RNAi 技术市场 - 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按类型（微型 RNA、小干扰 RNA、其他）、按应用（治疗类型、治疗学、药物输送、农业、其他）、按最终用户（研究和学术实验室、诊断实验室、其他）按地区和竞争进行细分

市场概览

全球 RNAi 技术市场在 2022 年的价值为 10.8 亿美元，预计在预测期内将实现强劲增长，到 2028 年的复合年增长率为 9.89%。全球 RNAi 技术市场是生物技术和制药行业内一个充满活力且快速发展的领域。RNA 干扰 (RNAi) 技术是基因调控和治疗开发的有力工具，已在全球范围内获得广泛关注。本市场概览将简要介绍这一新兴领域的关键方面。RNAi 技术是一种生物过程，它通过使用小 RNA 分子抑制目标基因的表达来实现特定基因的沉默。它彻底改变了我们对基因功能和调控的理解，为药物发现、功能基因组学和个性化医疗开辟了新途径。全球 RNAi 技术市场涵盖广泛的应用，包括基因治疗、药物开发、农业和研究工具。该市场增长的主要驱动力之一是其在药物发现和开发中的关键作用。基于 RNAi 的疗法在治疗各种疾病方面显示出巨大的潜力，包括癌症、病毒感染和遗传疾病。制药公司越来越多地投资于基于 RNAi 的候选药物，推动了市场的扩张。

此外，RNAi 技术在功能基因组学中的应用加速了对基因功能、信号通路和疾病机制的理解。这导致了更有针对性和更有效的治疗方法的开发，推动了研发活动。除了医疗保健应用外，农业部门还采用 RNAi 技术进行作物改良和害虫防治。通过开发基于 RNAi 的作物保护解决方案，农民可以提高产量并减少对化学农药的需求，从而促进可持续农业实践。全球 RNAi 技术市场的特点是主要参与者之间的激烈竞争和持续的技术进步。公司正在进行合作、伙伴关系和合并，以增强其研究能力并扩大其产品组合。此外，监管部门的批准和知识产权在塑造这一市场的格局方面发挥着至关重要的作用。

关键市场驱动因素

对基于 RNAi 的治疗的需求不断增长

对基于 RNAi 的治疗的需求不断增长是显著推动全球 RNAi 技术市场发展的关键驱动因素。RNA 干扰 (RNAi) 已成为医学领域的一种变革性方法，为多种疾病提供精准和有针对性的解决方案。这种不断增长的需求主要由几个关键因素推动。首先，基于 RNAi 的疗法有望彻底改变各种慢性和遗传疾病的治疗。这些疗法在基因层面起作用，沉默或调节与癌症、病毒感染和神经退行性疾病等疾病相关的特定基因的表达。由于人口老龄化和生活方式改变等因素，这些疾病的全球发病率持续上升，对更有效、更有针对性和侵入性更小的治疗方案的需求从未如此强烈。此外，基于 RNAi 的药物提供了一种个性化医疗方法，可满足个体患者的需求。通过专门针对疾病的遗传驱动因素，基于 RNAi 的疗法可以最大程度地减少副作用并改善治疗效果。这种以患者为中心的方法与医疗保健领域不断发展的格局相一致，精准医疗正在蓬勃发展。

基于 RNAi 的药物（例如用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的 Onpattro®）的成功批准和商业化为增强对该技术治疗潜力的信心铺平了道路。制药公司正在积极投资 RNAi 研发，目前正在研究大量基于 RNAi 的候选药物。投资和药物开发活动的涌入导致该领域的研究和创新激增。此外，RNAi 技术的多功能性不仅限于治疗应用，还扩展到功能基因组学、靶标验证和药物发现。研究人员和制药公司正在利用 RNAi 来更好地了解基因功能、信号通路和潜在的药物靶点，进一步推动了对 RNAi 技术及其应用的需求。

慢性病发病率上升

全球 RNAi 技术市场正在经历大幅增长，这主要归因于全球慢性病发病率上升。包括癌症、糖尿病、心血管疾病和神经退行性疾病在内的慢性病已成为全球健康危机，促使医疗保健领域发生重大转变。RNA 干扰 (RNAi) 技术正在成为解决导致这些疾病的潜在遗传因素的有力工具，使其成为市场扩张的主要驱动力。慢性病患病率的上升可以归因于各种因素，例如人口老龄化、不健康的生活方式选择和环境因素。随着这些疾病继续对个人和医疗保健系统造成沉重打击，迫切需要创新和更有效的治疗干预措施。基于 RNAi 的疗法为从遗传根源上治疗慢性疾病提供了一条有希望的途径。

RNAi 技术能够精确而有针对性地调节基因表达，从而抑制导致疾病进展的基因。通过开发基于 RNAi 的疗法，制药公司正在努力提供更有效、副作用更少的治疗方法。这种方法符合个性化医疗的范式转变，个性化医疗的治疗方法是根据个人的基因组成量身定制的，最终改善治疗效果和患者的生活质量。此外，RNAi 技术的潜力还扩展到广泛的慢性疾病。例如，在肿瘤学中，RNAi 可用于靶向参与肿瘤生长和转移的特定基因，为癌症治疗带来潜在突破。在糖尿病中，RNAi 可用于调节胰岛素产生和葡萄糖代谢，为管理这种慢性病提供创新方法。为了应对日益增长的慢性病发病率，对基于 RNAi 的疗法的需求不断增长，这推动了广泛的研究和开发工作。

交付系统的进步

交付系统的进步在推动全球 RNAi 技术市场迈向新高度方面发挥着关键作用。RNA 干扰 (RNAi) 技术长期存在的挑战之一是将 RNAi 分子有效且有针对性地递送到体内特定细胞和组织。然而，交付系统的最新创新显着提高了基于 RNAi 的疗法的可行性和有效性，推动了市场的扩张。基于 RNAi 的疗法的成功取决于能否安全地将小 RNA 分子（例如 siRNA 或 miRNA 模拟物）运送到其预期目标，同时避免脱靶效应和降解。 LNP 已成为 RNAi 分子的主要运载载体。这些纳米颗粒封装并保护 RNAi 有效载荷，促进其向靶细胞的运输。LNP 在向肝细胞输送 RNAi 疗法方面表现出很高的效率，从而推动了 Onpattro® 等用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性的药物的开发。LNP 配方正在进一步改进，以增强其多功能性和对各种组织类型的适用性。

病毒载体，例如腺相关病毒 (AAV)，因其能够以极高的精度将 RNAi 分子输送到特定组织而备受瞩目。基于 AAV 的输送系统已证明在靶向中枢神经系统方面取得了成功，并且正在探索其在神经退行性疾病中的应用。基于纳米颗粒的载体，包括聚合物纳米颗粒和无机纳米颗粒，为 RNAi 输送提供了量身定制的解决方案。这些载体可以经过设计以克服生物屏障并将 RNAi 有效载荷递送至特定细胞或组织，从而为广泛的应用开辟了机会。递送系统的进步催化了对 RNAi 研发的投资增加，制药公司和生物技术公司积极寻求在多个治疗领域基于 RNAi 的候选药物。此外，RNAi 疗法的成功临床转化及其随后的监管批准增强了人们对这些递送系统的信心。

主要市场挑战

脱靶效应

RNA 干扰 (RNAi) 技术因其彻底改变各种疾病的治疗和推动科学研究的潜力而备受关注。然而，阻碍全球 RNAi 技术市场进步的一个主要障碍是脱靶效应的挑战。脱靶效应可能导致不可预测的结果，这在治疗应用中尤其成问题。当非预期基因受到影响时，它会导致不良影响，包括毒性、细胞功能改变或潜在疾病的恶化。确保基于 RNAi 的疗法的安全性至关重要。脱靶效应会触发免疫反应并导致意想不到的后果，这可能会损害 RNAi 分子的整体安全性。这种担忧导致在临床前和临床研究中进行广泛的安全性评估，增加了开发过程的复杂性和成本。

开发 RNAi 疗法需要精确靶向与疾病相关的基因。脱靶效应的风险需要对 RNAi 分子进行细致的设计和验证，以最大限度地降低非预期基因沉默的可能性。这会减慢药物开发过程并增加相关成本。脱靶效应还会干扰与疾病无关的基因的正常功能。在研究应用中，这可能会导致误导性结果，并阻碍我们对基因功能和调控途径的理解……

免疫反应和毒性

在开发基于 RNAi 的疗法时，主要关注点之一是触发免疫反应的可能性。当合成 RNA 分子（例如小干扰 RNA (siRNA) 或微小 RNA (miRNA)）进入体内时，免疫系统可能会将它们识别为外来入侵者，从而导致免疫反应。这种免疫激活可能导致炎症，在某些情况下，还会对患者产生不良影响。与 RNAi 技术相关的毒性是另一个重大挑战。将 RNA 分子引入细胞会破坏正常的细胞过程，导致意想不到的毒性作用。这些影响可能包括细胞损伤、基因表达改变，甚至细胞死亡。毒性问题可能会危及患者安全和 RNAi 疗法的整体可行性。

用于将 RNAi 分子运送到靶细胞的递送方法也可能导致毒性问题。一些递送系统可能会引入对细胞或组织有毒的材料或成分，这进一步增加了 RNAi 技术的安全性。确保 RNAi 疗法的长期安全性至关重要，尤其是对于需要持续治疗的慢性疾病。必须在较长时间内仔细监测潜在的免疫反应和毒性问题，以评估治疗的安全性和有效性。

主要市场趋势

精准医疗和个性化治疗

向精准医疗和个性化治疗的范式转变改变了医疗保健行业，其与 RNAi 技术市场的交集被证明是一个强大的组合。精准医疗寻求根据个人的基因构成、环境和生活方式量身定制医疗服务。这种方法与传统的“一刀切”模式形成鲜明对比，通过解决患者病情的独特遗传基础，有望实现更好的治疗效果。RNA 干扰 (RNAi) 技术具有调节或沉默特定基因的能力，可以无缝融入这种个性化医疗模式。 RNAi 技术固有的针对不同基因的能力使研究人员和临床医生能够调节与疾病相关的遗传标记的表达，从而有可能开发出针对个体患者特征的疗法。例如，某些癌症亚型可能是由特定的基因突变驱动的。RNAi 可用于针对这些突变，提供比广谱治疗更有效且副作用更少的治疗方案。

此外，随着基因测序变得越来越容易获得和负担得起，基因组数据与 RNAi 技术的结合将进一步增强针对性和个性化治疗的潜力。识别个体患者的遗传易感性或突变，并设计基于 RNAi 的疗法来针对这些特定的遗传标记，可以带来更精确和成功的干预。精准医疗与 RNAi 技术的融合正在刺激生物技术和制药领域的大量投资和研究。

功能基因组学和药物发现中的 RNAi

RNA 干扰 (RNAi) 已成为功能基因组学和药物发现中不可或缺的工具，对全球 RNAi 技术市场产生了重大影响。这项革命性的技术使研究人员能够选择性地沉默或调节特定基因的表达，为理解基因功能、识别药物靶点和加快药物开发开辟了新途径。在功能基因组学领域，RNAi 已成为一项宝贵的资产。研究人员可以系统地沉默模型生物或细胞培养物中的单个基因，以揭示它们在各种生物过程中的作用。这种强大的技术有助于破译复杂的基因网络、信号通路和调控机制。它使科学家能够发现潜在的治疗靶点，绘制疾病机制，并识别与癌症、神经退行性疾病和其他复杂疾病有关的关键基因。因此，RNAi 技术加速了科学发现的步伐，推动了基因组学研究的创新。

此外，RNAi 技术重塑了药物发现的格局。它提供了一种更有效、更经济的方法来验证药物靶点、筛选潜在化合物并评估其疗效。通过使用 RNAi 抑制与疾病相关的特定基因的表达，研究人员可以确定靶基因是否在疾病过程中起着至关重要的作用。这种方法减少了将资源投入不太可能成功的药物开发项目的可能性，最终节省了时间和金钱。RNAi 在药物发现中的潜力不仅限于靶点验证。它还使基于 RNAi 的疗法的开发成为可能，近年来这种疗法受到了广泛关注。制药公司正在积极探索 RNAi 作为开发特异性更高、副作用更少的新药的手段。

细分洞察

类型洞察

基于类型，小干扰 RNA (siRNA) 细分市场在 2022 年成为全球 RNAi 技术市场中占主导地位的细分市场。

应用洞察

基于应用，治疗细分市场在 2022 年成为全球 RNAi 技术市场中占主导地位的参与者

区域洞察

北美在 2022 年成为全球 RNAi 技术市场的主导者，占据最大的市场

最新发展

• 2021 年 12 月，诺华获得了美国食品和药物管理局对 Leqvio 的批准，这是一种用于管理低密度脂蛋白的 siRNA 疗法水平。治疗涉及每年两次剂量，第一次剂量为三个月后第二次剂量。
• 2022 年 2 月，Sirnaomics Ltd. 在美国启动了 I 期临床试验，以评估其 SiRNA（小干扰 RNA）候选药物 STP707 静脉注射（IV）的安全性、耐受性和抗肿瘤功效。

主要市场参与者

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Atalanta Therapeutics
• Phio Pharmaceuticals
• Benitec生物制药
• 诺华公司
• 阿斯利康公司
• Silence Therapeutics
• Arbutus Biopharma
• Sylentis SA