朊病毒疾病治疗市场 – 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测 2018-2028 按类型（人类朊病毒疾病、动物朊病毒疾病）、按药物（抗抑郁药、抗精神病药）、按地区和竞争进行细分

市场概览

2022 年全球朊病毒疾病治疗市场价值为 47 亿美元，预计在预测期内将稳步增长，到 2028 年的复合年增长率为 4.95%。朊病毒疾病，也称为传染性海绵状脑病 (TSE)，是一组由脑内错误折叠的朊病毒蛋白异常积累引起的罕见且致命的神经退行性疾病。这些疾病包括克雅氏病 (CJD)、变异型克雅氏病 (vCJD)、致死性家族性失眠症 (FFI) 等。

关键市场驱动因素

朊病毒疾病患病率不断上升

朊病毒疾病患病率不断上升是全球朊病毒疾病治疗市场的重要市场驱动因素。朊病毒疾病是由错误折叠的蛋白质引起的罕见但致命的神经退行性疾病。了解朊病毒疾病患病率上升的原因对于理解其如何推动朊病毒疾病治疗市场至关重要。医疗技术的进步和医疗专业人员认识的提高带来了更准确和及时的诊断。

增强的诊断能力可以识别以前可能未被发现或被误诊的病例。因此，越来越多的人被正确诊断出患有朊病毒疾病，这导致人们认为朊病毒疾病的患病率不断上升。朊病毒疾病，例如散发性克雅氏病 (sCJD)，在老年人中更为常见。随着世界许多地方的预期寿命增加，老龄人口也越来越多。

朊病毒疾病的风险通常随着年龄的增长而增加，随着老年人口的增长，处于危险中的人群也在增加。这种人口结构的变化可能导致朊病毒疾病的患病率更高。卫生当局和组织已经改进了朊病毒疾病的报告机制和数据收集流程。这包括强制报告疑似病例以及建立国家和国际监测网络。

加强数据收集和报告可获得更全面的流行病学数据，从而更容易追踪和量化朊病毒疾病的患病率。某些环境因素，例如受污染的医疗设备或饮食来源，与朊病毒疾病的传播有关。此类污染可能会导致局部疫情爆发和报告病例增加。

对这些环境因素的认识已导致医疗保健机构和食品行业出台更严格的法规和指导方针，以降低朊病毒疾病传播的风险，但仍会出现零星病例。

研究和诊断方面的进步

研究和诊断方面的进步是全球朊病毒疾病治疗市场的重要市场驱动力。这些进步在增进我们对朊病毒疾病的了解、实现早期检测和促进潜在治疗方法的开发方面发挥着至关重要的作用。朊病毒疾病领域的研究使我们对这些疾病背后的分子机制有了更深入的了解。科学家已经深入了解了错误折叠的朊病毒蛋白如何传播并导致神经退行性。

在分子水平上了解这些机制对于开发靶向疗法至关重要。随着研究人员发现朊病毒疾病的复杂性，他们确定了潜在的药物靶点和干预途径。

诊断研究的进展已导致与朊病毒疾病相关的生物标志物的识别。生物标志物是体内可以指示疾病存在或进展的分子或物质。

朊病毒疾病特异性生物标志物的发现使得更准确、更可靠的诊断测试得以开发。这些生物标志物可以通过各种方法检测，包括血液检测、脑脊液分析和成像技术。早期发现朊病毒疾病对于有效治疗或参加临床试验至关重要。磁共振成像 (MRI)、正电子发射断层扫描 (PET) 和脑脊液分析等诊断技术的进步可以实现更早、更准确的诊断。

早期诊断可以通过及时干预、症状管理和获得实验性治疗来改善患者预后。研究促成了高灵敏度检测方法的诞生，这种检测方法可以检测出微量的异常朊病毒蛋白。这些检测方法对于在朊病毒蛋白水平可能较低的早期阶段诊断朊病毒疾病非常重要。高灵敏度检测方法对于监测疾病进展和治疗效果也很有价值，这对于临床试验和患者管理至关重要。

药物开发投资不断增长

药物开发投资不断增长是全球朊病毒疾病治疗市场的重要市场驱动力。朊病毒疾病是一种罕见且无法治愈的神经退行性疾病，具有很高的未满足医疗需求。随着研究力度和资金的增加，它直接影响了这些毁灭性疾病的潜在治疗方法的开发。朊病毒病，例如克雅氏病 (CJD) 和致死性家族性失眠症 (FFI)，无法治愈，治疗只能缓解症状。这些疾病普遍致命，通常在诊断后一年内死亡。

高死亡率和缺乏有效治疗造成了迫切的医疗需求。这种紧迫性推动了对研究和药物开发的投资，以找到可以延长生命并改善受影响个体生活质量的解决方案。虽然朊病毒病很罕见，但其治疗可能代表着一个潜在的利润丰厚的市场。由于缺乏替代方案，开发有效的朊病毒病治疗或疗法可能会花费高昂的价格。

制药公司看到了治疗朊病毒病等罕见疾病的市场潜力，并愿意投资研发工作，将此类治疗推向市场。

专注于朊病毒病的患者权益团体和组织在提高人们对这些疾病的认识方面发挥了重要作用。他们提倡增加研究经费、临床试验和改善潜在治疗的可及性。

提高认识，加上宣传工作，鼓励公共和私人为药物开发和朊病毒疾病研究提供资金。政府和非营利组织专门为罕见和被忽视的疾病（如朊病毒疾病）拨款。这种财政支持激励研究人员和制药公司在该领域进行药物开发。

拨款、补贴和研究奖励为研究潜在治疗方法、进行临床试验和推进治疗候选药物提供了关键资源。

提高患者认识和宣传

患者组织和支持团体的宣传工作在提高人们对朊病毒疾病的认识方面发挥了至关重要的作用。这些组织致力于教育公众、医疗保健专业人员和政策制定者了解朊病毒疾病的影响以及有效治疗的必要性。

意识的增强和宣传力度的加大，导致公共和私人对朊病毒疾病研究的资助增加，以及旨在加快药物开发和获得潜在疗法的政策举措。

主要市场挑战

对朊病毒疾病的了解有限

朊病毒疾病是一种复杂且了解甚少的神经退行性疾病。朊病毒传播和神经毒性的确切机制仍然是正在进行的研究的主题。

对这些疾病的了解有限，对药物开发提出了重大挑战。如果不清楚潜在的生物学和病理学，就很难确定有效的药物靶点并开发治疗方法。

研究人员必须克服解开朊病毒疾病所涉及的复杂分子过程的障碍，然后才能开发有针对性的治疗方法。缺乏知识可能会减慢药物发现和开发的速度。

缺乏强大的生物标记和诊断工具

早期准确诊断朊病毒疾病对于及时干预和治疗至关重要。然而，缺乏可靠的生物标记和诊断工具，无法在早期阶段可靠地检测朊病毒疾病。

缺乏明确的诊断测试通常会导致病例延误或误诊，阻碍潜在治疗或临床试验的启动。准确诊断对于确定符合条件的患者和评估治疗效果至关重要。

人们正在努力确定和验证朊病毒疾病的可靠生物标记物，但这一领域的进展缓慢，阻碍了诊断和患者管理的进步。

临床试验设计和患者招募的挑战

开展朊病毒疾病治疗的临床试验面临着独特的挑战。朊病毒疾病的罕见性意味着患者招募可能很困难，因为受影响的个体数量有限。

此外，朊病毒疾病进展缓慢，这使得设计具有典型终点（例如生存或症状改善）的传统临床试验具有挑战性。这些疾病通常具有较长的潜伏期和多变的临床病程，使试验设计变得复杂。

FDA 等监管机构认识到这些挑战，并已实施孤儿药指定和灵活的试验终点来激励药物开发。尽管如此，患者人数少和疾病进展缓慢仍然是开展稳健临床试验的重大障碍。

主要市场趋势

新兴治疗方法：

朊病毒病治疗市场的一个突出趋势是新型治疗方法的出现。研究人员正在探索一系列针对朊病毒病的创新策略，包括小分子、抗体、基于 RNA 的疗法和基因编辑技术。

小分子：制药公司正在开发针对涉及朊病毒蛋白错误折叠和传播的特定途径的化合物。这些小分子旨在干扰朊病毒复制并降低神经毒性。

单克隆抗体：旨在结合异常朊病毒蛋白的单克隆抗体正在被研究作为潜在的治疗方法。这些抗体可能有助于清除或中和病理性朊病毒蛋白。

基于 RNA 的疗法：基于 RNA 的方法，例如反义寡核苷酸 (ASO) 和 RNA 干扰 (RNAi)，旨在抑制异常朊病毒蛋白的产生或促进其降解。

基因疗法：包括 CRISPR-Cas9 技术在内的基因疗法有望纠正与遗传性朊病毒疾病相关的基因突变。

更加关注生物标志物研究：

生物标志物在朊病毒疾病的早期诊断、疾病监测和治疗效果评估中起着至关重要的作用。越来越多的研究集中于识别和验证朊病毒疾病的可靠生物标志物。

研究人员正在探索各种生物标志物候选物，包括特定蛋白质、核酸和成像标志物。这些生物标记物有可能提高朊病毒病诊断和监测的准确性和及时性。

蛋白质组学、基因组学和成像技术的进步正在推动生物标记物发现的进步。生物标记物的识别可以促进诊断测试的开发，并通过选择合适的患者群体来支持临床试验。

以患者为中心的护理和宣传：

以患者为中心的护理和宣传趋势在朊病毒病治疗市场中势头强劲。患者组织、宣传团体和医疗保健提供者正在共同努力，改善受朊病毒病影响的个人的生活质量。

这些组织为患者及其家人提供宝贵的资源、支持网络和教育材料。他们还倡导增加研究资金、获得实验性治疗的机会以及有利于朊病毒病社区的政策。

以患者为中心的方法延伸到临床试验设计，努力让患者和护理人员参与试验方案和结果测量的制定。这样可以确保试验更符合受朊病毒疾病影响的人的需求和观点。

细分洞察

类型洞察

根据类型类别，人类朊病毒疾病细分市场在 2022 年成为全球朊病毒疾病治疗市场的主导者。人类朊病毒疾病，包括克雅氏病 (CJD)、散发性致死性失眠症 (sFI) 和变异型克雅氏病 (vCJD)，与动物朊病毒疾病（例如牛海绵状脑病 (BSE)）相比更为普遍。

尤其是克雅氏病，是最常见的人类朊病毒疾病，其散发性形式占大多数病例。这些疾病共同导致需要治疗和护理的患者群体增加。人类朊病毒疾病涵盖广泛的临床和病理变异，包括散发性、遗传性和获得性形式。这种多样性为药物开发和治疗带来了独特的挑战和机遇。人类朊病毒疾病的复杂性要求开展更广泛的研究和治疗，重点是开发针对不同疾病亚型的疗法。这种多样性鼓励制药公司和研究人员投资开发一系列治疗方法。

人类朊病毒疾病的特点是病情进展迅速、死亡率高。被诊断出患有这些疾病的患者通常预期寿命较短，通常以月为单位。临床迫切需要为患有人类朊病毒病的患者提供缓解、减缓疾病进展或可能治愈的药物，这推动了重大的研究和开发工作。缺乏有效的治疗方法为寻找改善患者治疗效果的解决方案提供了强大的动力。这些因素有望推动这一细分市场的增长。

药物洞察

抗抑郁药细分市场预计将在预测期内经历快速增长。这是因为抗抑郁药通常用于治疗抑郁症状，而抑郁症是朊病毒病的常见症状。用于治疗朊病毒病的最常用抗抑郁药是三环类抗抑郁药 (TCA) 和选择性血清素再摄取抑制剂 (SSRI)。TCA 通过增加大脑中的血清素和去甲肾上腺素水平起作用，而 SSRI 仅通过增加血清素水平起作用。TCA 和 SSRI 均可有效治疗患有朊病毒病的患者的抑郁症。然而，TCA 的副作用可能比 SSRI 多，因此 SSRI 通常是这些患者的首选抗抑郁药。这些因素共同促进了这一细分市场的增长。

区域见解

北美在 2022 年成为全球朊病毒病治疗市场的主导者，在价值方面占有最大的市场份额。特别是美国，拥有大量著名的研究机构、学术中心和制药公司，重点关注神经退行性疾病，包括朊病毒病。这些机构率先开展研究工作，旨在了解朊病毒病的病理生理学并开发潜在的治疗方法。

与其他地区相比，北美报告的朊病毒病患病率相对较高。尤其是散发性克雅氏病 (sCJD)，这是人类最常见的朊病毒病，在北美的记录频率更高。

这种疾病患病率较高，对朊病毒病的研究、临床试验和潜在治疗的需求也更大。北美拥有成熟的患者权益组织和致力于朊病毒病的支持团体。这些组织在提高认识、倡导研究资金以及为受朊病毒病影响的个人和家庭提供支持方面发挥着至关重要的作用。他们的努力为朊病毒病研究和治疗发展建立了更强大的生态系统。

亚太市场有望成为增长最快的市场，在预测期内为朊病毒病治疗参与者提供丰厚的增长机会。亚太地区对朊病毒病的认识等因素正在逐渐提高。医疗保健专业人员、研究人员和患者权益组织正在努力提高人们对朊病毒病的存在和潜在风险的认识。认识的提高通常会导致对朊病毒疾病的报告和诊断增加，随着越来越多的患者被确诊，这可以成为市场增长的动力。亚太地区的一些国家正在投资改善其医疗保健基础设施和研究能力。例如，日本和韩国等国家拥有发达的医疗保健系统，并积极参与包括朊病毒疾病在内的神经学研究。随着亚太地区医疗保健基础设施的不断改善，研究、诊断和潜在治疗朊病毒疾病的机会可能会更大。

最新发展

• 2023 年 8 月，费森尤斯宣布首席财务官迈克尔·森将于年底卸任。森的继任者将是克里斯蒂安·豪尔，他目前是费森尤斯医疗北美公司的首席执行官。
• 2023 年 8 月，Elite Pharmaceuticals Inc 宣布 FDA 已授予 EP-1 快速通道资格，用于治疗 CJD。快速通道指定是一种旨在促进开发和加快审查用于治疗严重或危及生命的疾病的药物的流程。
• 2019 年，诺华推出了诺华罕见疾病研究平台，这是一项全球研究计划，旨在加速开发新的罕见疾病治疗方法。

主要市场参与者

• FreseniusSE &公司
• ElitePharmaceuticals Inc
• IonisPharmaceuticals Inc
• NovartisAG
• MerckKGaA
• 阿斯利康制药
• 百时美施贵宝公司
• 西普拉有限公司
• 梯瓦制药
• 雅培公司