全球地中海贫血治疗市场 - 行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018-2028F，按类型（输血、铁螯合疗法（Exjade/Jadenu（地拉罗司）、Ferriprox（去铁酮）和 Desferal（去铁胺））、血液和骨髓移植等）、按地区和竞争细分

据估计，全球每年约有 60,000 至 100,000 名婴儿出生时患有严重形式的 β-地中海贫血，约占全球人口的 1.5%，约有 8000 万至 9000 万人是地中海贫血携带者，每年有 60,000 名新生儿患有地中海贫血。

地中海贫血治疗市场包括各种类型的疗法，例如输血、铁螯合疗法和骨髓移植。输血是治疗地中海贫血最常见的方法，因为它们有助于用健康的红细胞替换有缺陷的红细胞。然而，频繁输血会导致体内铁过量积聚，从而引起器官损伤和心力衰竭等并发症。铁螯合疗法用于去除体内多余的铁，而骨髓移植被认为是治疗地中海贫血的一种选择。

地中海贫血治疗市场的增长面临着多重挑战，包括由于频繁输血而导致的治疗成本、铁螯合疗法、有限的竞争、获得仿制药的机会有限以及地中海贫血地区疫苗犹豫和政治不稳定的趋势日益加剧。开发疫苗需要获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 等监管机构的批准。这个过程可能很长而且很昂贵，而且批准要求可能很严格，这使得小公司很难完成这个过程。

地中海贫血患病率不断上升

地中海贫血患病率不断上升是全球地中海贫血治疗市场的主要驱动因素之一。地中海贫血是一种遗传性疾病，在地中海、中东和亚洲血统的人群中最为常见。这些地区地中海贫血的高发病率导致对有效治疗方案的需求不断增长，全球地中海贫血治疗市场可能会出现增长。

据世界卫生组织称，地中海贫血是全球最常见的遗传性疾病之一，每年约有 300,000 至 500,000 名儿童患有该病。

制药公司正在大力投资研发地中海贫血的新疗法，包括基因治疗和胎儿血红蛋白诱导。这些治疗方法有可能为地中海贫血患者提供治愈选择，从而显着改善患者的预后和生活质量。

Bluebird Bio 正在开发一种名为 Zynteglo（编码 βA-T87Q-珠蛋白基因的自体 CD34+ 细胞）的基因疗法，用于治疗输血依赖性 β-地中海贫血。 Sangamo Therapeutics 正在开发一种名为 ST-400 的基因疗法，用于治疗 β-地中海贫血。

医学科学的技术进步有望推动市场增长

医学科学的技术进步在推动全球地中海贫血治疗市场方面发挥了重要作用。 新技术和创新技术的发展使得开发更有效的地中海贫血治疗方法成为可能，改善患者的治疗效果和生活质量推动了全球地中海贫血治疗市场的发展。

FDA 批准的地中海贫血基因治疗方法每位患者花费 280 万美元。

治疗的平均费用为 12500 美元

Cas9 是一种革命性的基因编辑技术，可以精确修改 DNA。该技术有可能通过纠正潜在的基因缺陷为地中海贫血患者提供治疗选择，预计将推动全球地中海贫血治疗市场的增长。

未满足的医疗需求增加

未满足的医疗需求增加是全球地中海贫血治疗市场增长的驱动因素之一。地中海贫血是一种影响血红蛋白生成的遗传性疾病，导致贫血和其他并发症。该疾病的严重程度可能有很大差异，患有严重地中海贫血的患者需要定期输血和其他支持性护理来控制他们的症状。一些地中海贫血治疗方法可用，例如 Luspatercept 是一种治疗需要定期输血的 β-地中海贫血成人贫血的药物，但该患者群体中仍然存在大量未满足的医疗需求。许多患者仍然需要频繁输血并患有与该疾病相关的并发症。此外，目前的治疗方法可能很昂贵，并且需要持续的监测和管理，这对患者及其家属来说可能是沉重的负担。对地中海贫血症的新疗法和更有效的治疗方法的需求日益增长，特别是那些可以为患者提供治愈选择的治疗方法。这种需求推动了新疗法的发展，例如基因治疗和基因编辑，这些疗法有可能为地中海贫血症提供治愈方法。在新疗法的发展中，未满足的医疗需求的增加为现有疗法（如输血和螯合疗法）创造了一个不断增长的市场。随着地中海贫血的患病率持续上升，特别是在发展中国家，对这些治疗的需求预计将增长，从而推动全球地中海贫血治疗市场的增长。

最新发展

2019 年，美国 FDA 批准了两种治疗地中海贫血的新药物：Reblozyl (luspatercept-aamt) 和 Oxbryta (voxelotor)。Reblozyl 是一种刺激红细胞生成的药物，而 Oxbryta 是一种有助于稳定血红蛋白的药物。

2020 年，Vertex Pharmaceuticals 收购了 Exonics Therapeutics，后者是一家开发针对包括地中海贫血在内的遗传疾病的基因编辑疗法的公司。此次收购价值 10 亿美元，凸显了人们对治疗地中海贫血的基因编辑技术日益增长的兴趣和投资。

多家公司正在开发地中海贫血的基因疗法，包括 Bluebird Bio、CRISPR Therapeutics 和 Sangamo Therapeutics。2021 年，Bluebird Bio 宣布其地中海贫血基因疗法临床试验取得了积极成果，表明输血需求显著减少。

2020 年，CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 成立合资企业，开发包括地中海贫血在内的遗传疾病的基因编辑疗法。

市场细分

全球地中海贫血治疗市场可按类型和地区细分。根据类型，全球地中海贫血治疗市场可分为输血、铁螯合疗法、血液和骨髓移植等。从地区来看，地中海贫血治疗市场可分为北美、欧洲、亚太地区、南美和中东及非洲。

市场参与者

Bluebird bio, Inc.、Acceleron Pharma, Inc.、Celgene Corporation、GlaxoSmithKline plc、Incyte Corporation、La Jolla Pharmaceutical Company、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Sanofi SA、Lonza Group Ltd. 和 ApoPharma Inc 是全球地中海贫血治疗市场的一些领先参与者。