特种药品市场——全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按应用（肿瘤学、多发性硬化症、炎症性疾病、传染病、其他）、按分销渠道（线下、线上）、按地区和竞争进行细分

市场概览

全球特种药品市场在 2022 年的价值为 662 亿美元，预计在预测期内将实现令人印象深刻的增长，到 2028 年的复合年增长率为 7.17%。特种药品，通常称为特种药物或特种药物，是一类不同于传统或普通药品的药品。这些药物通常用于治疗复杂、慢性或罕见的疾病，需要专门的处理、给药、监测和患者支持。特种药品在分子结构、作用机制或针对的疾病方面通常非常复杂。它们可能涉及生物药物、基因疗法、细胞疗法或其他先进的治疗方式。这些药物是为小众或特定的医疗适应症开发的，通常侧重于罕见疾病、某些类型的癌症、自身免疫性疾病或治疗选择有限的疾病。特种药品通常与高昂的收购成本有关。这些药物的研究、开发和制造过程通常复杂且昂贵，因此价格较高。许多专科药物旨在从分子或基因层面针对疾病的根本原因，从而提供更精确、更有效的治疗。

老龄化人口更容易患上慢性和复杂的疾病，这通常需要专科药物。随着全球人口不断老龄化，针对与年龄相关的疾病的药物需求不断增加。生物技术的进步促进了生物制剂和基因疗法的发展，它们是专科药物市场的重要组成部分。这些创新疗法为各种疾病提供有针对性且有效的治疗。新兴经济体的中产阶级人口不断增长，医疗保健服务也得到改善。这扩大了这些地区的专科药物市场。制药行业继续在研发方面投入大量资金，形成了一系列针对各种疾病和病症的新型特种药物。

关键市场驱动因素

生物技术的进步

生物技术使得创新药物、疗法和治疗方式的创造成为可能，这些药物、疗法和治疗方式更有针对性、更有效，而且副作用通常更少。生物技术促进了生物药物的开发，生物药物是通常使用活细胞生产的大分子。这些药物包括单克隆抗体、疫苗和细胞疗法。生物制剂通常用于治疗癌症、自身免疫性疾病和其他复杂疾病。单克隆抗体 (mAb) 是一类生物药物，它彻底改变了各种疾病的治疗。它们具有高度特异性，可以靶向细胞上的特定蛋白质或受体，使其在癌症、类风湿性关节炎和炎症性疾病等疾病中有效。生物技术为基因疗法铺平了道路，基因疗法涉及在患者细胞中引入、修改或修复遗传物质以治疗或治愈疾病。基因疗法在治疗罕见遗传疾病和某些类型的癌症方面前景广阔。生物技术推动了细胞疗法的发展，例如 CAR-T 细胞疗法，该疗法涉及修改患者自身的免疫细胞以靶向和摧毁癌细胞。这些疗法在某些血液系统恶性肿瘤中取得了显著的成功。生物加工技术（包括发酵和细胞培养技术）的进步已经大规模改善了生物制剂的生产。这使得生物学更容易获得和负担得起。

生物技术还在生物仿制药的开发中发挥了重要作用，生物仿制药是已获批准的生物药物的高度相似版本。生物仿制药为品牌生物制剂提供了具有成本效益的替代品，增加了患者获得这些疗法的机会。生物技术推动了药物基因组学的发展，该技术涉及使用遗传信息来确定个体对药物的反应。这可以指导个性化治疗的特殊药物的选择和剂量。生物技术推动了药物输送系统的创新，包括纳米颗粒和脂质体，它们可以增强特种药物向特定细胞或组织的靶向输送，减少副作用并提高疗效。生物技术促进了伴随诊断的发展，有助于确定最有可能从特定特种药物中受益的患者。这使得治疗选择更加精确。CRISPR-Cas9 和其他基因组编辑技术的出现有可能通过实现与疾病相关的基因的精确修改，彻底改变特种药物的发展。生物技术工具推动了蛋白质工程的发展，可以设计出具有改进治疗特性的蛋白质，例如提高稳定性和降低免疫原性。生物技术促进了个性化医疗的发展，因为它能够识别基因和分子标记，从而指导根据个人独特特征选择特种药物。这一因素将有助于全球特种药品市场的发展。

强大的创新药物管道

正在研发的创新药物通常代表着针对现有疗法有限或没有疗法的疾病和医疗状况的新治疗选择。患者和医疗保健提供者热切期待这些药物，尤其是针对严重或罕见疾病。许多特种药物是为了满足未满足的医疗需求而开发的，特别是针对难以治疗或传统药物疗效有限的疾病。患有这些疾病的患者可能已经等待了多年的新治疗选择。创新药物采用先进的作用机制设计，通常更具针对性，与旧疗法相比，可提高疗效并减少副作用。患者和医疗保健提供者寻求这些好处。药物基因组学和个性化医疗的进步导致了特种药物的开发，这些药物可以根据患者的基因和分子特征为其量身定制。这种个性化方法可以带来更有效的治疗。一些创新药物可能会获得额外适应症或扩大患者群体的批准，从而扩大其用途并增加需求。

拥有强大创新药物渠道的制药公司通常在市场上更具竞争力。他们可以占领市场份额并从新疗法中创造收入。强大的渠道可以促进专科药品市场的整体增长潜力。投资者、制药公司和利益相关者被具有增长机会的市场所吸引。患者权益团体和组织通常在提高人们对即将推出的专科药品的认识方面发挥作用。这可以产生对这些治疗的需求和支持。患者和医疗保健提供者可以参与创新药物的临床试验，为研发过程做出贡献，并为成功的治疗建立预期。监管机构可能会加快针对未满足的医疗需求或罕见疾病的创新药物的审批流程，帮助这些药物更快地进入市场。强大的渠道可以推动制药公司扩大其在国际市场上的影响力，使创新药物能够被更广泛的患者群体发现。医疗保健提供者更有可能采用为患者提供更好结果和更低风险的创新药物。积极的临床试验结果以及有效性和安全性数据可以推动采用。这一因素将加速全球特种药品市场的需求。

老龄化人口不断增长

随着年龄的增长，人们更容易患上各种慢性和复杂的疾病，如癌症、糖尿病、心血管疾病和神经退行性疾病。这些疾病通常需要专科药物进行治疗和管理。专科药物经常用于治疗与年龄相关的疾病和在老年人中越来越普遍的病症，包括骨质疏松症、阿尔茨海默病和年龄相关性黄斑变性。老年人通常需要多种药物来管理他们的健康状况。专科药物可以与其他药物一起开具，以提供有针对性和有效的治疗。老龄化人口通常有复杂的医疗保健需求，包括管理多种慢性疾病和合并症。特种药品对于解决这些复杂的健康问题至关重要。医疗保健和医疗技术的进步延长了人类的寿命。虽然寿命延长是一个积极的结果，但这也意味着随着年龄的增长，个人更有可能需要医疗干预和特种药品。

特种药品可以通过控制症状、减缓疾病进展和减轻慢性疾病相关的疼痛和不适来提高老年人的生活质量。特种药品是老年医学的重要组成部分，专注于老年人独特的医疗保健需求。该领域强调通过专门的治疗来优化晚年的健康和福祉。精准医疗和药物基因组学的进步允许更个性化的治疗方法，根据个人的基因构成和疾病特征定制特种药品。老龄化人口代表了医疗保健产品和服务（包括特种药品）的巨大市场。这种人口结构变化具有经济影响，推动了对开发针对老年人的药物的投资。获得医疗保健对老年人来说至关重要，特种药品是他们医疗保健计划的关键组成部分。获得这些药物可确保他们得到适当和有效的治疗。专科药物通常用于老年人的姑息治疗和支持治疗，帮助控制症状并改善晚期疾病患者的舒适度和幸福感。医疗保健政策和保险计划通常会认识到老年人的独特医疗保健需求，并可能为用于治疗与年龄相关的疾病的专科药物提供保险和支持。这一因素将加速全球专科药物市场的需求。

主要市场挑战

医疗成本增加

由于专科药物的复杂性和针对性，它们通常是高成本药物，因此医疗保健成本的增加会使患者更难以负担这些药物。高昂的自付费用或有限的保险覆盖范围会阻碍患者获得专科药物。医疗成本的上升可能导致获取障碍，尤其是对于保险不足或没有保险的个人。买不起这些药物的患者可能难以获得所需的专科药物。高价的特种药品会给医疗系统和预算带来压力，尤其是在拥有公共医疗系统的国家。分配资源来支付这些药品的费用可能会限制其他基本医疗服务的资金。医疗服务提供者在管理开具特种药品的财务方面可能面临挑战。这包括处理保险审批、事先授权和报销流程，这些流程可能既耗时又复杂。私人和公共保险提供者在承担特种药品费用时可能会面临更大的财务负担。这可能会导致患者和组织支付更高的保费，从而引发对医疗负担能力的担忧。特种药品的成本效益和价值正受到严格审查。付款人和医疗系统正在寻求这些高成本药物的实际有效性和结果的证据，以证明其价格合理。特种药品的高成本可能会给确保市场准入和报销带来挑战。制药公司可能需要与付款人协商定价协议，这进一步使市场进入过程复杂化。

竞争和专利到期

当专科药品的专利到期时，仿制药或生物仿制药制造商的竞争就打开了大门。这可能导致原始专科制药公司的市场份额和收入大幅下降。仿制药或生物仿制药竞争对手的进入往往会导致价格下滑。专科药品的价格可能会大幅下降，从而影响原研药品的盈利能力并降低整体市场收入。随着仿制药或生物仿制药的出现，医疗保健提供者和付款人可能会转向这些低成本的替代品。市场份额的这种转变可能迅速而巨大，影响原始专科药品的市场地位。对专利到期和潜在竞争的预期可能会影响公司投资于新专科药品研发的意愿。这可能会导致公司专注于生命周期管理策略而不是创新的新药开发。对于生物专科药品而言，生物仿制药的竞争可能尤其具有挑战性。生物仿制药与生物药物高度相似，可以比传统的仿制药更快地获得市场份额。一种专科药物的多种仿制药或生物仿制药的推出可能会使市场分化。这会导致定价和市场准入的复杂性，使制药公司更难保持市场主导地位。专科制药公司可能会采用各种策略来减轻专利到期的影响，例如推出授权仿制药、与仿制药制造商签订许可协议或开发新的配方或给药系统。

主要市场趋势

精准医疗

精准医疗可以开发专门针对患者疾病的潜在遗传或分子驱动因素的专科药物。与传统疗法相比，这些靶向疗法通常具有更高的疗效和更低的副作用。伴随诊断的发展与精准医疗密切相关，伴随诊断可识别与特定疾病相关的生物标志物或基因突变。这些诊断可帮助医疗保健提供者根据患者的个人资料为其选择最合适的专科药物。专科药物越来越多地根据患者的个人特征（例如其基因构成、肿瘤特征或疾病亚型）开具。这种个性化方法可改善治疗效果。精准医疗在罕见病治疗中尤其有效。为罕见病开发的专科药物通常基于对驱动这些疾病的基因突变的深入了解。精准医疗彻底改变了肿瘤学领域。许多癌症治疗方法现在都是根据基因突变来选择的，从而可以实现更有针对性和更有效的治疗。药物基因组学研究基因变异如何影响患者对药物的反应，在精准医疗中起着至关重要的作用。它有助于确定哪些患者可能从特定的专科药物中受益最多。制药公司越来越多地投资于符合精准医疗原则的专科药物的开发。这包括发现新的靶点和生物标志物。

细分洞察

应用洞察

2022 年，全球特种药品市场最大的份额由肿瘤学细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

分销渠道洞察

2022 年，全球特种药品市场最大的份额由

区域洞察

2022 年，北美地区在全球特种药品市场中占据主导地位。

最新发展

• 2022 年 1 月，专注于针对 CD47 检查点通路的免疫肿瘤疗法的公司 ALXOncology Holdings Inc. 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 授予的下一代 CD47 阻滞剂 evorpacept 孤儿药资格 (ODD)。该称号适用于治疗胃癌和胃食管连接部癌（统称为 GC）患者。Evorpacept 与领先的抗癌药物一起使用时，在各种血液系统和实体恶性肿瘤中表现出良好的临床反应。 ALX Oncology 计划继续在临床试验中开发 evorpacept，用于多种适应症，包括实体瘤和血液相关癌症，如急性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征。
• 2022 年 4 月，专注于开发肿瘤学、免疫学和重症监护疗法的 Intas Pharmaceuticals, Ltd. 美国专业部门 AccordBioPharma 宣布与 Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. 合作推出 CAMCEVI（亮丙瑞林）42 毫克注射乳剂，用于治疗成人晚期前列腺癌。CAMCEVI 于 2021 年 5 月 25 日获得美国食品药品监督管理局的新药申请 (NDA) 批准。在美国商业化 CAMCEVI™ 42 毫克注射剂的独家权利。已授予 Accord BioPharma。这种创新产品是首个专为皮下注射而设计的亮丙瑞林甲磺酸盐无菌制剂，可通过预填充注射器方便地获取，无需混合。

主要市场参与者

• AbbVie Inc.
• Amgen Inc.
• Bristol Myers SquibbCompany
• Endo International PLC
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Gilead Sciences, Inc.
• Merck KGaA
• Novartis AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi SA