全球基因治疗市场规模按产品（病毒载体、非病毒载体）、适应症（神经系统疾病、癌症、肝病、杜氏肌营养不良症）、给药方式（体外、体内）、地理范围及预测划分

基因治疗市场规模和预测

2024 年基因治疗市场规模价值 75.3 亿美元，预计到 2031 年将达到 506 亿美元，在 2024-2031 年预测期内，复合年增长率为 26.88%。

市场扩张的原因包括专注于疗法商业化的主要公司之间竞争日趋激烈，以及先进疗法和基因传递技术领域的扩展。为了提高内部专业知识和加强产品线，生物技术企业正在投资收购、合并/合作和扩张。《全球基因治疗市场》报告对市场进行了全面评估。该报告对关键细分市场、趋势、驱动因素、限制因素、竞争格局以及在市场中发挥重要作用的因素进行了全面的分析。

全球基因治疗市场定义

基因治疗是一种通过解决潜在遗传问题来治疗或预防疾病的医疗方法。现在，借助基因疗法，医生不再需要使用药物或手术来治疗疾病，而是可以通过改变人的基因组成来治疗疾病。基因治疗的原始方法，也称为基因转移或基因添加，其创建目的是：将新基因整合到细胞中以帮助治疗疾病。用健康的基因副本替换致病的基因变异副本。后来的研究改进了基因治疗技术。为了克服遗传差异，一种更现代的技术，即基因组编辑（CRISPR-Cas9 就是一个例子），采用了不同的策略。

基因组编辑引入了分子工具来改变细胞中现有的遗传物质，而不是添加新的遗传物质。基因疗法正被用于治疗少数疾病，如脊髓性肌萎缩症和眼部疾病莱伯先天性黑蒙。更多的基因疗法正在研究中，以确保它们有效和安全。很快，医生们希望使用有前途的基因组编辑方法来治疗人类疾病。基因治疗产品有多种形式，包括：质粒 DNA：可以对环状 DNA 分子进行基因改造，将治疗基因传递到人体细胞中。

病毒载体由于病毒天生具有将遗传物质插入细胞的能力，因此某些基因治疗产品就是由它们产生的。一旦病毒被编辑以降低其传播传染病的能力，这些经过修改的病毒就可以用作载体（载体），将治疗基因传递到人体细胞中。细菌载体可以被改造以阻止其传播传染病，然后可以用作载体将治疗基因传递到人体组织中。修改人类基因的技术：基因编辑旨在去除不良基因或修复突变基因。为了开发患者源性细胞基因治疗产品，需要从患者体内提取细胞，进行基因改造（通常使用病毒载体），然后再输回给患者。

全球基因治疗市场概览

COVID-19 疫情严重阻碍了市场扩张。由于 COVID-19 历来在材料供应、生产和物流运营方面造成重大问题，该行业受到了严重干扰。例如，当一家合作伙伴合同制造公司被迫关闭时，一家基因治疗公司的一些组件的交货日期很长，后来发现它缺少临床试验用品。在预测期内，强大的基因治疗渠道预计将推动市场扩张。基因疗法正在开发中，以便诊所可以提供它。

许多大学和研究所都正在开发各种各样的产品，预计在不久的将来会增加收入。 FDA 批准首个基因疗法后，基因疗法临床试验的数量显著增加。根据美国基因与细胞治疗协会 (ASGCT) 的数据，目前约有 1,986 种基因疗法产品正在开发中，包括 CAR-T 细胞疗法和其他转基因细胞疗法。此外，在预测期内，基因疗法市场将受益于监管支持的改善。许多国际监管机构已经增强了他们用于推广疗法的技术。FDA 对 CAR-T 技术的认可就是一个例子。

特别是在 II 期和 III 期研究中，监管机构允许在传统的临床试验层级内保持灵活性。FDA 还预测，到 2025 年，每年将有 10 到 20 种创新细胞和基因疗法获得批准。随着资金和投资的增加，该行业也有望为市场参与者提供巨大的发展潜力。许多生物制药公司正在该地区投资推出尖端药物。例如，Ori Biotech 在 B 轮融资中筹集了超过 1 亿美元后，于 2022 年 1 月推出了一个用于研究细胞和基因疗法的尖端平台。借助这笔资金，预商业化和市场发布可以迅速进行。

全球基因治疗市场细分分析

全球基因治疗市场根据产品、适应症、交付方式和地理位置进行细分。

基因治疗市场，按产品

• 病毒载体
• 非病毒载体

根据产品，市场细分为病毒载体、非病毒载体。病毒载体是预测期内全球最大的基因治疗市场。由于 DNA 插入和分离简单，逆转录病毒是基因治疗应用中最常用的病毒。逆转录病毒产生的两个单链 RNA 拷贝可以变成双链 DNA，然后可以整合到宿主细胞的染色体中。许多活跃的临床研究主要集中在逆转录病毒的使用上。

基因治疗市场，按适应症

• 神经系统疾病
• 癌症
• 肝病
• 杜氏肌营养不良症
• 其他适应症

根据适应症，市场分为神经系统疾病、癌症、肝病、杜氏肌营养不良症和其他适应症。癌症细分市场是预测期内增长最快的全球基因治疗市场。由于批准用于癌症治疗的基因疗法数量不断增加以及血液系统癌症的发病率不断上升，预计肿瘤疾病市场在预测期内将以最快的复合年增长率扩张。另一方面，预计神经系统疾病领域在预测期内将最具机遇。随着靶向基因治疗的发展，现在可以利用一系列方法治疗严重的神经系统疾病，包括外源基因表达和内源基因抑制。

基因治疗市场，按交付方式

• 体外
• 体内

根据交付方式，市场细分为体外、体内。体内治疗市场份额最大。预计未来市场扩张将受到全球体内基因治疗使用增加的推动。与体外基因治疗（在体外改变细胞，然后再重新引入患者体内）相比，体内基因治疗的优势在于它是一种潜在的更直接、更系统的方法。然而，体内基因治疗并非没有困难，包括需要有效和有针对性的遗传物质传递、减少免疫反应以及治疗基因的长期表达。

基因治疗市场，按地理范围

• 北美
• 欧洲
• 亚太地区
• 世界其他地区

根据区域分析，全球基因治疗市场分为北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及拉丁美洲。在预期期间，预计北美将在预测期内占据基因治疗最大的市场份额。根据预测期间的批准数量和资金数额，预计该地区将成为基因治疗最大的常规制造商。随着越来越多的大型和小型企业在开发最佳治疗药物方面进行研发投资，预计市场将继续增长。政府不断增长的投资水平和某些疾病发病率上升也推动了市场的发展。脊髓性肌萎缩症基金会估计，2020 年，美国将有 10,000 至 25,000 名儿童和成人患有脊髓性肌萎缩症，这将成为最常见的罕见疾病之一。

关键参与者

“全球基因治疗市场”研究报告将提供宝贵的见解，重点关注全球市场，包括一些主要参与者，如辉瑞公司、诺华公司、Biogen、吉利德科学公司、MolMed SpA、Spark Therapeutics、Inc.、Orchard Therapeutics plc.、SIBIONO、Bluebird bio、Inc.、上海三维生物科技有限公司和人类干细胞研究所。

我们的市场分析还包括一个专门针对这些主要参与者的部分，其中我们的分析师将提供所有主要参与者的财务报表的见解，以及其产品基准测试和 SWOT 分析。竞争格局部分还包括全球上述参与者的关键发展战略、市场份额和市场排名分析。

关键发展

• 2022 年 4 月，在针对杜氏肌营养不良症患者的实验性基因治疗的 3 期试验中，辉瑞公司宣布打算在美国开设第一家工厂。在获得加拿大、台湾、英国、西班牙和比利时监管机构的批准后，全球 3 期 CIFFREO 研究重新启动。

Ace 矩阵分析

报告中提供的 Ace 矩阵将有助于了解该行业主要关键参与者的表现，因为我们根据服务功能和创新、可扩展性、服务创新、行业覆盖范围、行业影响力和增长路线图等各种因素为这些公司提供排名。根据这些因素，我们将公司分为四类：活跃、前沿、新兴和创新。

市场吸引力

所提供的市场吸引力图像将进一步帮助获取有关在基因治疗市场中处于领先地位的地区的信息。我们涵盖了推动给定区域行业增长的主要影响因素。

波特五力

所提供的图像将进一步帮助获取有关波特五力框架的信息，该框架为了解竞争对手的行为和参与者在各自行业中的战略定位提供了蓝图。波特五力模型可用于评估全球基因治疗市场的竞争格局，衡量某个行业的吸引力，并评估投资可能性。

报告范围

市场研究的研究方法：

要了解有关研究方法和研究其他方面的更多信息，请与我们的联系。

购买此报告的原因：

• 基于涉及经济和非经济因素的细分市场的定性和定量分析• 为每个细分市场和子细分市场提供市场价值（十亿美元）数据• 表明预计将见证最快增长并主导市场的地区和细分市场• 分析