急性髓系白血病市场 - 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，按化疗（阿糖胞苷、蒽环类药物、烷化剂、抗代谢物、酪氨酸激酶抑制剂、激素疗法和其他化疗）细分，按地区和竞争情况，2019 年至 2029 年预测

市场概览

2023 年全球急性髓细胞白血病市场价值为 7.5 亿美元，预计在预测期内将出现令人印象深刻的增长，到 2029 年的复合年增长率为 8.70%。

急性髓细胞白血病 (AML) 是一种影响骨髓和血液的癌症。其特征是异常髓系细胞快速生长，异常髓系细胞是负责抵抗感染和携带氧气的未成熟白细胞。在 AML 中，这些异常细胞无法正常成熟，并排挤骨髓中的健康细胞，导致正常血细胞生成减少。这可能导致各种症状和并发症。AML 可引起一系列症状，包括疲劳、虚弱、贫血（红细胞计数低）、感染易感性增加、容易出血或瘀伤（由于血小板计数低）、发烧和体重减轻。一些患者还可能出现骨痛。新的和改进的治疗方法（包括靶向疗法和免疫疗法）的开发扩大了 AML 患者的治疗选择。这些进步提供了更有效和个性化的治疗方法。

AML 领域的持续研究和开发工作已导致发现新的治疗靶点和治疗策略。这项创新吸引了投资并推动了市场向前发展。分子诊断的进步使得能够识别与 AML 相关的特定基因突变和标记。这为个性化治疗方法铺平了道路，增加了对靶向治疗的需求。监管机构批准新的 AML 治疗疗法，通过扩大治疗选择范围和改善患者治疗效果，促进了市场增长。人们对 AML 症状的认识提高以及早期诊断的重要性使得更多患者在早期寻求治疗，从而有可能改善治疗效果并推动对治疗的需求。

关键市场驱动因素

治疗方案的进步

针对特定基因突变或与 AML 相关的分子标记的靶向疗法的开发是一项突破。“FLT3 抑制剂”和“IDH 抑制剂”等药物针对白血病细胞中的特定突变，从而带来更有效和量身定制的治疗。人们正在探索包括单克隆抗体和检查点抑制剂在内的免疫疗法在 AML 治疗中的潜力。这些疗法利用人体的免疫系统来识别和攻击白血病细胞。精准医疗的兴起涉及根据患者独特的基因和分子特征量身定制治疗。这种方法可以实现个性化治疗策略，从而可能更有效、毒性更小。

表观遗传变化在 AML 发展中起着重要作用。针对这些变化的药物，如“DNMT 抑制剂”和“HDAC 抑制剂”，正在被研究作为潜在的治疗方法。BCL-2 抑制剂 Venetoclax 与其他疗法联合使用，尤其是在老年人或具有某些基因突变的人群中，显示出良好的前景。在检测极低水平的白血病细胞（称为 MRD）方面取得的进展，使得更准确地评估治疗反应并相应地调整治疗策略成为可能。干细胞移植技术已经得到改进，扩大了资格标准，并减少了与手术相关的并发症。研究人员正在研究化疗、靶向疗法和免疫疗法的各种组合，以提高治疗效果，同时最大限度地减少副作用。支持性护理方面的进展，如止吐药和感染预防策略，提高了患者耐受强化治疗的能力。这一因素将有助于全球急性髓系白血病市场的发展。

临床研究与创新

临床研究和创新发展有助于治疗方法的演变、新疗法的引入和患者预后的改善。临床研究促成了新疗法的发现和开发，包括靶向药物、免疫疗法和其他创新治疗方式。这些新疗法为可能已经用尽传统疗法的患者创造了新的选择。通过临床试验，研究人员可以评估新疗法与现有疗法相比的疗效。这些试验的积极结果导致医疗保健提供者更多地采用新疗法，从而推动需求。临床研究确定了与 AML 相关的基因突变和生物标志物。这些信息使针对患者疾病特定特征的个性化治疗方法成为可能，增加了对定制疗法的需求。治疗创新有助于提高 AML 患者的存活率。临床试验和真实世界数据的积极结果鼓励医疗保健提供者采用这些治疗方法，从而增加患者需求。

稳健的临床研究吸引了制药公司、生物技术公司和风险投资家的投资。AML 创新疗法的潜力鼓励资金和资源用于开发这些治疗方法。AML 患者参与临床试验可以获得标准护理中可能无法找到的尖端治疗。这种参与促进了患者对先进疗法的需求。积极的临床试验结果通常会导致 FDA 和 EMA 等卫生当局的监管批准。这些批准使新疗法合法化并鼓励其在临床实践中采用。临床研究结果通过医学会议、出版物和教育计划分享。医疗保健提供者了解新的治疗方案，并更有可能将其提供给患者。研究人员、机构和制药公司之间的国际合作加快了创新的步伐。共同努力有助于开发更有效的治疗方法。患者和倡导团体通常是临床研究和创新治疗的坚定倡导者。他们的努力提高了人们的认识，推动了对研究资金的需求，并推动了对有希望的疗法的快速获取。这一因素将加速全球急性髓系白血病市场的需求。

认识和早期诊断

早期诊断可以及时开始治疗，从而带来更好的治疗效果并增加缓解的机会。随着人们对早期发现重要性的认识不断传播，更多的患者可能会及时就医。提高对 AML 症状、风险因素和早期诊断益处的认识可以吸引更多的患者寻求医疗评估。这反过来又推动了对诊断测试、治疗和支持性护理服务的需求。当 AML 在早期阶段被诊断出来时，患者的肿瘤负担可能会降低，从而使治疗更有效。早期治疗可以潜在地减少疾病进展和对更积极治疗的需求。提高认识可能会鼓励人们采取更健康的生活方式并进行常规检查，从而有助于识别潜在风险因素并进行早期干预以防止 AML 的发展。

提高认识使患者能够识别症状、与医疗保健提供者沟通担忧并倡导适当的诊断测试和治疗。宣传活动、教育计划和患者宣传活动有助于教育公众、医疗保健专业人员和政策制定者了解 AML、其症状以及早期诊断的重要性。早期诊断可以减少疾病的晚期阶段，从而缩短住院时间、减少并发症并降低医疗保健成本。这可以推动医疗保健系统投资于早期检测和管理计划。随着认识的提高，用于 AML 诊断和治疗的研究和创新的资金也可能会增加，从而刺激诊断和治疗的进步。促进癌症认识和早期诊断的国际努力有助于在全球范围内改善包括 AML 在内的癌症治疗的更广泛努力。在某些情况下，对 AML 的认识提高可以导致建立筛查计划，从而可以早期发现和干预高危人群。这一因素将加速全球急性髓系白血病市场的需求。

主要市场挑战

缺乏用于患者分层的生物标志物

生物标志物是帮助医疗保健专业人员预测疾病行为、确定治疗反应和为个体患者量身定制治疗方案的关键指标。在 AML 中，缺乏可靠的生物标志物来进行准确的患者分层会影响治疗决策和结果。生物标志物通过识别可能对特定疗法有反应的患者来帮助指导治疗决策。如果没有有效的生物标志物，治疗可能会缺乏针对性，从而可能导致结果不理想。生物标志物能够开发更有效且副作用更少的有针对性和个性化的治疗策略。生物标志物对于新疗法的开发至关重要。缺乏生物标志物会阻碍识别最有可能从新药中受益的患者，从而给临床试验设计和药物审批带来挑战。生物标志物在临床试验中的患者入组和分层中起着至关重要的作用。如果没有生物标记，试验可能会涉及异质性患者群体，因此很难准确解释试验结果。缺乏生物标记可能导致治疗指南更加笼统，而不是基于个体患者特征的具体建议。生物标记的识别通常会引导研究工作朝着了解 AML 的潜在生物学方向发展，从而可能在治疗策略上取得突破。

干细胞捐赠者的可用性有限

干细胞移植（包括骨髓和造血干细胞移植）是许多 AML 患者的潜在治愈性治疗选择。然而，寻找合适的捐赠者可能很复杂且具有挑战性。干细胞移植需要合适的捐赠者，通常是家庭成员或具有匹配组织类型的无关捐赠者。随着患者和潜在捐赠者之间的遗传多样性增加，找到合适捐赠者的机会会减少。AML 影响来自不同种族背景的人，种族在寻找合适的捐赠者方面起着至关重要的作用。由于某些种族在捐赠者登记册中的代表性不足，少数群体的患者在寻找匹配的捐赠者时可能会面临更大的困难。已经建立了潜在干细胞捐献者的国际登记处，以改善捐献者的匹配。然而，这些登记处仍然面临着挑战，即如何实现来自不同人群的捐献者的多样化代表。在无法找到完全匹配的捐献者的情况下，可以选择部分匹配的家庭成员进行半相合移植。然而，这种程序可能具有更高的风险。脐带血含有干细胞，可用于移植。已经建立了脐带血库来提供另一种干细胞来源，但单个单位中的细胞数量可能不足以满足体型较大的患者的需求。 AML 治疗决策对时间敏感，寻找合适捐赠者的延迟会影响治疗结果和患者生存。

主要市场趋势

患者可及性和可负担性

患者可及性和可负担性确实是全球急性髓细胞白血病 (AML) 市场的重要趋势。确保 AML 患者能够获得适当的治疗和疗法，而不会面临经济困难，对于公平有效的医疗保健至关重要。

细分洞察

化疗洞察

2023 年，阿糖胞苷细分市场将迎来最高增长，预计未来几年将继续扩大。急性和慢性粒细胞白血病 (AML 和 CML)、急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和急性早幼粒细胞白血病 (APL) 是可以用阿糖胞苷治疗的几种白血病类型之一。除了其他淋巴瘤（大脑和脊髓内膜中的癌症）外，它还可以治疗霍奇金淋巴瘤、脑膜白血病和其他形式的淋巴瘤。阿糖胞苷经常在化疗期间使用，因为它可用于治疗急性髓细胞白血病。

区域见解

2023 年，北美地区主导了全球急性髓细胞白血病市场。由于美国急性髓细胞白血病病例发病率增加，该地区的市场预计将扩大。例如，根据美国临床肿瘤学会 2021 年的数据，急性髓细胞白血病是一种罕见的癌症，约占所有恶性肿瘤的 1%。在美国，这种疾病被认为在 2021 年影响了 20,240 名各年龄段的人（11,230 名男性和男孩以及 9,010 名女性和女孩）。 AML 是成人和儿童中第二常见的白血病，病例主要影响成人。

由于政府提高公众认识的举措不断扩大、医疗旅游的增加、该地区研究活动的增加、大量未开发市场的可用性、庞大的人口池以及该地区对高质量医疗服务的需求不断增长，预计亚太地区将在 2023 年至 2030 年的预测期内经历显着增长。

最新发展

• 2023 年 4 月，FDA 已批准将 OM-301 指定为治疗多发性骨髓瘤患者的孤儿药。一种名为 OM-301 的实验性融合肽可与癌细胞表面的 HDM2 结合，然后通过打开细胞中的孔隙来特异性地诱导细胞死亡。 p53 蛋白的 HDM2 结合区域是 HDM2 结合元件的来源。OM-301 的一端与细胞表面的 HDM2 连接后，其另一端可穿透细胞膜。临床前研究表明，OM-301 可成功治疗多发性骨髓瘤。八种多发性骨髓瘤细胞系（包括无效和 p53 突变细胞系）对 OM-301 反应良好。在体内进行的概念验证研究中，该药物还提高了生存率。

• 百时美施贵宝公司 (Celgene Corporation)
• 诺华公司
• Genmab AS
• 大冢控股有限公司
• 赛诺菲安万特 (GenzymeCorporation)
• 梯瓦制药 (Cephalon Inc.)
• 辉瑞公司
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• Sunesis PharmaceuticalsInc.
• Astellas Pharma
• Oncolyze Inc.
• Syndax Pharmaceuticals Inc.
• AbbVie Inc.
• Amgen Inc.
• Agios Pharmaceuticals Inc.