CDMO-Markt für Nukleinsäuretherapeutika – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, segmentiert nach Typ (Gentherapie, RNA-basierte Therapien), nach Dienstleistung (Prozessentwicklung und -optimierung, Fertigungsdienstleistungen, Analyse- und Qualitätskontrolldienstleistungen, andere), nach Anwendung (Onkologie, genetische Störungen, Infektionskrankheiten, andere), nach Region u

Marktübersicht

Der globale CDMO-Markt für Nukleinsäuretherapeutika wurde im Jahr 2023 auf 11,48 Milliarden USD geschätzt und dürfte im Prognosezeitraum ein beeindruckendes Wachstum mit einer CAGR von 8,14 % bis 2029 verzeichnen.

Wichtige Markttreiber

Fortschritte bei der Nukleinsäuretherapeutika

mRNA-Impfstoffe (Messenger-RNA) haben aufgrund ihrer schnellen Entwicklung und ihres Erfolgs große Aufmerksamkeit erlangt, insbesondere im Fall der COVID-19-Impfstoffe. Diese Impfstoffe wirken, indem sie ein kleines Stück mRNA einführen, das ein virales Protein kodiert und so eine Immunreaktion stimuliert. Diese Technologie wird für andere Infektionskrankheiten und Krebs untersucht. CRISPR-Cas9 und andere Techniken zur Genbearbeitung haben die Fähigkeit, Gene präzise zu verändern, revolutioniert. Diese Technologien sind sehr vielversprechend für die Behandlung genetischer Störungen und die Korrektur krankheitsverursachender Mutationen. Die RNA-Interferenz-Therapie (RNAi-Therapie) ist ein Mechanismus, der bestimmte Gene zum Schweigen bringen oder „abschalten“ kann. RNAi-basierte Therapien wie kleine interferierende RNA (siRNA) werden entwickelt, um verschiedene genetische und chronische Krankheiten zu behandeln, indem die Expression krankheitsverursachender Gene reduziert wird.

Antisense-Oligonukleotide (ASOs) sind kurze Nukleinsäuresequenzen, die an RNA binden und die Genexpression regulieren können. Sie wurden zur Behandlung von Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie und Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt. Exon-Skipping ist eine Technik, bei der das Spleißen von Prä-mRNA verändert wird, um bestimmte Exons auszuschließen. Sie wird zur Behandlung bestimmter genetischer Krankheiten wie der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt. Es werden nukleinsäurebasierte Krebsimmuntherapien wie die CAR-T-Zelltherapie entwickelt, um die Immunreaktion des Körpers gegen Krebszellen zu verstärken. Dieser Ansatz hat bei einigen Krebspatienten bemerkenswerte Erfolge gezeigt. Fortschritte bei viralen Vektoren wie Adeno-assoziierten Viren (AAV) und Lentiviren haben die Effizienz und Sicherheit der Verabreichung von Nukleinsäuretherapien an Zielzellen im Körper verbessert.

Es werden nicht-virale Verabreichungsmethoden, einschließlich Lipid-Nanopartikeln und anderen Nanoträgern, entwickelt, um Nukleinsäuretherapien sicher und effizient in Zellen zu transportieren. Diese Technologien sind entscheidend, um potenzielle Immunreaktionen und Nebenwirkungen zu reduzieren. Die Aufsichtsbehörden haben sich an die einzigartigen Eigenschaften von Nukleinsäuretherapien angepasst, rationalisierte Genehmigungsverfahren geschaffen und Unterstützung für ihre Entwicklung angeboten. Dies hat den Weg für eine schnellere Einführung dieser Behandlungen geebnet. Forscher untersuchen Kombinationen von Nukleinsäuretherapien mit anderen Medikamenten und Behandlungsmodalitäten, um ihre Wirksamkeit zu verbessern und komplexe Krankheiten zu behandeln. Lange nicht-kodierende RNAs (lncRNAs) gewinnen aufgrund ihrer Rolle bei der Genregulation und bei Krankheiten zunehmend an Aufmerksamkeit. Derzeit laufen Studien, um ihr Potenzial als therapeutische Ziele zu untersuchen. Dieser Faktor wird bei der Entwicklung der Impfstoffentwicklung und der Pandemievorsorge helfen. Die COVID-19-Pandemie hat die Notwendigkeit einer schnellen Impfstoffentwicklung als Reaktion auf neu auftretende Infektionskrankheiten hervorgehoben. Nukleinsäuretechnologien, insbesondere mRNA-basierte Impfstoffe, haben ihr Potenzial für eine beschleunigte Impfstoffproduktion unter Beweis gestellt. Auf Nukleinsäuretherapeutika spezialisierte CDMOs spielten eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung und Herstellung dieser Impfstoffe in Rekordzeit. Nukleinsäureimpfstoffe, insbesondere mRNA-Impfstoffe, bieten Flexibilität beim Impfstoffdesign. Dies ermöglicht eine schnellere Anpassung an neue Virenstämme und macht sie zu wertvollen Instrumenten für die Pandemievorsorge. CDMOs können Produktionsprozesse schnell anpassen, um den sich entwickelnden Impfstoffanforderungen gerecht zu werden. Nukleinsäureimpfstoffplattformen haben das Potenzial, die Zeitpläne für die Impfstoffentwicklung erheblich zu verkürzen. Diese Geschwindigkeit ist von entscheidender Bedeutung, um neu auftretende Infektionskrankheiten anzugehen und der Weltbevölkerung rechtzeitig Zugang zu Impfstoffen zu gewährleisten. CDMOs haben die Kapazität, die Produktion von Nukleinsäureimpfstoffen schnell hochzufahren. Diese Skalierbarkeit ist in Pandemieszenarien von entscheidender Bedeutung, wenn große Mengen an Impfstoffen innerhalb kurzer Zeit hergestellt werden müssen. Die anhaltende Bedrohung durch Infektionskrankheiten und das Potenzial für künftige Pandemien haben das Bewusstsein für die Bedeutung von Vorbereitung und schneller Reaktion geschärft. Nukleinsäuretherapeutika, einschließlich Impfstoffe und antivirale Behandlungen, spielen bei diesen Bemühungen eine zentrale Rolle.

Regierungen auf der ganzen Welt haben Finanzierungen und Partnerschaften initiiert, um die Entwicklung und Herstellung von Nukleinsäureimpfstoffen für die Pandemievorsorge zu unterstützen. Öffentliche und private Investitionen haben Innovation und Kapazitätsaufbau in diesem Bereich vorangetrieben. Regulierungsbehörden haben eine Rolle bei der Beschleunigung der Entwicklung und Zulassung von Nukleinsäureimpfstoffen als Reaktion auf gesundheitliche Notfälle gespielt. Optimierte Regulierungswege haben die schnelle Bereitstellung dieser Impfstoffe erleichtert. Die Zusammenarbeit zwischen Regierungen, Organisationen und Pharmaunternehmen war für die Koordinierung der Bemühungen zur Pandemievorsorge von entscheidender Bedeutung. Die Entwicklung von Nukleinsäureimpfstoffen erfolgt häufig in Zusammenarbeit mit internationalen Partnern. Nukleinsäureimpfstoffe bieten einen vielversprechenden Ansatz, um die globale Verfügbarkeit von Impfstoffen zu verbessern, da sie an verschiedenen Standorten hergestellt werden können, was während einer Pandemie eine gerechtere Verteilung auf bedürftige Gebiete ermöglicht. Neben Impfstoffen gegen Infektionskrankheiten finden Nukleinsäuretherapeutika Anwendung in der Behandlung von Krebs und seltenen Krankheiten. Das bei der Entwicklung von Pandemieimpfstoffen erworbene Fachwissen kann auch der Forschung und Entwicklung in diesen Bereichen zugute kommen. Dieser Faktor wird die Nachfrage nach der personalisierten Medizin steigern.

Steigende Nachfrage nach personalisierter Medizin

Die personalisierte Medizin stützt sich auf genetische Informationen, um die Anfälligkeit einer Person für Krankheiten, die Reaktion auf Behandlungen und potenzielle genetische Mutationen, die Krankheiten verursachen können, zu verstehen. Nukleinsäuretherapeutika wie Gentherapien und RNA-basierte Behandlungen können so konzipiert werden, dass sie bestimmte genetische Mutationen und Variationen ansprechen, was sie für die personalisierte Medizin äußerst relevant macht. Nukleinsäuretherapeutika können individuell angepasst werden, um die Grundursachen von Krankheiten auf genetischer Ebene zu bekämpfen. Indem diese Therapien die einzigartigen genetischen Merkmale jedes Patienten berücksichtigen, bieten sie das Potenzial für eine wirksamere und präzisere Behandlung. Personalisierte Medizin ist besonders wichtig bei der Behandlung seltener und genetisch bedingter Krankheiten. Nukleinsäuretherapien können auf die spezifischen genetischen Mutationen zugeschnitten werden, die für diese Krankheiten verantwortlich sind. Die Nachfrage nach solchen Therapien wird durch den Bedarf an gezielteren und kurativeren Behandlungen für diese Patientengruppen angetrieben. Der Bereich der Onkologie profitiert stark von personalisierter Medizin. Nukleinsäuretherapeutika, einschließlich gezielter Gentherapien, können so konzipiert werden, dass sie auf spezifische genetische Veränderungen in Krebszellen abzielen. Dieser Ansatz verbessert die Wirksamkeit von Behandlungen und minimiert gleichzeitig Nebenwirkungen.

Patienten suchen zunehmend nach einer personalisierteren und patientenzentrierteren Versorgung. Nukleinsäuretherapeutika folgen diesem Trend, indem sie Behandlungen anbieten, die auf einzelne Patienten zugeschnitten sind und so die Behandlungsergebnisse und die Patientenzufriedenheit verbessern. Indem Therapien auf die einzigartige genetische Ausstattung des Patienten abgestimmt werden, kann das Potenzial für Nebenwirkungen und Nichtansprechen auf die Behandlung minimiert werden. Dies ist besonders wichtig in Fällen, in denen herkömmliche Behandlungen erhebliche Nebenwirkungen haben können. Personalisierte Medizin umfasst häufig die Verwendung von Begleitdiagnostik, um die am besten geeignete Behandlung für einen Patienten zu ermitteln. Diese Diagnostik kann genetische Tests umfassen, um die Wahl der Nukleinsäure-Therapeutika zu steuern. Personalisierte Medizin integriert pharmakogenomische Informationen, um die wirksamsten und sichersten Arzneimittelschemata für Einzelpersonen zu bestimmen. Nukleinsäure-Therapien können auf diese Schemata abgestimmt werden. Die Nachfrage nach der Entwicklung von Nukleinsäure-Therapeutika für personalisierte Medizin hat zu verstärkter Forschung und klinischen Studien in diesem Bereich geführt. CDMOs spielen bei diesen Studien eine entscheidende Rolle, indem sie Entwicklungs- und Herstellungsdienstleistungen für diese personalisierten Behandlungen anbieten. Regulierungsbehörden haben die Bedeutung personalisierter Medizin und Nukleinsäure-Therapeutika erkannt. Sie passen sich an, um diese Behandlungen durch spezialisierte Regulierungswege und Unterstützung zu ermöglichen. Dieser Faktor wird die Nachfrage des globalen CDMO-Marktes für Nukleinsäure-Therapeutika beschleunigen.

Wichtige Marktherausforderungen

Qualitätskontrolle und Sicherheit

Nukleinsäure-Therapeutika umfassen komplexe und komplizierte Herstellungsprozesse. Die Synthese und Reinigung von Nukleinsäuren sowie die Produktion viraler Vektoren für Gentherapien erfordern Präzision und Kontrolle, um die Produktqualität und -sicherheit zu gewährleisten. Das Kontaminationsrisiko bei Nukleinsäuretherapeutika ist hoch, und selbst geringfügige Verunreinigungen können die Produktsicherheit und -wirksamkeit beeinträchtigen. Die Gewährleistung aseptischer und steriler Produktionsumgebungen ist von entscheidender Bedeutung. Nukleinsäuretherapeutika müssen gründlich charakterisiert werden, um ihre Identität, Qualität und Konsistenz sicherzustellen. Dazu gehört die Überprüfung der Sequenz, Struktur, Reinheit und Konzentration der Nukleinsäuren. Nukleinsäuretherapien erfordern häufig spezielle Analysemethoden zur Qualitätskontrolle. Dazu gehören fortschrittliche Techniken zur Bewertung von Stabilität, Verunreinigungen und Sekundärstrukturen. Die Skalierung der Produktion von Nukleinsäuretherapeutika für klinische Studien und die kommerzielle Nutzung unter Beibehaltung der Produktqualität kann eine Herausforderung sein. CDMOs müssen sicherstellen, dass die Skalierbarkeit der Herstellungsprozesse weder die Qualität noch die Sicherheit beeinträchtigt.

Skalierbarkeit der Herstellung

Die Herstellung von Nukleinsäuretherapeutika umfasst komplexe und komplizierte Prozesse, einschließlich der Synthese, Reinigung und Formulierung von RNA- oder DNA-Molekülen. Die Skalierung dieser Prozesse bei gleichzeitiger Wahrung von Produktqualität und -konsistenz kann eine Herausforderung sein. Nukleinsäuretherapeutika werden häufig individuell angepasst, um auf bestimmte Krankheiten oder genetische Variationen bei Patienten abzuzielen. Die Skalierung unter Wahrung des individualisierten Charakters dieser Therapien kann komplex sein. Bei der Skalierung der Produktion dieselben strengen Qualitätskontrollstandards aufrechtzuerhalten, ist eine entscheidende Herausforderung. Es ist unerlässlich, sicherzustellen, dass das Produkt auch bei größeren Mengen die Sicherheits- und Wirksamkeitsstandards erfüllt. Sterilität und aseptische Bedingungen sind bei der Herstellung von Nukleinsäuretherapeutika von größter Bedeutung. Die Aufrechterhaltung dieser Bedingungen bei größeren Maßstäben zu gewährleisten, ist eine Herausforderung und erfordert moderne Einrichtungen und Ausrüstungen. Bei Gentherapien werden häufig virale Vektoren (z. B. Adeno-assoziierte Viren) zur Verabreichung verwendet. Die Skalierung der Produktion dieser Vektoren und die Gewährleistung ihrer Qualität und Sicherheit ist komplex. Die Skalierung der Produktion ist häufig mit erheblichen Kapitalinvestitionen verbunden. Die Kostenkontrolle bei gleichzeitiger Skalierbarkeit ist für die kommerzielle Rentabilität von Nukleinsäuretherapeutika von entscheidender Bedeutung.

Wichtige Markttrends

Zunehmendes Outsourcing

Die Entwicklung und Herstellung von Nukleinsäuretherapien, einschließlich Gentherapien und RNA-basierten Medikamenten, ist technisch komplex. Durch Outsourcing an spezialisierte CDMOs mit Fachwissen auf diesem Gebiet können Pharmaunternehmen auf Fachwissen und Fähigkeiten zurückgreifen. Vielen Pharma- und Biotechnologieunternehmen fehlt das interne Fachwissen im Bereich Nukleinsäuretherapeutika. Outsourcing an CDMOs mit nachweislicher Erfolgsbilanz auf diesem Gebiet ist ein praktischer Weg, um an das erforderliche Fachwissen zu gelangen. Der Übergang von der Produktion von Nukleinsäuretherapeutika im Labormaßstab zum klinischen und kommerziellen Maßstab kann eine Herausforderung sein. CDMOs verfügen häufig über eine etablierte Infrastruktur und Einrichtungen, die die Produktion effizient hochskalieren können. Outsourcing kann die Entwicklung und Produktion von Nukleinsäuretherapien beschleunigen und die Markteinführungszeit verkürzen. CDMOs sind darauf spezialisiert, bestimmte Aspekte des Entwicklungsprozesses abzuwickeln, sodass sich Pharmaunternehmen auf ihre Kernaktivitäten konzentrieren können. CDMOs können flexible Dienstleistungen anbieten, die auf die spezifischen Bedürfnisse von Pharmakunden zugeschnitten sind. Sie können ihre Dienste an die Anforderungen einzelner Projekte anpassen, unabhängig davon, ob es sich um die Produktion viraler Vektoren, die RNA-Synthese oder analytische Tests handelt.

Segmentale Einblicke

Typische Einblicke

Im Jahr 2023 hatte das Segment RNA-basierte Therapien den größten Anteil am globalen Markt für CDMO für Nukleinsäuretherapeutika und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Service-Einblicke

Im Jahr 2023 hatte das Segment Fertigungsdienstleistungen den größten Anteil am globalen Markt für CDMO für Nukleinsäuretherapeutika und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Anwendungseinblicke

Im Jahr 2023 hatte das Segment Fertigungsdienstleistungen den größten Anteil am globalen Markt für CDMO für Nukleinsäuretherapeutika und wird voraussichtlich in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Regionale Einblicke

Die Region Nordamerika dominiert den globalen Markt für CDMO für Nukleinsäuretherapeutika im Jahr 2023. Nordamerika, insbesondere die Vereinigten Staaten, ist die Heimat einer robusten Biotechnologie- und Pharmaindustrie. Viele große biopharmazeutische Unternehmen sowie zahlreiche innovative Startups haben ihren Sitz in dieser Region. Diese Unternehmen benötigen häufig CDMO-Dienstleistungen für die Entwicklung und Produktion von Nukleinsäuretherapeutika. Nordamerika hat eine lange Geschichte der Investitionen in Forschung und Entwicklung, was es zu einem Zentrum für Innovationen im Bereich der Biowissenschaften macht. Diese Innovationskultur hat zur Entwicklung hochmoderner Nukleinsäuretherapeutika geführt, was wiederum die Nachfrage nach CDMO-Dienstleistungen antreibt. Die Vereinigten Staaten verfügen über gut etablierte Regulierungsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), die den Weg für die Entwicklung und Zulassung von Nukleinsäuretherapeutika geebnet haben. Der regulatorische Rahmen bietet ein gewisses Maß an Vertrauen für Unternehmen, die in diesen Sektor investieren möchten. Die Region bietet Zugang zu erheblichen finanziellen Ressourcen, darunter Risikokapital und öffentliche Mittel. Diese finanzielle Unterstützung ermöglicht es Biotech-Startups und etablierten Unternehmen, in die Entwicklung von Nukleinsäuretherapeutika zu investieren, einschließlich des Outsourcings an CDMOs.

Jüngste Entwicklungen

• Im Mai 2023 hat sich Exothera mit Quantoom zusammengeschlossen und eine DNA-Geschäftseinheit eingeführt. Durch diese Zusammenarbeit wird Exothera zum weltweit ersten CDMO, der einen gebrauchsfertigen Prozess für die kontinuierliche RNA-Produktion als Dienstleistung anbietet. Die kontinuierliche Herstellung von RNA bietet bemerkenswerte Vorteile, darunter verbesserte Effizienz, Produktivität, Qualitätskontrolle, Kosteneffizienz und Skalierbarkeit. Exothera wird diesen Service über seine neu gegründete Geschäftseinheit Exothera Nucleic Acids anbieten. Diese Einheit widmet sich der Beschleunigung der Prozessentwicklung und Herstellung von RNA-Impfstoffen und -Therapeutika.

Wichtige Marktteilnehmer

• Catalent Inc.
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Lonza Group Ltd.
• FUJIFILM Diosynth Biotechnologies USA, Inc.
• Charles River Laboratories International, Inc.
• Eurofins Genomics
• Sirion Biotech GmbH
• Oxford Biomedica Plc.
• Danaher Corp.