Markt für Therapeutika für seltene Krankheiten – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, segmentiert nach Therapiebereich (Hämatologische Erkrankungen, Krebs, Infektionskrankheiten, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, endokrine Erkrankungen, Erkrankungen des Bewegungsapparats, Sonstige), nach Verabreichungsweg (Injektion, Oral, Sonstige), nach Arzneimitteltyp (Biologika, Biosimil

Marktübersicht

Der globale Markt für Therapeutika für seltene Krankheiten hat im Jahr 2022 einen Wert von 98,61 Milliarden USD und wird voraussichtlich bis 2028 eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von 10,42 % erreichen. Der globale Markt für Therapeutika für seltene Krankheiten ist ein dynamischer und zunehmend bedeutender Sektor im Bereich der Gesundheitsversorgung. Seltene Krankheiten, auch als seltene Krankheiten bekannt, zeichnen sich durch ihre geringe Verbreitung in der Bevölkerung aus und betreffen eine begrenzte Anzahl von Personen. Trotz ihrer Seltenheit betreffen seltene Krankheiten insgesamt Millionen von Menschen weltweit. Dieser Markt zeichnet sich durch seinen Fokus auf die Entwicklung und Bereitstellung spezialisierter Behandlungen für diese oft lebensverändernden und lebensbedrohlichen Erkrankungen aus.

Einer der Haupttreiber des Wachstums dieses Marktes sind die Fortschritte in der genetischen Forschung und im genetischen Verständnis. Wenn Wissenschaftler tiefer in die genetischen Grundlagen seltener Krankheiten eintauchen, entdecken sie potenzielle Ziele für innovative Therapien, darunter Gentherapien und Ansätze der Präzisionsmedizin. Diese Durchbrüche haben neue Wege für die Entwicklung von Therapien eröffnet und bieten Patienten mit bisher unheilbaren seltenen Krankheiten neue Hoffnung. Regulatorische Anreize wie der Orphan Drug Act in den Vereinigten Staaten und entsprechende Gesetze in anderen Regionen haben eine entscheidende Rolle bei der Förderung von Investitionen in Therapeutika für seltene Krankheiten gespielt. Diese Anreize bieten Pharmaunternehmen und Forschern, die sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten konzentrieren, finanzielle und regulatorische Vorteile und machen diese zu einem attraktiveren Unterfangen. Darüber hinaus hat das gestiegene Bewusstsein für seltene Krankheiten, das von Patientenvertretungen und Gesundheitsorganisationen vorangetrieben wird, zu einer stärkeren Anerkennung der ungedeckten medizinischen Bedürfnisse in diesem Bereich geführt. Dieses gesteigerte Bewusstsein hat dazu geführt, dass mehr Ressourcen in die Forschung und Behandlungsentwicklung für seltene Krankheiten gesteckt werden.

Zielgerichtete Therapien, die speziell für seltene Krankheiten entwickelt wurden, sind eine weitere treibende Kraft hinter dem Marktwachstum. Diese Therapien sind auf die einzigartigen genetischen und molekularen Eigenschaften der Krankheit zugeschnitten und versprechen eine verbesserte Wirksamkeit und weniger Nebenwirkungen im Vergleich zu herkömmlichen Behandlungen. Die wachsende Patientenzahl, da immer mehr Fälle seltener Krankheiten identifiziert und diagnostiziert werden, verstärkt die Bedeutung des Marktes noch weiter. Darüber hinaus haben Fortschritte in der Gentherapie, die sich durch innovative Ansätze wie CRISPR-Cas9 auszeichnen, das Potenzial, die Behandlung seltener Krankheiten zu revolutionieren, indem sie die genetischen Ursachen dieser Erkrankungen direkt angehen.

Wichtige Markttreiber

Steigende Zahl von Patienten mit seltenen Krankheiten

In der Medizinwelt gibt es viele seltene Krankheiten. Einige sind bekannt, wie Mukoviszidose oder das Katzenaugensyndrom, während andere weniger bekannt sind. Die meisten Krebserkrankungen sind selten und es gibt seltene Krankheiten des Gehirns und des Nervensystems, Stoffwechselkrankheiten, Chromosomenstörungen, Haut-, Knochen- und Skeletterkrankungen sowie Krankheiten, die das Herz, die Blutgefäße, die Lunge, die Nieren und andere Organe und Systeme betreffen. Viele seltene Krankheiten sind nach den Ärzten benannt, die sie zuerst diagnostiziert haben, während andere nach Patienten oder sogar den Krankenhäusern benannt sind, in denen sie zuerst diagnostiziert wurden.

Ein im Jahr 2020 im Journal of Rare Disorders veröffentlichter Artikel schätzt, dass etwa 7.000 seltene Krankheiten diagnostiziert wurden, von denen etwa 70 % keine Behandlung finden. Daher wird die Erforschung des ungedeckten Bedarfs an Behandlungen für seltene Krankheiten sicherstellen, dass der Markt auch in Zukunft weiter wächst.

Initiativen von Regierung und Marktteilnehmern

Das Wachstum des Marktes wird voraussichtlich durch staatliche Vorschriften unterstützt, die die Entwicklung von Produkten fördern, wie z. B. das Orphan-Drug-Gesetz, das die Klassifizierung eines Orphan-Drugs an von Pharmaunternehmen entwickelte Arzneimittelkandidaten vergibt. Dieses Programm erleichtert die Behandlung von seltenen Krankheiten durch die Förderung von Forschung und Entwicklung.

Darüber hinaus hat das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) im Jahr 2021 etwa 26 neue Orphan-Drugs zur Behandlung seltener Krankheiten zugelassen. Zu diesen neuen Orphan-Arzneimitteln gehören unter anderem Lumakras, Scelendrix, Welireg, Amondys, Cytalux, Besremi, Empavelli, Evkeeza, Exkivity, Fexinodazole und Zymonta.

Das COVID-19-Programm „Critical Relief“ wurde im April 2020 von der National Policy for Rare Disorders (NPRD) für Patienten mit seltenen Krankheiten ins Leben gerufen, die von der Pandemie betroffen sind. Im Rahmen dieses Programms stellte die NPRD Patienten mit seltenen Krankheiten und deren Erziehungsberechtigten finanzielle Unterstützung von bis zu 1.000 USD pro Jahr zur Verfügung, um ihren nicht-medizinischen Bedarf zu decken. Diese Programme dürften in den kommenden Jahren zu einer stärkeren Akzeptanz von Behandlungen seltener Krankheiten führen.

Die National Policy on ‚Rare Diseases 2021‘ der indischen Regierung zielt darauf ab, die Prävalenz und Inzidenz seltener Krankheiten durch eine integrierte und umfassende Präventionsstrategie zu reduzieren. Dazu gehören Aufklärungsarbeit, Screening- und Beratungsprogramme vor, nach der Ehe, vor und nach der Schwangerschaft, um die Geburt von Kindern mit seltenen Krankheiten zu verhindern und, im Rahmen der begrenzten Ressourcen und widersprüchlicher Prioritäten im Gesundheitswesen, eine erschwingliche Gesundheitsversorgung für Menschen mit seltenen Krankheiten bereitzustellen, die Anspruch auf einmalige Behandlungen oder relativ kostengünstige Therapien haben.

Im Jahr 2020 genehmigte die US-amerikanische FDA Medikamente zur Behandlung einer Krankheit mit Blasenfunktionsstörung namens neurogene Detrusorüberaktivität, die bei Patienten mit Rückenmarksverletzungen und Multipler Sklerose beobachtet wird.

Im Mai 2022 schuf die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ein neues Programm zur Beschleunigung der Entwicklung neuer Behandlungen für seltene Krankheiten namens „Accelerating Rare Disease Cures“ (ARC)-Programm, das vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) verwaltet wird.

Im Mai 2022 erteilte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) eine Marktzulassung für Xenpozyme (Olipudasealfa), eine Therapie zur Behandlung von nicht-zentralen Nervensystemen (NCS), Manifestationen von saurem Sphingomyelinasemangel (ASMD), einer seltenen und degenerativen genetischen Störung.

Steigende Nachfrage nach nicht-biologischen Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten

Nicht-biologische Medikamente für seltene Krankheiten sind Therapeutika, die chemisch synthetisiert oder durch konventionelle pharmazeutische Prozesse produziert wurden, anstatt aus biologischen Quellen gewonnen zu werden. Diese Medikamente werden allgemein als niedermolekulare Medikamente bezeichnet und sind die am weitesten verbreitete und anerkannte Medikamentenklasse in der Medizin.

Das Segment der nicht-biologischen Medikamente wird im Prognosezeitraum voraussichtlich beeindruckend wachsen, aufgrund der Immunogenität und der minimalen Nebenwirkungen, die mit solchen Produkten verbunden sind. Diese Medikamente gelten als wirksam bei der Behandlung bestimmter Erkrankungen, darunter APDS (aktiviertes Phosphoinositol-3-Kinase-Delta-Syndrom) und Felty-Syndrom. Diese Faktoren sowie die Kosteneffizienz und die geringe Komplexität in klinischen Studien werden voraussichtlich den Verbrauch nichtbiologischer Medikamente bei Patienten mit seltenen Erkrankungen erhöhen.

Nichtbiologische Arzneimittel bestehen im Allgemeinen aus Molekülen mit gut charakterisierter chemischer Struktur. Diese Moleküle werden normalerweise im Labor durch chemische Reaktionen synthetisiert. Die meisten nichtbiologischen Medikamente werden oral verabreicht, d. h. in Tabletten-, Kapsel- oder flüssiger Form eingenommen. Dies ist eine bequeme und selbst durchzuführende Verabreichungsmethode für Patienten.

Nichtbiologische Medikamente haben das Potenzial, ein breites Spektrum molekularer und zellulärer Wege zu erreichen, und werden bei der Behandlung einer Vielzahl von Erkrankungen, wie z. B. seltenen Krankheiten, eingesetzt. Nichtbiologische Medikamente sind bekanntermaßen sehr stabil und können bei Raumtemperatur ohne Kühlung aufbewahrt werden. Darüber hinaus ist der Herstellungsprozess dieser Medikamente gut etabliert, was sie für die Produktion im großen Maßstab besser geeignet macht.

Wenn der Patentschutz eines nicht-biologischen Medikaments abgelaufen ist, können andere Pharmaunternehmen Generika des Medikaments produzieren und verkaufen, wodurch seine Verfügbarkeit und Erschwinglichkeit erhöht wird.

Kleinmolekülmedikamente können als Inhibitoren von Enzymen wirken, die am Krankheitsverlauf beteiligt sind. Beispielsweise wird Imatinib zur Behandlung bestimmter Formen von Leukämie und gastroenterologischen Stromatumoren eingesetzt. Synthetische Hormone werden auch zur Behandlung seltener endokriner Erkrankungen eingesetzt, wie etwa Schilddrüsenunterfunktion (mit Hilfe von Levothyroxin) und Nebenniereninsuffizienz (mit Hilfe von Hydrocortison).

Bestimmte niedermolekulare Arzneimittel können die Reaktion des Immunsystems modulieren, was sie zur Behandlung seltener Autoimmunerkrankungen nützlich macht.

Die zunehmende Belastung durch ZNS-Erkrankungen kann die Entwicklung präziser Behandlungen für seltene Krankheiten vorantreiben.

Da die Inzidenz und Prävalenz seltener Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) zunimmt, besteht ein verstärkter Bedarf an einem besseren Verständnis der genetischen, molekularen und biochemischen Grundlagen dieser Erkrankungen. Genetik und Neurowissenschaften haben es Forschern ermöglicht, die Komplexität seltener ZNS-Erkrankungen besser zu verstehen und krankheitsauslösende Mutationen und Signalwege zu identifizieren.

Der Marktwert für die Behandlung seltener Erkrankungen des Zentralnervensystems wird im Prognosezeitraum voraussichtlich steigen, da Erkrankungen, die Nervenzellen im Rückenmark und Gehirn betreffen und zu einem Verlust der Muskelkontrolle führen, immer häufiger auftreten. Laut Daten der National Library of Medicine sind weltweit etwa 5 von 100.000 Menschen von amyotropher Lateralsklerose betroffen. Darüber hinaus wird der starke Fokus auf die Entwicklung der Präzisionsmedizin die Nachfrage nach Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen weiter ankurbeln.

Präzisionsmedizin ist eine Form der medizinischen Behandlung, die auf die individuellen Bedürfnisse jedes einzelnen Patienten zugeschnitten ist und Faktoren wie Genetik, Lebensstil und Umwelt berücksichtigt. Bei seltenen Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS), bei denen jede Erkrankung durch eine bestimmte genetische Mutation verursacht wird, werden gezielte Therapien zunehmend möglich. Das Verständnis der genetischen Struktur der Erkrankung eines Patienten ermöglicht es Ärzten, gezielte Therapien zu entwickeln, die sich auf bestimmte molekulare Defekte konzentrieren.

Präzisionsmedizin ist stark auf Biomarker angewiesen. Das sind Dinge, die gemessen werden können, um das Vorhandensein oder den Verlauf einer Krankheit zu zeigen. Die Entwicklung von Präzisionsbehandlungen für seltene Erkrankungen des zentralen Nervensystems beinhaltet häufig das Finden und Testen von Biomarkern, die mit bestimmten Erkrankungen in Zusammenhang stehen. Diese Biomarker können bei der Frühdiagnose helfen, den Krankheitsverlauf verfolgen und messen, wie gut die Behandlung wirkt.

Da die Behandlungsmöglichkeiten für seltene ZNS-Erkrankungen begrenzt sind, untersuchen Ansätze der Präzisionsmedizin das Potenzial von Medikamenten, die für andere Erkrankungen entwickelt wurden, zur Behandlung einer seltenen Krankheit. Durch die Aufklärung der molekularen Wege, die sowohl mit der seltenen Erkrankung als auch mit anderen häufigen Erkrankungen verbunden sind, können Forscher möglicherweise Medikamente identifizieren, mit denen die seltene ZNS-Erkrankung möglicherweise behandelt werden könnte.

Die Prävalenz seltener Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) hat Forscher und Pharmahersteller dazu veranlasst, diesen Erkrankungen mehr Aufmerksamkeit zu schenken. Die Entwicklung von Präzisionsmedizintechniken hat die gezielte Erforschung seltener Krankheiten vereinfacht und damit die Entwicklung von Medikamenten und das allgemeine Marktwachstum beschleunigt.

Wichtige Marktherausforderungen

Genaue Diagnose

Eine Diagnose zu stellen ist der Schlüssel zu einer erfolgreichen Behandlung und in manchen Fällen zur Teilnahme an klinischen Studien. Eine genaue und rechtzeitige Diagnose einer seltenen Krankheit kann für Patienten jedoch eine Herausforderung sein und in manchen Fällen kann eine genaue Diagnose bis zu fünf Jahre dauern.

Patientenverfügbarkeit und -rekrutierung

Die Rekrutierung von Patienten zur Teilnahme an klinischen Studien im Bereich der Arzneimittel für seltene Leiden ist eine anspruchsvolle Aufgabe. Es ist nicht nur schwierig, die Zielpatientengruppe zu bestimmen, sondern auch Forscher zu finden, die auf die Behandlung dieser Patienten spezialisiert sind. Diese Schwierigkeiten können ein Rekrutierungsrisiko darstellen und erfordern einen individuellen Machbarkeitsansatz zur Risikominimierung für jede Studie zu seltenen Krankheiten.

Da die Patientenpopulation wahrscheinlich geographisch verteilt ist, müssen die Patienten unter Umständen beträchtliche Entfernungen zurücklegen, um zum Studienort einer klinischen Studie zu seltenen Krankheiten zu gelangen. Während eine Reisekostenerstattung dieses Risiko möglicherweise reduzieren könnte, sollten Organisationen auch neue Lösungen und Technologien erkunden, um die Daten von zu Hause aus zu sammeln und Ortsbesuche zu minimieren.

Endpunktauswahl

Bei der Entwicklung von Therapeutika für seltene Erkrankungen muss sichergestellt werden, dass die Endpunkte der klinischen Studien messen, wie das Medikament den Krankheitsverlauf des Patienten verändert. Um eine Medikamentenwirkung vom normalen Krankheitsverlauf zu unterscheiden, müssen klinische Studien und die Endpunktgestaltung regulatorische Anforderungen und Überlegungen der Kostenträger angemessen widerspiegeln.

Es wird empfohlen, dass Sponsoren vor der klinischen Studie mit Aufsichtsbehörden zusammenarbeiten, um Wirksamkeitsendpunkte festzulegen. Die Food and Drug Administration organisiert krankheitsspezifische Foren, um Endpunkte zu identifizieren und zu diskutieren, die aus Sicht des Patienten oder Betreuers relevant sind; diese Endpunkte können verifizierte, von Patienten berichtete Ergebnisse umfassen, die die Meinung des Patienten beinhalten. Seltene Krankheiten erfordern oft die Teilnahme zahlreicher Standorte in zahlreichen Regionen

Wichtige Markttrends

Wachsende Produktinnovation

Die steigende Nachfrage nach seltenen Krankheiten hat zur Entwicklung verschiedener Therapien für diese Krankheit geführt. So plant Sanofi im Februar 2023, Anfang dieses oder nächsten Jahres zwei seiner Medikamente für seltene Krankheiten in Indien auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen wurde vom Subject Expert Committee für den Import und die Markteinführung der beiden neuen Produkte in Indien empfohlenNexviazyme (Aveloglucosidase Alfa-Pulver) zur Behandlung der Pompe-Krankheit und Xenpozyme und Olipudase Alfa-Pulver zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit (ASMD). Einer Unternehmensmitteilung zufolge haben beide Produkte den Status eines Orphan-Arzneimittels und sind in mehreren Ländern zugelassen, darunter den Vereinigten Staaten, Australien, der Europäischen Union, dem Vereinigten Königreich und Japan. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über Ausnahmegenehmigungen für klinische Studien im Spätstadium (Phase III und IV).

Fortschritte in der Präzisionsmedizin (PPM), bei Big Data und in der Genomik

Es gibt keine Anzeichen dafür, dass der Bereich der seltenen Erkrankungen in Zukunft an Popularität verlieren wird, da die aktuelle Landschaft der Arzneimittelentwicklung gut auf dieses aufstrebende medizinische Gebiet abgestimmt ist. Die Entwicklung der personalisierten Präzisionsmedizin (PPM), Big Data und Genomik hat eine deutliche Verbesserung der gezielten Behandlung schwieriger diagnostischer und therapeutischer Krankheitsformen ermöglicht, während ein besseres Verständnis der genetischen Substrate von Pathologien die Abgrenzung und gezielte Behandlung seltener Erkrankungen ermöglicht hat

Regulatorische Wendepunkte

Die Verabschiedung des US-amerikanischen Orphan Drug Act im Jahr 1983 wird allgemein als Wendepunkt in der Geschichte der Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen angesehen. Die Gesetzgebung sollte Marktversagen beheben, indem sie Pharmaunternehmen Anreize bot, die sonst zögern würden, in ein Medikament zu investieren, das möglicherweise nur einer kleinen Anzahl von Patienten zugute kommt. Laut der pharmazeutischen Handelsorganisation (PhRMA) haben seit der Einführung des Orphan Drug Act mehr als 600 Orphan Drugs die FDA-Zulassung erhalten, doch nur für 5 Prozent der seltenen Erkrankungen gibt es eine von der FDA zugelassene Behandlung, was bedeutet, dass in den kommenden Jahren noch viel ungenutztes Wachstumspotenzial besteht. So kündigte die FDA im Jahr 2022 den Start des neuen Accelerating Rare Disease Cure (ARC)-Programms an.

Unternehmen starten Initiativenprogramme

Unternehmen ergreifen verschiedene Initiativen, um Menschen mit seltenen Krankheiten zu helfen. So startete Horizon im Jahr 2022 neue Unterstützungsinitiativen für Erwachsene und Jugendliche mit seltenen Krankheiten. An einer seltenen Krankheit zu leiden, kann herausfordernd und einsam sein. Um den schätzungsweise 500–600 Menschen mit Mukoviszidose in den Vereinigten Staaten Hilfe zu leisten, startete Horizon Therapeutic zwei unterschiedliche Initiativen. Darüber hinaus kündigte Horizon Therapeutics im Jahr 2021 den Start des monatlichen virtuellen Storytelling-Erlebnisses #RAREis an, um die Stimmen und Geschichten der Gemeinschaft von Kindern mit seltenen Krankheiten hervorzuheben und das Bewusstsein und die Mittel für Make-A-Wish Mid-Atlantic und Make-A-Wish Canada zu schärfen. Diese Fotokabine ist Teil der globalen Mission von Horizon, die Wünsche von Kindern mit lebensverändernden seltenen Krankheiten zu unterstützen und ihnen in schwierigen Zeiten ein Lächeln ins Gesicht zu zaubern. Zur Unterstützung der Gemeinschaft für seltene Krankheiten wurden außerdem die US-Zentrale von Horizon in Deerfield, Illinois, und die globale Zentrale in Dublin, Irland, in Lila, Pink, Grün und Blau beleuchtet, den offiziellen Farben des Tages der seltenen Krankheiten.

Segmentelle Einblicke

Einblicke in Therapiebereiche

Hämatologische Krankheiten, die ein breites Spektrum von Erkrankungen umfassen, die das Blut und verwandte Gewebe betreffen, nehmen aus mehreren zwingenden Gründen eine beherrschende Stellung auf dem globalen Markt für Therapien für seltene Krankheiten ein. Erstens machen diese Krankheiten insgesamt einen erheblichen Anteil der seltenen Krankheiten weltweit aus und sind damit ein wesentlicher Teil des Marktes. Beispiele sind Sichelzellenanämie, Hämophilie und verschiedene seltene Blutkrankheiten.

Zweitens haben Fortschritte in Forschung und Therapieentwicklung die Entstehung neuartiger Behandlungen und Therapien für seltene hämatologische Krankheiten vorangetrieben. Insbesondere Gentherapie und Präzisionsmedizin haben vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung bisher nicht behandelbarer oder schlecht behandelter Erkrankungen gezeigt. Diese therapeutische Innovation hat erhebliche Investitionen und Interesse von Pharmaunternehmen und Forschern geweckt. Darüber hinaus haben seltene hämatologische Erkrankungen oft erhebliche Auswirkungen auf die Lebensqualität und Lebenserwartung der Patienten, was sowohl aus medizinischer als auch aus gesellschaftlicher Sicht die Dringlichkeit wirksamer Behandlungen erhöht. Dieses Gefühl der Dringlichkeit fördert die Zusammenarbeit zwischen Gesundheitsdienstleistern, Forschern und Interessengruppen und beschleunigt die therapeutischen Entwicklungsbemühungen weiter.

Schließlich haben Aufsichtsbehörden, die den ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen hämatologischen Erkrankungen erkannt haben, beschleunigte Zulassungsverfahren eingeführt, die einen schnelleren Zugang zu Therapien ermöglichen. Zusammengenommen machen diese Faktoren hämatologische seltene Erkrankungen zu einer dominierenden Kraft auf dem globalen Markt für Therapien für seltene Erkrankungen und treiben Forschung, Innovation und verbesserte Patientenergebnisse voran.

Einblicke in die Verabreichungsmethode

Injizierbare Präparate nehmen aus mehreren zwingenden Gründen eine dominierende Stellung auf dem globalen Markt für Therapien für seltene Erkrankungen ein. Erstens sind viele seltene Krankheiten durch eine komplexe Pathophysiologie gekennzeichnet und erfordern eine präzise und kontrollierte Verabreichung des Medikaments, weshalb injizierbare Formulierungen die optimale Wahl sind. Diese Verabreichungsmethode stellt sicher, dass das Medikament schnell in den Blutkreislauf gelangt, wodurch unmittelbarere therapeutische Wirkungen erzielt werden können, die bei der Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher seltener Krankheiten entscheidend sind.

Zweitens werden injizierbare Präparate oft in Fällen bevorzugt, in denen orale oder andere Verabreichungsmethoden aufgrund von Problemen wie schlechter Absorption, gastrointestinalen Komplikationen oder der Notwendigkeit einer hohen Bioverfügbarkeit weniger wirksam sein könnten. Im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten, bei denen die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind, bieten injizierbare Präparate eine zuverlässige Möglichkeit, Therapien direkt in den Blutkreislauf zu verabreichen und so ihre Wirksamkeit zu optimieren. Darüber hinaus haben Aufsichtsbehörden die Bedeutung injizierbarer Präparate bei der Behandlung seltener Krankheiten erkannt, indem sie die Zulassung innovativer Therapien beschleunigt haben. Dies hat Pharmaunternehmen und Forscher ermutigt, sich auf die Entwicklung injizierbarer Behandlungen für seltene Krankheiten zu konzentrieren, was zu weiteren Fortschritten und Investitionen in diesem Bereich geführt hat.

Schließlich machen die hohe Spezifität und die gezielte Verabreichung, die mit injizierbaren Mitteln erreicht werden können, sie zu einer bevorzugten Wahl für Therapien, einschließlich Enzymersatztherapien und Gentherapien, die für die Behandlung vieler seltener Krankheiten unverzichtbar sind. Infolgedessen dominieren injizierbare Mittel weiterhin den globalen Markt für Therapien für seltene Krankheiten und bieten Patienten mit diesen schwierigen Erkrankungen Hoffnung und verbesserte Ergebnisse.

Regionale Einblicke

Nordamerika nimmt aus mehreren zwingenden Gründen eine dominante Position auf dem globalen Markt für Therapien für seltene Krankheiten ein. Erstens profitiert die Region von einer robusten Gesundheitsinfrastruktur und fortschrittlichen Forschungseinrichtungen, die einen fruchtbaren Boden für die Entwicklung und Einführung von Behandlungen für seltene Krankheiten bieten. Nordamerika verfügt über eine Fülle renommierter medizinischer Einrichtungen, Pharmaunternehmen und Forschungsorganisationen, die sich der Behandlung seltener Krankheiten widmen.

Zweitens wird das Engagement der Region für Innovation durch ihre erheblichen Investitionen in Forschung und Entwicklung veranschaulicht. Regierungsbehörden, private Stiftungen und Pharmaunternehmen in Nordamerika stellen beträchtliche Mittel für die Erforschung seltener Krankheiten und die Entwicklung von Therapien bereit und fördern so die Entwicklung hochmoderner Behandlungsmethoden. Darüber hinaus verfügt Nordamerika über eine beträchtliche Patientenpopulation, was es für Pharmaunternehmen zu einem attraktiven Markt macht, um in Therapien für seltene Krankheiten zu investieren. Der Orphan Drug Act in den Vereinigten Staaten beispielsweise bietet Arzneimittelentwicklern Anreize, sich auf seltene Krankheiten zu konzentrieren, was die Forschungs- und Vermarktungsbemühungen weiter anregt.

Darüber hinaus fördert das regulatorische Umfeld Nordamerikas die Entwicklung von Therapeutika für seltene Krankheiten, da beschleunigte Genehmigungsverfahren und die Einstufung als Orphan Drug einen schnelleren Zugang zu innovativen Behandlungen ermöglichen.Diese Faktoren, kombiniert mit einer Kultur der medizinischen Innovation und Forschungsexzellenz, festigen Nordamerikas dominante Rolle auf dem globalen Markt für Therapeutika für seltene Krankheiten.

Jüngste Entwicklungen

November 2022ProtalixBiotherapeutics Inc. und Chiesi Global Rare Diseases haben den Biologics License Application (BLA) für PRX–102 (Pegunigalsidasealfa) zur Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Fabry bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erneut eingereicht.

Oktober 2022Die National Institutes of Health, die US-amerikanische Food and Drug Administration, zehn Pharmaunternehmen und fünf gemeinnützige Organisationen haben sich zusammengeschlossen, um die Entwicklung von Gentherapien für die 30 Millionen Amerikaner zu beschleunigen, die an seltenen Krankheiten leiden.

Wichtige Marktteilnehmer

• Novartis AG
• AstraZeneca PLC
• Pfizer Inc.
• Sanofi SA
• AbbVie Inc
• Bristol-Myers Squibb Co
• Bayer AG
• F Hoffmann-La RocheLtd.
• Amgen Inc
• Eisai Co Ltd
• Novo Nordisk A/S