全球罕见病药物市场规模按治疗领域（肿瘤学、血液学）、药物类型（生物药物、非生物药物）、分销渠道（医院药房、零售药房）、地理范围及预测划分

罕见病药物市场规模及预测

罕见病药物市场规模在过去几年中以中等速度增长，增长率可观，预计在预测期内（即 2022 年至 2030 年），市场将大幅增长。

对研究活动和新型治疗药物开发的重视程度不断提高，增加了罕见病药物市场的价值。此外，产品开发的不断增加导致在诊断罕见遗传疾病时使用技术驱动的创新设备。此外，旨在提高人们对罕见病药物认识的有利政府政策正在导致使用有效治疗罕见病的药物增加。全球罕见病药物市场报告对市场进行了全面评估。报告对关键细分市场、趋势、驱动因素、限制因素、竞争格局以及在市场中发挥重要作用的因素进行了全面的分析。

全球罕见病药物市场定义

罕见病是指仅影响一小部分人口的疾病。在世界某些地区，孤儿病是一种罕见疾病，除非政府为开发和销售此类治疗方法提供经济上有利的条件，否则这种疾病缺乏足够大的市场来获得支持和资源来发现治疗方法。罕见病药物是为此目的而制造或销售的药物。由于大多数罕见病都是遗传性疾病，因此即使症状不会立即出现，它们也会伴随人的一生。

许多罕见病在生命早期就显现出来，大约 30% 的罕见病患儿在五岁前死亡。核糖-5-磷酸异构酶缺乏症是已知的最罕见的遗传病，27 年来仅有 4 人被诊断出患有此病。没有单一的临界值来确定一种疾病是否罕见。一种疾病可能在世界某个地方或某个人群中很少见，但在另一人群中却很常见。

罕见病没有一个单一的、被广泛接受的定义。一些定义仅基于患病人数，而另一些则包括其他因素，例如是否有足够的治疗方法或疾病的严重程度。美国 2002 年的《罕见病法案》严格按照患病率来定义罕见病，具体来说是“影响美国不到 200,000 人的任何疾病或状况”，即大约每 1,500 人中就有 1 人。这一定义与 1983 年《孤儿药法案》几乎相同，后者是一部联邦法律，旨在鼓励对罕见疾病和潜在治疗方法的研究。

日本对罕见疾病的法律定义是影响不到 50,000 名患者，即每 2,500 人中约有 1 人。另一方面，欧洲公共卫生委员会将罕见疾病定义为“危及生命或慢性衰弱性疾病，患病率很低，需要特别协调的努力来解决”。术语“患病率低”后来被定义为每 2,000 人中不到 1 人。统计上罕见但不危及生命、慢性衰弱或治疗不充分的疾病不包括在内。医学文献和国家健康计划中使用的定义也同样划分为 1/1,000 到 1/200,000 不等。

全球罕见病药物市场概览

市场的增长动力包括全球罕见病病例数量的增加、有利的政府政策、新药上市数量的增加以及新型疗法和药物研发活动的增加。罕见病数量的增加将推动罕见病药物市场的扩张。根据《罕见病杂志》（2020 年）的一篇文章，大约有 7,000 种已分类的罕见病，其中约 70% 的疾病无法治疗。因此，对未满足的罕见病治疗的持续研究将在未来带来许多市场扩张机会。此外，根据全球基因计划，罕见病影响着全球约 3 亿人。

由于罕见病患者发病率高，需要特殊药物，从而加速罕见病药物的采用。为了推动全球市场增长，研发计划正在扩大。知名企业增加对罕见病药物新产品开发的研发投资是全球市场盛行的关键驱动因素之一。由于公众对罕见病的认识和理解不断加深，几家关键的临床阶段生物制药公司和成熟的市场参与者拥有大量处于不同临床试验阶段的罕见病药物。

人们对罕见病治疗的兴趣日益浓厚，是因为与传统药物组合相比，罕见病领域更有可能出现重大药物突破，从而开发出轰动一时的药物。市场增长的制约因素是对罕见病治疗缺乏认识，以及药物和疗法成本高昂。而尚未开发的新兴国家具有增长潜力，并且已知罕见病药物的新适应症也有增长。

全球罕见病药物市场细分分析

全球罕见病药物市场根据治疗领域、药物类型、分销渠道和地理位置进行细分。

按治疗领域划分的罕见病药物市场

• 肿瘤学• 血液学• 神经病学• 心血管• 其他疾病类型

根据治疗领域，市场细分为肿瘤学、血液学、神经病学、心血管和其他疾病类型。就罕见病药物的市场份额而言，肿瘤学领域占主导地位。主导地位是由于主要参与者的产品开发渠道中存在几种肿瘤药物，以及大量专用于癌症治疗的罕见病药物。由于多款新产品的推出和越来越多的积极监管批准，血液学领域预计将成为第二大主导领域。由于针对多发性硬化症等主要疾病的产品供应改善，神经病学领域也有望以相对较快的速度增长。

罕见病药物市场，按药物类型

• 生物制品• 非生物制品

根据药物类型，市场分为生物制品和非生物制品。生物制品供应的压倒性存在是该领域占据主导地位的主要因素之一。根据美国食品药品管理局 (US FDA) 的数据，自 1983 年以来，该组织的孤儿产品开发 (OOPD) 计划已促成 600 多种用于治疗罕见疾病的药物和生物制品的开发和营销。非生物制品部分在全球市场中所占份额较小，复合年增长率较低。

罕见病药物市场，按分销渠道

• 医院药房• 零售药房• 在线药房• 其他

根据分销渠道，市场分为医院药房、零售药房、在线药房和其他。在预测期内，医院药房预计将占有最大的市场份额。造成这种主导地位的主要原因是，大量药物必须由医院中经过培训的医疗专业人员通过静脉注射给药。

罕见病药物市场，按地区划分

• 北美• 欧洲• 亚太地区• 世界其他地区

根据地域划分，全球罕见病药物市场分为北美、欧洲、亚太地区和世界其他地区。北美目前在罕见病药物市场中占据主导地位，预计在可预见的未来仍将如此。美国在北美拥有最大的市场份额。市场增长的原因之一是，在美国，被指定为罕见病药物的药物在获得 FDA 批准用于特定适应症后，将获得七年的营销独占权，以及税收抵免和用户费用减免。

关键参与者

“全球罕见病药物市场”研究报告将提供有价值的见解，重点关注全球市场。市场的主要参与者有诺华公司、罗氏公司、新基公司、百时美施贵宝公司、Shire plc、辉瑞公司、赛诺菲公司、拜耳公司、Alexion Pharmaceuticals、Inc.、Biogen、Inc.、艾伯维公司、 安进公司、Amryt Pharma Plc.、葛兰素史克公司 (Gsk)、强生公司。 Johnson (Janssen Global Services, Llc)。竞争格局部分还包括上述全球参与者的关键发展战略、市场份额和市场排名分析。

关键发展

• 2020 年 5 月，阿斯利康和第一三共公司宣布，Enhertu (trastuzumab deruxtecan) 获得 FDA 孤儿药资格，用于治疗胃癌患者，包括胃食管连接处癌。

• 2020 年 6 月，Agios Pharmaceuticals, Inc. 宣布，其用于治疗地中海贫血的候选药物 Mitapivat 已获得 FDA 孤儿药资格。

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