Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018-2028, segmentiert nach Arzneimitteln (Agalsidase Beta, Migalastat, andere), nach Behandlung (Enzymersatztherapie (ERT), Chaperone-Behandlung, Substratreduktionstherapie (SRT), andere), nach Verabreichungsweg (oral, parenteral, andere), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Einzelha

Marktübersicht

Der globale Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit hat im Jahr 2022 einen Wert von 1.862,50 Millionen USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beeindruckendes Wachstum mit einer CAGR von 6,30 % bis 2028 erleben. Die Fabry-Krankheit, auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit, ist eine seltene und vererbte genetische Störung, die zu einer Gruppe von Erkrankungen gehört, die als lysosomale Speicherkrankheiten bekannt sind. Diese Krankheit wird durch Mutationen im GLA-Gen verursacht, das ein Enzym namens Alpha-Galaktosidase A (Alpha-Gal A) kodiert. Der Mangel dieses Enzyms führt zur Ansammlung einer bestimmten Art von Fettsubstanz, bekannt als Globotriaosylceramid (Gb3 oder GL-3), in den Zellen des gesamten Körpers. Diese Ansammlung von Gb3 betrifft in erster Linie die Zellen der Blutgefäße, Nieren, des Herzens und des Nervensystems und führt zu einer Vielzahl von Symptomen und Komplikationen. Die Symptome der Fabry-Krankheit treten häufig in der Kindheit oder Jugend auf, obwohl das Alter des Symptombeginns und ihre Schwere bei den betroffenen Personen stark variieren können. Eines der Hauptsymptome der Fabry-Krankheit sind neuropathische Schmerzen, die stark und chronisch sein können. Diese Schmerzen betreffen typischerweise die Extremitäten wie Hände und Füße und werden oft als Brennen oder Kribbeln beschrieben.

Das wachsende Bewusstsein von medizinischem Fachpersonal, Patienten und Pflegepersonal für die Fabry-Krankheit hat zu verbesserten Diagnoseraten geführt. Das gestiegene Bewusstsein ist ein wichtiger Treiber für den Markt, da eine frühe Diagnose für den Beginn der Behandlung entscheidend ist. Fortschritte bei Diagnoseinstrumenten und genetischen Tests haben es einfacher gemacht, die Fabry-Krankheit selbst in ihren frühen Stadien zu identifizieren. Verbesserte Diagnosemöglichkeiten haben dazu geführt, dass mehr Fälle diagnostiziert und behandelt werden. Die weltweiten Gesundheitsausgaben sind gestiegen, was größere Investitionen in die Behandlung seltener Krankheiten wie der Fabry-Krankheit ermöglicht. Erhöhte Gesundheitsbudgets haben Forschungs- und Entwicklungsbemühungen unterstützt und den Patienten den Zugang zu Behandlungen verbessert. Pharmaunternehmen investieren in Forschung und Entwicklung, um neuartige Therapien für Morbus Fabry zu entwickeln. Dazu gehören Gentherapie, Chaperontherapie und andere innovative Behandlungsoptionen, wodurch der Markt wächst. Fortschritte in der Biotechnologie und bei Arzneimittelverabreichungsmethoden haben die Sicherheit und Wirksamkeit von Behandlungen für Morbus Fabry verbessert und sie für Patienten und Gesundheitsdienstleister attraktiver gemacht.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte in der Diagnose

Genetische Tests sind zu einem Eckpfeiler der Diagnose von Morbus Fabry geworden. Fortschritte in der Gensequenzierungstechnologie haben es zugänglicher und kostengünstiger gemacht, spezifische Mutationen im GLA-Gen zu identifizieren, das für die Krankheit verantwortlich ist. Genetische Tests können das Vorhandensein von Morbus Fabry bestätigen und Informationen über die spezifischen beteiligten genetischen Mutationen liefern. In einigen Regionen wurden Neugeborenen-Screening-Programme eingeführt, um Morbus Fabry bei Säuglingen kurz nach der Geburt zu identifizieren. Diese Früherkennung ermöglicht ein sofortiges Eingreifen und eine sofortige Behandlung, wodurch möglicherweise der Beginn von Symptomen und Organschäden verhindert oder verzögert werden kann. Forscher haben Biomarker untersucht, die mit Morbus Fabry in Zusammenhang stehen. Biomarker sind messbare Substanzen im Körper, die das Vorhandensein einer Krankheit oder deren Fortschreiten anzeigen können. Biomarkerforschung kann bei der Frühdiagnose und der Überwachung der Wirksamkeit der Behandlung helfen. Die klinischen Diagnosekriterien für Morbus Fabry wurden verfeinert und standardisiert. Angehörige der Gesundheitsberufe verfügen jetzt über klarere Richtlinien und Kriterien, um die Diagnose der Krankheit anhand klinischer Symptome und genetischer Testergebnisse zu unterstützen.

Fortschrittliche Bildgebungsverfahren wie Magnetresonanztomographie (MRT) und Echokardiographie können helfen, durch Morbus Fabry verursachte Organschäden sichtbar zu machen. Diese nicht-invasiven Methoden ermöglichen die Beurteilung der Beteiligung von Herz, Nieren und anderen Organen. Enzymaktivitätstests, die die Aktivität von Alpha-Galaktosidase A, dem bei Morbus Fabry fehlenden Enzym, messen, sind präziser geworden und werden häufig eingesetzt. Diese Tests können den Enzymmangel bei Personen bestätigen, bei denen der Verdacht auf die Krankheit besteht. Telemedizin und Telegesundheitstechnologien haben den Zugang zu Spezialisten für Morbus Fabry erweitert, sodass Patienten Beratungen und diagnostische Bewertungen aus der Ferne erhalten können. Dies ist besonders wichtig für Personen in unterversorgten oder abgelegenen Gebieten. Die weltweite Zusammenarbeit zwischen Gesundheitsfachleuten, Forschern und Patientenvertretungen hat den Austausch von diagnostischem Wissen und bewährten Verfahren erleichtert und zu einer genaueren und konsistenteren Diagnose geführt. Gesundheitsdienstleister werden zunehmend über die Fabry-Krankheit aufgeklärt, was zu einer besseren Erkennung und Diagnose der Krankheit führt. Fortlaufende medizinische Bildungsprogramme und -ressourcen haben zu dieser Verbesserung beigetragen. Patienten mit Morbus Fabry und ihre Familien sind besser informiert und proaktiver bei der Suche nach einer Diagnose. Online-Ressourcen und Patientenvertretungen haben Einzelpersonen ermächtigt, sich für ihre Gesundheitsbedürfnisse einzusetzen. Dieser Faktor wird zur Entwicklung des globalen Marktes für die Behandlung der Fabry-Krankheit beitragen.

Steigende pharmazeutische Innovation

Pharmaunternehmen investieren in Forschung und Entwicklung, um neuartige und wirksamere Behandlungen für die Fabry-Krankheit zu entwickeln. Diese Innovationen können zu Therapien führen, die die Krankheit besser in den Griff bekommen, die Symptome lindern und die Lebensqualität der Patienten verbessern. Pharmazeutische Innovationen führen zu einem breiteren Spektrum an Behandlungsmöglichkeiten für die Fabry-Krankheit. Diese Diversifizierung der Therapien ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern und Patienten, die am besten geeignete Behandlung basierend auf individuellen Bedürfnissen, Vorlieben und Krankheitsmerkmalen auszuwählen. Fortschritte in der pharmazeutischen Forschung ermöglichen die Entwicklung gezielter Therapien. Diese Behandlungen sind auf die spezifischen molekularen und genetischen Mechanismen ausgerichtet, die der Fabry-Krankheit zugrunde liegen. Zielgerichtete Therapien können wirksamer sein und weniger Nebenwirkungen haben als herkömmliche Behandlungen. Pharmazeutische Innovationen unterstützen das Konzept der personalisierten Medizin, bei der Behandlungen auf das genetische Profil und die Krankheitsmerkmale einer Person zugeschnitten werden. Dieser Ansatz kann zu präziseren und wirksameren Behandlungen führen und so die Behandlungsergebnisse für die Patienten optimieren. Innovationen in der Arzneimittelverabreichungstechnologie können die Benutzerfreundlichkeit und Wirksamkeit von Behandlungen der Fabry-Krankheit verbessern. So können beispielsweise Fortschritte bei Verabreichungsmethoden für Enzymersatztherapien (ERT) die Behandlung für Patienten erleichtern. Pharmazeutische Forschung kann zur Entwicklung von Therapien führen, die weniger häufig verabreicht werden müssen. Dies kann die Therapietreue der Patienten verbessern und die Belastung durch häufige Krankenhausbesuche verringern.

Viele Pharmaunternehmen streben den Status eines Orphan-Arzneimittels für Behandlungen der Fabry-Krankheit an. Diese Bezeichnungen bieten Anreize und regulatorische Unterstützung für die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten und erhöhen die Investitionen in diesem Bereich. Pharmaunternehmen führen klinische Studien durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Behandlungen der Fabry-Krankheit zu testen. Diese Studien liefern wertvolle Daten zu den Vorteilen und Risiken innovativer Therapien und helfen, diese auf den Markt zu bringen. Der Wettbewerb zwischen Pharmaunternehmen kann Innovationen vorantreiben, indem er die Entwicklung neuer und verbesserter Behandlungen für die Fabry-Krankheit fördert. Dieser Wettbewerb kann zu besseren Behandlungsmöglichkeiten und potenziell niedrigeren Kosten für die Patienten führen. Da Pharmaunternehmen ihre Präsenz auf den globalen Märkten ausweiten, verbessert sich der Zugang zu Behandlungen der Fabry-Krankheit für Patienten in verschiedenen Regionen, was die Nachfrage nach diesen Therapien erhöht. Patientenvertretungsgruppen und -organisationen arbeiten bei Forschungs- und Entwicklungsbemühungen häufig mit Pharmaunternehmen zusammen. Diese Zusammenarbeit kann die Entwicklung und Verfügbarkeit innovativer Behandlungen beschleunigen. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit steigern.

Steigerung des Krankheitsbewusstseins

Kampagnen zur Krankheitsaufklärung informieren Gesundheitsdienstleister und die Öffentlichkeit über die Fabry-Krankheit, ihre Symptome und Risikofaktoren. Dieses Wissen kann zu einer früheren Diagnose führen, sodass Patienten eine Behandlung erhalten, bevor die Krankheit in schwerere Stadien fortschreitet. Eine verbesserte Aufklärung kann dazu beitragen, Verzögerungen bei der Diagnose zu reduzieren. Morbus Fabry wird oft unterdiagnostiziert oder falsch diagnostiziert, da seine Symptome anderen Erkrankungen ähneln können. Eine erhöhte Aufklärung unter Gesundheitsfachkräften kann zu genaueren und zeitnaheren Diagnosen führen. Wenn Menschen sich des Morbus Fabry bewusster werden, suchen sie möglicherweise medizinischen Rat und lassen sich testen, wenn sie Symptome aufweisen oder die Krankheit in ihrer Familie vorkommt. Dies kann dazu führen, dass mehr Personen auf Morbus Fabry getestet werden, was möglicherweise zu einer früheren Diagnose und Behandlung führt. Aufklärungskampagnen werden oft von Patientenvertretungen und -organisationen durchgeführt. Diese Gruppen arbeiten daran, das Bewusstsein für Morbus Fabry zu schärfen, betroffene Personen zu unterstützen und sich für einen besseren Zugang zu Behandlung und Ressourcen einzusetzen. Initiativen zur Aufklärung über die Krankheit umfassen oft Schulungsprogramme für Gesundheitsdienstleister. Diese Programme helfen Ärzten, die Anzeichen und Symptome des Morbus Fabry zu erkennen und ihn bei der Untersuchung von Patienten als mögliche Diagnose in Betracht zu ziehen.

Bemühungen zur Aufklärung über die Krankheit bieten Patienten und ihren Familien genaue Informationen über Morbus Fabry, Behandlungsmöglichkeiten und Unterstützungsdienste. Informierte Patienten suchen eher nach geeigneten Pflege- und Behandlungsmöglichkeiten. Eine stärkere Aufklärung kann das Stigma verringern, das mit seltenen Krankheiten wie Morbus Fabry verbunden ist. Dies kann Betroffene ermutigen, ihre Symptome offen mit Gesundheitsdienstleistern zu besprechen und Hilfe zu suchen, ohne Angst vor Verurteilung zu haben. Ein gesteigertes Bewusstsein kann zu einem größeren Interesse von Pharmaunternehmen und Forschern an der Entwicklung neuer und verbesserter Behandlungen für die Fabry-Krankheit führen. Mit der wachsenden Nachfrage nach Behandlungen steigt auch der Anreiz für Innovationen auf diesem Gebiet. Aufklärungskampagnen können Unterstützung von politischen Entscheidungsträgern und Regierungsbehörden erhalten. Diese Unterstützung kann zu einer erhöhten Finanzierung der Forschung, einer verbesserten Gesundheitspolitik und einem besseren Zugang zu Behandlungen führen. Das Bewusstsein für die Krankheit ist nicht an geografische Grenzen gebunden. Eine globale Zusammenarbeit zwischen Gesundheitsorganisationen, Interessengruppen und Forschern kann das Bewusstsein weiter stärken und internationale Bemühungen zur Bekämpfung der Fabry-Krankheit fördern. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit beschleunigen.

Wichtige Marktherausforderungen

Begrenzte Patientenpopulation

Die kleine Patientenpopulation mit Morbus Fabry führt zu einer begrenzten Marktgröße für Pharmaunternehmen. Dies kann es für diese Unternehmen wirtschaftlich weniger attraktiv machen, in die Forschung und Entwicklung von Behandlungen für die Krankheit zu investieren. Die Entwicklung und Erlangung der behördlichen Zulassung für neue Behandlungen, einschließlich klinischer Studien und Forschung, ist kostspielig. Bei seltenen Krankheiten wie Morbus Fabry kann die geringe Zahl potenzieller Patienten es schwierig machen, diese Kosten wieder hereinzuholen. Aufgrund der geringen Marktgröße kann das Umsatzpotenzial für Behandlungen von Morbus Fabry im Vergleich zu Medikamenten für häufigere Erkrankungen begrenzt sein. Dies kann die Rentabilität der Arzneimittelentwicklung beeinträchtigen. Begrenzte Patientenpopulationen können zu Herausforderungen im Zusammenhang mit dem Zugang der Patienten zu Behandlungen und deren Erschwinglichkeit führen. Selbst wenn wirksame Behandlungen existieren, sind sie aufgrund der Kosten oder Verfügbarkeit möglicherweise nicht für alle Patienten zugänglich. Die Seltenheit von Morbus Fabry kann zu einer verzögerten Diagnose oder Fehldiagnose führen, da das Gesundheitspersonal möglicherweise nicht mit der Krankheit vertraut ist. Dies kann dazu führen, dass Patienten erst dann eine angemessene Behandlung erhalten, wenn die Krankheit fortgeschritten ist. Begrenzte Patientenpopulationen können auch zu einem Mangel an klinischen Daten zu der Krankheit und ihrer Behandlung führen. Dies kann es für das Gesundheitspersonal schwierig machen, fundierte Behandlungsentscheidungen zu treffen. Einige Aufsichtsbehörden erkennen die Herausforderungen an, die seltene Krankheiten mit sich bringen, und bieten Anreize für die Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln. Zu diesen Anreizen können eine erweiterte Marktexklusivität und geringere Regulierungsgebühren gehören.

Schwachstellen in der Lieferkette

Die primäre Behandlung von Morbus Fabry umfasst eine Enzymersatztherapie, die kostspielig sein kann. ERT-Medikamente werden normalerweise alle zwei Wochen intravenös verabreicht, und die Kosten dieser Behandlungen können sich im Laufe der Zeit erheblich summieren. Morbus Fabry ist eine chronische Erkrankung, die eine lebenslange Behandlung erfordert. Die Langfristigkeit der Behandlung kann zu einer erheblichen finanziellen Belastung für Patienten und Gesundheitssysteme führen. Der Zugang zu ERT und anderen Behandlungen von Morbus Fabry kann in einigen Regionen eingeschränkt sein. Selbst wenn Behandlungen gefunden werden, verfügen möglicherweise nicht alle Patienten über einen ausreichenden Versicherungsschutz, um die Kosten zu decken, was zu Ungleichheiten beim Zugang zur Versorgung führt. Patienten mit Morbus Fabry benötigen häufig eine fortlaufende medizinische Versorgung, einschließlich der Überwachung auf Komplikationen in verschiedenen Organen (z. B. Herz, Nieren) und der Behandlung der damit verbundenen Symptome. Diese zusätzlichen Gesundheitskosten können die Gesamtkosten der Behandlung weiter erhöhen. Aus Sicht der Pharmaindustrie kann die Entwicklung und Markteinführung von Behandlungen für Morbus Fabry aufgrund der Notwendigkeit umfangreicher Forschung, klinischer Studien und behördlicher Genehmigungen kostspielig sein. Diese Kosten können die Preisgestaltung von Therapien beeinflussen. Morbus Fabry ist eine seltene Erkrankung und die begrenzte Patientenpopulation kann zu höheren Behandlungskosten pro Patient führen. Pharmaunternehmen müssen möglicherweise Entwicklungskosten von einem kleineren Patientenpool zurückerhalten, was zu höheren Medikamentenpreisen führen kann. Viele Behandlungen für Morbus Fabry erhalten den Status eines Orphan-Arzneimittels, was Pharmaunternehmen gewisse Anreize bietet, aber auch zu höheren Medikamentenpreisen führen kann.

Wichtige Markttrends

Biomarker-Entwicklung

Biomarker können bei der Frühdiagnose von Morbus Fabry helfen und so ein rechtzeitiges Eingreifen und einen rechtzeitigen Behandlungsbeginn ermöglichen. Eine frühe Diagnose ist entscheidend, um das Auftreten von Symptomen und Organschäden zu verhindern oder zu verzögern. Biomarker können verwendet werden, um den Krankheitsverlauf zu überwachen und die Wirksamkeit der Behandlung im Laufe der Zeit zu beurteilen. Dies ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern, Behandlungspläne an die Bedürfnisse einzelner Patienten anzupassen. Bestimmte Biomarker können mit der Schwere von Morbus Fabry in Zusammenhang stehen. Die Identifizierung dieser Biomarker kann dabei helfen, den Krankheitsverlauf vorherzusagen und Behandlungsentscheidungen zu steuern. Biomarker können dabei helfen, festzustellen, wie gut ein Patient auf die Behandlung anspricht. Wenn die Behandlung wirksam ist, können Biomarker Verbesserungen bei krankheitsbezogenen Indikatoren zeigen. Biomarker können als wertvolle Endpunkte in klinischen Studien zu neuen Behandlungen der Fabry-Krankheit dienen. Sie bieten objektive Maßstäbe für die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung. Die Entwicklung von Biomarkern unterstützt das Konzept der personalisierten Medizin, bei der Behandlungen auf der Grundlage ihrer Biomarkerprofile auf einzelne Patienten zugeschnitten werden. Dieser Ansatz kann die Behandlungsergebnisse optimieren. Biomarker geben Einblicke in die zugrundeliegenden molekularen und genetischen Mechanismen der Fabry-Krankheit. Dieses Wissen kann die Arzneimittelentwicklung unterstützen und zu gezielteren und wirksameren Therapien führen. Biomarker können verwendet werden, um Patienten mit Fabry-Krankheit basierend auf Krankheitsmerkmalen in verschiedene Untergruppen einzuteilen. Diese Einteilung kann Behandlungsentscheidungen leiten und die Behandlungsergebnisse verbessern. Biomarker können dazu beitragen, Diagnoseverzögerungen zu reduzieren, indem sie objektive Beweise für die Fabry-Krankheit liefern. Dies ist besonders wichtig, da Morbus Fabry häufig unter- oder falsch diagnostiziert wird.

Segmentbezogene Einblicke

Einblicke in Medikamente

Im Jahr 2022 hatte das Segment Agalsidase Beta den größten Anteil am globalen Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Einblicke in die Behandlung

Im Jahr 2022 hatte das Segment Enzymersatztherapie (ERT) den größten Anteil am globalen Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Einblicke in die Verabreichungsroute

Im Jahr 2022 hatte das Segment Orale Verabreichung den größten Anteil am globalen Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Einblicke in Vertriebskanäle

Im Jahr 2022 hatte das Segment Regionale Verabreichung den größten Anteil am globalen Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit Einblicke

Die Region Nordamerika dominiert den globalen Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit im Jahr 2022.

Jüngste Entwicklungen

• Im Mai 2023 gaben Protalix BioTherapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung rekombinanter therapeutischer Proteine konzentriert, die über sein proprietäres pflanzenzellbasiertes Expressionssystem ProCellEx exprimiert werden, und Chiesi Global Rare Diseases, eine Geschäftseinheit der Chiesi Group, die gegründet wurde, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten anzubieten, bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ELFABRIO zugelassen hat. ELFABRIO ist eine PEG-Enzymersatztherapie (ERT). Galactosidase-A ist ein rekombinantes menschliches Enzym, das in Pflanzenzellen produziert wird und eine lange Halbwertszeit hat.
• Im Mai 2023 hat die FDA Isaralgagen Civaparvovec, auch bekannt als ST-920, zugelassen, einen hundertprozentig in seinem Besitz befindlichen Gentherapie-Produktkandidaten zur Behandlung der Fabry-Krankheit, so Sangamo Therapeutics, Inc., ein Unternehmen für Genommedizin. Eine neuartige Therapie zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen und mit dem Potenzial, ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu decken, erhält die FastTrack-Klassifizierung, um ihre Entwicklung zu erleichtern und ihre Bewertung zu beschleunigen. Unternehmen, die diese Klassifizierung erhalten, wird die Möglichkeit zu einem regelmäßigeren Austausch mit der FDA geboten. Diese klinischen Programme könnten auch für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage kommen, sofern die notwendigen Voraussetzungen erfüllt sind. Bisher hat die FDA ST-920 als Orphan-Arzneimittel eingestuft.

Wichtige Marktteilnehmer

• Sanofi (GenzymeCorporation)
• Takeda PharmaceuticalCompany Limited
• Amicus Therapeutics, Inc
• ISU ABXIS Co Ltd.
• JCR Pharmaceuticals Co.,Ltd.
• Protalix BioTherapeuticsInc.
• Chiesi Farmaceutici SpA
• Freeline TherapeuticsHoldings PLC
• Yuhan Corporation
• M6P Therapeutics