肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场 – 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按药物类型（Rilutek（利鲁唑）、依达拉奉（Radicava））、按治疗类型（物理治疗、言语治疗、药物、呼吸治疗、其他）、按最终用户（医院和诊所、研究和学术机构、其他）、按地区和竞争进行细分

市场概览

2022 年全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场价值为 6.6315 亿美元，预计在预测期内将出现令人印象深刻的增长，到 2028 年的复合年增长率为 5.79%。肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，也称为卢格里格氏症，是一种进行性和破坏性的神经退行性疾病，主要影响运动神经元，运动神经元是负责控制随意肌肉运动的神经细胞。ALS 导致这些运动神经元逐渐恶化和死亡，导致肌肉控制和功能丧失。ALS 主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。这些神经元将信号从大脑传递到肌肉，从而实现随意的肌肉运动，例如行走、说话和吞咽。在 ALS 中，这些运动神经元逐渐退化并死亡。诊断 ALS 可能具有挑战性，因为没有针对该疾病的单一测试。诊断通常基于临床症状、身体检查和排除运动神经元功能障碍的其他潜在原因。肌电图 (EMG) 和神经传导研究通常用于确认运动神经元异常的存在。

对 ALS 病理生理学和遗传学的持续研究使人们对该疾病有了更好的了解。这些知识为靶向疗法的开发和潜在突破铺平了道路。ALS 市场受益于处于不同临床试验阶段的潜在疗法和药物的强大渠道。制药公司和研究机构积极参与 ALS 研发，推动创新。ALS 倡导团体和组织在提高人们对该疾病的认识、为患者及其家属提供支持以及倡导研究资金方面发挥着至关重要的作用。他们的努力有助于提高公众意识和研究计划。包括遗传学、生物标志物发现和人工智能驱动的药物发现在内的技术进步有可能加速 ALS 疗法和诊断工具的开发。

关键市场驱动因素

ALS 研究和理解方面的进步

研究人员已经发现了几种与 ALS 相关的基因突变，包括 C9orf72、SOD1 和 FUS 等基因突变。了解这些遗传因素为 ALS 的机制和治疗的潜在目标提供了见解。此外，研究表明，遗传和环境因素的结合可能会导致 ALS 风险。中枢神经系统内的炎症（神经炎症）被认为是 ALS 进展的重要因素。研究人员正在研究 ALS 中的免疫系统反应和炎症途径，目的是开发可以调节这些过程的疗法。运动神经元中异常的蛋白质聚集是 ALS 的标志。研究重点是了解这些蛋白质聚集体的形成和扩散方式，这有可能导致开发出可以破坏或清除这些有毒聚集体的治疗方法。对 ALS 可靠生物标志物的研究已经加强。生物标志物有助于早期诊断、跟踪疾病进展和评估治疗效果。脑脊液和血液中的神经丝轻链 (NfL) 水平已显示出作为潜在生物标志物的潜力。基于 RNA 的疗法，包括反义寡核苷酸 (ASO) 和小干扰 RNA (siRNA)，已成为针对特定 ALS 致病基因突变的有前途的方法。这些疗法旨在减少与 ALS 相关的毒性蛋白质的产生。

干细胞技术的进步，包括诱导性多能干细胞 (iPSC)，使研究人员能够在实验室中创建模拟 ALS 的疾病模型。这使得测试潜在的候选药物和研究疾病机制成为可能。 CRISPR-Cas9 等技术提供了精确编辑基因的工具，有可能纠正与 ALS 相关的基因突变。ALS 治疗的临床试验设计已经发展，更加注重生物标志物驱动的试验、自适应试验设计和改进的结果测量，以更准确地评估疾病进展和治疗效果。研究强调了 ALS 的异质性，导致人们努力根据基因图谱、临床特征和疾病进展速度对患者进行分层。个性化医疗方法正在探索中。出现了各种潜在的治疗靶点，包括神经保护因子、生长因子、线粒体功能以及与炎症和氧化应激相关的途径。这些靶点正在临床前和临床研究中进行探索。ALS 患者登记处的建立促进了大规模纵向数据的收集。这些数据对于了解疾病进展、确定趋势和招募临床试验参与者非常有价值。研究人员、机构、制药公司和患者权益团体之间的合作通过促进数据、资源和专业知识的共享，加速了 ALS 研究。这一因素将有助于全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场的发展。

技术进步

高通量 DNA 测序技术，包括全基因组测序和全外显子组测序，使研究人员能够识别与 ALS 相关的基因突变。这扩展了我们对该疾病遗传基础的理解，并为治疗的潜在目标提供了见解。功能性磁共振成像 (fMRI) 和正电子发射断层扫描 (PET) 等技术使研究人员能够可视化大脑活动并跟踪 ALS 患者神经网络的变化。这些工具可以深入了解疾病的功能后果。在技术改进的支持下，肌电图 (EMG) 和神经传导研究通过评估肌肉和神经的电活动来帮助诊断 ALS。这些测试有助于确认运动神经元功能障碍的存在。神经成像技术的进步，包括磁共振成像 (MRI) 和扩散张量成像 (DTI)，增强了我们可视化 ALS 患者大脑和脊髓结构变化的能力。这项技术有助于诊断 ALS 和跟踪疾病进展。远程医疗和远程保健技术变得越来越重要，尤其是在 COVID-19 大流行的背景下。这些技术可以实现与医疗保健提供者的远程咨询，使 ALS 患者能够接受护理和支持，同时最大限度地减少面对面就诊。

技术创新推动了先进的辅助通信设备和眼动追踪系统的发展，使患有晚期 ALS 的患者能够有效地沟通。配备先进导航和控制技术的电动轮椅和移动设备提高了 ALS 患者的活动能力和独立性。无创通气 (NIV) 和其他呼吸支持设备变得更加先进和易于使用，帮助 ALS 患者控制呼吸困难并保持他们的生活质量。数字患者登记册和数据库允许更大规模地收集和分析来自 ALS 患者的临床和遗传数据。这支持了研究并促进了临床试验的患者招募。人工智能和机器学习正被用于分析 ALS 研究中的大数据集。这些技术有助于识别潜在的候选药物、预测疾病进展和个性化治疗方法。计算工具和高通量筛选技术正在加速药物发现和重新利用努力来识别潜在的 ALS 疗法。可穿戴设备和传感器可以远程监控 ALS 患者的生命体征和症状，为医疗保健提供者提供实时数据以更好地管理疾病。这一因素将加速全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场的需求。

提高患者宣传和意识

患者宣传团体和宣传活动向公众和医疗保健专业人员宣传 ALS 的体征和症状。随着个人和医疗保健提供者对识别疾病变得更加警惕，这可以实现更早的诊断和干预。早期诊断可以增加对 ALS 相关医疗保健服务和治疗的需求。患者权益组织经常与研究人员和制药公司合作招募临床试验参与者。他们努力提高对正在进行的试验的认识，可以增加患者入组率并加速潜在 ALS 疗法的开发。这反过来又推动了对临床试验相关服务和治疗的需求。患者权益组织积极参与筹款和宣传活动，以确保 ALS 研究的资金。研究资金的可用性推动了科学发现，从而导致新疗法和新疗法的开发。研究活动的增加产生了对 ALS 市场中研究相关服务和产品的需求。患者权益活动可以影响政策制定者、医疗保健系统和制药公司，以改善现有 ALS 治疗的可及性。这可以包括倡导保险覆盖或减轻患者费用负担等措施。改善治疗途径可导致对这些疗法的需求增加。

患者权益组织通常专注于提高 ALS 患者的生活质量和护理质量。这可能涉及制定支持性护理计划、提供辅助设备以及建立 ALS 护理中心。这些服务有助于增加对 ALS 相关医疗保健服务的总体需求。患者权益组织提倡增加对 ALS 的研究和开发创新疗法。他们的努力可以刺激制药公司和研究人员投资于 ALS 药物开发和相关技术，从而推动对研发服务的需求。许多患者权益组织在全球范围内开展合作，分享知识、资源和最佳实践。这种合作可以扩大其影响力，并导致更协调的努力来解决 ALS 问题，最终推动对 ALS 相关产品和服务的需求。患者权益组织通常与公共和私营部门建立合作伙伴关系，包括政府机构、研究机构和制药公司。这些伙伴关系可以增加资金、研究合作和新疗法的开发，所有这些都有助于市场需求。这一因素将加速全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场的需求。

关键市场挑战

疾病机制的复杂性

ALS 是一种多因素且复杂的神经退行性疾病，具有多种潜在机制。尽管经过数十年的研究，人们对该疾病的确切原因和驱动因素的了解仍然有限。这种复杂性阻碍了靶向疗法的发展。ALS 不是一种统一的疾病；它的特点是临床表现、进展速度和遗传因素方面存在显著的异质性。有些病例是散发性的，而另一些病例有家族性。这种异质性使临床试验设计和确定适合特定疗法的患者群体变得复杂。

研究人员已经确定了 ALS 中的几种潜在致病途径，包括兴奋毒性、蛋白质错误折叠和聚集、线粒体功能障碍、神经炎症等。这些途径经常相互作用和重叠，因此很难确定疾病的主要驱动因素。 ALS 具有很强的遗传成分，与该疾病相关的各种基因突变。不同的基因突变可能导致不同的病理机制，进一步使治疗开发复杂化。缺乏用于 ALS 诊断、预后和疾病监测的可靠生物标记物是一项重大挑战。生物标记物对于评估治疗效果和分层临床试验患者非常有用。ALS 在不同个体中以不同的速度发展。了解导致这种变化的因素并相应地定制治疗是一项挑战。ALS 涉及一系列神经退行性事件，包括运动神经元退化、神经胶质细胞功能障碍和突触丢失。有效针对这些过程需要深入了解它们之间错综复杂的相互作用。

高开发成本

ALS 是一种罕见疾病，与更常见的疾病相比，患者人数相对较少。由于市场规模有限和潜在投资回报有限，开发罕见疾病的治疗方法在经济上可能具有挑战性。了解 ALS 的复杂机制并开发有效的治疗方法需要大量的研究和开发工作。这涉及进行临床前研究、临床试验和长期随访，所有这些都需要大量资源。ALS 疗法的临床试验成本高昂。这些试验通常需要大量样本和长时间才能观察到有意义的结果，因此导致研发费用高昂。开发 ALS 治疗方法必须遵守严格的监管要求，特别是美国食品药品管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 等机构的要求。遵守这些规定会增加药物开发过程的时间和成本。ALS 研究通常涉及创新方法，例如基因疗法、干细胞疗法和基于 RNA 的疗法。开发和测试这些创新技术的成本可能很高，需要专业知识和资源。在临床前研究中确定潜在的候选药物并验证其安全性和有效性是一个资源密集型过程。许多潜在的候选药物未能突破这一阶段，从而产生了巨大的成本。

主要市场趋势

生物标志物发现

生物标志物有助于更早、更准确地诊断 ALS。这一点尤其重要，因为早期干预可能对疾病进展和治疗结果产生更大的影响。生物标志物可以帮助预测个别患者的 ALS 可能病程。它们可以识别出那些快速进展风险较高的人或那些可能受益于特定治疗方法的人。生物标志物可以持续监测 ALS 患者的病情进展。这有助于临床医生根据需要调整治疗方案，并为临床试验提供宝贵的数据。生物标志物可以作为治疗效果的客观衡量标准。它们使研究人员和临床医生能够评估某种疗法是否对潜在疾病过程产生了预期的效果。生物标志物可用于将 ALS 患者分层为更同质的组以进行临床试验。这可以增强试验设计并增加检测治疗效果的可能性。生物标志物研究可以发现与 ALS 相关的新生物途径和靶点，从而有可能导致创新疗法的开发。

细分洞察

药物类型洞察

2022 年，全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场最大的份额由 Rilutek (Riluzole) 细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

治疗类型洞察

2022 年，全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场最大的份额由物理治疗细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

最终用户洞察

2022 年，全球肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场最大的份额由

区域洞察

北美地区在全球肌萎缩侧索硬化症市场中占据主导地位2022 年肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 市场。

最新发展

• 2023 年 4 月，Biogen Inc. 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 QALSODY，一种 100 mg/15mL 注射剂，用于治疗超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。根据接受 QALSODY 治疗的患者血浆神经丝轻链 (NfL) 水平的降低，该批准是在加速批准下授予的。该适应症的持续批准将取决于后续试验中临床益处的确认。正在进行的针对症状前 SOD1-ALS 患者的 tofersen 第三阶段 ATLAS 研究将作为确认性试验。受损神经元释放的神经丝蛋白可作为神经退化的标志。
• 2022 年 5 月，三菱田边制药美国公司 (MTPA) 宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 RADICAVA ORS（依达拉奉），一种口服依达拉奉，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。ALS 是一种无法治愈的神经退行性疾病，并且病情进展迅速。RADICAVA ORS 旨在提供与 RADICAVA（依达拉奉）相同的效果，后者是 FDA 批准的静脉 (IV) 治疗药物。在关键试验中，RADICAVA 已被证明有助于减缓 ALS 患者身体功能的下降。RADICAVA ORS 专为 ALS 患者配制，提供灵活的给药选择——可以口服或通过喂食管服用。它有 5 毫升小剂量、便携式瓶子和口服剂量注射器，使用前无需冷藏或重构。在医疗保健提供者 (HCP) 的适当指导下，在治疗日内，服用 RADICAVAORS 可能仅需几分钟。建议在隔夜禁食后于早晨服用 RADICAVA ORS。

主要市场参与者

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Pharmaceuticals
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA