血友病治疗市场 - 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按类型（血友病 A、血友病 B、血友病 C）、按产品（重组凝血因子浓缩物、血浆衍生凝血因子浓缩物、去氨加压素、抗纤维蛋白溶解剂）、按治疗方法（按需治疗和预防）、按疗法（替代疗法、ITI 疗法和基因疗法）、按地区和竞争进行细分

市场概览

关键市场驱动因素

血友病患病率不断上升

新产品和药物上市

血友病抑制剂的增长

预防治疗的激增趋势

关键市场挑战

血友病治疗的高成本

发展中国家先进技术产品的采用率低

主要市场趋势

合作研究和药物开发

基因治疗进展

细分洞察

类型洞察

2022 年，血友病 A 成为血友病市场的主导者，占据最高份额。这种遗传性疾病的特征是缺乏凝血因子 VIII，导致出血时间延长。血友病 A 在发达地区的流行，加上政府的支持性举措，在推动其市场主导地位方面发挥了重要作用。美国、欧洲和日本等主要市场见证了创新产品的推出，进一步巩固了血友病 A 的市场地位。根据世界血友病联盟 (WFH) 在 2020 年进行的一项调查，美国、印度和巴西等国家报告了大量血友病 A 病例，估计约为 10,000 例。这凸显了对有效治疗和管理策略以解决这种复杂遗传疾病的迫切需求。

另一方面，预计血友病 B 在预测期内将呈现稳定增长。这种血友病的特征是缺乏凝血因子 IX。血友病 B 的市场增长可归因于强大的创新产品渠道和基因疗法的出现。值得注意的是，2023 年 2 月，欧盟委员会有条件批准 CSL Behring 的基因疗法 Hemgenix 用于治疗血友病 B。这一里程碑式的批准是在该产品成功登陆美国市场之后获得的，在美国，该产品的一次性治疗价格为 350 万美元。治疗领域的这些进步为血友病患者带来了光明的前景，为他们提供了更好的生活质量和更好的疾病管理选择。

治疗见解

根据治疗类型，治疗和血友病市场分为两大类：预防和按需治疗。按需治疗涉及在出血发作时给药，在 2022 年占据了最大的市场份额。然而，预防部分预计将在预测期内经历最高的增长率。

一种常用且被广泛接受的预防治疗形式是预防，包括定期注射凝血因子浓缩物。预防性治疗在治疗严重血友病方面已显示出显著的疗效，并有可能提高该市场的增长率。预防性治疗的持续时间取决于患者病情的严重程度，旨在减少生产力损失并提高血友病患者的整体生活质量。

通过提供一致且主动的出血事件管理方法，预防性治疗有望最大限度地减少血友病对患者日常生活的影响。它能够预防或减少出血发作，不仅可以改善身体健康，还可以对患有这种疾病的人的情感和社会生活产生积极影响。

区域见解

最新发展

• BioMarinPharmaceutical Inc. 在 2022 年 4 月举行的欧洲血友病和相关疾病协会 (EAHAD) 第 15 届年度虚拟大会上介绍了对 3 期 GENEr8-1 研究进行全面两年分析的有利结果，以及针对严重血友病 A 的试验性基因疗法 valoctocogene roxaparvovec 的整体安全性更新。
• 2022 年 3 月，Freeline Therapeutics Holdings plc 开始对 FLT180a 的 1/2 期 B-LIEVE 剂量确认临床试验中的首位患者进行给药血友病 B 的治疗，这是一种因凝血因子 IX 蛋白缺乏引起的使人衰弱的遗传性出血性疾病。
• 在 2022 年 2 月举行的欧洲血友病和相关疾病协会 (EAHAD) 第 15 届年度虚拟大会上，BioMarin Pharmaceutical Inc. 公布了对 3 期 GENEr8-1 研究的全面两年分析的令人鼓舞的结果，以及 valoctocogene roxaparvovec 的整体安全性更新，valoctocogene roxaparvovec 是一种针对患有严重血友病 A 的成年人的研究性基因疗法。

主要市场参与者

• 拜耳公司
• BioMarin Pharmaceutical, Inc.
• CSL Behring LLC
• Kedrion SpA
• 诺和诺德公司      
• 辉瑞公司
• Octapharma AG
• 赛诺菲公司
• 武田制药公司
• Grifols SA