基因治疗市场 - 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按载体类型（病毒载体、非病毒载体）、按递送方式（体内、体外）、按适应症（罕见疾病、癌症、神经系统疾病、其他）、按地区、按竞争预测进行细分

市场概览

2022 年全球基因治疗市场价值为 60.1 亿美元，预计在预测期内将实现强劲增长，到 2028 年的复合年增长率为 9.26%。基因治疗被描述为通过改变、替换或补充导致疾病的缺失或有缺陷的基因组合来治疗疾病。基因治疗已成为对抗退行性疾病最理想的研究目标之一。全球癌症和其他慢性病病例数量的增加推动了对基因治疗的需求。基因疗法的进步预计将在未来几年获得批准，从而促进预测期内基因治疗市场的增长。

关键市场驱动因素

基因研究的进步

对疾病遗传基础的了解日益加深，使科学家能够识别出导致各种疾病的特定基因。这些知识对于设计可以纠正或替换缺陷基因的靶向基因疗法至关重要，可以解决疾病的根本原因。

遗传疾病患病率上升

被诊断患有遗传疾病的人数不断增加，凸显了有效治疗的医疗需求尚未得到满足。许多遗传疾病的传统治疗方法往往侧重于控制症状，而不是解决根本原因。基因疗法为这些疾病提供了有针对性和持久的解决方案。

合作与伙伴关系

基因疗法涉及多学科方法，包括分子生物学、遗传学、生物技术、临床研究和监管事务。合作将来自不同领域的专家聚集在一起，使他们能够分享知识、见解和最佳实践。这种集体的专业知识促进了创新，并推动了更先进、更有效的基因疗法的发展。

主要市场挑战

技术复杂性

开发有效的基因疗法需要深入了解遗传学、分子生物学和复杂的细胞过程。设计准确靶向和修改特定基因的疗法的技术复杂性可能导致研究和开发时间延长。

高开发成本

确定目标基因、开发治疗结构并在临床前模型中验证其疗效的初步研究可能非常昂贵。此阶段需要对实验室资源、设备和技术人员进行大量投资。

主要市场趋势

扩大治疗目标

确定新的治疗目标意味着基因疗法可以应用于传统单基因疾病以外的更广泛的医疗状况。这种多样性包括癌症、心血管疾病、神经退行性疾病和罕见疾病等复杂疾病，扩大了可寻址患者群体。

发展基于 CRISPR 的疗法

CRISPR-Cas9 技术使研究人员能够以无与伦比的精度编辑基因。这种精度对于纠正或修改各种疾病背后的特定基因突变至关重要。准确定位和修改基因的能力提高了基因疗法的有效性和安全性。

细分洞察

载体类型

根据载体类型，预计非病毒载体细分市场将在整个预测期内实现大幅增长。这种增长可归因于多种因素，例如与病毒载体相比，非病毒载体通常具有较低的诱发免疫反应的风险。这种增强的安全性降低了产生不良反应和监管问题的可能性，促进了基因疗法的开发和批准。非病毒载体不太可能整合到宿主基因组中，从而降低了插入诱变的风险，这是与某些病毒载体相关的问题。这种安全优势支持长期治疗应用。非病毒载体不太可能引发强烈的免疫反应，因此在必要时可以重复进行基因治疗。这对于需要多次治疗的慢性病尤其有价值。非病毒载体的制造过程通常比病毒载体更简单，可以降低生产成本，并实现更具可扩展性的临床和商业制造。非病毒载体的安全优势可以带来更顺畅的监管途径，促进更快的审批，并减少临床开发和市场进入的障碍。非病毒载体技术的出现吸引了更广泛的行业参与者，包括生物技术公司和学术机构。这种多样化推动了竞争、创新和市场增长。

交付方式洞察

基于交付方式细分，体内细分一直是市场的主导力量。体内基因治疗避免了手术植入等侵入性操作。这种非侵入性特性使其更容易被患者接受，并降低了与手术干预相关的风险。体内基因治疗可以全身给药，使更广泛的患者能够接受。这种方法对患有影响多个器官或组织的疾病的患者特别有益。体内基因治疗有可能影响全身的多个靶细胞或组织。这种全身效应有利于涉及广泛遗传异常或影响多个器官的疾病的情况。成功的体内基因治疗可以产生持久的效果，因为发射的遗传物质会继续在患者体内表达。体内基因治疗可以解决广泛的治疗目标，从单基因疾病到癌症、心血管疾病和神经退行性疾病等复杂疾病。体内基因治疗的非侵入性和全身效应可以积极影响患者的接受度，使临床试验招募和市场采用更加顺利。体内基因治疗的多功能性使其可应用于各种医疗领域，从而吸引了更广泛的研究人员、开发人员和公司进入基因治疗市场。

区域洞察

北美，特别是基因治疗市场，在 2022 年占据了市场主导地位，这主要是因为北美，特别是美国，拥有强大的研究和创新生态系统，其中包括顶尖大学、研究机构和生物技术公司。这种环境促进了尖端基因治疗的研究和开发。

最新进展

• 2023 年 6 月，Sangamo Therapeutics Inc. 与 Voyager Therapeutics Inc. 签订了许可协议，以开发用于治疗朊病毒病的表观遗传调控治疗（一种基因疗法）。
• 2023 年 5 月，Oxford BioMedica Plc 推出了 TetraVectaTM 系统，这是第四代慢病毒载体递送系统。它可用于将治疗基因递送到靶细胞中的基因治疗。
• 2022 年 12 月，Cellectis SA 与 MayflowerBioventures 的合作促成了 Primera Therapeutics 的推出。目的是开发用于治疗线粒体疾病的基因编辑疗法。
• 2022 年 6 月，百时美施贵宝公司与 Immatics NV 的联盟扩大，以开发多个同种异体现成的 TCR-T 和 CAR-T 项目。这两者都是基因治疗项目，可修改患者的 T 细胞以靶向和攻击癌细胞。
• 2022 年 1 月，诺华公司与 Alnylam 合作探索恢复肝功能的靶向疗法。在此次合作中，诺华利用了 Alnylam 的 siRNA 技术，这是一种基因疗法，用于开发一种治疗功能性肝脏再生的方法。

主要市场参与者

• REGENXBIO Inc.
• Oxford Biomedica PLC.
• Voyager Therapeutics Inc.
• 人类干细胞研究所
• Dimension Therapeutics, Inc.
• 百时美施贵宝公司
• 赛诺菲-安万特
• 应用基因技术公司。
• F. Hoffmann-la roche ltd.
• Bluebird bio, inc.
• Novartis ag
• Uniqure nv