Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognosen, 2018–2028, segmentiert nach Behandlung (Enzymersatztherapie, Stammzellentherapie, Substratreduktionstherapie, andere), nach Indikation (Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe, Mukopolysaccharidose, andere), nach Endverbraucher (Krankenhäuser, Kliniken), nach Region, Wettbew

Marktübersicht

Der globale Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten hat im Jahr 2022 einen Wert von 7,60 Milliarden USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beeindruckendes Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 7,20 % bis 2028 erleben. Lysosomale Speicherkrankheiten (LSDs), auch bekannt als lysosomale Speicherkrankheiten, sind eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch Anomalien in Lysosomen gekennzeichnet sind. Lysosomen sind Zellorganellen, die für den Abbau verschiedener Moleküle und zellulärer Abfallprodukte verantwortlich sind. Wenn Lysosomen aufgrund genetischer Mutationen nicht richtig funktionieren, können sie ihre normalen Funktionen nicht effektiv ausführen. Infolgedessen sammeln sich unverdaute Substanzen in den Lysosomen an und stören zelluläre Prozesse. Diese Ansammlung führt zu einer Vielzahl von Symptomen und Organschäden, die mehrere Systeme im Körper beeinträchtigen. Die meisten LSDs sind das Ergebnis eines Mangels an bestimmten lysosomalen Enzymen. Diese Enzyme sind für den Abbau komplexer Moleküle wie Lipide (Fette), Glykoproteine und Mukopolysaccharide verantwortlich. Wenn ein bestimmtes Enzym fehlt oder fehlt, sammelt sich das entsprechende Substrat in den Lysosomen an. Es gibt über 50 verschiedene LSDs, die jeweils mit einem bestimmten lysosomalen Enzymmangel in Verbindung stehen. Beispiele für LSDs sind Morbus Gaucher, Morbus Tay-Sachs, Morbus Fabry, Morbus Pompe, Morbus Niemann-Pick und Mukopolysaccharidosen (MPS). Jedes LSD hat seine einzigartigen klinischen Merkmale und seinen Krankheitsverlauf.

Laufende Forschungen zu den zugrunde liegenden genetischen und molekularen Mechanismen von LSDs haben zur Entdeckung neuer therapeutischer Ziele und Behandlungsansätze geführt. Dies hat zur Entwicklung innovativer Therapien und zur Ausweitung des Marktes für LSD-Therapeutika geführt. Bemühungen von Patientenvertretungen, Angehörigen von Gesundheitsberufen und Aufklärungskampagnen haben das Bewusstsein für LSDs geschärft. Ein größeres Bewusstsein führt zu einer früheren Diagnose und Behandlungsaufnahme, was die Nachfrage nach LSD-Therapien ankurbelt. Aufsichtsbehörden in verschiedenen Ländern, wie die US-amerikanische FDA und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA), verleihen LSD-Therapien den Status eines Orphan-Arzneimittels. Dieser Status bietet Pharmaunternehmen Anreize, darunter eine erweiterte Marktexklusivität und Steuererleichterungen, die Investitionen in die Entwicklung von LSD-Medikamenten anregen. Fortschritte in der genetischen Testtechnologie haben die Genauigkeit und Zugänglichkeit von LSD-Diagnosen verbessert. Dies ermöglicht eine frühzeitige Identifizierung von Patienten und gezielte Behandlungsstrategien.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte in Forschung und Entwicklung

Gentherapie hat sich als vielversprechender Ansatz zur Behandlung bestimmter LSDs herausgestellt. Forscher erforschen Methoden, um funktionelle Gene in betroffene Zellen einzuschleusen, um die Enzymproduktion wiederherzustellen. Klinische Versuche und Studien haben vielversprechende Ergebnisse für Krankheiten wie Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom) und Niemann-Pick-Krankheit Typ A und B gezeigt. Kleine Molekül-Chaperone sollen mutierte Enzyme stabilisieren und ihnen eine effektivere Funktion ermöglichen. Diese Therapien zielen darauf ab, die zugrunde liegenden enzymatischen Defekte in LSDs zu korrigieren. Einige Chaperontherapien haben die behördliche Zulassung erhalten und werden bei Patienten mit Krankheiten wie Morbus Fabry eingesetzt. Bei der Substratreduktionstherapie (SRT) wird die Produktion des toxischen Substrats reduziert, das sich in den Lysosomen von LSDs ansammelt. Medikamente wie Miglustat und Eliglustat wurden als SRTs entwickelt und werden zur Behandlung von Krankheiten wie Morbus Gaucher und Niemann-Pick Typ C eingesetzt. Laufende Forschung hat zur Entwicklung verbesserter Enzymersatztherapien (ERTs) mit erhöhter Stabilität, Bioverfügbarkeit und Pharmakokinetik geführt. Diese Fortschritte zielen darauf ab, die Wirksamkeit und Benutzerfreundlichkeit der Behandlung für Patienten mit LSDs zu erhöhen. Forscher untersuchen die potenziellen Vorteile der Kombination verschiedener therapeutischer Ansätze, wie ERTs mit Chaperontherapien oder Gentherapie mit kleinen Molekülen. Diese Kombinationen können synergetische Effekte und verbesserte Patientenergebnisse bieten. Fortschritte in der Biomarkerforschung haben zur Identifizierung spezifischer Marker geführt, die bei der Diagnose, Überwachung und Beurteilung des Krankheitsverlaufs bei LSDs helfen können.

Biomarker spielen eine entscheidende Rolle bei klinischen Studien und personalisierten Behandlungsstrategien. Patientenregister und Studien zur natürlichen Krankheitsgeschichte haben wertvolle Erkenntnisse über die Langzeitwirkungen von LSDs und den natürlichen Verlauf der Krankheiten geliefert. Diese Studien fließen in die Gestaltung klinischer Studien ein und helfen Forschern, die Bedürfnisse der Patienten besser zu verstehen. Nicht-invasive Diagnosemethoden wie Neugeborenen-Screening und Bildgebungsverfahren haben die Früherkennung von LSDs verbessert und ermöglichen so ein rechtzeitiges Eingreifen und einen rechtzeitigen Behandlungsbeginn. Gen-Editierungstechnologien wie CRISPR-Cas9 versprechen die Korrektur krankheitsverursachender Mutationen bei LSDs. Die Forschung im Bereich der Genom-Editierungstechniken schreitet weiter voran und eröffnet neue Möglichkeiten für die Präzisionsmedizin. Gemeinsame Anstrengungen von Forschern, Klinikern, Pharmaunternehmen und Patientenvertretungen auf globaler Ebene haben die Forschung und Entwicklung im Bereich der LSD-Therapeutika beschleunigt. Diese Kooperationen erleichtern den Austausch von Wissen und Ressourcen. Fortschritte in der Molekularbiologie und Genetik haben unser Verständnis der molekularen Mechanismen, die LSDs zugrunde liegen, vertieft und es Forschern ermöglicht, gezieltere Therapien zu entwickeln. Dieser Faktor wird bei der Entwicklung des globalen Marktes für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten helfen.

Steigende Nachfrage nach dem Status als Orphan-Drug

Der Status als Orphan-Drug bietet Pharmaunternehmen verschiedene Anreize, darunter eine erweiterte Marktexklusivität, Steuergutschriften und reduzierte Regulierungsgebühren. Diese Anreize machen die Entwicklung von LSD-Therapien für Unternehmen finanziell attraktiver. Nach Erhalt des Orphan-Drug-Status kann einem Medikament eine mehrjährige Marktexklusivität gewährt werden, während derer Wettbewerber im Allgemeinen daran gehindert sind, dasselbe Medikament für dieselbe Orphan-Indikation zu vermarkten. Diese Exklusivität stellt sicher, dass der Entwickler eine Zeit lang nur über begrenzte Konkurrenz auf dem Markt verfügt, was möglicherweise zu höheren Preisen und einer erhöhten Nachfrage führt. Die mit dem Orphan-Drug-Status verbundenen Anreize können dazu beitragen, die hohen Kosten für die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten wie LSDs auszugleichen. Dies kann Pharmaunternehmen dazu ermutigen, in Forschung und Entwicklung für diese Erkrankungen zu investieren. LSDs sind seltene Krankheiten und die Patientenpopulation ist klein. Die Einstufung als Orphan Drug trägt den Herausforderungen Rechnung, die mit der Entwicklung von Behandlungen für solche Krankheiten verbunden sind, und bietet Pharmaunternehmen die Möglichkeit, einen Nischenmarkt zu bedienen.

Orphan Drugs profitieren häufig von beschleunigten behördlichen Prüfverfahren, wie Fast-Track-Einstufung und Priority-Review. Dies beschleunigt die Zeit bis zur Marktzulassung, sodass diese Therapien schneller bei den Patienten ankommen. Der Orphan Drug-Status in einem Land kann manchmal zu ähnlichen Einstufungen in anderen Ländern führen. Dies kann die globale Verbreitung von LSD-Therapien erleichtern und ihre Nachfrage weiter steigern. Der Markt für Orphan Drugs, einschließlich LSD-Therapeutika, hat aufgrund seines Potenzials für hohe Kapitalrenditen die Aufmerksamkeit von Investoren und Risikokapitalgebern auf sich gezogen. Diese erhöhten Investitionen können die Nachfrage nach Forschung und Entwicklung weiter ankurbeln. Die Einstufung als Orphan Drug unterstreicht die Bedeutung der Behandlung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei seltenen Krankheiten. Patienten und Interessengruppen setzen sich häufig für diese Einstufungen ein, um Pharmaunternehmen zu ermutigen, Behandlungen für LSDs zu entwickeln und den Patienten den Zugang zu Therapien zu verbessern. Die Einstufung als Orphan Drug fördert die Zusammenarbeit zwischen Pharmaunternehmen, akademischen Einrichtungen und Forschungsorganisationen. Diese Zusammenarbeit kann zu beschleunigten Forschungs- und Entwicklungsbemühungen im Bereich der LSD-Therapeutika führen. Die Anerkennung von LSDs als Orphan Diseases und die Bemühungen, den Status eines Orphan Drugs zu erlangen, tragen zu einem größeren Bewusstsein für die Krankheit bei, was zu einer früheren Diagnose und Behandlungsbeginn führt. Dies wiederum treibt die Nachfrage nach Therapien an. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten ankurbeln.

Zunehmende genetische Tests und Diagnosen

Genetische Tests ermöglichen die frühzeitige Identifizierung von Personen, die gefährdet sind oder von LSDs betroffen sind. Diese frühe Diagnose ist wichtig, da viele LSDs fortschreitend sind und ein frühes Eingreifen zu besseren Behandlungsergebnissen führen kann. Genetische Tests bieten eine hochgenaue und definitive Diagnose von LSDs. Es hilft, zwischen verschiedenen Arten von LSDs zu unterscheiden, was für die Auswahl des geeigneten therapeutischen Ansatzes von entscheidender Bedeutung ist. Die Kenntnis der spezifischen genetischen Mutation, die bei einer Person ein LSD verursacht, ermöglicht personalisierte Behandlungsstrategien. Verschiedene Mutationen können unterschiedlich auf Therapien reagieren, und genetische Informationen leiten Behandlungsentscheidungen. In einigen Regionen sind LSDs in Neugeborenen-Screening-Programmen enthalten. Beim Neugeborenen-Screening werden kurz nach der Geburt Tests auf bestimmte genetische Marker durchgeführt, wodurch eine frühzeitige Erkennung und Behandlungsbeginn für betroffene Säuglinge ermöglicht wird. Genetische Tests können Träger von LSD-Mutationen identifizieren, was für die Familienplanung und genetische Beratung wertvoll ist. Sie ermöglichen es Einzelpersonen, fundierte Entscheidungen über die Familienplanung zu treffen und das Risiko der Weitergabe der Krankheit an ihre Nachkommen einzuschätzen.

Genetische Tests sind oft eine Voraussetzung für die Aufnahme von Patienten in klinische Studien für LSD-Therapien. Die Identifizierung geeigneter Patienten durch genetische Tests ist für die Durchführung von Forschung und die Entwicklung neuer Behandlungen von entscheidender Bedeutung. Genetische Daten, die von Personen mit LSDs gesammelt werden, tragen zu Studien zur natürlichen Krankheitsgeschichte bei, die Einblicke in den Krankheitsverlauf bieten und die Gestaltung klinischer Studien und die Entwicklung von Therapeutika beeinflussen können. Mithilfe genetischer Tests kann der Krankheitsverlauf und die Reaktion auf eine Behandlung im Laufe der Zeit überwacht werden. Veränderungen genetischer Marker können wertvolle Informationen über die Wirksamkeit von Therapien liefern. Durch diagnostische Tests generierte genetische Daten tragen zur Erforschung der genetischen Grundlagen von LSDs bei. Diese Forschung kann zur Entdeckung neuer therapeutischer Ziele und zur Entwicklung neuartiger Behandlungen führen. Die Ergebnisse genetischer Tests bieten Patienten und ihren Familien Klarheit und Verständnis über die Krankheit, ihre Vererbungsmuster und die Behandlungsmöglichkeiten. Dieses Wissen kann Unsicherheit und Angst verringern. Die Ergebnisse genetischer Tests können Patienten und ihre Familien dazu befähigen, sich selbst und die breitere LSD-Gemeinschaft zu vertreten. Lobbyarbeit kann das Bewusstsein für LSDs schärfen und die Nachfrage nach Forschung und Therapien steigern. Genetische Tests sind ein Eckpfeiler der Präzisionsmedizin, bei der Behandlungen auf der Grundlage ihrer genetischen Ausstattung auf einzelne Patienten zugeschnitten werden. Dieser Ansatz ist im Bereich der LSD-Therapie zunehmend relevant. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten beschleunigen.

Wichtige Marktherausforderungen

Begrenztes Verständnis der Krankheitsmechanismen

Bei vielen LSDs sind die zugrunde liegenden genetischen und molekularen Mechanismen komplex und nicht vollständig verstanden. Diese Komplexität macht es schwierig, gezielte Therapien zu entwickeln, die die Grundursache der Krankheit angehen. Ohne ein umfassendes Verständnis der Krankheitsmechanismen ist es schwierig, spezifische Arzneimittelziele zu identifizieren und wirksame Behandlungen zu entwickeln. LSDs umfassen eine breite Palette seltener genetischer Störungen, jede mit ihrer einzigartigen Pathophysiologie. Das Verständnis der Unterschiede in den Krankheitsmechanismen zwischen verschiedenen LSDs ist für die Entwicklung maßgeschneiderter Behandlungen von entscheidender Bedeutung. Begrenztes Wissen über diese Unterschiede kann die therapeutischen Entwicklungsbemühungen behindern. Biomarker sind für die Krankheitsdiagnose, Überwachung und Bewertung der Behandlungswirksamkeit von entscheidender Bedeutung. Ohne ein tiefes Verständnis der Krankheitsmechanismen kann es jedoch schwierig sein, zuverlässige Biomarker für LSDs zu identifizieren, die für klinische Studien und personalisierte medizinische Ansätze erforderlich sind. Der Mangel an Einblicken in die Krankheitsmechanismen trägt zu einer hohen Ausfallrate bei der Arzneimittelentwicklung für LSDs bei. Viele potenzielle Arzneimittelkandidaten kommen nicht über die präklinischen oder frühen klinischen Phasen hinaus, da sie die zugrunde liegenden Krankheitsprozesse nicht effektiv angreifen. In Ermangelung eines klaren Verständnisses der Krankheitsmechanismen können Arzneimittelentwickler vor Herausforderungen im Zusammenhang mit unerwünschten Wirkungen stehen. Diese unbeabsichtigten Folgen können zu Sicherheitsbedenken führen und die Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien behindern. Die Komplexität von LSDs und das begrenzte Verständnis ihrer Mechanismen können es schwierig machen, Forschungsgelder zu erhalten. Potenzielle Investoren und Zuschussgeber zögern möglicherweise, Projekte ohne klaren Erfolgsweg zu finanzieren, was zu einer Unterfinanzierung wichtiger Forschungsanstrengungen führt.

Krankheitsvariabilität

LSDs sind eine Gruppe seltener genetischer Störungen, und selbst innerhalb desselben LSD-Subtyps kann es erhebliche klinische Heterogenität geben. Patienten mit derselben genetischen Mutation können unterschiedliche Schweregrade der Krankheit und unterschiedliche Symptome aufweisen. Diese Variabilität macht es schwierig, den Krankheitsverlauf vorherzusagen und Behandlungen auf einzelne Patienten abzustimmen. Die Variabilität der Krankheitsdarstellung kann zu verzögerten oder verpassten Diagnosen führen. Bei manchen Patienten zeigen sich die Symptome möglicherweise nicht früh im Leben, und die Diagnose erfolgt möglicherweise erst, wenn die Symptome ausgeprägter werden. Eine verzögerte Diagnose kann dazu führen, dass Gelegenheiten für eine frühzeitige Intervention verpasst werden. Personen mit demselben LSD-Subtyp und derselben Mutation können unterschiedlich auf dieselbe Therapie reagieren. Faktoren wie das Alter bei Behandlungsbeginn, das Krankheitsstadium und individuelle genetische Variationen können die Behandlungsergebnisse beeinflussen. Die Optimierung der Behandlung für jeden Patienten kann aufgrund dieser Variabilität komplex sein. Derzeit gibt es nur begrenzte Instrumente, um den Krankheitsverlauf bei einzelnen Patienten vorherzusagen. Gesundheitsdienstleister verlassen sich häufig auf klinische Beobachtung und Überwachung, die subtile Veränderungen im Krankheitsverlauf möglicherweise nicht erfassen. Die Variabilität in Krankheitspräsentation und -verlauf kann die Gestaltung klinischer Studien für LSD-Therapien vor Herausforderungen stellen. Die Auswahl geeigneter Ergebnismaße und Patientenpopulationen, die die Krankheit genau darstellen, kann schwierig sein. Das Ziel der personalisierten Medizin ist es, Behandlungen auf die spezifischen Bedürfnisse jedes Patienten zuzuschneiden. Die Variabilität der Krankheit erschwert jedoch die Bemühungen, wirklich personalisierte Therapien für LSDs zu entwickeln. Die Variabilität der Krankheitsschwere bedeutet, dass einige Patienten möglicherweise eine intensivere medizinische Versorgung und Unterstützung benötigen als andere. Es kann eine Herausforderung sein, sicherzustellen, dass alle Patienten Zugang zu der Pflege haben, die sie benötigen.

Wichtige Markttrends

Chaperon-Therapien

Bei Chaperon-Therapien werden kleine Moleküle verwendet, die die Aktivität fehlgefalteter oder instabiler lysosomaler Enzyme in LSDs stabilisieren und steigern können. Diese Moleküle fungieren als Chaperone, indem sie bei der korrekten Faltung und dem Transport des Enzyms zu seinem Zielort im Lysosom helfen. Chaperontherapien sind darauf ausgelegt, die spezifischen genetischen Mutationen zu behandeln, die bei LSDs zu Enzymfehlfaltungen und -funktionsstörungen führen. Sie zielen auf die zugrunde liegende Ursache der Krankheit ab, indem sie dem Enzym helfen, seine aktive Form zu erreichen, die für den Substratabbau unerlässlich ist. Viele Chaperontherapien werden oral verabreicht, was im Vergleich zu intravenösen Infusionen oder anderen invasiven Methoden eine bequemere und patientenfreundlichere Verabreichungsmethode ist. Dies kann die Therapietreue und die Lebensqualität des Patienten verbessern. Chaperontherapien wurden für verschiedene LSDs entwickelt und getestet, darunter Morbus Fabry, Morbus Pompe, Morbus Gaucher und andere. Diese breite Anwendbarkeit macht sie für mehrere LSD-Subtypen relevant. Einige Chaperontherapien haben klinische Erfolge gezeigt und in verschiedenen Regionen behördliche Zulassungen erhalten. Beispielsweise wurde Migalastat zur Behandlung des Morbus Fabry zugelassen. Chaperontherapien haben das Potenzial, den Krankheitsverlauf zu verändern, indem sie die Enzymaktivität wiederherstellen und die Substratansammlung reduzieren. Dies kann zu Verbesserungen der klinischen Ergebnisse und zur Verhinderung des Fortschreitens der Krankheit führen. Forscher untersuchen die Möglichkeit, Chaperon-Therapien mit anderen Behandlungsansätzen wie Enzymersatztherapie (ERT) oder Gentherapie zu kombinieren. Diese Kombinationstherapien können synergistische Vorteile und eine verbesserte Behandlungswirksamkeit bieten. Chaperone-Therapien entsprechen dem Trend zur personalisierten und präzisen Medizin, bei der die Behandlungen auf der Grundlage ihrer spezifischen genetischen Mutationen und Krankheitsmanifestationen auf einzelne Patienten zugeschnitten sind.

Segmentelle Einblicke

Behandlungseinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Enzymersatztherapie den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Indikationseinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Morbus Gaucher den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Endbenutzereinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Morbus Gaucher den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Endbenutzereinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Enzymersatztherapie den größten Anteil am globalen Markt für Therapeutika für lysosomale Speicherkrankheiten und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen. 2022.

Neueste Entwicklungen

• Im März 2021 wurde die Therapie der Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II oder Hunter-Syndrom), IZCARGO® (Pabinafusp alfa 10 ml, intravenöse Tropfinfusion), vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) zugelassen, so eine Pressemitteilung von JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. Die rekombinante Iduronat-2-Sulfatase-Enzymersatztherapie (ERT) IZCARGO® (ehemals JR-141) verwendet J-BrainCargo®, eine von JCR entwickelte einzigartige Technologie, um Behandlungen über die Blut-Hirn-Schranke (BBB) zu transportieren. Es handelt sich um den ersten zugelassenen ERT, bei dem die Blut-Hirn-Schranke durch intravenöse Injektion durchbrochen wurde, ein Vorteil, der die Lebensqualität von Menschen mit LSDs wie MPS II erheblich verbessern könnte. Pabinafusp alfa ist ein rekombinantes Fusionsprotein aus einem Antikörper gegen den menschlichen Transferrinrezeptor und Idursulfase, einem Enzym, das bei Menschen mit Hunter-Syndrom fehlt oder inaktiv ist (10 ml, intravenöse Tropfinfusion). Mithilfe der Transferrinrezeptor-vermittelten Transzytose, J-Brain Cargo®, einer JCR-exklusiven BBB-penetrierenden Technologie, durchdringt es die BBB und seine Aufnahme in die Zellen wird durch den Mannose-6-Phosphat-Rezeptor vermittelt. Aufgrund dieser neuen Wirkmethode wird erwartet, dass Pabinafusp alfa gegen die ZNS-Symptome des Hunter-Syndroms wirksam ist.
• Im Dezember 2022 zeigten Patienten mit Morbus Gaucher, die eine Einzeldosis der experimentellen Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) AVR-RD-02 erhielten, eine Stabilisierung oder Umkehrung mehrerer klinisch relevanter Maßnahmen. Dies geht aus neuen vorläufigen pharmakokinetischen, pharmakodynamischen und klinischen Wirksamkeitsdaten hervor, die von AVROBIO, Inc., einem führenden Gentherapieunternehmen im klinischen Stadium, veröffentlicht wurden. Darüber hinaus beabsichtigt AVROBIO nach fruchtbaren Gesprächen mit den Aufsichtsbehörden, im zweiten Halbjahr 2023 eine weltweite, zulassungsrelevante klinische Studie der Phase 2/3 für Morbus Gaucher Typ 3 (GD3) zu beginnen. Die bedeutendste und am weitesten verbreitete lysosomale Erkrankung ist die Gaucher-Krankheit. Menschen mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) haben häufig eine kürzere Lebenserwartung und können unter lähmenden Symptomen leiden, die ihre Lebensqualität erheblich verringern, selbst wenn sie eine Enzymersatztherapie (ERT), den derzeitigen Goldstandard der Behandlung, erhalten. GD3 ist eine schwerwiegendere, fortschreitende Form der Gaucher-Krankheit, die sich durch neurologische Anzeichen und Symptome sowie umfassendere systemische Manifestationen manifestiert, die häufig gegen routinemäßige medizinische Behandlungen resistent sind.

Wichtige Marktteilnehmer

• Pfizer, Inc.
• Sanofi SA
• BioMarin Pharmaceutical Inc
• Actelion Ltd.
• Raptor Pharmaceutical Corp.
• Protalix BiotherapeuticsInc.
• Amicus Therapeutics, Inc.