Markt für Therapeutika für erworbene Orphan-Blutkrankheiten – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018–2028, segmentiert nach Therapie (rekombinanter Faktor, Immunglobulin-Infusionstherapie, aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat, Thrombopoietin-Rezeptoragonisten, andere), nach Krankheitsindikation (erworbene Agranulozytose, erworbene Hämophilie, erworbenes Von-Willebran
Published Date: November - 2024 | Publisher: MIR | No of Pages: 320 | Industry: Healthcare | Format: Report available in PDF / Excel Format
View Details Buy Now 2890 Download Sample Ask for Discount Request CustomizationMarkt für Therapeutika für erworbene Orphan-Blutkrankheiten – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018–2028, segmentiert nach Therapie (rekombinanter Faktor, Immunglobulin-Infusionstherapie, aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat, Thrombopoietin-Rezeptoragonisten, andere), nach Krankheitsindikation (erworbene Agranulozytose, erworbene Hämophilie, erworbenes Von-Willebran
| Prognosezeitraum | 2024–2028 |
| Marktgröße (2022) | 7,95 Milliarden |
| CAGR (2024–2028) | 7,80 % |
| Am schnellsten wachsendes Segment | Segment Krankenhausapotheken |
| Größter Markt | Nordamerika |
Marktübersicht
Der globale Markt für Therapeutika für erworbene seltene Blutkrankheiten hat im Jahr 2022 einen Wert von 7,95 Milliarden USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beeindruckendes Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 7,80 % bis 2028 erleben. Der Begriff „erworbene seltene Blutkrankheiten“ umfasst eine Gruppe seltener und oft lebensbedrohlicher Erkrankungen, die das Blut und seine Bestandteile (z. B. rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen, Blutplättchen) betreffen und nicht vererbt, sondern im Laufe des Lebens erworben werden. Diese Blutkrankheiten sind nicht von Geburt an vorhanden oder genetisch vererbt. Stattdessen entwickeln sie sich oder werden im Laufe des Lebens erworben, oft aufgrund verschiedener Auslöser oder zugrunde liegender Gesundheitszustände. Diagnose, Behandlung und Management erworbener seltener Blutkrankheiten erfordern häufig eine spezialisierte Betreuung durch Hämatologen oder andere Gesundheitsdienstleister mit Fachkenntnissen zu seltenen Blutkrankheiten. Behandlungsansätze können Bluttransfusionen, immunsuppressive Therapien, zielgerichtete Therapien und in einigen Fällen Knochenmarktransplantationen umfassen.
Laufende Fortschritte in der medizinischen Forschung, einschließlich Genomik, Immunologie und Molekularbiologie, haben unser Verständnis der Pathogenese dieser Krankheiten vertieft. Dieses Wissen unterstützt die Entwicklung zielgerichteter Therapien und Behandlungsinnovationen. Regulatorische Anreize, die durch die Einstufung von Orphan-Arzneimitteln geboten werden, wie z. B. erweiterte Marktexklusivität, Steuergutschriften und reduzierte Entwicklungskosten, ermutigen Pharmaunternehmen, in Forschung und Entwicklung für seltene Krankheiten zu investieren. Patientenvertretungsgruppen und -organisationen spielen eine entscheidende Rolle bei der Förderung der Forschung, der Sensibilisierung und dem Eintreten für einen verbesserten Zugang zu Behandlungen. Ihre Bemühungen tragen dazu bei, den Fortschritt auf dem Gebiet der erworbenen seltenen Blutkrankheiten zu beschleunigen. Das Aufkommen neuer Behandlungsmethoden, darunter Gentherapien, monoklonale Antikörper und immunmodulatorische Wirkstoffe, hat das Spektrum der Therapieoptionen für erworbene seltene Blutkrankheiten erweitert. Fortschritte bei Diagnosetechniken und -technologien haben zu genaueren und zeitgerechteren Diagnosen erworbener seltener Blutkrankheiten geführt. Dies ermöglicht ein frühzeitiges Eingreifen und eine frühzeitige Behandlung.
Wichtige Markttreiber
Fortschritte in der medizinischen Forschung
Die medizinische Forschung hat unser Verständnis der zugrunde liegenden Mechanismen und der Pathophysiologie erworbener seltener Blutkrankheiten vertieft. Dieses Wissen hilft bei der Identifizierung neuer therapeutischer Ziele und Interventionswege. Forschungsanstrengungen haben zur Entwicklung gezielter Therapien geführt, die sich mit den spezifischen molekularen und zellulären Anomalien befassen, die mit diesen Krankheiten verbunden sind. Zielgerichtete Behandlungen bieten im Vergleich zu herkömmlichen Therapien oft ein besseres Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil. Die Forschung hat zur Identifizierung von Biomarkern und genetischen Markern beigetragen, die mit diesen Krankheiten verbunden sind. Biomarker ermöglichen eine frühzeitige Diagnose, Krankheitsüberwachung und personalisierte Behandlungsansätze. Laufende Forschung unterstützt Programme zur Arzneimittelentdeckung und -entwicklung, die auf die Entwicklung innovativer und wirksamerer Therapeutika abzielen. Dazu gehört die Entwicklung von monoklonalen Antikörpern, Gentherapien und niedermolekularen Arzneimitteln. Fortschritte im Design und in der Methodik klinischer Studien, einschließlich adaptiver Studien und innovativer Endpunkte, erleichtern die Bewertung potenzieller Therapien. Klinische Studien sind für die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Behandlungen von entscheidender Bedeutung. Die medizinische Forschung hat zur Schaffung von Patientenregistern und Datenbanken für seltene Krankheiten geführt. Diese Register erleichtern die Datenerfassung, epidemiologische Studien und die Rekrutierung für klinische Studien.
Kooperationen zwischen Forschern und Gesundheitseinrichtungen auf globaler Ebene fördern den Wissensaustausch und beschleunigen den Forschungsfortschritt. Diese Kooperationen können zur Entdeckung neuartiger Therapien führen. Die Forschung hat das Konzept der Präzisionsmedizin weiterentwickelt und ermöglicht maßgeschneiderte Behandlungsansätze auf der Grundlage individueller Patientenmerkmale, einschließlich Genetik und Biomarkern. Die Entwicklung von Krankheitsmodellen, wie z. B. In-vitro-Zellkulturen und Tiermodellen, ermöglicht es Forschern, potenzielle Therapien zu testen und Einblicke in Krankheitsmechanismen zu gewinnen. Forschungsergebnisse werden durch wissenschaftliche Veröffentlichungen und Konferenzen verbreitet, um das Bewusstsein von Gesundheitsdienstleistern, Patienten und Pharmaunternehmen für potenzielle Therapieoptionen zu schärfen. Die medizinische Forschung bezieht Patienten aktiv in klinische Studien und Forschungsinitiativen ein. Die Einbindung der Patienten trägt dazu bei, dass die Behandlungen den Bedürfnissen und Präferenzen der Betroffenen dieser seltenen Krankheiten entsprechen. Fortschritte in der Forschung beeinflussen häufig das Verständnis der Aufsichtsbehörden für seltene Krankheiten und ihre Bereitschaft, beschleunigte Verfahren für die Einstufung und Zulassung von Arzneimitteln für seltene Leiden bereitzustellen. Dieser Faktor wird zur Entwicklung des globalen Marktes für Therapeutika für erworbene Blutkrankheiten beitragen.
Neue Therapien
Neue Therapien stellen häufig innovative und bahnbrechende Ansätze zur Behandlung erworbener Blutkrankheiten dar. Diese Therapien können Gentherapien, monoklonale Antikörper, zellbasierte Therapien und niedermolekulare Medikamente umfassen, die auf bestimmte Krankheitsmechanismen abzielen. Viele neue Therapien sind so konzipiert, dass sie wirksamer sind als herkömmliche Behandlungen. Sie können ein verbessertes Krankheitsmanagement, eine bessere Symptomkontrolle und bessere Gesamtergebnisse für die Patienten bieten, was sie in der medizinischen Gemeinschaft sehr begehrt macht. Einige neue Therapien haben das Potenzial, den Krankheitsverlauf zu verändern, ihr Fortschreiten zu stoppen oder sogar eine Heilung zu bieten. Diese transformativen Auswirkungen auf das Leben der Patienten führen zu einer erheblichen Nachfrage. Viele neue Therapien sind gezielter konzipiert, was im Vergleich zu älteren Behandlungen zu weniger Nebenwirkungen und einem besseren Sicherheitsprofil führen kann. Dies kann die Compliance der Patienten und die allgemeine Lebensqualität verbessern. Neue Therapien verfolgen oft einen patientenzentrierten Ansatz und passen die Behandlungen anhand ihrer genetischen und molekularen Merkmale an einzelne Patienten an. Dieser Ansatz der personalisierten Medizin ist sowohl für Patienten als auch für Gesundheitsdienstleister äußerst attraktiv. Aufsichtsbehörden können den Zulassungsprozess für neue Therapien beschleunigen, da sie ihr Potenzial erkennen, ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei seltenen Krankheiten zu decken. Dies beschleunigt ihre Verfügbarkeit auf dem Markt.
Die Einführung neuartiger Therapien kann den Gesamtmarkt für Therapeutika für erworbene seltene Blutkrankheiten erweitern, da immer mehr Gesundheitsdienstleister und Patienten nach diesen hochmodernen Behandlungen suchen. Das Versprechen neuer Therapien zieht erhöhte Investitionen von Pharmaunternehmen und Biotechnologieunternehmen an. Diese Investitionen treiben die Forschungs- und Entwicklungsbemühungen in diesem Bereich voran. Patienten und Interessengruppen setzen sich oft für den Zugang zu neuen Therapien ein, die bessere Ergebnisse und eine höhere Lebensqualität bieten können. Ihr Engagement trägt zur Nachfrage nach diesen Behandlungen bei. Wenn sich neue Therapien als wirksam erweisen, nehmen Gesundheitsdienstleister sie eher in ihre Behandlungsprotokolle auf, was die Nachfrage weiter ankurbelt. Neue Therapien können zu einem besseren Krankheitsmanagement und weniger Komplikationen führen, was auf lange Sicht zu Kosteneinsparungen für Gesundheitssysteme führt. Die Präsenz neuer Therapien auf dem Markt fördert den Wettbewerb zwischen Pharmaunternehmen. Dieser Wettbewerb kann zu Preisüberlegungen und potenziell zugänglicheren Behandlungsoptionen führen. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Therapeutika für erworbene Orphan-Blutkrankheiten ankurbeln.
Steigende Nachfrage nach Orphan-Drug-Bezeichnungen
Orphan-Drug-Bezeichnungen bieten Pharmaunternehmen verschiedene Anreize, wie z. B. erweiterte Marktexklusivität, Steuergutschriften und Forschungsstipendien. Diese Anreize machen es für Unternehmen attraktiver, in die Forschung und Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten, einschließlich erworbener Orphan-Blutkrankheiten, zu investieren. Zulassungsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) bieten häufig beschleunigte Prüf- und Zulassungsverfahren für Orphan Drugs an. Dies beschleunigt den Entwicklungsablauf und ermöglicht es vielversprechenden Therapien, schneller auf den Markt zu kommen. Der Status eines Orphan Drug gewährt in der Regel eine Marktexklusivitätsfrist, während der konkurrierende Behandlungen für dieselbe Indikation nicht auf den Markt kommen können. Diese Exklusivität bietet einen Wettbewerbsvorteil und ermutigt Pharmaunternehmen, die Entwicklung von Orphan Drugs voranzutreiben. Steuergutschriften und reduzierte Zulassungsgebühren für Orphan Drugs können die Gesamtkosten der Arzneimittelentwicklung erheblich senken. Diese finanzielle Unterstützung macht es für Unternehmen finanziell rentabler, in Therapeutika für seltene Krankheiten zu investieren.
Regulatorische Anreize führen häufig zu schnelleren Zulassungen und geringeren regulatorischen Belastungen, was den Marktzugang für Orphan Drugs erleichtert. Gesundheitsdienstleister und Patienten können früher auf diese Therapien zugreifen, was die Nachfrage erhöht. Der Status eines Orphan Drug zieht verstärkte Forschungsanstrengungen zu erworbenen seltenen Blutkrankheiten an. Diese erweiterte Forschung hilft nicht nur dabei, potenzielle Therapien zu identifizieren, sondern schärft auch das Bewusstsein für diese seltenen Erkrankungen. Patientenvertretungen und Organisationen, die sich seltenen Krankheiten widmen, werben aktiv für die Vorteile der Einstufung als Orphan Drug. Sie plädieren für eine verstärkte Finanzierung, Forschung und den Zugang zu Orphan Drugs und tragen so zur Nachfrage bei. Die Verfügbarkeit von Orphan Drugs ermutigt Gesundheitsdienstleister, ihre Diagnosemöglichkeiten zu verbessern, was zu früheren und genaueren Diagnosen erworbener seltener Blutkrankheiten führt. Eine rechtzeitige Diagnose treibt die Nachfrage nach wirksamen Therapien an. Aufsichtsbehörden weltweit haben Orphan Drug-Programme und -Einstufungen eingeführt, was zu einer stärkeren internationalen Zusammenarbeit in der Forschung und Entwicklung seltener Krankheiten geführt hat. Diese Harmonisierung vereinfacht den Weg zur Markteinführung von Orphan Drugs. Da immer mehr Orphan Drugs eingestuft und zugelassen werden, wächst der Markt für Therapeutika für erworbene seltene Blutkrankheiten. Die Verfügbarkeit mehrerer Behandlungsoptionen trägt zum Marktwachstum bei. Die Aussicht auf die Einstufung als Orphan Drug zieht erhöhte Investitionen sowohl von Pharmaunternehmen als auch von Risikokapitalgebern an. Dieser Zufluss an Mitteln beschleunigt die Forschungs- und Entwicklungsbemühungen. Wirksame Orphan Drugs können die Lebensqualität von Patienten mit erworbenen seltenen Blutkrankheiten erheblich verbessern. Diese Verbesserung der Patientenergebnisse treibt die Nachfrage nach diesen Behandlungen an. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Therapeutika für erworbene seltene Blutkrankheiten beschleunigen.
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Wichtige Marktherausforderungen
Zugang zur Behandlung
Für seltene Krankheiten, einschließlich erworbener seltener Blutkrankheiten, gibt es aufgrund ihrer geringen Verbreitung oft nur eine begrenzte Anzahl an Behandlungsmöglichkeiten. Dieser Mangel an Therapien kann es Patienten erschweren, geeignete Behandlungen zu erhalten. Viele Arzneimittel für seltene Krankheiten und neu entstehende Therapien sind mit hohen Behandlungskosten verbunden. Die Seltenheit dieser Krankheiten und die Kosten für Forschung und Entwicklung führen oft zu teuren Therapien, was sie für Patienten und Gesundheitssysteme finanziell belastend macht. Erworbene seltene Blutkrankheiten sind bei Gesundheitsdienstleistern und der Öffentlichkeit nicht immer bekannt. Dieses mangelnde Bewusstsein kann zu verzögerten Diagnosen und Schwierigkeiten beim Zugang zu spezialisierten Behandlungen führen. Der Zugang zu fortschrittlichen medizinischen Behandlungen kann je nach geografischem Standort erheblich variieren. Patienten in abgelegenen oder unterversorgten Gebieten haben möglicherweise Schwierigkeiten, auf spezialisierte Gesundheitseinrichtungen und Therapien zuzugreifen. In einigen Regionen ist die Gesundheitsinfrastruktur möglicherweise nicht ausreichend ausgestattet, um erworbene seltene Blutkrankheiten zu diagnostizieren und zu behandeln. Dies kann zu Verzögerungen bei der Einleitung der Behandlung führen. Die Verfügbarkeit und der Umfang des Versicherungsschutzes für Therapien gegen seltene Blutkrankheiten können sehr unterschiedlich sein. In einigen Fällen decken die Versicherungspläne die Behandlungskosten möglicherweise nicht vollständig ab, sodass die Patienten hohe Eigenkosten tragen müssen. Pharmaunternehmen können Schwierigkeiten haben, Erstattungsgenehmigungen für Arzneimittel für seltene Krankheiten zu erhalten, was zu Verzögerungen beim Zugang der Patienten zur Behandlung führt. Spezialisierte Behandlungszentren und Gesundheitsdienstleister mit Fachwissen zu erworbenen seltenen Blutkrankheiten können in städtischen Gebieten konzentriert sein, was es für Patienten in ländlichen Regionen schwierig macht, eine Behandlung zu erhalten.
Wirtschafts- und Preisdruck
Die Entwicklung von Behandlungen für erworbene seltene Blutkrankheiten kann aufgrund der begrenzten Patientenzahl, der komplexen Forschungsanforderungen und der Notwendigkeit spezialisierter Therapien außerordentlich kostspielig sein. Diese hohen Entwicklungskosten können Pharmaunternehmen unter Druck setzen, ihre Investitionen durch die Preisgestaltung wieder hereinzuholen. Die geringe Anzahl von Patienten mit erworbenen seltenen Blutkrankheiten bedeutet, dass Pharmaunternehmen einen kleineren Markt als Ziel haben. Um ihre Behandlungen finanziell tragfähig zu machen, müssen sie möglicherweise höhere Preise pro Patient festlegen. Die Preisgestaltung für Orphan-Arzneimittel wird häufig auf Transparenz geprüft, und die Öffentlichkeit und Gesundheitsdienstleister stellen möglicherweise die Berechtigung hoher Arzneimittelpreise in Frage, insbesondere wenn das Kosten-Nutzen-Verhältnis unklar ist. Patienten und Gesundheitsdienstleister können vor Herausforderungen stehen, wenn es darum geht, Versicherungsschutz für teure Orphan-Arzneimittel zu erhalten. Versicherer zögern möglicherweise, diese Therapien aufgrund ihrer hohen Kosten zu übernehmen, wodurch die Patienten erhebliche Kosten aus eigener Tasche tragen müssen. Hohe Arzneimittelpreise können für Patienten, die sich die Behandlungskosten nicht leisten können, Zugangsbarrieren schaffen und so möglicherweise ihre Fähigkeit einschränken, von lebensrettenden oder lebensverbessernden Therapien zu profitieren. Gesundheitssysteme und Kostenträger haben häufig Budgetbeschränkungen, und die Einführung teurer Orphan-Arzneimittel kann die Gesundheitsbudgets belasten. Dies kann zu Herausforderungen bei der Aushandlung von Preisvereinbarungen mit Pharmaunternehmen führen. Wirtschaftliche Unterschiede innerhalb und zwischen Ländern können den Zugang der Patienten zu Orphan-Arzneimitteln beeinträchtigen. Patienten in wohlhabenderen Regionen oder Ländern haben möglicherweise besseren Zugang, während Patienten in armen Gegenden Schwierigkeiten haben, eine Behandlung zu erhalten.
Wichtige Markttrends
Expanded Access Programs
(Expanded Access Programs) EAPs priorisieren die Bedürfnisse von Patienten, die nur begrenzte oder keine alternativen Behandlungsmöglichkeiten haben. Diese Programme bieten Zugang zu potenziell lebensrettenden Therapien und spiegeln einen patientenzentrierten Ansatz in der Gesundheitsversorgung wider. EAPs ermöglichen Patienten den Zugang zu experimentellen oder neu entstehenden Therapien, die sich noch in der Phase der klinischen Erprobung oder behördlichen Zulassung befinden. Dies kann besonders wertvoll für Patienten mit seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten wie erworbenen seltenen Blutkrankheiten sein. EAPs basieren auf ethischen Überlegungen und erkennen die Dringlichkeit der Bereitstellung von Behandlungen für Patienten an, die möglicherweise nicht für klinische Studien in Frage kommen oder nicht auf behördliche Zulassungen warten können. Sie bieten Hoffnung und potenzielle Vorteile für Bedürftige. Für Patienten, die auf Standardtherapien nicht ansprechen oder bei denen herkömmliche Behandlungen Kontraindikationen haben, können EAPs eine sinnvolle Option sein, um Zugang zu neuen, auf ihre spezielle Erkrankung zugeschnittenen Behandlungen zu erhalten. EAPs ermöglichen die Erfassung realer Daten und Nachweise zur Sicherheit und Wirksamkeit von Therapien bei unterschiedlichen Patientengruppen. Diese Informationen können Daten aus klinischen Studien ergänzen und Behandlungsentscheidungen beeinflussen. EAPs erfordern eine enge Zusammenarbeit zwischen Ärzten, Patienten, Pharmaunternehmen und Aufsichtsbehörden. Diese Zusammenarbeit stellt sicher, dass die Patienten die am besten geeignete und persönlichste Betreuung erhalten.
Segmentelle Einblicke
Therapieeinblicke
Im Jahr 2022 hatte das Segment Immunglobulin-Infusionstherapie den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für erworbene Orphan Blood Diseases und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.
Einblicke in Krankheitsindikationen
Im Jahr 2022 hatte das Segment Acquired Hemophilia den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für erworbene Orphan Blood Diseases und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.
Einblicke in Vertriebskanäle
Im Jahr 2022 hatte das Segment Acquired Hemophilia den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für erworbene Orphan Blood Diseases und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.
Regionale Einblicke
Die Region Nordamerika dominiert den globalen Markt für Therapeutika für erworbene Orphan Blood Diseases in 2022.
Neueste Entwicklungen
- Im Februar 2019 erteilte die US-amerikanische Food and Drug Administration die Zulassung für die Injektion von Cablivi (Caplacizumab-yhdp). Es ist die erste Therapie, die zur Behandlung der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) bei Erwachsenen zugelassen ist. Cablivi ist für die Verwendung in Kombination mit Plasmaaustausch und immunsuppressiver Therapie für diese seltene und lebensbedrohliche Erkrankung zugelassen, die durch abnormale Blutgerinnung gekennzeichnet ist. Bei Personen, bei denen eine TTP diagnostiziert wurde, bilden sich weit verbreitete Blutgerinnsel in den kleinen Blutgefäßen des Körpers. Diese Gerinnsel können die Sauerstoff- und Blutzufuhr zu lebenswichtigen Organen behindern, was zu Schlaganfällen und Herzinfarkten führen kann, die zu Hirnschäden oder sogar zum Tod führen können. Die Entwicklung einer TTP kann durch Faktoren wie Krebs, HIV, Schwangerschaft, Lupus, Infektionen oder nach medizinischen Verfahren wie Operationen, Knochenmarktransplantationen oder Chemotherapie ausgelöst werden.
- Im Oktober 2022 hat Pfizer Inc. seine Übernahme von Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) erfolgreich abgeschlossen, einem biopharmazeutischen Unternehmen mit einem starken Fokus auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung transformativer Behandlungen, insbesondere für unterversorgte Patientengruppen, angefangen mit der Sichelzellenanämie (SCD). Diese Übernahme unterstreicht das Engagement von Pfizer bei der Bekämpfung der SCD und stärkt seine Position im Bereich der seltenen Hämatologie weiter, aufbauend auf einer 30-jährigen Geschichte in diesem Bereich. GBT verfügt über ein Portfolio und eine Pipeline, die das Potenzial haben, die umfassenden Anforderungen dieser marginalisierten Gemeinschaft zu erfüllen. Zu den Errungenschaften von GBT gehört die Entdeckung und Entwicklung von Oxbryta (Voxelotor), einem bahnbrechenden Medikament, das direkt auf die Grundursache von SCD abzielt. Darüber hinaus verfügt GBT über eine vielversprechende Palette präklinischer und klinischer Prüfpräparate mit Schwerpunkt auf SCD, darunter GBT021601 (GBT601) und Inlaclumab, die beide von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) als Orphan-Arzneimittel bzw. für seltene Kinderkrankheiten eingestuft wurden.
Wichtige Marktteilnehmer
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen, Inc.
- Celgene Corporation
- Eli Lilly and Company
- Sanofi SA
- GlaxoSmithKline plc,
- Cyclacel Pharmaceuticals,Inc.
- Onconova Therapeutics, Inc.
- Incyte Corporation,
- CTI BioPharma Corp
| Nach Therapie | Nach Krankheitsindikation | Nach Vertriebskanal | Nach Region |
| Rekombinanter Faktor Immunglobulin-Infusionstherapie Aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten Sonstige | Erworbene Agranulozytose Erworbene Hämophilie Erworbenes Von-Willebrand-Syndrom Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) Myelodysplastisches Syndrom Sonstige | Krankenhausapotheke Apotheken im Einzelhandel Sonstige | Nordamerika Asien-Pazifik Europa Südamerika Naher Osten und Afrika |
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