Markt für Enzymersatztherapien – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognosen, 2018–2028, segmentiert nach Produkten (Galsulfase, Velaglucerase Alfa, Laronidase, Asfotasealfa, andere), nach Krankheiten (exokrine Pankreasinsuffizienz (EPI), Morbus Pompe, Scheie-Syndrom, Maroteaux-Lamy-Syndrom, den größten Anteil am globalen Markt für Enzymersatztherapien hatte das Segment Morbus Gau

Marktübersicht

Der globale Markt für Enzymersatztherapien hat im Jahr 2022 einen Wert von 9,95 Milliarden USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beeindruckendes Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 7,80 % bis 2028 erleben. Die Enzymersatztherapie (ERT) ist eine medizinische Behandlung, bei der gentechnisch veränderte Enzyme an Personen mit bestimmten genetischen oder enzymatischen Mängeln verabreicht werden. Das Hauptziel der ERT besteht darin, fehlende oder funktionsgestörte Enzyme im Körper zu ersetzen oder zu ergänzen. Die ERT basiert auf dem Verständnis, dass viele genetische und metabolische Störungen durch das Fehlen oder die Fehlfunktion eines bestimmten Enzyms im Körper verursacht werden. Enzyme sind essentielle Proteine, die verschiedene biochemische Reaktionen katalysieren, und ihr Fehlen kann zur Ansammlung schädlicher Substanzen und zur Entwicklung von Symptomen und Komplikationen führen. ERT wird hauptsächlich zur Behandlung einer Reihe seltener genetischer und lysosomaler Speicherkrankheiten eingesetzt, darunter Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und Mukopolysaccharidose. Diese Krankheiten sind das Ergebnis des Mangels eines bestimmten Enzyms, das für den normalen Stoffwechsel notwendig ist. Das fehlende oder defekte Enzym, das für einen bestimmten Stoffwechselprozess erforderlich ist, wird mithilfe der rekombinanten DNA-Technologie hergestellt. Bei diesem Verfahren wird das Gen, das für die Produktion des Enzyms verantwortlich ist, in Bakterien, Hefen oder Zellkulturen eingefügt, um eine Produktion im großen Maßstab zu ermöglichen. Laufende Fortschritte in der Biotechnologie, einschließlich Gentechnik und rekombinanter DNA-Technologie, haben zur Entwicklung effektiverer und gezielterer ERTs geführt und so die Qualität der Behandlung verbessert. Viele ERTs erhalten den Status eines Orphan-Arzneimittels, was Pharmaunternehmen Anreize bietet, Behandlungen für seltene Krankheiten zu entwickeln, darunter Steuervorteile und Marktexklusivität. Dieser Status fördert Investitionen in die ERT-Forschung und -Entwicklung. Pharmaunternehmen, akademische Einrichtungen und Forschungsorganisationen investieren kontinuierlich in die Forschung und Entwicklung von ERTs, was zur Entwicklung innovativer Therapien und zur Erweiterung des Behandlungsangebots führt. Patientenvertretungen und -organisationen haben eine entscheidende Rolle dabei gespielt, das Bewusstsein für seltene Krankheiten zu schärfen und sich für einen verbesserten Zugang zu ERTs einzusetzen. Ihre Bemühungen haben die Nachfrage nach und die Unterstützung für ERTs vorangetrieben.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte in der Biotechnologie

Die rekombinante DNA-Technologie ist ein grundlegender Fortschritt, der die Produktion therapeutischer Enzyme mithilfe gentechnisch veränderter Mikroorganismen ermöglicht. Diese Technologie hat die Produktionseffizienz und Skalierbarkeit von ERTs deutlich verbessert. Die Biotechnologie hat die Entwicklung humanisierter Enzyme ermöglicht, die strukturell natürlich vorkommenden menschlichen Enzymen ähneln. Diese Enzyme lösen bei Verabreichung an Patienten weniger wahrscheinlich Immunreaktionen und allergische Reaktionen aus. Die Next-Generation-Sequencing-Technologie (NGS) hat unser Verständnis genetischer Mutationen und der Mechanismen, die verschiedenen genetischen Störungen zugrunde liegen, verbessert. Dies hat die Entwicklung präziserer und personalisierter ERTs ermöglicht, die auf das genetische Profil einer Person zugeschnitten sind. Die Biotechnologie hat zur Etablierung optimierter Zelllinien zur Produktion therapeutischer Enzyme geführt. Dies hat die Konsistenz und Ausbeute der ERT-Produktion verbessert. Die Techniken der Proteintechnik haben sich weiterentwickelt und ermöglichen es Wissenschaftlern, Enzyme zu modifizieren, um ihre Stabilität, Wirksamkeit und Zielgenauigkeit zu verbessern. Dies hat zur Entwicklung wirksamerer und lang anhaltender ERTs geführt. Durch Manipulation der Glykosylierungsmuster therapeutischer Enzyme können deren Pharmakokinetik und Zielgenauigkeit im Gewebe verbessert werden. Die Biotechnologie hat es Forschern ermöglicht, Glykosylierungsmuster zu modifizieren, um die Wirksamkeit von ERTs zu verbessern.

Obwohl sich die Gentherapie von der traditionellen ERT unterscheidet, stellt sie einen bedeutenden Fortschritt in der Biotechnologie zur Behandlung genetischer Störungen dar. Bei der Gentherapie werden funktionelle Kopien des fehlerhaften Gens eingeführt, was möglicherweise eine langfristige oder sogar heilende Lösung für einige Erkrankungen bietet. Die Biotechnologie hat die Entwicklung von ERTs mit verlängerten Halbwertszeiten ermöglicht, wodurch die Verabreichungshäufigkeit verringert und die Compliance der Patienten verbessert wird. Fortschritte in der Bioprozesstechnologie haben die Produktion von ERTs rationalisiert, die Produktionskosten gesenkt und Therapien zugänglicher gemacht. Die Biotechnologie ermöglicht die Entwicklung maßgeschneiderter ERTs auf der Grundlage der genetischen Mutationen eines Individuums. Dieser Ansatz ermöglicht personalisierte Behandlungspläne und optimiert die therapeutischen Ergebnisse. Forscher untersuchen den Einsatz von Biotechnologie, um bei Patienten mit Antikörpern gegen ERT eine Immuntoleranz zu induzieren. Dies kann Patienten helfen, die im Laufe der Zeit eine Resistenz gegen die Behandlung entwickelt haben. Der Einsatz von Nanotechnologie in der ERT kann die Arzneimittelverabreichung verbessern und die Stabilität und Bioverfügbarkeit therapeutischer Enzyme erhöhen. Die Biotechnologie erleichtert die Entwicklung neuartiger Arzneimittelformulierungen, wie liposomaler oder nanopartikelbasierter Verabreichungssysteme, die die Pharmakokinetik und Zielausrichtung von ERTs verbessern können. Dieser Faktor wird zur Entwicklung des globalen Marktes für Enzymersatztherapien beitragen.

Steigerung der Pipeline-Entwicklung

Die Entwicklung neuer ERTs oder die Erweiterung bestehender Pipelines führt zu zusätzlichen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen. Dieses erweiterte Therapiespektrum bietet Gesundheitsdienstleistern und Patienten mehr Auswahlmöglichkeiten, was möglicherweise zu einer erhöhten Nachfrage führt. Fortschritte in der Pipeline-Entwicklung zielen oft darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von ERTs zu verbessern. Neue Therapien können verbesserte Ergebnisse bieten, darunter weniger Nebenwirkungen, ein besseres Krankheitsmanagement und verbesserte Patientenergebnisse, was zu einer höheren Nachfrage sowohl bei Patienten als auch bei medizinischem Fachpersonal führt. Die Pipeline-Entwicklung kann sich auf die Erfüllung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse konzentrieren, wie etwa die Entwicklung von ERTs für seltene Erkrankungen, für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungen gibt. Dies ist besonders wichtig bei Erkrankungen, bei denen ERT der Behandlungsstandard ist und keine geeignete Therapie gefunden wird. Mit fortschreitender Pipeline-Entwicklung wird die personalisierte Medizin immer mehr in den Vordergrund gerückt. Die Entwicklung von ERTs, die auf individuelle genetische Profile zugeschnitten sind, ermöglicht eine präzisere und wirksamere Behandlung, was die Nachfrage ankurbeln kann, da Patienten nach personalisierten Therapielösungen suchen.

Einige Patienten entwickeln möglicherweise eine Resistenz gegen vorhandene ERTs oder reagieren nicht optimal auf die Behandlung. Die Pipeline-Entwicklung erforscht oft Lösungen für diese Herausforderungen und bietet alternative Therapien für Personen mit begrenzten Möglichkeiten. Das Vorhandensein einer wettbewerbsfähigen Pipeline kann Innovationen fördern und die Nachfrage nach ERTs ankurbeln, da Unternehmen danach streben, sich gegenseitig in Bezug auf Wirksamkeit, Sicherheit, Komfort und Kosteneffizienz zu übertreffen. Wenn Pipeline-Therapien klinische Studien durchlaufen und behördliche Zulassungen erhalten, werden sie einer breiteren Patientenpopulation zugänglich. Behördliche Zulassungen bestätigen die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Therapien und schaffen Vertrauen bei Gesundheitsdienstleistern und Patienten. Die Einführung neuer ERTs kann die Reichweite des Marktes geografisch erweitern. Dies kann die Erschließung bisher unerschlossener Regionen oder die Bereitstellung von Behandlungsmöglichkeiten für Erkrankungen mit geringer Prävalenz, aber erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf umfassen. Patientenvertretungsgruppen und -organisationen spielen oft eine entscheidende Rolle bei der Förderung des Bewusstseins für Pipeline-Entwicklungen und schaffen Nachfrage, indem sie Patienten über potenzielle zukünftige Behandlungen informieren. Wenn neue ERTs gefunden werden, können Gesundheitsdienstleister diese Therapien aufgrund ihres klinischen Nutzens und der Bedürfnisse ihrer Patientenpopulationen übernehmen und so zu einer erhöhten Nachfrage beitragen. Die wirtschaftliche und gesellschaftliche Belastung durch seltene genetische Erkrankungen kann die Nachfrage nach Pipeline-Therapien ankurbeln. Die Verringerung der Auswirkungen dieser Krankheiten durch eine wirksame Behandlung kann zu Kosteneinsparungen in den Gesundheitssystemen führen und die Lebensqualität der Patienten verbessern. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Enzymersatztherapien ankurbeln.

Starke Forschungs- und Entwicklungsinitiativen

Laufende Forschung und Entwicklung führt zur Entwicklung innovativer ERTs, die für Patienten wirksamer, sicherer und bequemer sind. Diese neuen Therapien stoßen häufig sowohl bei Gesundheitsdienstleistern als auch bei Patienten auf großes Interesse und treiben die Nachfrage an. Durch Forschung und Entwicklung können neue therapeutische Ziele und Enzymersatzmöglichkeiten für seltene genetische Störungen identifiziert werden, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt. Dies kann den Markt erheblich erweitern und den Bedarf von Patienten mit bisher nicht behandelten Erkrankungen decken. Forschung führt zu einem besseren Verständnis der Mechanismen von ERTs und ermöglicht es Wissenschaftlern, Therapien mit verbesserter Wirksamkeit und weniger Nebenwirkungen zu entwickeln. Solche Fortschritte machen ERTs sowohl für Patienten als auch für Gesundheitsdienstleister attraktiver. Forschung und Entwicklung konzentrieren sich zunehmend auf personalisierte Medizin und passen Behandlungen an individuelle genetische Profile an. Da personalisierte ERTs immer häufiger zum Einsatz kommen, suchen Patienten eher nach diesen präzisen und wirksamen Therapien, was die Nachfrage erhöht. F&E-Bemühungen erforschen oft Lösungen für Patienten, die eine Resistenz gegen bestehende ERTs entwickeln oder nicht ausreichend darauf reagieren. Die Entwicklung alternativer Therapien für diese Personen kann die Nachfrage ankurbeln.

Strenge klinische Studien und behördliche Zulassungen sind wesentliche Schritte bei der Entwicklung von ERTs. Wenn neue Therapien diese Phasen durchlaufen und die behördliche Zulassung erhalten, werden sie einer breiteren Patientenpopulation zugänglich, was die Nachfrage erhöht. Ein Wettbewerbsumfeld führt oft zu mehr Innovation, da Unternehmen danach streben, sich gegenseitig zu übertreffen. Dieser Wettbewerb kann die Nachfrage ankurbeln, da die neuesten und fortschrittlichsten ERTs die Aufmerksamkeit von Patienten und medizinischem Fachpersonal auf sich ziehen. Die wirtschaftlichen und gesellschaftlichen Auswirkungen seltener genetischer Störungen können erheblich sein. F&E-Bemühungen, die zu wirksameren Behandlungen führen, können die Gesamtbelastung der Gesundheitssysteme verringern, ERTs zu einer kostengünstigen Lösung machen und die Nachfrage weiter ankurbeln. Starke Patientenvertretungsgruppen und -organisationen fördern oft F&E-Initiativen und schaffen Bewusstsein für laufende Forschung und potenzielle zukünftige Behandlungen. Dieses gesteigerte Bewusstsein kann die Nachfrage nach den neuesten Therapien ankurbeln. Wenn aufgrund erfolgreicher Forschung und Entwicklung neue ERTs gefunden werden, können Gesundheitsdienstleister diese Therapien aufgrund ihres klinischen Nutzens und der Bedürfnisse der Patienten übernehmen. Die Übernahme durch Ärzte trägt zu einer erhöhten Nachfrage bei. Forschung und Entwicklung können zu einer Markterweiterung führen, indem neue Therapien in bisher unerschlossene Regionen eingeführt werden oder indem Behandlungsmöglichkeiten für Erkrankungen mit geringer Prävalenz, aber erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf bereitgestellt werden. Dieser Faktor wird die Nachfrage auf dem globalen Markt für Enzymersatztherapien beschleunigen.

Wichtige Marktherausforderungen

Begrenzter Patientenpool

ERTs werden hauptsächlich zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen wie Morbus Gaucher, Morbus Fabry und Morbus Pompe verwendet. Diese Erkrankungen haben eine geringe Prävalenz, was bedeutet, dass der potenzielle Patientenpool begrenzt ist. Die Patientenpopulationen für viele seltene genetische Erkrankungen sind relativ klein. Infolgedessen ist der adressierbare Markt für ERTs begrenzt, was die kommerzielle Rentabilität der Entwicklung und Vermarktung dieser Therapien beeinträchtigen kann. Die Entwicklung und Herstellung von ERTs ist mit erheblichen Kosten verbunden, sowohl in Bezug auf Forschung als auch Produktion. Aufgrund der begrenzten Patientenzahl kann es für Pharmaunternehmen schwierig sein, diese Ausgaben zu rechtfertigen, und es können hohe Behandlungskosten pro Patient entstehen. Bei einem begrenzten Patientenpool können mehrere Pharmaunternehmen um eine relativ kleine Anzahl von Patienten konkurrieren. Dies kann zu Marktsättigung, Preisdruck und Schwierigkeiten bei der Produktdifferenzierung führen. Die Ausweitung des Marktes für ERTs über den begrenzten Patientenpool hinaus kann eine Herausforderung sein, insbesondere in Regionen mit weniger entwickelten Gesundheitssystemen und begrenztem Zugang zu spezialisierter Versorgung. Aufgrund der Seltenheit der Krankheiten kann es schwierig sein, genügend Patienten für klinische Studien für ERTs zu gewinnen. Eine unzureichende Patientenrekrutierung kann zu Verzögerungen bei Forschung und Entwicklung führen. Aufgrund des begrenzten Patientenpools sind die Preise für ERTs oft hoch. Dies spiegelt zwar die Entwicklungskosten und die Seltenheit der Krankheiten wider, kann aber für Patienten und Gesundheitssysteme eine Herausforderung hinsichtlich der Erschwinglichkeit darstellen.

Wettbewerb und Marktsättigung

Der Markt für Enzymersatztherapien (ERT) ist sehr wettbewerbsintensiv geworden, da mehrere Pharmaunternehmen Therapien für seltene genetische Störungen entwickeln und vermarkten. Dieser Wettbewerb kann zu Herausforderungen wie Preiskämpfen und erhöhten Marketingkosten führen. In einigen Fällen kann der Markt für bestimmte ERTs gesättigt sein, insbesondere bei Erkrankungen mit gut etablierten Behandlungen. Wenn mehrere Therapien für dieselbe Erkrankung gefunden werden, kann dies zu Redundanz und Ineffizienzen im Gesundheitssystem führen. Intensiver Wettbewerb führt häufig zu Preisdruck, da Unternehmen die Preise senken können, um Marktanteile zu gewinnen. Dies kann zwar den Patienten zugute kommen, indem es die Behandlungskosten senkt, kann jedoch die Nachhaltigkeit der Produktentwicklung beeinträchtigen. Wettbewerbsmärkte erfordern verstärkte Marketing- und Werbeanstrengungen, was die Kosten für Pharmaunternehmen in die Höhe treiben kann. Diese Kosten können an Patienten und Gesundheitssysteme weitergegeben werden, was sich auf die Erschwinglichkeit auswirkt. Um sich in einem wettbewerbsintensiven Markt abzuheben, ist eine sinnvolle Produktdifferenzierung erforderlich. Unternehmen müssen in Forschung und Entwicklung investieren, um ERTs mit deutlichen Vorteilen zu entwickeln, was eine Herausforderung sein kann. Aufsichtsbehörden haben möglicherweise spezifische Anforderungen für die Zulassung von ERTs, und ein wettbewerbsintensiver Markt kann eine strengere Prüfung bedeuten. Die Erfüllung dieser Anforderungen kann zeitaufwändig und kostspielig sein. Ärzte können vor der Herausforderung stehen, die am besten geeignete ERT für ihre Patienten auszuwählen, insbesondere wenn mehrere Optionen gleichzeitig zur Verfügung stehen. Die Entscheidung kann durch Faktoren wie Daten aus klinischen Studien, Patientenprofile und Kostenüberlegungen beeinflusst werden.

Wichtige Markttrends

Erweiterung der therapeutischen Indikationen

Durch die Erweiterung der therapeutischen Indikationen können ERTs auf ein breiteres Spektrum seltener genetischer und lysosomaler Speicherkrankheiten angewendet werden. Diese Diversifizierung bietet mehr Behandlungsmöglichkeiten für Patienten, die zuvor möglicherweise keinen Zugang zu wirksamen Therapien hatten. Durch die Erforschung neuer therapeutischer Indikationen wollen Pharmaunternehmen und Forscher ungedeckte medizinische Bedürfnisse ansprechen. Sie zielen auf seltene Krankheiten ab, für die es keine zugelassenen oder wirksamen Behandlungen gibt, und helfen Patienten mit Erkrankungen, für die es zuvor nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gab. Die Erweiterung der therapeutischen Indikationen kann zu einer größeren Patientenzahl führen und ERTs potenziell wirtschaftlich rentabler machen. Dieses erweiterte Marktpotenzial ermutigt Pharmaunternehmen, in Forschung und Entwicklung zu investieren. Einige ursprünglich für eine bestimmte Indikation entwickelte ERTs wurden für andere Krankheiten mit ähnlichen zugrunde liegenden Mechanismen umfunktioniert. Dieser Umnutzungsansatz kann bei der Arzneimittelentwicklung Zeit und Ressourcen sparen. Fortschritte in der Genomik und personalisierten Medizin haben ein präziseres Verständnis der Krankheitsmechanismen ermöglicht. Diese Präzision ermöglicht die Identifizierung zusätzlicher Krankheiten, die von ERTs profitieren können, insbesondere solche mit genetischen Komponenten.

Segmentale Einblicke

Produkteinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Velaglucerase Alfa den größten Anteil am globalen Markt für Enzymersatztherapien und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Krankheitseinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Gaucher-Krankheit den größten Anteil am globalen Markt für Enzymersatztherapien und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Endbenutzereinblicke

Im Jahr 2022 hatte das Segment Gaucher-Krankheit den größten Anteil am globalen Markt für Enzymersatztherapien und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Regionale Einblicke

Die Region Nordamerika dominiert den globalen Markt für Enzymersatztherapien im Jahr 2022.

Jüngste Entwicklungen

• Im Juni 2023 ioMarin Pharmaceutical Inc., ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich der Verbesserung des Lebens durch genetische Forschung verschrieben hat, hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für die Gentherapie ROCTAVIAN™ (Valoctocogeneroxaparvovec-rvox) erhalten. Diese Zulassung gilt für die Behandlung von Erwachsenen, die an schwerer Hämophilie A leiden, die durch einen angeborenen Mangel an Faktor VIII (FVIII) mit FVIII-Aktivitätswerten unter 1 IU/dL gekennzeichnet ist und bei denen keine Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar sind, wie durch einen von der FDA genehmigten Test bestätigt wurde. Hämophilie A ist eine vererbte, lebenslange Erkrankung, die aus einer genetischen Mutation resultiert, die die Produktion eines wichtigen Blutgerinnungsproteins namens FVIII beeinträchtigt. In schweren Fällen setzt der Mangel dieses Proteins Personen mit Hämophilie A einem erheblichen Risiko schmerzhafter und potenziell lebensbedrohlicher Blutungsepisoden aus, die oft spontan auftreten. Aktuelle Behandlungsprotokolle beinhalten regelmäßige, belastende Präventivtherapien, die häufige Infusionen oder Injektionen erfordern, um einen angemessenen Gerinnungsfaktorspiegel im Blut aufrechtzuerhalten und Blutungsepisoden vorzubeugen. ROCTAVIAN wurde entwickelt, um die Funktion des mutierten Gens wiederherzustellen und es Personen mit schwerer Hämophilie A zu ermöglichen, ihren eigenen FVIII zu produzieren und so das Auftreten von Blutungsepisoden zu reduzieren.
• Im Februar 2023 haben Codexis, Inc., ein führendes Enzymtechnikunternehmen, und Nestlé Health Science, eine führende Autorität in der Ernährungswissenschaft, gemeinsam Zwischenergebnisse einer klinischen Phase-1-Studie vorgestellt, die auf die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik von CDX-7108 abzielte. CDX-7108 stellt eine speziell entwickelte Lipasevariante dar, die die mit der derzeitigen Pankreasenzymersatztherapie (PERT) verbundenen Einschränkungen beheben soll. PERT dient als primärer therapeutischer Ansatz bei exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI), einer schwächenden Magen-Darm-Erkrankung, die durch Erkrankungen verursacht wird, die die Pankreasfunktion beeinträchtigen, wie etwa Pankreatitis, Pankreaskrebs, Morbus Crohn, Zöliakie und Mukoviszidose. CDX-7108 wurde aufwendig entwickelt, um ein hohes Maß an Stabilität unter den sauren Bedingungen des Magens und Resistenz gegen Proteasen im oberen Darmtrakt aufzuweisen.

Wichtige Marktteilnehmer

• Takeda Pharmaceutical Company Ltd.
• Leadiant Biosciences Inc.
• Biomarin Pharmaceuticals Inc.
• Genzyme Corporation
• Pfizer Inc.
• Shire plc
• Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc
•  Essential Pharmaceuticals Limited
• Merck KGa
• AbbVie Inc,