffen führen und letztlich die Ergebnisse und die Lebensqualität der Patienten verbessern.

Pharmaunternehmen interessieren sich aufgrund von Fortschritten im genetischen Verständnis zunehmend für seltene Krankheiten, darunter Skelettdysplasie. F&E in diesem Bereich hat zur Erforschung potenzieller Arzneimitteltherapien und -behandlungen geführt. Von Enzymersatztherapien bis zu Gentherapien – laufende Forschung identifiziert vielversprechende Kandidaten für klinische Studien. Die Entwicklung wirksamer Medikamente zur Behandlung von Skelettdysplasie hat das Potenzial, die Behandlungslandschaft zu verändern und die Patientenversorgung deutlich zu verbessern.

Über genetische Tests hinaus konzentrieren sich F&E-Bemühungen auf die Verbesserung von Diagnoseinstrumenten für Skelettdysplasie. Innovationen bei radiologischen Bildgebungsverfahren, wie z. B. fortschrittliche Bildgebungsverfahren und dreidimensionale Rekonstruktionen, ermöglichen eine präzisere und frühere Erkennung von Skelettdysplasie bei Patienten. Diese Fortschritte sind für eine frühzeitige Intervention und Behandlungsplanung von entscheidender Bedeutung.

Interessengruppen für Skelettdysplasie und Organisationen für seltene Krankheiten sind maßgeblich an der Mobilisierung von Unterstützung und Ressourcen für F&E beteiligt. Sie setzen sich für eine erhöhte Finanzierung, Sensibilisierung und Förderung der Zusammenarbeit zwischen Forschern, Gesundheitsdienstleistern und Pharmaunternehmen ein. Diese gemeinsamen Anstrengungen treiben die Forschung voran und beschleunigen den Fortschritt im Verständnis und in der Behandlung von Skelettdysplasie.

Präzisionsmedizin

Skelettdysplasie, eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch abnormales Knochenwachstum und -entwicklung gekennzeichnet sind, stellt seit langem einzigartige Herausforderungen in der Medizin dar. Das Aufkommen der Präzisionsmedizin hat jedoch der Diagnose und Behandlung dieser Erkrankungen neues Leben eingehaucht.

Präzisionsmedizin, auch als personalisierte Medizin bekannt, beinhaltet die Anpassung der medizinischen Behandlung an die individuellen Merkmale jedes Patienten, einschließlich seiner genetischen Ausstattung. Im Zusammenhang mit Skelettdysplasie ist dieser Ansatz bahnbrechend. Durch die Analyse der spezifischen genetischen Mutationen eines Patienten, die für seinen Zustand verantwortlich sind, können Gesundheitsdienstleister individuelle Behandlungspläne erstellen. Diese Personalisierung stellt sicher, dass Interventionen präzise ausgerichtet sind, was möglicherweise zu wirksameren und weniger invasiven Behandlungen führt.

Gentests sind ein Eckpfeiler der Präzisionsmedizin und haben die Genauigkeit der Diagnose von Skelettdysplasie erheblich verbessert. Skelettdysplasien umfassen eine vielfältige Gruppe von Erkrankungen mit überlappenden klinischen Merkmalen, was eine präzise Diagnose schwierig macht. Genetische Tests können jedoch die genauen genetischen Mutationen bestimmen, die die Skelettdysplasie eines Patienten verursachen. Diese Präzision beseitigt diagnostische Unsicherheiten und vereinfacht den Weg zur angemessenen Behandlung.

Die genetischen Erkenntnisse der Präzisionsmedizin sind für die Identifizierung gezielter Therapien von unschätzbarem Wert. Forscher können Behandlungen entwickeln, die die spezifischen genetischen Anomalien, die der Skelettdysplasie zugrunde liegen, direkt angehen. Beispielsweise werden Enzymersatztherapien und Gentherapien, die auf spezifische genetische Mutationen zugeschnitten sind, als potenzielle Behandlungen für bestimmte Arten von Skelettdysplasie untersucht. Dieser gezielte Ansatz hat das Potenzial, die Behandlungslandschaft zu revolutionieren.

Herkömmliche Behandlungen für Skelettdysplasie gehen oft mit Nebenwirkungen einher, die für Patienten belastend sein können. Die Präzisionsmedizin zielt darauf ab, diese Nebenwirkungen zu minimieren, indem die Behandlungen auf das einzigartige genetische Profil jedes Patienten zugeschnitten werden. Dieser Ansatz erhöht nicht nur die Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Behandlung, sondern verbessert auch die allgemeine Lebensqualität von Personen mit Skelettdysplasie.

Präzisionsmedizin erleichtert auch frühzeitige Interventionen und Präventionsstrategien. Durch die Identifizierung genetischer Mutationen in pränatalen Tests können werdende Eltern fundierte Entscheidungen über die Schwangerschaft treffen und sich auf die spezielle Betreuung vorbereiten, die ihr Kind nach der Geburt möglicherweise benötigt. Diese frühzeitige Intervention kann zu besseren Gesundheitsergebnissen führen und möglicherweise Komplikationen im Zusammenhang mit Skelettdysplasie verhindern oder abmildern.

Wichtige Marktherausforderungen

Kleine Patientenpopulation

Eine der größten Herausforderungen für den Markt für Skelettdysplasie ist die kleine Patientenpopulation. Diese Erkrankungen sind selten und ihre Prävalenz wird auf 1 von 5.000 bis 1 von 10.000 Lebendgeburten geschätzt. Die begrenzte Zahl der von Skelettdysplasie betroffenen Personen macht es wirtschaftlich schwierig, groß angelegte klinische Studien durchzuführen, spezielle Behandlungen zu entwickeln und Pharmaunternehmen zu Investitionen in Forschung und Entwicklung zu bewegen.

Heterogenität der Erkrankungen

Skelettdysplasien umfassen eine breite Palette von Erkrankungen, jede mit ihren eigenen einzigartigen genetischen Mutationen und klinischen Erscheinungsformen. Diese Heterogenität erschwert Forschungs- und Behandlungsanstrengungen. Die Entwicklung standardisierter Ansätze für Diagnose und Behandlung ist aufgrund der Vielfalt innerhalb dieser Gruppe seltener Erkrankungen eine Herausforderung.

Diagnostische Komplexität

Die genaue Diagnose einer Skelettdysplasie kann ein komplexer und zeitaufwändiger Prozess sein. Um den spezifischen Typ der Skelettdysplasie zu identifizieren, sind häufig klinische Bewertungen, radiologische Bildgebung und genetische Tests erforderlich. Darüber hinaus kann die Unterscheidung von Skelettdysplasie von anderen Skeletterkrankungen schwierig sein, was eine korrekte Diagnose und Intervention verzögert.

Begrenzte Behandlungsmöglichkeiten

Behandlungsmöglichkeiten für Skelettdysplasie konzentrieren sich in erster Linie auf die Behandlung der Symptome und die Verbesserung der Lebensqualität. Orthopädische Operationen, Physiotherapie und Hilfsmittel werden häufig eingesetzt, aber es gibt nur begrenzte krankheitsmodifizierende Therapien. Die Entwicklung wirksamer gezielter Behandlungen für verschiedene Arten von Skelettdysplasie bleibt eine erhebliche Herausforderung.

Wichtige Markttrends

Genomsequenzierung und Präzisionsmedizin

Genomsequenzierungstechnologien sind zunehmend zugänglich und erschwinglich geworden und ermöglichen eine umfassende genetische Analyse von Personen mit Skelettdysplasie. Dieser Trend wird sich voraussichtlich fortsetzen und es Gesundheitsdienstleistern ermöglichen, spezifische genetische Mutationen zu identifizieren, die für den Zustand jedes Patienten verantwortlich sind. Infolgedessen werden Ansätze der Präzisionsmedizin an Bedeutung gewinnen, die Behandlungen auf die genetische Ausstattung des Einzelnen abstimmen, um wirksamere Eingriffe zu ermöglichen.

Durchbrüche in der Gentherapie

Die Gentherapie ist äußerst vielversprechend für die Behandlung seltener genetischer Störungen, darunter bestimmte Arten von Skelettdysplasie. Forscher erforschen aktiv Gentherapietechniken, um fehlerhafte Gene, die für diese Erkrankungen verantwortlich sind, zu korrigieren oder zu ersetzen. Zukünftige Durchbrüche in der Gentherapie könnten Heilungsmöglichkeiten bieten und möglicherweise die Behandlung von Patienten mit Skelettdysplasie revolutionieren.

Entwicklung von Orphan-Medikamenten

Pharmaunternehmen erkennen zunehmend das Potenzial von Orphan-Medikamenten für seltene Krankheiten wie Skelettdysplasie. Regierungen und Aufsichtsbehörden bieten Anreize, um die Entwicklung dieser Medikamente zu fördern, darunter eine erweiterte Marktexklusivität. Es ist mit einem Anstieg der Forschungs- und Entwicklungsbemühungen zur Entwicklung gezielter Therapien und Behandlungen für verschiedene Formen der Skelettdysplasie zu rechnen.

Telemedizin und Fernversorgung

Die Telemedizin hat insbesondere im Zuge der COVID-19-Pandemie breite Akzeptanz gefunden. Im Zusammenhang mit der Skelettdysplasie bietet die Telemedizin Patienten eine bequeme Möglichkeit, sich mit Spezialisten zu beraten, Nachsorge zu erhalten und aus der Ferne physiotherapeutische Anleitung zu erhalten. Dieser Trend wird sich wahrscheinlich fortsetzen und den Zugang zu spezialisierter Versorgung für Personen in abgelegenen oder unterversorgten Gebieten verbessern.

Segmenteinblicke

Typeinblicke

Basierend auf der Kategorie „Typ“ dominierte HPP den Markt im Jahr 2022 aufgrund der steigenden Prävalenz der Krankheit. Laut einem 2015 von Orphanet veröffentlichten Artikel liegt die geschätzte Häufigkeit von HPP in Europa bei etwa 1 pro 300.000 Geburten.

Andererseits wird für FOP im Prognosezeitraum ein signifikantes Wachstum mit einer vielversprechenden durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate erwartet. Zu den Faktoren, die zur Expansion dieses Segments beitragen, gehören eine starke Präsenz von Pipeline-Produkten und ein zunehmendes Bewusstsein für die Krankheit. So spielt beispielsweise die International Fibrodysplasia Ossificans Progressive Association (IFOPA), eine gemeinnützige Organisation, die sich der Unterstützung von Menschen mit FOP widmet, eine entscheidende Rolle bei der Aufklärung von Patienten und ihren Familien über die Krankheit und ihre Behandlung. Darüber hinaus finanziert IFOPA aktiv verschiedene Forschungsinitiativen, die darauf abzielen, das Bewusstsein zu schärfen und nach einer Heilung für diese Krankheit zu suchen.

Behandlungseinblicke

In Bezug auf die Behandlungsmöglichkeiten ist der Markt für Skelettdysplasie in Medikamente und chirurgische Eingriffe unterteilt. Im Jahr 2022 dominierten chirurgische Eingriffe den Markt, vor allem aufgrund ihrer hohen Wirksamkeit bei der Behandlung von Erkrankungen wie Achondroplasie und HPP. Die wachsende Präferenz der Patienten für chirurgische Eingriffe dürfte ein wichtiger Wachstumstreiber für dieses Segment sein.

Umgekehrt wird für das Medikamentensegment im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum erwartet. Dieses Wachstum ist auf zunehmende Bemühungen und Initiativen zur Entwicklung innovativer Arzneimittel zur Behandlung bestimmter Arten von Skelettdysplasie wie FOP und MO zurückzuführen.

Regionale Einblicke

Im Jahr 2022 entwickelte sich Europa zur dominierenden Kraft auf dem globalen Markt für Skelettdysplasie. Diese Führungsposition ist auf die weit verbreitete Einführung chirurgischer Behandlungen und ein zunehmendes Bewusstsein für die Krankheit in der Region zurückzuführen. So spielt beispielsweise das European Skeletal Dysplasia Network (ESDD), eine gemeinnützige Organisation, eine zentrale Rolle, indem es ein integriertes Diagnose- und Forschungsnetzwerk für Skelettdysplasie aufbaut. Verschiedene Organisationen in Europa sind auch aktiv an der Durchführung epidemiologischer Studien beteiligt, die das Bewusstsein für Skelettdysplasie schärfen und Patienten und ihren Familien wichtige Informationen liefern sollen. Ein anschauliches Beispiel ist die Veröffentlichung einer bevölkerungsbasierten epidemiologischen Studie zur Achondroplasie durch die Europäische Kommission im Jahr 2019. Laut Daten des europäischen Überwachungsnetzwerks für angeborene Anomalien (EUROCAT) stieg die pränatale Erkennungsrate von Achondroplasie deutlich von 36 % zwischen 1991 und 1995 auf 71 % zwischen 2011 und 2015.

Bis 2028 wird erwartet, dass Nordamerika in diesem Markt das schnellste Wachstum verzeichnen wird. Dieses Wachstum ist auf die steigende Prävalenz der Skelettdysplasie und verstärkte Forschungs- und Entwicklungsinitiativen zurückzuführen, die sich auf die Entwicklung wirksamer pharmazeutischer Behandlungen konzentrieren. Laut einem 2018 veröffentlichten Artikel der American Dental Association sind beispielsweise in den USA etwa 12.000 Erwachsene und 3.000 Kinder von XLH betroffen, was den Bedarf an innovativen Behandlungsmethoden unterstreicht.

Im Gegensatz dazu hält der asiatisch-pazifische Markt derzeit einen kleineren Marktanteil, da seltene Erkrankungen wie Skelettdysplasie in der Region relativ seltener vorkommen. Dennoch ist der Markt im asiatisch-pazifischen Raum aufgrund des technologischen Fortschritts, des Wachstums des Medizintourismus und der Zusammenarbeit mit nationalen und internationalen Organisationen, die sich auf dem Gebiet der Skelettdysplasie widmen, auf Wachstum eingestellt.

Jüngste Entwicklungen

• Im November 2021 gab BioMarin Pharmaceutical Inc. bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) VOXZOGO (Vosoritide) eine beschleunigte Zulassung zur Injektion erteilt habe. Diese Zulassung gilt speziell für die Anwendung bei pädiatrischen Patienten ab fünf Jahren mit Achondroplasie mit offenen Epiphysen (Wachstumsfugen), mit dem primären Ziel, das lineare Wachstum zu fördern. 

Wichtige Marktteilnehmer

• BioMarinPharmaceutical Inc
• Amgen Inc
• Merck KGaA
• Regeneron Pharmaceuticals Inc
• Alexion Pharmaceuticals Inc/MA
• Ipsen Pharma SA