儿科临床试验市场——全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按阶段（I 期、II 期、III 期和 IV 期）、研究设计（治疗研究和观察性研究）、治疗领域（呼吸系统疾病、传染病、肿瘤学、糖尿病和其他治疗领域）、按地区和竞争进行细分

市场概览

2022 年全球儿科临床试验市场价值为 147 亿美元，预计在预测期内将以 7.50% 的复合年增长率实现令人印象深刻的增长

儿科疾病（包括罕见病和慢性病）的患病率一直在上升。这推动了对临床试验的需求，以开发有效的儿童治疗方法。基因组学和分子生物学的进步导致了针对儿科疾病的靶向疗法的发展。这些创新治疗方法需要临床试验来评估其安全性和有效性。许多儿科临床试验专注于罕见疾病，而传统药物开发往往无法满足这些疾病的需求。孤儿药地位和监管机构提供的激励措施推动了该领域的研究。儿科临床试验越来越多地在全球范围内进行。这种全球化允许接触不同的患者群体，减少招募患者所需的时间并提高试验结果的普遍性。政府机构、非营利组织和制药公司提供的资金促进了儿科临床试验活动。这些财政资源支持儿科治疗研究。

关键市场驱动因素

对罕见病的关注度不断提高

罕见病，也称为孤儿病，通常缺乏获批的治疗方法或治疗选择有限。这些疾病中许多都影响儿童，患有罕见病的儿科患者面临着特别具有挑战性的健康状况。儿科临床试验对于为这些服务不足的人群开发治疗方法至关重要。美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 等监管机构提供激励措施，鼓励开发用于罕见病的孤儿药。这些激励措施包括延长市场独占期、税收抵免和免除申请费，这使得儿科临床试验对制药公司更具吸引力。罕见病通常会获得孤儿药称号，该称号赋予用于治疗罕见疾病的药物特殊地位。此项认定可加快药物开发进程，并增加儿科临床试验的融资机会。罕见病患者权益组织在提高认识、支持研究和促进临床试验方面发挥着至关重要的作用。他们经常与研究人员、临床医生和行业合作伙伴合作，推动儿科临床试验计划。

基因组学和个性化医疗的进步增加了对许多罕见病遗传基础的了解。这些知识有助于开发靶向疗法，使儿科临床试验更有针对性和前景。罕见病顾名思义就是罕见的，患者可能分散在全球各地。研究人员、医疗保健提供者和制药公司在国际范围内的合作有助于汇集资源并接触不同的患者群体进行临床试验。儿科研究网络，如儿科试验网络 (PTN) 和国际罕见病研究联盟 (IRDiRC)，专注于罕见病。它们促进了罕见病领域的研究、数据共享和儿科临床试验的开展。孤儿药市场（包括罕见儿科疾病的治疗）对制药公司来说具有经济吸引力。开发有效的罕见病治疗方法可以带来市场独占权和溢价。包括基因治疗、基因编辑和细胞疗法在内的生物医学研究的进步为治疗罕见病开辟了新途径。这些尖端方法通常需要儿科临床试验来评估安全性和有效性。成功的罕见病儿科临床试验可以对患者的生活产生深远而持久的影响。它们有可能改善甚至挽救那些原本治疗选择有限的儿童的生命。这一因素将有助于全球儿科临床试验市场的发展。

精准医学的进步

个人基因组的映射变得更加容易获得且更具成本效益。下一代测序 (NGS) 技术彻底改变了基因组学，使整个基因组、外显子组和特定基因组的测序成为可能。此信息用于识别特定疾病的基因突变、变异和易感性。药物基因组学研究个体的基因组成如何影响他们对药物的反应。通过了解基因变异，医疗保健提供者可以开出对特定患者更有效、副作用更少的药物。精准肿瘤学利用肿瘤的基因组分析来识别驱动癌症生长的特定基因变异。靶向疗法和免疫疗法旨在根据癌细胞的分子特征对其进行攻击，从而实现更有效、毒性更小的治疗。液体活检技术通过分析血液等体液中的遗传物质（例如 DNA、RNA），可以非侵入性地检测癌症和其他疾病。这种方法可以实现早期癌症检测、监测治疗反应和跟踪疾病进展。单细胞测序技术可以研究复杂组织中的单个细胞。这对于了解癌症等疾病中的细胞异质性和开发个性化治疗非常有价值。表观遗传学专注于对 DNA 的修饰，这些修饰不会改变潜在的遗传密码，但会影响基因表达。了解表观遗传变化可以深入了解疾病机制和潜在的治疗靶点。

人工智能和机器学习算法可以分析大规模基因组和临床数据，以识别模式并预测疾病风险、进展和治疗反应。这些工具有助于个性化治疗建议。免疫基因组学结合基因组学和免疫学，了解个体免疫系统如何与疾病相互作用。这对于开发个性化免疫疗法至关重要，例如癌症的 CAR-T 细胞疗法。基因组测序改善了罕见遗传病的诊断，其中许多疾病影响儿童。确定这些疾病的遗传原因可以带来更准确的诊断和潜在的治疗。患者可以通过可穿戴设备和移动应用提供数据，为自己的精准医疗做出贡献。这些实时数据可以与遗传和临床信息相结合，以实现医疗保健的个性化。大规模基因组研究有助于确定心脏病、糖尿病和阿尔茨海默氏症等常见疾病的遗传风险因素。这些知识可以为预防措施和早期干预提供信息。随着精准医学的发展，围绕隐私、同意和数据共享的道德考虑变得越来越重要。监管机构正在制定指导方针，以确保负责任地使用基因组和个性化数据。这一因素将加速全球儿科临床试验市场的需求。

儿科健康问题日益严重

全球范围内，儿科健康问题（包括慢性病、罕见病和发育障碍）呈上升趋势。随着儿科人口的增长，受这些疾病影响的儿童数量也在增加，因此需要进行临床研究来开发有效的治疗方法。许多儿科疾病和病症的治疗方法有限或没有批准的治疗方法。儿科患者经常面临未满足的医疗需求，临床试验对于开发可以改善他们的健康和生活质量的新疗法至关重要。基因组学的进步增加了我们对儿童遗传和先天性疾病的了解。这些知识为开发靶向疗法、个性化医疗和基因疗法开辟了新途径，所有这些都需要临床试验。癌症是儿童死亡的主要原因之一。儿科肿瘤临床试验对于开发更有效、毒性更小的儿童癌症治疗方法至关重要。

新发传染病和持续的流行病和大流行病威胁（如 COVID-19）凸显了临床试验对儿科人群测试疫苗和治疗方法的必要性。神经发育障碍，如自闭症谱系障碍和注意力缺陷多动障碍 (ADHD)，越来越普遍。临床试验旨在开发可以改善患有这些疾病的儿童生活的干预措施。早产和新生儿健康问题是重大问题。新生儿学临床试验的重点是改善早产和重症新生儿的预后。儿童肥胖和相关代谢紊乱发病率的上升使得干预措施和治疗方法的研究成为必要。儿科临床试验在解决这些健康问题方面发挥着作用。儿童的心理健康问题，包括焦虑、抑郁和行为障碍，正受到越来越多的关注。临床试验旨在确定有效的治疗方法和干预措施。各种全球卫生组织和倡议都将改善儿科医疗保健和获得基本药物的机会作为优先事项。他们支持和资助临床试验，这是他们解决儿科健康挑战的使命的一部分。这一因素将加速全球儿科临床试验市场的需求。

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多样性和代表性

临床试验结果需要适用于整个人群，包括各种人口群体。缺乏多样性可能导致有偏见或不完整的发现，可能无法准确反映治疗在现实环境中的作用方式，尤其是对于代表性不足的人群。不包括不同人群的儿科临床试验可能会加剧健康差距。某些种族和民族可能会受到某些疾病的不成比例的影响，他们应该有机会从儿科医学的进步中受益。遗传、生理和环境因素会影响治疗对个体的影响。了解药物或干预措施在不同人群中的作用至关重要，包括不同年龄组、性别、种族和社会经济背景。儿科临床试验需要父母或监护人的知情同意。确保这些护理人员能够获得可理解的信息，并且他们代表不同的背景，这是道德上的当务之急。FDA 和 EMA 等监管机构鼓励或要求将不同人群纳入临床试验。不满足这些要求可能会延迟监管批准。与不同的社区接触对于建立信任和鼓励参与临床试验至关重要。社区伙伴关系可以帮助确定参与障碍并制定克服障碍的策略。文化因素会影响医疗保健决策。临床试验方案和招募策略应具有文化敏感性，以吸引广泛的参与者。

父母的担忧和不情愿

父母自然会担心孩子的安全。他们可能担心试验中测试的试验治疗或干预措施可能带来的潜在风险和不良影响。对试验、试验目的、程序和潜在益处的信息或理解不足可能会导致父母不愿参加。有效的沟通和提供清晰易懂的信息至关重要。一些父母可能认为临床试验是实验性的，担心他们的孩子会被当作“豚鼠”对待。通过教育解决这些误解至关重要。父母可能有道德方面的顾虑，比如让他们的孩子参加临床试验在道德上是否可以接受，尤其是当他们觉得孩子的福祉与试验目标之间存在潜在冲突时。在随机对照试验中，一些儿童可能会接受安慰剂或标准治疗，而不是试验治疗。如果父母认为孩子会接受安慰剂，他们可能不愿意让孩子参加。参加临床试验通常需要额外的时间、旅行和承诺。父母可能会面临后勤挑战，例如时间安排冲突或需要频繁就诊。父母是否愿意让孩子参加临床试验，对医疗保健提供者和研究机构的信任至关重要。任何明显的不信任都会阻碍参与。语言障碍和文化差异会使父母难以充分了解试验的细节并做出明智的决定。文化敏感的沟通至关重要。

主要市场趋势

越来越重视儿科药物开发

儿科药物市场为制药公司提供了重要机遇。专门为儿童开发药物可以带来市场独占权和溢价，从而激励对儿科药物开发的投资。儿科医疗保健和医学的进步扩大了药物开发的潜力。创新疗法、精准医疗方法和基于基因的治疗为解决儿科疾病提供了新途径。儿科研究网络和合作，例如儿科试验网络 (PTN) 和国际新生儿联盟 (INC)，通过汇集专业知识、资源和患者群体来促进儿科药物开发。致力于儿科健康的患者倡导团体和组织在提高人们对儿科临床试验重要性的认识和倡导儿科药物开发研究方面发挥着至关重要的作用。各种全球卫生组织和倡议都将改善儿科医疗保健和获得基本药物的机会作为优先事项，进一步推动了对儿科药物开发的重视。

细分洞察

阶段洞察

2022 年，全球儿科临床试验市场由 II 期试验细分市场主导，预计未来几年将继续扩大。

研究设计洞察

2022 年，全球儿科临床试验市场最大的份额由治疗研究细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

治疗领域洞察

2022 年，预测期内全球儿科临床试验市场最大的份额由肿瘤学细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

区域洞察

北美地区在全球儿科临床试验市场中占据主导地位2022。

最新进展

• 2022 年 8 月， 为预防儿童疫苗所含的 20 种肺炎链球菌 (肺炎球菌) 血清型引起的侵袭性肺炎球菌病 (IPD)，辉瑞公司最近宣布了其在美国进行的一项关键的婴儿 3 期临床试验 (NCT04382326) 的积极顶线结果。该研究的两个共同主要目标是第 3 剂后具有预定义血清型特异性免疫球蛋白 G (IgG) 浓度的参与者比例的非劣效性 (NI) 和第 4 剂后 IgG 几何平均浓度 (GMC) 的 NI，这分别与四剂疫苗系列中第三剂和第四剂后一个月的免疫原性反应相关。在第 4 剂后，所有 20 种血清型均达到了 IgG GMC NI 的共同主要目标。20 种血清型中有 14 种在第 3 剂后达到了 IgG GMC 的主要次要目标的非劣效性，并且所有血清型在第 3 剂后达到了具有预定 IgG 水平的参与者百分比 NI 的共同主要目标的非劣效性（两种血清型的差距较大，四种血清型的差距很小）。在这种 20 价候选疫苗中，所有 20 种血清型均产生了强烈的功能反应 (OPA) 并且第 4 剂后抗体反应增加。这些发现的总和支持了所有 20 种血清型的潜在益处。

• 2022 年 7 月，一项评估 Dupixent® (dupilumab) 在 1 至 11 岁嗜酸性食管炎 (EoE) 儿童中的研究用途的 3 期试验根据 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 和 Sanofi 的新闻稿，在 16 周时通过高剂量和低剂量分层方案均达到了组织学疾病缓解的主要终点。对于 12 岁以下的儿童，目前尚无公认的 EoE 治疗方法。 EoE 是一种慢性炎症疾病，会损害食道并削弱其功能。Dupixent 对患有 EoE 的成人和儿童的效果表明，IL-4 和 IL-13 是导致这种疾病的 2 型炎症的重要调节剂。患有嗜酸性食管炎的儿童经常出现胃酸反流、呕吐、胃痛、吞咽困难和发育不良。这些症状可能会对成长和发育产生不利影响，并导致对食物的恐惧，这种恐惧可能会持续到成年期。

主要市场参与者

• 百时美施贵宝公司
• Charles River Laboratories International Inc.
• Covance Inc.
• 葛兰素史克公司
• ICON plc
• IQVIA Inc.
• 诺华公司
• 辉瑞公司
• 制药产品开发， LLC
• Syneos Health Inc.    
• Paidion Research, Inc.
• The EmmesCompany, LLC