Markt für RNA-gezielte Arzneimittelentdeckung mit kleinen Molekülen – Globale Branchengröße, Anteil, Trends, Chancen und Prognose, 2018–2028, segmentiert nach Indikation (Krebs, Infektionskrankheiten, Stoffwechselerkrankungen, neurologische Erkrankungen, andere), nach Endnutzern (Pharma- und Biopharmaunternehmen, akademische und Forschungsinstitute, andere), nach Region und nach Wettbewerb

Tatsächlich hat die USFDA im Jahr 2020 55 Medikamente zugelassen, von denen über 65 % niedermolekulare Therapeutika waren. Es ist erwähnenswert, dass die meisten dieser Medikamente konventionell entwickelt wurden, um Proteine anzugreifen.

Zunehmende Verbreitung von RNA-bezogenen Krankheiten

Die zunehmende Verbreitung von RNA-bezogenen Krankheiten ist einer der Haupttreiber des Wachstums des globalen Marktes für die Entdeckung von RNA-gezielten niedermolekularen Medikamenten. RNA spielt eine entscheidende Rolle in verschiedenen zellulären Prozessen, und eine Fehlregulierung der RNA-Funktion kann zu verschiedenen Krankheiten führen, darunter Krebs, genetische Störungen und Virusinfektionen. Die Verbreitung dieser Krankheiten nimmt zu, was zu einer wachsenden Nachfrage nach RNA-gezielten niedermolekularen Medikamenten führt. RNA-gezielte niedermolekulare Medikamente bieten einen vielversprechenden Ansatz für die Behandlung von RNA-bezogenen Krankheiten. Kleine Moleküle können sich gezielt an bestimmte RNA-Ziele binden und deren Aktivität modulieren, was einen potenziellen therapeutischen Ansatz für Krankheiten bietet, die durch RNA-Dysregulation verursacht werden. Beispielsweise haben RNA-zielgerichtete niedermolekulare Medikamente vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von Krebs gezeigt, insbesondere in Fällen, in denen herkömmliche Chemotherapie nicht wirksam ist. Sie haben auch Potenzial für die Behandlung von genetischen Störungen gezeigt, die durch RNA-Anomalien verursacht werden, wie etwa Mukoviszidose. Die zunehmende Verbreitung von RNA-bezogenen Krankheiten hat zu einem verstärkten Fokus auf die Forschung zur Entdeckung RNA-zielgerichteter niedermolekularer Medikamente geführt. Viele Pharmaunternehmen, Startups und Forschungseinrichtungen investieren stark in diesen Bereich, was das Wachstum des Marktes vorantreibt.

Fortschritte in der RNA-Biologie

Fortschritte in der RNA-Biologie haben eine bedeutende Rolle beim Wachstum des globalen Marktes für die Entdeckung RNA-zielgerichteter niedermolekularer Medikamente gespielt. Mit der Weiterentwicklung von Technologien, einschließlich Hochdurchsatzsequenzierung und Genbearbeitung, hat das Verständnis der RNA-Biologie erheblich zugenommen. Dies hat zur Identifizierung neuer RNA-Ziele und zur Entwicklung neuartiger RNA-zielgerichteter niedermolekularer Arzneimittel geführt. Fortschritte in der RNA-Biologie haben es Forschern ermöglicht, die Mechanismen, durch die RNA-Moleküle zu Krankheiten beitragen, besser zu verstehen. Dieses Verständnis hat zur Identifizierung neuer RNA-Ziele geführt, die zuvor unbekannt oder nur unzureichend verstanden waren. Die Entdeckung neuer RNA-Ziele hat neue Möglichkeiten für die Arzneimittelforschung eröffnet und zur Entwicklung neuartiger RNA-zielgerichteter niedermolekularer Arzneimittel geführt. Darüber hinaus haben Fortschritte in der RNA-Biologie zur Entwicklung neuer Technologien und Werkzeuge für die Entdeckung RNA-zielgerichteter niedermolekularer Arzneimittel geführt. So haben beispielsweise Fortschritte bei Hochdurchsatz-Screening-Technologien es Forschern ermöglicht, große Bibliotheken von Verbindungen zu screenen, um potenzielle RNA-zielgerichtete Arzneimittel schnell zu identifizieren. Dies hat den Arzneimittelforschungsprozess beschleunigt und die Entwicklung neuer Arzneimittel effizienter gemacht. Fortschritte in der RNA-Biologie haben auch die Entwicklung RNA-zielgerichteter niedermolekularer Arzneimittel mit verbesserter Spezifität und Wirksamkeit ermöglicht. Durch das Verständnis der Struktur und Funktion von RNA-Molekülen können Forscher kleine Moleküle entwickeln, die sich selektiv an bestimmte RNA-Ziele binden und deren Aktivität modulieren.

Erhöhte Finanzierung für RNA-zielgerichtete Arzneimittelforschung

Erhöhte Finanzierung für RNA-zielgerichtete Arzneimittelforschung hat einen erheblichen Einfluss auf das Wachstum des globalen Marktes für RNA-zielgerichtete Arzneimittelforschung mit kleinen Molekülen. RNA-zielgerichtete Arzneimittel mit kleinen Molekülen bieten einen vielversprechenden Ansatz für die Behandlung verschiedener Krankheiten, darunter Krebs, genetische Störungen und Virusinfektionen. Die Entwicklung dieser Arzneimittel ist jedoch ein komplexer Prozess, der erhebliche Investitionen in Forschung und Entwicklung erfordert. Eine erhöhte Finanzierung für RNA-zielgerichtete Arzneimittelforschung kann dazu beitragen, den Arzneimittelforschungsprozess zu beschleunigen und die Erfolgschancen zu verbessern. Die Finanzierung kann die Forschung bei der Identifizierung und Validierung von RNA-Zielen, der Entwicklung neuer Screening-Technologien, der Entwicklung kleiner Moleküle und der Durchführung präklinischer und klinischer Studien unterstützen. Darüber hinaus kann eine erhöhte Finanzierung dazu beitragen, Spitzenforscher und Wissenschaftler für das Feld zu gewinnen, was zu mehr Innovationen und Durchbrüchen in der RNA-zielgerichteten Arzneimittelforschung führt. Die Verfügbarkeit von Finanzmitteln kann auch die Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft und Industrie fördern, was zu effizienteren und effektiveren Arzneimittelentdeckungsprozessen führt. Mehrere Organisationen, darunter Regierungen, gemeinnützige Organisationen und Pharmaunternehmen, investieren stark in die RNA-gezielte Arzneimittelentdeckungsforschung. So haben beispielsweise die US-amerikanischen National Institutes of Health (NIH) mehrere Initiativen gestartet, die darauf abzielen, die RNA-gezielte Arzneimittelentdeckung zu beschleunigen, darunter die RNA-fokussierte Accelerating Medicines Partnership und das Blueprint Neurotherapeutics Network. Diese Initiativen stellen Forschern, die auf diesem Gebiet arbeiten, erhebliche Finanzmittel und Ressourcen zur Verfügung.

Wachsende Nachfrage nach personalisierter Medizin

Die wachsende Nachfrage nach personalisierter Medizin ist ein wichtiger Wachstumstreiber des globalen Marktes für die RNA-gezielte Arzneimittelentdeckung kleiner Moleküle. Die personalisierte Medizin zielt darauf ab, die medizinische Behandlung auf die individuellen Merkmale jedes Patienten zuzuschneiden und dabei seine genetische Veranlagung, seinen Lebensstil und seine Umgebung zu berücksichtigen. Auf RNA ausgerichtete niedermolekulare Medikamente bieten einen vielversprechenden Ansatz für die personalisierte Medizin, da sie gezielt bestimmte RNA-Moleküle angreifen können, die an der Krankheit eines Patienten beteiligt sind. Auf RNA ausgerichtete niedermolekulare Medikamente können so entwickelt werden, dass sie speziell auf das genetische Profil einzelner Patienten abgestimmt sind, was zu wirksameren Behandlungen und besseren Patientenergebnissen führt. Beispielsweise kann ein Krebspatient eine bestimmte Mutation in seiner RNA aufweisen, die das Wachstum seines Tumors vorantreibt. Auf RNA ausgerichtete niedermolekulare Medikamente können so entwickelt werden, dass sie gezielt diese Mutation angreifen, was zu einer wirksameren Behandlung und weniger Nebenwirkungen führt. Darüber hinaus können auf RNA ausgerichtete niedermolekulare Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden, die durch bestimmte RNA-Anomalien verursacht werden. Diese Medikamente können in kleinen Mengen entwickelt und hergestellt werden, was sie ideal für die personalisierte Medizin macht. Die wachsende Nachfrage nach personalisierter Medizin wird von mehreren Faktoren getrieben, darunter Fortschritte in der Genommedizin, zunehmendes Bewusstsein der Patienten und Nachfrage nach einer personalisierteren Versorgung sowie Verbesserungen der Technologie zur Entwicklung und Herstellung personalisierter Therapien. Viele Pharmaunternehmen und Startups investieren in die Forschung zur Entdeckung von auf RNA ausgerichteten niedermolekularen Medikamenten, um der wachsenden Nachfrage nach personalisierter Medizin gerecht zu werden. Diese Unternehmen nutzen Fortschritte in der RNA-Biologie, Hochdurchsatz-Screening-Technologien und Computermethoden, um personalisierte, auf RNA ausgerichtete niedermolekulare Arzneimittel zu entwickeln.

Steigende Zahl von Startups und kleinen Unternehmen, die sich auf die Entdeckung von auf RNA ausgerichteten Arzneimitteln konzentrieren

Die steigende Zahl von Startups und kleinen Unternehmen, die sich auf die Entdeckung von auf RNA ausgerichteten Arzneimitteln konzentrieren, ist ein wesentlicher Wachstumstreiber des globalen Marktes für auf RNA ausgerichtete niedermolekulare Arzneimittelentdeckung. Startups und kleine Unternehmen spielen eine entscheidende Rolle bei der Förderung der auf RNA ausgerichteten Arzneimittelentdeckungsforschung und der Markteinführung innovativer Therapien. Startups und kleine Unternehmen sind oft flexibler und können neue Technologien und Ansätze zur Arzneimittelentdeckung schnell übernehmen. Diese Unternehmen können sich auf Nischenbereiche der RNA-Biologie konzentrieren, wodurch sie RNA-Ziele identifizieren und entwickeln können, die von größeren Pharmaunternehmen möglicherweise übersehen wurden. Darüber hinaus erhalten Startups und kleine Unternehmen zunehmend Finanzierung und Unterstützung von Risikokapitalgebern, Regierungsbehörden und gemeinnützigen Organisationen. Diese Finanzierung ermöglicht es diesen Unternehmen, in Forschung und Entwicklung zu investieren und ihre Pipeline von RNA-zielgerichteten niedermolekularen Arzneimitteln voranzubringen. Der Aufstieg von Startups und kleinen Unternehmen im Bereich der RNA-zielgerichteten Arzneimittelentdeckung führt auch zu verstärktem Wettbewerb, der Innovationen vorantreibt und die Effizienz des Arzneimittelentdeckungsprozesses verbessert. Dieser Wettbewerb führt auch zur Entwicklung erschwinglicherer und zugänglicherer RNA-zielgerichteter niedermolekularer Arzneimittel, von denen Patienten weltweit profitieren können. Mehrere Startups und kleine Unternehmen, die sich auf die RNA-zielgerichtete Arzneimittelentdeckung konzentrieren, haben auf diesem Gebiet bereits bedeutende Fortschritte erzielt. Diese Unternehmen haben innovative Screening-Plattformen entwickelt, neue RNA-Ziele identifiziert und vielversprechende RNA-zielgerichtete niedermolekulare Medikamente in präklinische und klinische Studien gebracht.

Neueste Entwicklung

• Im Jahr 2021 hat die US-amerikanische FDA das erste RNA-zielgerichtete niedermolekulare Medikament, Lumasiran, zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 zugelassen. Lumasiran zielt auf die RNA ab, die das Enzym kodiert, das für die Produktion von Oxalat verantwortlich ist, das sich bei Patienten mit dieser seltenen genetischen Erkrankung ansammelt, und baut sie ab. Diese Zulassung stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der RNA-zielgerichteten Arzneimittelforschung dar.
• Im Jahr 2020 brachte Alnylam Pharmaceuticals Lumasiran auf den Markt, das erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene RNA-zielgerichtete niedermolekulare Medikament. Lumasiran ist zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 indiziert, einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Nierenschäden und Nierenversagen führen kann.
• Im Jahr 2019 brachte Alnylam Pharmaceuticals Givosiran auf den Markt, ein auf RNA abzielendes niedermolekulares Arzneimittel zur Behandlung akuter hepatischer Porphyrie. Givosiran wirkt, indem es die RNA, die das Enzym kodiert, das für die Produktion toxischer Häm-Zwischenprodukte bei Patienten mit dieser seltenen genetischen Erkrankung verantwortlich ist, angreift und abbaut.
• Im Jahr 2021 brachte Novartis Inclisiran auf den Markt, ein auf RNA abzielendes niedermolekulares Arzneimittel zur Behandlung von hohem Cholesterinspiegel. Inclisiran zielt auf die RNA ab, die für PCSK9 kodiert, ein Protein, das den Cholesterinspiegel im Blut reguliert, und baut sie ab.

Marktsegmentierung

Der globale Markt für RNA-gezielte Arzneimittelentdeckung mit kleinen Molekülen kann nach Indikation, Endnutzern, Region und Wettbewerbsumfeld segmentiert werden. Basierend auf der Indikation kann der Markt in Krebs, Infektionskrankheiten, Stoffwechselkrankheiten, neurologische Erkrankungen und Sonstige segmentiert werden. Basierend auf den Endnutzern kann der Markt in Pharma- und Biopharmaunternehmen, akademische und Forschungsinstitute sowie Sonstiges unterschieden werden.

Marktteilnehmer

Accent Therapeutics., Anima Biotech Inc., Arrakis Therapeutics., AstraZeneca., Epics Therapeutics., Expansion Therapeutics., Hoffmann-La Roche Ltd., H3 Biomedicine Inc., PTC Therapeutics., Ribometrix., Servier Laboratories., Skyhawk Therapeutics, Inc. sind einige der führenden Akteure auf dem globalen Markt für RNA-Targeting-Medikamentenforschung mit kleinen Molekülen.